Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sydämen amyloidoosin seulonta ydinkuvauksella vähemmistöväestölle (SCAN-MP)

keskiviikko 5. marraskuuta 2025 päivittänyt: Mathew S. Maurer, MD

Sydämen amyloidoosin seulonta ydinkardiologialla vähemmistöväestölle

Tässä tutkimuksessa tutkijat värväävät kohortin iäkkäitä mustia ja latinalaisamerikkalaisia ​​sydämen vajaatoimintaa sairastavia potilaita määrittääkseen sydämen amyloidoosia sairastavien potilaiden lukumäärän käyttämällä erittäin herkkiä sydämen kuvantamista ja verikokeita. Tutkijat selvittävät myös geneettisiä ja sukupuolieroja, jotka liittyvät sydämen vajaatoiminnan etenemiseen sydämen amyloidoosissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sydämen vajaatoiminta, johon liittyy säilynyt ejektiofraktio (HFpEF), vaivaa suhteettoman paljon vanhempia mustia ja latinalaisamerikkalaisia. ATTR-sydämen amyloidoosi (ATTR CA) johtuu väärin laskostuneen transtyretiiniproteiinin (TTR tai prealbumiini) kertymisestä sydänlihakseen, ja se luokitellaan TTR:n genetiikan mukaan villityypin (ATTRwt) tai perinnölliseen (hATTR tai ATTRm). ATTR CA, genotyypistä riippumatta, on iästä riippuvainen, usein tunnistamaton mekanismi, joka on HFpEF:n taustalla. Vaikka hATTR CA johtuu pistemutaatioista, jotka edistävät TTR:n väärinlaskostumista ja amyloidiaggregaatiota, ATTRwt CA:han vaikuttavia tekijöitä ei ole tarkasti määritelty. Vaikka äskettäin raportoidut lupaavat terapiat ovat aiemmin uskottu olevan hoitamattomia, ne ovat tehokkaimpia, jos niitä annetaan taudin varhaisessa vaiheessa. Vain pieni osa yksilöistä, joilla on villityyppinen TTR, kehittää ATTRwt CA:n, jonka suurin osa on raportoitu yli 60-vuotiailla valkoihoisilla miehillä. Autosomaalisena proteiinina alleelijakauma ei kuitenkaan ole sukupuolispesifinen. HATTR:n tapauksessa valiinin (Val122Ile) korvaaminen isoleusiinilla on yleisin TTR-mutaatio Yhdysvalloissa, ja se havaitaan yksinomaan mustilla amerikkalaisilla alleelitiheydellä 3,4 %. Mutta ei ole tietoja ATTRwt CA: n esiintyvyydestä afroamerikkalaisilla eikä tietoja ATTR CA: n esiintyvyydestä genotyypistä riippumatta latinalaisamerikkalaisväestössä. Yksi tietovajeen syistä on diagnoosin haaste. Endomyokardiaalinen biopsia, vaikka se on lähes 100 % herkkä ja spesifinen, on epäkäytännöllinen seulontatestinä, eikä pelkästään potilaiden genotyypitys riitä tunnistamaan ATTR CA:ta, koska villityypin potilaille kehittyy sairaus. Tässä tutkimuksessa tutkijat käyttävät erittäin tarkkaa tekniikkaa ATTR CA:n tunnistamiseen käyttämällä Tc99m-pyrofosfaatti (PYP) -kuvausta, joka välttää biopsian tarpeen. Tc99m-PYP:n otto sydänlihakseen voi tapahtua ennen kaikukardiografisia tai kliinisiä muutoksia, mikä viittaa lisääntyneeseen herkkyyteen. Vaikka tätä tekniikkaa käyttävät tutkimukset ovat ehdottaneet, että 10–15 %:lla iäkkäistä sairaalahoidossa olevista HF-potilaista voi olla ATTR CA, Tc99m-PYP:tä ei ole käytetty laajalti HF-potilailla keinona helpottaa varhaista diagnoosia. Lisäksi tutkijat testaavat uudenlaista biomarkkeria, retinolia sitovaa proteiinia 4:ää (RBP4) ja TTR:n stabiilisuutta mittaavaa määritystä hyödyntävän hoitopisteen diagnostisen työkalun diagnostista tarkkuutta. Yleinen hypoteesi on, että merkittävä osa ikääntyneiden mustien ja latinalaisamerikkalaisten HF:stä johtuu ATTR CA:sta. Käyttämällä näitä ei-invasiivisia testejä tutkijat määrittävät ATTR CA:n esiintyvyyden ja tutkivat RBP4-pitoisuuden ja TTR:n stabiilisuuden välistä suhdetta prospektiivisessa kohorttitutkimuksessa, jossa tutkittiin iäkkäitä mustia ja latinalaisamerikkalaisia, joilla on HF.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

646

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Yale University/Yale New Haven Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center/Boston University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10037
        • Harlem Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

60 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Mustat ja Karibian latinalaisamerikkalaiset, joilla on sydämen vajaatoiminta, joka ei johdu ensisijaisesti iskeemisestä sydänsairaudesta tai läppäsairaudesta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Musta tai latinalaisamerikkalainen karibialaista alkuperää.
  2. Ikä ≥ 60 vuotta.

  3. Sydämen vajaatoiminnan diagnoosi, joka vahvistetaan jommallakummalla kahdesta menetelmästä:

    1. Richin et ai. käyttämät modifioidut kriteerit. joihin sisältyy akuutti keuhkopöhö tai vähintään kaksi seuraavista, jotka paranivat diureettihoidolla ilman muuta tunnistettavaa syytä: hengenahdistus rasituksen yhteydessä, kohtauksellinen yöllinen hengenahdistus, ortopnea, molemminpuolinen alaraajojen turvotus tai rasituksen aiheuttama väsymys, ja
    2. National Health and Nutrition Examination Survey (NHANES) -kriteerit kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan (CHF) kriteereillä, joiden pistemäärä on ≥3.
  4. Vasemman kammion väliseinän TAI inferolateraalisen seinämän paksuus ≥12 mm kaikukardiografialla.
  5. Vasemman kammion ejektiofraktio >30 % kaikukardiografialla.
  6. Pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumusasiakirjan sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on täysin selvitetty.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Primaarinen amyloidoosi (AL) tai sekundaarinen amyloidoosi (AA).
  2. Aikaisempi maksan tai sydämensiirto.
  3. Aktiivinen pahanlaatuinen syöpä tai ei-amyloidinen sairaus, jonka odotettu eloonjäämisaika on alle 1 vuosi.
  4. Sydämen vajaatoiminta johtuu tutkijan mielestä ensisijaisesti vaikeasta vasemmanpuoleisen läppäsairaudesta. Huomautus: jos läppä korjattiin, voidaan katsoa, ​​että tutkittavalla ei ole enää vaikeaa läppäsairautta. Sydämen vajaatoiminta johtuu tutkijan mielestä ensisijaisesti joko läppäsairaudesta tai iskeemisestä sydänsairaudesta.
  5. Sydämen vajaatoiminta, tutkijan mielestä ensisijaisesti iskeemisen sydänsairauden aiheuttama.
  6. Kammioapulaite tai sitä odotetaan seuraavan 6 kuukauden sisällä.
  7. Aivohalvauksen, vamman tai muun lääketieteellisen häiriön aiheuttama vajaatoiminta, joka estää osallistumisen tutkimukseen.
  8. Dementia tai muu mielenterveys- tai käyttäytymissairaus.
  9. Ilmoittautuminen kliiniseen tutkimukseen, jota ei ole hyväksytty yhteiskäyttöön.
  10. Jatkuvan suonensisäisen inotrooppisen hoidon odotettu käyttö seuraavan 6 kuukauden aikana.
  11. Suuri riski sitoutumatta jättämiseen seulontaarvioinnin perusteella.
  12. Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa opiskeluvaatimuksia.
  13. Krooninen munuaissairaus, johon liittyy eGFR
  14. Paino >350 lb.
  15. Hoitokodin asukas.
  16. Toinen syy, joka tekisi aiheesta sopimattoman tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Mustat/hispanoamerikkalaiset sydämen vajaatoiminnan potilaat
Mustaihoiset/hispanoiset, joilla on sydämen vajaatoiminta transtyreetiiniamyyloidoosin aiheuttamana, tunnistettiin 99mTc-PYP (tai 99mTc-HDP) skintigrafialla. Transtyreetiiniamyyloidoosipotilaat jaettiin edelleen alatyypeihin geneettisen syyn (ATTRv) ja ei-geneettisen syyn (ATTRwt - villityypin transtyreetiiniamyyloidoosi) mukaan.
Lääke: 99mTc-PYP tai 99mTc-HDP
10–25 mCi 99mTc-PYP:ää (tai 99mTc-HDP:ta) annosteltiin laskimonsisäisesti ja kuvantaminen suoritettiin 3 tunnin kuluttua.
Muut nimet:
  • Teknetium-99m-pyrofosfaatti tai teknetium-99m-hydroksimetyleenidifosfonaatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Transtyreetiinikardiaalisen amyyloidoosin (ATTR-CA) esiintyvyys karibialaisista hispaaneista ja mustista ihmisistä koostuvassa kohortissa, joilla on sydämen vajaatoiminta (HF)
Aikaikkuna: Vuoden kestävä osallistuminen tutkimukseen

ATTR-sydänamyloidoosin esiintyvyys laskettiin kohortin ATTR-CA-positiiviseksi todettujen henkilöiden määrästä. ATTR-CA:n määrittely määriteltiin merkittäväksi Tc-99 PYP:n säilymiseksi sydänlihaksessa. Esiintyvyys ilmaistaan prosentteina kokonaisrekisteröitymisestä.

ATTR-CA-esiintyvyys raportoidaan kahdelle eri ryhmälle: Mustaksi itseään tunnistaville sydämen vajaatoimintaa sairastaville henkilöille ja ei-mustiksi itseään tunnistaville sydämen vajaatoimintaa sairastaville henkilöille.
Vuoden kestävä osallistuminen tutkimukseen
ATTR-sydämen amyloidoosin ikäjakauma
Aikaikkuna: Vuoden Mittainen Tutkimukseen Osallistuminen

ATTR-sydänamyloidoosin esiintyvyys laskettiin kohortin joukosta, joka määritettiin ATTR-CA-positiiviseksi osallistujien keskuudessa, jotka olivat ≤75-vuotiaita tai >75-vuotiaita tässä tutkimuksessa rekisteröityneinä. ATTR:n määrittely määriteltiin merkittäväksi Tc-99 PYP:n säilymiseksi sydänlihaksessa. Esiintyvyys ilmaistaan prosentteina kokonaisrekisteröinnistä.

ATTR-CA-esiintyvyydestä raportoidaan kahdessa eri ryhmässä: Mustaksi itseään tunnistaneet, sydämen vajaatoimintaa sairastavat henkilöt sekä ei-mustiksi itseään tunnistaneet, sydämen vajaatoimintaa sairastavat henkilöt.
Vuoden Mittainen Tutkimukseen Osallistuminen
ATTR-sydänamyloidoosin sukupuolijakauma
Aikaikkuna: Vuoden mittainen tutkimukseen osallistuminen

ATTR-sydänamyloidoosin esiintyvyys laskettiin kohortin sisällä olevien ATTR-CA-positiiviseksi määritettyjen henkilöiden määrästä tähän tutkimukseen osallistuneiden miesten ja naisten keskuudessa. ATTR:n määrittely perustui merkittävään Tc-99 PYP:n säilymiseen sydänlihaksessa. Esiintyvyys ilmaistaan prosentteina kokonaisosallistujamäärästä.

ATTR-CA-esiintyvyyttä raportoidaan kahdelle eri ryhmälle: Mustaihoisiksi itseään identifioiville sydämen vajaatoimintaa sairastaville henkilöille ja ei-mustaihoisiksi itseään identifioiville sydämen vajaatoimintaa sairastaville henkilöille.
Vuoden mittainen tutkimukseen osallistuminen
Itseilmoitettuun hispaaniseen etnisyyteen perustuva ATTR-sydämen amyloidoosin jakautuma.
Aikaikkuna: Vuoden kestävä osallistuminen tutkimukseen

ATTR-sydänamyloidoosin esiintyvyys laskettiin kohortin subjektien joukosta, jotka määritettiin ATTR-CA-positiivisiksi itse identifioitujen hispaanalaisten keskuudessa, jotka osallistuivat tähän tutkimukseen. ATTR:n määritys määriteltiin merkittäväksi Tc-99 PYP:n sydänlihaksen kertymäksi. Esiintyvyys ilmaistaan prosentteina kokonaisosallistujamäärästä.

ATTR-CA-esiintyvyys raportoidaan kahdelle eri ryhmälle: Itse identifioitu mustaihoiseksi, sydämen vajaatoimintaa sairastavat subjektit ja itse identifioitu ei-mustaihoiseksi, sydämen vajaatoimintaa sairastavat subjektit.
Vuoden kestävä osallistuminen tutkimukseen
ATTR-tyypin sydämen amyloidoosin esiintyminen
Aikaikkuna: Vuoden Mittainen Tutkimukseen Osallistuminen

ATTR-sydänamyloidoosin esiintyvyys laskettiin kohortin potilaiden joukosta, jotka määritettiin ATTR-CA-positiivisiksi sekä variantti- (v142i) että ei-variantti- (villityyppi) osallistujien keskuudessa tässä tutkimuksessa. ATTR:n määritys määriteltiin merkittäväksi Tc-99 PYP:n säilymiseksi sydänlihaksessa. Esiintyvyys ilmaistaan prosentteina kokonaisosallistujamäärästä.

ATTR-CA:n esiintyvyys raportoidaan kahdelle eri ryhmälle: Itse mustaihoisiksi identifioituville sydämen vajaatoimintaa sairastaville potilaille ja itse ei-mustaihoisiksi identifioituville sydämen vajaatoimintaa sairastaville potilaille.
Vuoden Mittainen Tutkimukseen Osallistuminen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ATTRwt:n ja ATTRm:n esiintyvyys mustien ja Karibian latinalaisamerikkalaisten keskuudessa
Aikaikkuna: 5 vuotta
Kohteista, joilla on ATTR-CA, määritämme ATTRwt:n ja ATTRm:n esiintyvyyden Val122Ile-mutaation perusteella mustilla ja karibian latinalaisamerikkalaisilla
5 vuotta
ATTR-sydämen amyloidoosin sukupuolijakauma
Aikaikkuna: 5 vuotta
ATTR-sydämen amyloidoosin esiintyvyys lasketaan tähän tutkimukseen osallistuvien miesten ja naisten keskuudessa.
5 vuotta
Sairauden eteneminen ATTRwt:ssä verrattuna ATTRm:ään
Aikaikkuna: 5 vuotta
Pelkästään ATTR CA -ryhmässä ATTRwt:n ja ATTRm:n koehenkilöiden välillä verrataan yhdistelmäaikaa ensimmäiseen tapahtumaan kuluvan päätepisteen kohdalla yhden vuoden kuoleman, sydämen vajaatoiminnan sairaalahoidon tai 30 prosentin laskun 6 minuutin hallissa kävelyssä.
5 vuotta
RBP4 virtsassa
Aikaikkuna: 5 vuotta
Retinolia sitova proteiini 4 (RBB4) mitataan virtsasta.
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mathew S. Maurer, MD

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Yale University
Boston Medical Center
The Scripps Research Institute
Harlem Hospital Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Mathew S. Maurer, MD, Columbia University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. toukokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 12. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 13. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 10. tammikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. tammikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 23. tammikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAS4054
  • R01HL139671-01A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa