BHV-0223:n laajennettu pääsyprotokolla potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
keskiviikko 24. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
BHV-0223 Expanded Access Protocol potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi
Tämä on avoin, laajennettu pääsyprotokolla, joka on tarkoitettu enintään 250 amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavan aikuispotilaan hoitoon, joilla on vaikeuksia niellä oraalisia rilutsolitabletteja ja jotka voivat saada hyötyä hoidosta vaihtoehtoisella oraalisella rilutsoliformulaatiolla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei ole enää käytettävissä
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Rilutsoli on tarkoitettu Yhdysvalloissa potilaiden hoitoon, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).
Kaupallisesti saatavilla oleva annosmuoto on 50 mg:n oraalinen tabletti.
Tämä laajennettu pääsyprotokolla (EAP) on suunniteltu tarjoamaan pääsy rilutsolin liukenevaan tablettiformulaatioon, joka on suunniteltu sublingvaaliseen (SL) antamiseen potilailla, joilla on ALS ja jotka hoitavan lääkärin näkemyksen ja kliinisen arvion mukaan hyötyisivät BHV-hoidosta. -0223.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu minkä tahansa tyyppinen tai kestoinen ALS
- Nykyinen tai aiempi hoito oraalisilla rilutsolitableteilla tai potilaat, jotka eivät ole koskaan ottaneet oraalisia rilutsolitabletteja, tai potilaat, jotka ovat onnistuneesti suorittaneet kliinisen BHV-0223-tutkimuksen ja joita ei lopetettu ennenaikaisesti haittatapahtumien vuoksi
- Nielemisvaikeudet tai potilas tai hoitaja ilmoittaa tukehtumisesta yhden tai useamman kerran viikossa, tai tutkija pitää asianmukaisena hoitaa sublingvaalisella BHV-0223:lla, koska hänen mielestään potilasta ei voida hoitaa tyydyttävästi Rilutek®-valmisteella
- Riittävä maksan toiminta
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, jolla on aiemmin ollut vakava yliherkkyysreaktio rilutsolioraalisille tableteille tai BHV-0223:lle
- Potilaalla tiedetään olevan jokin muu akuutti tai krooninen maksasairaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 9. toukokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. toukokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 25. toukokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 26. heinäkuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. heinäkuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kiihottavat aminohappoantagonistit
- Kiihottavat aminohappoaineet
- Neuroprotektiiviset aineet
- Suojaavat aineet
- Antikonvulsantit
- Rilutsoli
Muut tutkimustunnusnumerot
- BHV0223-401
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .