Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BGJ398 do leczenia osteomalacji wywołanej nowotworem

15 marca 2021 zaktualizowane przez: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Tło:

Osoby z osteomalacją wywołaną nowotworem (TIO) mają małe guzy, które mogą powodować niski poziom fosforu we krwi, osłabienie mięśni, ból kości i złamania kości. Guzy mogą być tak małe, że są trudne do znalezienia lub niemożliwe do usunięcia. Naukowcy chcą przetestować lek, który może pomóc w leczeniu TIO.

Cel:

Aby zobaczyć, jak lek BGJ398 wpływa na osoby z osteomalacją wywołaną przez nowotwór.

Kwalifikowalność:

Osoby w wieku 18-85 lat, które są objęte protokołem NIH 01-D-0184 i mają TIO, którego nie można znaleźć ani łatwo usunąć

Projekt:

Podczas każdej wizyty studyjnej uczestnicy będą mieli:

  • Historia medyczna
  • Fizyczny egzamin
  • Badania krwi i moczu
  • Pytania o stan zdrowia i zmęczenie

Podczas wizyty przesiewowej uczestnicy zostaną poddani również badaniom serca i wzroku. Mogą mieć inne testy, aby znaleźć swój guz.

Wizyta wyjściowa to 1-tygodniowy pobyt w klinice. Uczestnicy będą mieli regularne testy studyjne oraz:

  • Pierwsza dawka kapsułek badanego leku
  • Krew i mocz pobierano co 2-4 godziny przez 24 godziny. Cienka plastikowa rurka zostanie wprowadzona do żyły w celu pobrania krwi.
  • USG serca i nerek
  • Czynności sprawdzające siłę
  • 6-minutowy test marszu

Uczestnicy będą przyjmować badany lek przez sześć jednomiesięcznych cykli. W każdym cyklu uczestnicy będą:

  • Przyjmuj badany lek codziennie przez 4 tygodnie.
  • Mieć 1 wizytę. Uczestnicy będą zbierać mocz przez 24 godziny i pobierać krew. Uczestnicy będą przechodzić regularne testy badawcze i powtarzać niektóre testy podstawowe.
  • Wykonaj badania krwi i moczu w lokalnym laboratorium.

Uczestnicy będą mieli 1 wizytę pod koniec ostatniego cyklu i kolejną 3 miesiące później....

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło:

  • Osteomalacja wywołana nowotworem (TIO) jest rzadkim schorzeniem, w którym nowotwory wytwarzające czynnik wzrostu fibroblastów (FGF23) powodują utratę fosforanów w nerkach i choroby szkieletu.
  • Ostatnie badania wykazały, że translokacje chromosomalne powodujące fuzję genu fibronektyna-FGFR1 (FN1/FGFR1) zidentyfikowano w 40-60% tych nowotworów.
  • BGJ398 jest dostępnym biologicznie po podaniu doustnym, selektywnym i konkurencyjnym w stosunku do ATP inhibitorem kinazy receptora pan-fibroblastowego czynnika wzrostu (FGFR), który wykazał aktywność przeciwnowotworową w przedklinicznych, in vitro i in vivo modelach nowotworów niosących zmiany genetyczne FGFR.

Cele:

Aby wywołać pełną odpowiedź metaboliczną u pacjentów z osteomalacją wywołaną przez nowotwór (TIO) za pomocą BGJ-398, co wykazano przez normalizację homeostazy FGF23 i fosforanów.

Kwalifikowalność:

Pacjenci mogą kwalifikować się, jeśli:

  • Czy dorośli w wieku 18-85 lat z udokumentowanymi dowodami TIO z powodu niezlokalizowanego lub nieoperacyjnego guza, choroby przerzutowej lub guza resekcyjnego, którego nie można łatwo usunąć.
  • Nie bierzesz żadnych wykluczających leków ani pokarmów, które mogą wpływać na BGJ398.
  • Nie są w ciąży ani nie karmią piersią i chcą stosować antykoncepcję (co najmniej dwie formy antykoncepcji), jeśli mogą zajść w ciążę.
  • Nie mają istotnej choroby okulistycznej, żołądkowo-jelitowej, nerek lub hematologicznej.

Projekt:

  • Faza 2, otwarta, nierandomizowana, jednoramienna próba leczenia farmakologicznego.
  • 10 przedmiotów do przestudiowania.
  • Czas trwania leczenia 6 miesięcy z 3-miesięczną przerwą na leczenie i opcjonalną fazą przedłużenia.
  • Miesięczne wizyty NIH z dodatkowymi laboratoriami uzyskanymi pomiędzy wizytami.
  • Obrazowanie wykonywane u osób z możliwymi do zidentyfikowania guzami.
  • Analizy obejmujące powtarzane pomiary ANOVA oceniające zmiany wskaźników biochemicznych w czasie w odpowiedzi na BGJ398.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Pacjenci kwalifikujący się do włączenia do tego badania muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  • Wiek 18-85 lat
  • Rozpoznanie TIO z powodu niezlokalizowanego lub nieoperacyjnego guza, choroby przerzutowej lub resekcyjnego guza, którego nie można usunąć drobnym zabiegiem chirurgicznym. Ta diagnoza zostanie potwierdzona przed rejestracją w protokole 01-D-0184. Tam, gdzie jest to klinicznie wskazane, testy genetyczne w celu wykluczenia dziedzicznych przyczyn nadmiaru FGF23 zostaną również przeprowadzone w dniu 01-D-0184.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia i badań laboratoryjnych.
  • Potrafi połykać i zatrzymywać leki doustne.
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Pacjenci kwalifikujący się do tego badania nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

  • Mają inną genetyczną lub wtórną przyczynę hipofosfatemii.
  • Historia jakiegokolwiek innego nowotworu złośliwego, który nie został wyleczony/w remisji przez 5 lat.
  • Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali leczenie inhibitorem FGFR innym niż BGJ398.
  • Aktualne dowody choroby/keratopatii rogówki lub siatkówki, w tym między innymi: keratopatia pęcherzowa/pasmkowa, otarcie rogówki, zapalenie/owrzodzenie, zapalenie rogówki i spojówki, potwierdzone badaniem okulistycznym
  • Upośledzenie funkcji przewodu pokarmowego lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmienić wchłanianie doustnego BGJ398 (np. choroby wrzodowe, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka, zespół złego wchłaniania, resekcja jelita cienkiego)
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują leczenie lekami, o których wiadomo, że są silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4, są zabronieni. Obejmuje to leczenie lekami przeciwpadaczkowymi indukującymi enzymy, w tym karbamazepiną, fenytoiną, fenobarbitalem i prymidonem.
  • Spożycie grejpfruta, soku grejpfrutowego, granatów, owoców gwiaździstych, pomarańczy sewilskich lub produktów w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką
  • Stosowanie amiodaronu w ciągu 90 dni przed podaniem pierwszej dawki
  • Obecne stosowanie terapeutycznych dawek warfaryny sodowej lub innych leków przeciwzakrzepowych będących pochodnymi kumadyny. Dozwolona jest heparyna i/lub heparyny drobnocząsteczkowe.

  • Niewystarczająca czynność szpiku kostnego zdefiniowana jako wszystkie z poniższych:

    • ANC <1500/mm^3 [1,0 x 10^9/l] ORAZ
    • Płytki krwi < 75 000/mm^3 [75 x 10^9/l] ORAZ
    • Hemoglobina < 10,0 g/dl

  • Niewystarczająca czynność wątroby i nerek zdefiniowana jako jedno z poniższych:

    • Bilirubina całkowita > 1,5x GGN LUB
    • AST/SGOT i ALT/SGPT > 2x GGN LUB
    • Kreatynina we krwi > 1,5xGGN i/lub obliczony eGFR < 45 ml/min/1,73 m^2 (obliczone przez CKD-Epi)

  • Klinicznie istotna choroba serca, w tym którekolwiek z poniższych:

    • Zastoinowa niewydolność serca wymagająca leczenia (stopień NY Heart Association >= 2),
    • Historia lub obecność klinicznie istotnych komorowych zaburzeń rytmu, migotania przedsionków, spoczynkowej bradykardii lub zaburzeń przewodzenia
    • Niestabilna dławica piersiowa lub ostry zawał mięśnia sercowego mniej niż 3 miesiące przed rozpoczęciem stosowania badanego leku
    • QTcF > 450 ms (mężczyźni); > 470 ms (kobiety)
    • Historia wrodzonego zespołu długiego QT
  • Niedawny (mniej niż 3 miesiące) przejściowy atak niedokrwienny lub udar
  • Wiek kostny pacjentów w wieku poniżej 21 lat zostanie poddany ocenie w ramach wskazanego klinicznie badania szkieletu pod numerem 01-D-0184 i nie zostanie im zaoferowana rejestracja, jeśli ich płytki wzrostowe są otwarte.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety po zapłodnieniu i do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego hCG

  • Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, o ile nie stosują wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas dawkowania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia badanego leku. Do wysoce skutecznych metod antykoncepcji należą:

    • Całkowita abstynencja (gdy jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia podmiotu. Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne, poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji
    • Sterylizacja kobiet (u których wykonano chirurgiczne obustronne wycięcie jajników z histerektomią lub bez) lub podwiązanie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed przyjęciem badanego leku. W przypadku samego usunięcia jajników tylko wtedy, gdy stan rozrodczy kobiety zostanie potwierdzony przez kontrolną ocenę poziomu hormonów
    • Sterylizacja męska (co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym). W przypadku badanych kobiet partner po wazektomii powinien być jedynym partnerem dla tego pacjenta.

    • Kombinacja następujących elementów (a+b lub a+c lub b+c):

      • Stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepionych hormonalnych metod antykoncepcji lub innych form antykoncepcji hormonalnej o porównywalnej skuteczności (wskaźnik niepowodzeń <1%), na przykład hormonalny krążek dopochwowy lub hormonalna antykoncepcja przezskórna
      • Umieszczenie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS)

      • Barierowe metody antykoncepcji: prezerwatywa lub kapturek okluzyjny (diafragma lub kapturki dopochwowe) ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/folii/kremie/czopku dopochwowym

        • W badaniu mogą brać udział kobiety po menopauzie. Kobiety są uważane za pomenopauzalne i nie mogące zajść w ciążę, jeśli miały 12 miesięcy naturalnego (spontanicznego) braku miesiączki lub 6 miesięcy samoistnego braku miesiączki z FSH w surowicy >40 mIU/ml lub 6 tygodni po operacji obustronnej resekcji jajników z histerektomią lub bez.
        • Mężczyźni aktywni seksualnie, chyba że używają prezerwatywy podczas stosunku w trakcie przyjmowania leku i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku i nie powinni w tym okresie spłodzić dziecka. Prezerwatywa jest obowiązkowa także dla mężczyzn po wazektomii, aby zapobiec przedostaniu się leku przez płyn nasienny.
        • Pacjenci z TIO, którzy obecnie przyjmują BGJ398 lub byli leczeni BGJ398 w przeszłości, kwalifikują się do udziału w tym badaniu, pod warunkiem, że odstawią BGJ398 na 2 tygodnie przed wizytą wyjściową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncza ręka (pacjenci TIO)
Faza 2, otwarta, nierandomizowana, jednoramienna próba leczenia farmakologicznego. Będzie studiowanych 10 przedmiotów. Czas trwania leczenia 6 miesięcy z 3-miesięczną przerwą na leczenie i opcjonalną fazą przedłużenia.
Lek: BGJ398
BGJ398, inhibitor kinazy pan-fibroblastowego czynnika wzrostu (FGFR), będzie podawany doustnie przez sześć 4-tygodniowych cykli (4 tygodnie ciągłego przyjmowania leku). Po dawce początkowej eskalacja/deeskalacja BGJ398 będzie oparta na poziomach FGF-23 we krwi i dostosowana zgodnie z procedurami protokołu. Po sześciu cyklach BGJ398 nastąpi 3 miesiące bez leku i opcjonalna faza przedłużenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z całkowitą remisją metaboliczną po zatrzymaniu BGJ398
Ramy czasowe: Do 12 tygodni po odstawieniu BGJ398
Uczestnicy byli monitorowani przez okres do 12 tygodni po odstawieniu BGJ398. Uznano, że uczestnik uzyskał całkowitą remisję metaboliczną poprzez osiągnięcie zarówno normalnego poziomu FGF23 we krwi, jak i fosforu we krwi przez 12 tygodni po odstawieniu BGJ398.
Do 12 tygodni po odstawieniu BGJ398

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z całkowitą i częściową odpowiedzią metaboliczną
Ramy czasowe: Co 2 tygodnie do 24 tygodni
Uczestnicy byli monitorowani pod kątem odpowiedzi metabolicznej na BGJ398 co drugi tydzień. Uznano, że uczestnik uzyskał pełną odpowiedź metaboliczną poprzez osiągnięcie zarówno normalnego c-końcowego poziomu FGF23, jak i poziomu fosforu w każdym punkcie czasowym. Uznano, że uczestnik uzyskał częściową odpowiedź metaboliczną, osiągając zarówno spadek o co najmniej 50% poziomów c-końcowego FGF23, jak i wzrost o co najmniej 50% fosforu w każdym punkcie czasowym
Co 2 tygodnie do 24 tygodni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi stopnia 3 lub 4 lub poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 24-tygodniowa faza leczenia, po której następuje 3-miesięczna faza obserwacji lub przedłużenie
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane stopnia 3 lub 4 (AE) lub poważne zdarzenia niepożądane (SAE) lub zdarzenia niepożądane powodujące przerwanie podawania/zmniejszenie dawki
24-tygodniowa faza leczenia, po której następuje 3-miesięczna faza obserwacji lub przedłużenie
Sześciominutowy test marszu
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i 24 tygodnie po rozpoczęciu BGJ398
Sześciominutowy test marszu (6MWT) to praktyczny test we własnym tempie, który mierzy odległość, jaką pacjent może szybko pokonać na płaskiej, twardej powierzchni. Każdy badany został poinstruowany, aby pokonał maksymalny możliwy dystans w ciągu sześciu minut. Informacje zwrotne były przekazywane w dwuminutowych odstępach czasu oraz w ciągu ostatnich 30 sekund. Pacjentów poinstruowano, aby powiadamiali administratora testu o skurczach nóg, bólu, nudnościach, zawrotach głowy i dusznościach. Administratorzy testu liczyli każde okrążenie, a po zakończeniu testu mierzona jest częściowa odległość i dodawana do miejsca, w którym osoba się zatrzymała.
Oceniane na początku badania i 24 tygodnie po rozpoczęciu BGJ398
Test siły chwytu dłoni
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Osoba siedzi, kończyny dolne zgięte pod kątem 90 stopni. Jednostka używa dominującej ręki do tej czynności. Osoba siedzi z przywiedzionym ramieniem i neutralnie obróconym łokciem zgiętym pod kątem 90 stopni, przedramieniem w pozycji neutralnej, opartym o poręcz krzesła. Stosowany jest dynamometr ręczny JAMAR ustawiony na trzecią pozycję od wewnątrz. Badający lekko podtrzymuje tarczę odczytu, aby zapobiec jej upuszczeniu. Pacjent jest proszony o „Ściśnięcie tak mocno, jak tylko potrafisz… ściśnij… ściśnij… rozluźnij się”. Trzy kolejne próby są rejestrowane w kilogramach. Następuje 10-15 sekund przerwy, aby zapobiec zmęczeniu mięśni. Wyniki są rejestrowane i uśredniane dla wyniku końcowego. Wyniki mieszczące się w granicach dwóch odchyleń standardowych od średniej uważa się za mieszczące się w normalnych granicach.
Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Próba szczypania
Ramy czasowe: Oceniany na początku badania i co 4 tygodnie przez 24 okresy leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie kontrolnej, do 37 tygodni
Wymagane jest boczne uszczypnięcie pacjenta, używając dominującej ręki. Osoba siedzi, kończyny dolne zgięte pod kątem 90 stopni. Badający stabilizuje nadgarstek pacjenta, gdy pacjent trzyma miernik szczypiec, aby wykonać test. Egzaminator prosi osobę o uszczypnięcie z maksymalną siłą. Igła szczytowa automatycznie zarejestruje najwyższą wywieraną siłę. Po tym, jak pacjent użyje miernika Pinch, egzaminator zapisuje odczyt i resetuje igłę zatrzymania szczytu do zera przed ponownym badaniem. Rejestruje się trzy boczne próby ściskania i uśrednia dla wyniku końcowego.
Oceniany na początku badania i co 4 tygodnie przez 24 okresy leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie kontrolnej, do 37 tygodni
Pięciokrotny test siadania i stania
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania i co 4 tygodnie podczas 24-tygodniowego okresu leczenia

Test Five Times Sit to Stand mierzy aspekt umiejętności przenoszenia. Test zapewnia metodę ilościowego określania funkcjonalnej siły kończyn dolnych i/lub określania strategii ruchowych stosowanych przez pacjenta w celu wykonania ruchów przejściowych.

Krzesło jest wolnostojące. Pacjent siedzi z rękami skrzyżowanymi na piersi i plecami opartymi o krzesło. Dla każdego pacjenta zastosowano standardową wysokość krzesła 44 cm. Pacjent stoi całkowicie pomiędzy powtórzeniami testu, uważając, aby nie dotykać oparcia krzesła podczas każdego powtórzenia. Instrukcje dla pacjenta: „Chcę, żebyś wstał i usiadł 5 razy tak szybko, jak to możliwe, kiedy powiem „Idź”. Pomiar czasu zaczyna się od „Go” i kończy się, gdy po 5 powtórzeniu pośladki dotkną krzesła. Wyniki są zapisywane w sekundach.
Oceniano na początku badania i co 4 tygodnie podczas 24-tygodniowego okresu leczenia
Niepełnosprawność pomiaru wyników ramienia i ręki (DASH)
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
The Disabilities of Arm Shoulder and Hand Outcome Measurement (DASH) Minimalna wartość wyniku to 0, maksymalna to 100, gdzie wyższa szkoła oznacza gorszy wynik (istotne objawy/niepełnosprawność)
Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Wyniki ankiety RAND SF-36
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni

Ocena za pomocą 36-itemowej krótkiej ankiety RAND (SF-36). Wyniki podzielono na 8 domen – Funkcjonowanie fizyczne, Ograniczenia ról spowodowane problemami zdrowotnymi, Ograniczenia ról wynikające z problemów emocjonalnych, Dobre samopoczucie emocjonalne, Energia/zmęczenie, Funkcjonowanie społeczne, Ból ciała i Ogólne postrzeganie zdrowia.

Minimalna wartość to 0, maksymalna to 100, przy czym im wyższy wynik, tym lepszy wynik.
Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
PROMIS Zmęczenie
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni

Oceniono za pomocą skróconego formularza PROMIS (system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów). Zmęczenie 8A.

Wyniki są podane jako wartości T w porównaniu z populacją, w której średnia wynosi 50, a 1 SD wynosi 10.

Wyższy wynik oznacza zwiększone poczucie zmęczenia.
Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Ocena interferencji bólu PROMIS
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni

Oceniono za pomocą skróconego formularza PROMIS (system informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjentów) Zakłócenia bólu 8A.

Wyniki są podane jako wartości T w porównaniu z populacją, w której średnia wynosi 50, a 1 SD wynosi 10.

Wyższy wynik oznacza zwiększoną interferencję bólu
Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Wynik mobilności PROMIS
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni

Oceniono za pomocą banku mobilności PROMIS (system informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjentów).

Wyniki są podane jako wartości T w porównaniu z populacją, w której średnia wynosi 50, a 1 SD wynosi 10.

Wyższy wynik oznacza lepszy wynik (swobodna mobilność)
Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Poziomy nienaruszonego FGF23 we krwi
Ramy czasowe: Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Zmierzone poziomy nienaruszonego FGF23 we krwi.
Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Poziom C-końcowego FGF23 we krwi
Ramy czasowe: Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Poziomy fosforanów we krwi
Ramy czasowe: Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Poziom 1,25-(OH)2-witaminy D we krwi
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Oceniane na początku badania i co 4 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Fosfataza alkaliczna krwi
Ramy czasowe: Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Rurkowa reabsorpcja fosforanów
Ramy czasowe: Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Resorpcję kanalikową fosforanów obliczono przy użyciu fosforanów we krwi i kreatyniny, a także próbek moczu z 24 godzin lub próbki moczu.
Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Maksymalna szybkość wchłaniania zwrotnego fosforanów w kanalikach do szybkości filtracji kłębuszkowej (TmP/GFR)
Ramy czasowe: Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Maksymalny współczynnik reabsorpcji fosforanów w kanalikach do wskaźnika przesączania kłębuszkowego (TmP/GFR) obliczono na podstawie fosforanów we krwi i kreatyniny, a także próbek moczu dobowego lub punktowego.
Oceniane na początku leczenia i co 2 tygodnie do 24 tygodni w fazie leczenia oraz co 4 tygodnie w fazie obserwacji, do 37 tygodni
Radiograficzne dowody osteomalacji wywołanej nowotworem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 24 tygodniach
U pacjentów z radiograficznym potwierdzeniem TIO wykonano badanie PET 18FDG
Wartość wyjściowa i po 24 tygodniach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Śledczy

  • Główny śledczy: Rachel I Gafni, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 180086
  • 18-D-0086

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj