Vaiheen 2 tutkimus kerran viikossa annetun sc-pemziviptadilin (PB1046) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on oireinen PAH (VIP)
torstai 18. elokuuta 2022 päivittänyt: PhaseBio Pharmaceuticals Inc.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä, 2. vaiheen tutkimus, jossa arvioitiin kerran viikossa annettavien ihonalaisten (SC) injektioiden turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa pitkävaikutteisen vasoaktiivisen suoliston peptidin (VIP) analogin, pemziviptadilin (PB1046) Potilaat, joilla on oireinen keuhkovaltimohypertensio (PAH)
Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu, vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioidaan pemziviptadilin (PB1046) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa optimaalisesti titratulla annoksella 16 viikon hoidon jälkeen.
Koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 2:1 toiseen kahdesta rinnakkaisesta annosryhmästä: a) suuriannoksinen ryhmä, jossa PB1046:ta titrataan 0,2 mg/kg:n minimitehoisesta aloitusannoksesta vähintään korkeaan tavoitetasoon. 1,2 mg/kg tai suurempi maksimaalisesti siedettyyn annokseen (MTD) tai b) pieniannoksiselle ryhmälle, joka alkaa annoksella 0,2 mg/kg ja pysyy tällä minimaalisen tehokkaalla annoksella (MED) valetitrauksella.
Kokonaishoitojakso koostuu kahdesta vaiheesta: 1) ensimmäinen 10 viikon annoksen titrausvaihe, jossa PB1046:n viikoittaiset annokset titrataan (tai näennäisesti titrataan) tavoiteannokseen, joka on vähintään 1,2 mg/kg tai korkeampi. MTD ja 2) ylläpitohoitovaihe, joka alkaa, kun koehenkilöt saavuttavat viikon 11, ja jatkuu 6 viikkoa, jonka aikana ei pitäisi tapahtua enempää titrausta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijaisia turvallisuus- ja siedettävyystavoitteita arvioidaan tutkimalla haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus sekä elintoimintojen, laboratorioparametrien, EKG:n ja niiden suhde pemziviptadiliin (PB1046) lähtötilanteeseen verrattuna. Ensisijainen tehokkuustavoite arvioidaan tutkimalla oikean sydämen katetroinnista (RHC) johdettu muutos PVR:ssä. Toissijaisia tehokkuuden tavoitteita arvioidaan tutkimalla pemziviptadilin (PB1046) vaikutusta muutokseen lähtötilanteesta 6 minuutin kävelyetäisyystestissä (6MWD) ja NT-proBNP:tä, PAH:n prognostista biomarkkeria, kahdessa ryhmässä (vertaamalla MTD- ja MED-ryhmiä) ) hoitojakson lopussa. Lisäksi pemziviptadilin (PB1046) vaikutus muihin kardiopulmonaalisiin hemodynaamisiin parametreihin (esim. CI, mPAP, mRAP, kiilapaine ja SvO2) RHC:llä mitattuna arvioidaan. Myös muutokset BDI:ssä, HRQoL:ssa ja NYHA/WHO (New York Heart Association/World Health Organization) FC:ssä arvioidaan.
Riippumaton Data Safety Monitoring Board (DSMB) arvioi säännöllisesti turvallisuutta, tehokkuutta ja biomarkkeritietoja arvioidakseen riippumattomasti pemziviptadilin (PB1046) yleistä turvallisuusprofiilia, auttaakseen arvioimaan mahdollisia annosta rajoittavia toksisuuksia ja seuraamaan pemziviptadilin kokonaishyöty-riskiprofiilia. (PB1046) tutkimuksen aikana. DSMB tarkistaa turvallisuus- ja siedettävyystiedot 10 ensimmäisen koehenkilön jälkeen, kun rekrytointi on käynnissä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
35
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36604
- IMC - Diagnostic & Medical Clinic, LLC
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Banner University Medical Center
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- University of California, San Diego (UCSD)
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90073
- VA Greater Los Angeles Healthcare System
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- University of Southern California, Keck School of Medicine
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California-Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 66160
- The University Miami Health Hospital
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- AdventHealth Orlando
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- The Emory Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics, Dept of Internal Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts University
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Health
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- The Linder Center for Resarch and Education at The Christ Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Integris Baptist Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- UPMC Presbyterian Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Memorial Hermann Hospital CRU affiliated with University of Texas Health Science Center at Houston - McGovern Medical School
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 79 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset potilaat, joilla on PAH, ≥18 ja ≤ 79-vuotiaat, jotka ovat oireettomia ja joilla on alentunut liikuntakyky ensisijaisesti PAH-diagnoosin vuoksi ja jotka on arvioinut pätevä henkilö (ts. lääkäri, lääkärin avustaja, sairaanhoitaja) kuulua NYHA/WHO:n toimintaluokkaan II tai III;
- halukas ja kykenevä allekirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä;
- Potilaat, joilla on PAH, joka kuuluu johonkin seuraavista Nizzan kliinisen keuhkoverenpaineluokituksen ryhmän 1 alaryhmistä: a. Idiopaattinen, s. Perinnöllinen, n. Lääkkeen tai toksiinin aiheuttama, d. Liittyy sidekudossairauteen, HIV-infektioon, portaaliverenpaineeseen, synnynnäiseen sydänsairauteen (keuhkoista systeemiseen shuntti;
- Kaksi 6MWD-testitulosta > 50 m ja < 550 m ennen satunnaistamista tuloksilla +/- 10 % toisistaan. Huomautus: Enintään neljä testiä voidaan suorittaa seulonnan ja satunnaistamisen välillä kelpoisuustarkoituksiin.
- PAH:n hemodynaaminen arviointi, joka osoittaa kohonneen mPAP:n ja PVR:n, kuten alla osoitetaan seulontajakson aikana: a. keskimääräinen keuhkovaltimon paine (mPAP) ≥ 25 mmHg; ja, b. keuhkoverisuonivastus (PVR) ≥ 400 dyne•s/cm5; ja, c. keuhkokapillaarin kiilapaine (PCWP) tai vasemman kammion loppudiastolinen paine (LVEDP) ≤ 12 mmHg, jos PVR ≥ 400 ja < 500 dynes•s/cm5; tai PCWP/LVEDP ≤ 15 mmHg, jos PVR ≥ 500 dynes•s/cm5;
- Painoindeksi ≥ 18 kg/m2 ja ≤ 40 kg/m2 seulonnassa;
- Täytä seuraavat keuhkojen toimintatesteillä määritetyt kriteerit, jotka on suoritettu enintään 24 viikkoa ennen seulontaa: a. Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) ≥ 55 % ennustetusta normaalista, b. FEV1: FVC (pakotettu vitaalikapasiteetti) -suhde ≥ 0,60;
- suostuu käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (sekä mies- että naispotilaat) koko tutkimusjakson ajan ja jatkamaan 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen;
- Stabiili taustalääketieteellinen hoito-ohjelma, joka sisältää enintään 3 oraalista PAH-hoitoa vähintään 30 päivän ajan ennen seulontaa ja PAH-hoitoa vähintään 3 kuukautta;
- Jos koehenkilöllä on historiallinen diagnoosi (ennen seulontakäyntiä) positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg) tai hepatiitti C -virukselle (HCV), hänen on oltava kliinisesti stabiili ja jos hän on terapiassa stabiililla HIV- tai HCV-hoidolla vähintään 3 kuukauden ajan; Haluat ja kykenevät ymmärtämään ja noudattamaan ohjeita; palata opintoyksikköön tiettyjä opintokäyntejä varten; ja voi osallistua tutkimukseen koko ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikainen lääketieteellinen häiriö, tila tai historia, joka tutkijan mielestä heikentäisi koehenkilön kykyä osallistua tutkimukseen tai suorittaa sen vaatimukset;
- Samanaikainen lääketieteellinen häiriö, jonka odotetaan rajoittavan potilaan eliniän ≤ 1 vuoteen;
- Raskaana olevat tai imettävät naiset;
- Ensimmäinen positiivinen tulos serologisesta testistä käynnillä 1 (seulontalaboratoriot) HIV:n, HBsAg:n tai HCV:n varalta ennen satunnaistamista;
- Osallistuminen toiseen lääketutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai osallistuminen lääkkeettömään tutkimukseen, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimuksen noudattamista tai tulosten arviointeja;
- Kroonisen ihonalaisen prostanoidi/prostasykliinihoidon käyttö PAH:n hoitoon 30 päivän aikana ennen seulontaa, mukaan lukien prostasykliinireseptoriagonistit;
- Yli lievä mitraali- tai aorttaläppäsairaus, vasemman kammion ejektiofraktio < 50 % tai vasemman kammion alueellisen seinämän liikkeen poikkeavuus, joka viittaa aktiiviseen sepelvaltimotautiin dokumentoidussa 2D-kaikukardiografiassa 12 kuukauden sisällä seulonnasta;
- Pysyvä systolinen verenpaine (SBP) < 95 mmHg ja/tai diastolinen verenpaine (DBP) < 50 mmHg (vahvistettu kaksoislukemalla) vähintään kolmella peräkkäisellä mittauksella (itsevalvottu tai toimisto) seulonnassa ja ennen annostelua, tai ilmeinen oireinen hypotensio;
- Jatkuva leposyke > 110 lyöntiä minuutissa (BPM) (vahvistettu toimiston elintoimintojen kaksoisarvioinneilla tai peräkkäisillä EKG-arvioinneilla) vähintään kolmella peräkkäisellä lukemalla seulonnassa ja ennen annostelua;
- Kliinisesti merkittävä munuaisten vajaatoiminta seulontakäynnillä mitattuna arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (eGFR)
- Merkittävä maksan toimintahäiriö mitattuna jollakin seuraavista seulonnassa: a. alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3,0 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai; b. aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3,0 kertaa ULN tai; c. seerumin bilirubiini ≥ 1,6 mg/dl;
- Tunnettu päihteiden väärinkäyttö viimeisen 1 vuoden aikana, joka tutkijan mielestä heikentäisi tutkittavan kykyä osallistua tutkimukseen tai suorittaa sen vaatimukset;
- Mikä tahansa suuri kirurginen toimenpide 90 päivän sisällä ennen seulontaa tai suunniteltu kirurginen toimenpide tutkimusjakson aikana;
- Mikä tahansa sairaalahoito (määritelty yli 23 tunnin ajaksi) 30 päivän sisällä kohteen seulonnasta;
- Ilmoittautuminen viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontaa tai aikoo ilmoittautua kardiopulmonaaliseen kuntoutusohjelmaan tutkimuksen aikana;
- Muu lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaisi koehenkilön lisääntyneen riskin tai estäisi vapaaehtoisen suostumuksen saamisen tai häiritsisi tutkimuksen tavoitteita;
- Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin lääkevalmisteen apuaineelle;
- Enemmän kuin kaksi seuraavista: a. BMI > 35; b. Nykyinen eteisvärinä; c. Nykyinen diabetes mellitus; d. Nykyinen verenpainetauti; e. Kliinisesti merkittävä sepelvaltimotauti aiempien 3 vuoden aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Korkean annoksen ryhmä
Maksimaalinen siedetty annos Lääke: Pemziviptadil (PB1046), kerran viikossa ihon alle
|
Pemziviptadil (PB1046), kerran viikossa annettava ihonalainen injektio
|
|
Kokeellinen: Pienen annoksen ryhmä
Vähimmäistehoinen annos Lääke: Pemziviptadil (PB1046), kerran viikossa ihonalainen injektio
|
Pemziviptadil (PB1046), kerran viikossa annettava ihonalainen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
AE:n ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Kliinisten laboratorioiden poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Muutokset diastolisessa verenpaineessa
Aikaikkuna: 172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Muutokset systolisessa verenpaineessa
Aikaikkuna: 172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Muutokset suun kehon lämpötilassa
Aikaikkuna: 172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Muutokset hengitystiheydessä
Aikaikkuna: 172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Muutokset sykkeessä
Aikaikkuna: 172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
12-kytkentäinen EKG - Kliinisesti merkittävien löydösten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Immunogeenisuus
Aikaikkuna: 172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 8 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen. Voidaan pidentää, jos tulos ei palaa lähtötasolle varattuna aikana.
|
172 päivää - Aloitetaan 30 päivää ennen ensimmäistä annosta ja lopetetaan 8 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen. Voidaan pidentää, jos tulos ei palaa lähtötasolle varattuna aikana.
|
|
Muutos lähtötilanteessa keuhkoverisuoniresistenssissä (PVR)
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja annoksen jälkeen 16.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 6 MWD:ssä
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
|
Muutos lähtötasosta NT-proBNP:ssä
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
|
Sydänindeksin (CI) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
|
Keskimääräisen keuhkovaltimon paineen (mPAP) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
|
Muutos lähtötilanteesta oikean eteisen keskipaineessa (mRAP)
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
|
Muutos perusviivasta kiilapaineessa
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
|
Muutos lähtötasosta laskimoiden sekahappisaturaatiossa (SvO2)
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
|
Muutos lähtötilanteesta keuhkovaltimomyöntyvyydessä
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Borg-dyspnea-indeksin (BDI) muutos lähtötilanteesta hoidon lopussa
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
|
|
Muutos lähtötasosta emPHasis-10-pisteissä (HRQoL) hoidon lopussa
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
|
|
Muutos NYHA/WHO:n toiminnallisessa luokassa (FC) hoidon lopussa
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja viikko annoksen jälkeen 16.
|
|
|
Kliinisen pahenemisen ilmaantuvuus 16 viikon aikana, mikä on määritelty jollakin seuraavista (katso kuvaus):
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja annoksen jälkeen 16.
|
Kuolleisuus kaikista syistä, sairaalahoito PAH:n pahenemisen vuoksi, parenteraalisen prostatasykliinin aloittaminen, PAH:n paheneminen joko >15 %:n laskulla 6MWD:ssä tai uusi tai paheneva oikeanpuoleinen sydämen vajaatoiminta (RHF) tai oireiden paheneminen, joka vaatii PAH-hoidon eskalaatiota
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja annoksen jälkeen 16.
|
|
Aika kliinisen pahenemiseen, kun tiedot sensuroidaan hoidon lopussa
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja annoksen jälkeen 16.
|
|
|
Muutos lähtötasosta muissa PAH-biomarkkereissa hoidon lopussa
Aikaikkuna: 142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja annoksen jälkeen 16.
|
142 päivää - Ennen annosta (enintään 30 päivää ennen ensimmäistä annosta) ja annoksen jälkeen 16.
|
|
|
Yksilöllisesti titratun pemziviptadilin (PB1046) usean annoksen farmakokineettinen profiili (PB1046) annettuna kerran viikossa 16 viikon ajan - Cmax
Aikaikkuna: Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
|
|
Yksilöllisesti titratun PB1046:n usean annoksen farmakokineettinen (PK) profiili annettuna kerran viikossa 16 viikon ajan - Tmax
Aikaikkuna: Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
|
|
Kerran viikossa 16 viikon ajan annettavan yksilöllisesti annostitratun pemziviptadilin (PB1046) usean annoksen farmakokineettinen (PK) profiili - Ctrough
Aikaikkuna: Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
|
|
Yksilöllisesti titratun pemziviptadilin (PB1046) usean annoksen farmakokineettinen profiili, joka annetaan kerran viikossa 16 viikon ajan - Käyrän alla oleva pinta-ala (0-t) [AUC(0-t)]
Aikaikkuna: Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
|
|
Yksilöllisesti titratun pemziviptadilin (PB1046) usean annoksen farmakokineettinen profiili (PB1046) annettuna kerran viikossa 16 viikon ajan - AUC(0-tmax)
Aikaikkuna: Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
|
|
Yksilöllisesti titratun pemziviptadilin (PB1046) usean annoksen farmakokineettinen (PK) profiili annettuna kerran viikossa 16 viikon ajan - AUC(tmax-t)
Aikaikkuna: Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
Esiannos (annos 1), päivä 28 esiannosta, päivä 70 esiannosta, päivä 77 esiannosta, päivä 84 esiannosta, päivä 91 esiannosta, päivä 98 esiannosta, päivä 105 esiannosta, 1 ja 3 tuntia annoksen jälkeen, päivä 106, päivä 107, päivä 108, päivä 110 ja päivä 112.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 15. heinäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 7. tammikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 7. tammikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 14. kesäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. elokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. elokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PB1046-PT-CL-0004
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .