- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03812172
Detección de amiloidosis cardíaca con imágenes nucleares para poblaciones minoritarias (SCAN-MP)
3 de abril de 2024 actualizado por: Mathew S. Maurer
Detección de amiloidosis cardíaca con cardiología nuclear para poblaciones minoritarias
En este estudio, los investigadores reclutarán una cohorte de pacientes negros e hispanos de edad avanzada con insuficiencia cardíaca para definir el número de pacientes que tienen amiloidosis cardíaca utilizando imágenes cardíacas y análisis de sangre altamente sensibles.
Los investigadores también explorarán las diferencias en la genética y el sexo en relación con la progresión de la enfermedad de insuficiencia cardíaca en la amiloidosis cardíaca.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada (HFpEF, por sus siglas en inglés) afecta de manera desproporcionada a los estadounidenses negros e hispanos mayores.
La amiloidosis cardíaca ATTR (ATTR CA) está causada por el depósito miocárdico de la proteína transtiretina mal plegada (TTR o prealbúmina) y se clasifica según la genética de la TTR en de tipo salvaje (ATTRwt) o hereditaria (hATTR o ATTRm).
ATTR CA, independientemente del genotipo, es un mecanismo dependiente de la edad, a menudo no reconocido, subyacente a la HFpEF.
Si bien hATTR CA resulta de mutaciones puntuales que promueven el plegamiento incorrecto de TTR y la agregación de amiloide, los factores que contribuyen a ATTRwt CA no están bien definidos.
Si bien anteriormente se pensaba que eran intratables, las terapias prometedoras que se informaron recientemente son más efectivas si se administran temprano en el curso de la enfermedad.
Solo una pequeña proporción de individuos con TTR de tipo salvaje desarrollará ATTRwt CA, notificado abrumadoramente en hombres caucásicos mayores de 60 años.
Sin embargo, como proteína autosómica, la distribución de alelos no es específica del sexo.
Para hATTR, una sustitución de isoleucina por valina (Val122Ile) es la mutación de TTR más frecuente en los EE. UU., observada exclusivamente en afroamericanos con una frecuencia alélica del 3,4 %.
Pero no hay datos sobre la prevalencia de ATTRwt CA en afroamericanos ni datos sobre la prevalencia de ATTR CA, independientemente del genotipo, en la población hispana.
Una de las razones del déficit de conocimiento es el desafío del diagnóstico.
La biopsia endomiocárdica, aunque es casi 100 % sensible y específica, no es práctica como prueba de detección y el genotipado de los pacientes por sí solo es insuficiente para identificar ATTR CA porque los pacientes de tipo salvaje desarrollan la enfermedad.
En este estudio, los investigadores utilizarán una técnica de alta precisión para la identificación de ATTR CA utilizando imágenes de Tc99m-pirofosfato (PYP) que evita la necesidad de una biopsia.
La captación miocárdica de Tc99m-PYP puede ocurrir antes de los cambios ecocardiográficos o clínicos, lo que sugiere una mayor sensibilidad.
Si bien los estudios que utilizan la técnica han sugerido que el 10-15 % de los pacientes ancianos hospitalizados con IC pueden tener ATTR CA, el Tc99m-PYP no se ha aplicado ampliamente en pacientes con IC como un medio para facilitar el diagnóstico temprano.
Además, los investigadores probarán la precisión diagnóstica de una herramienta de diagnóstico en el punto de atención que utiliza un nuevo biomarcador, la proteína 4 de unión al retinol (RBP4) y un ensayo para medir la estabilidad de la TTR.
La hipótesis general es que una proporción significativa de HF en ancianos negros e hispanos es causada por ATTR CA.
Usando estas pruebas no invasivas, los investigadores establecerán la prevalencia de ATTR CA y explorarán la relación entre la concentración de RBP4 y la estabilidad de TTR en un estudio de cohorte prospectivo de ancianos negros e hispanoamericanos con insuficiencia cardíaca.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
800
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Stephen Helmke
- Número de teléfono: 212-932-4537
- Correo electrónico: sh2669@cumc.columbia.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Mathew S. Maurer, MD
- Número de teléfono: 212-305-9808
- Correo electrónico: msm10@cumc.columbia.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Reclutamiento
- Yale University/Yale New Haven Medical Center
-
Investigador principal:
- Ed Miller, MD, PhD
-
Contacto:
- Cinthia deFreitas, RN
- Número de teléfono: 203-785-6315
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Reclutamiento
- Boston Medical Center/Boston University Medical Center
-
Contacto:
- Denise Fine
- Número de teléfono: 617-638-8716
-
Investigador principal:
- Frederick L. Ruberg, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Reclutamiento
- Columbia University Irving Medical Center
-
Contacto:
- Stephen Helmke, RDCS MPH
- Número de teléfono: 212-932-4537
- Correo electrónico: sh2669@cumc.columbia.edu
-
Investigador principal:
- Mathew S. Maurer, MD
-
New York, New York, Estados Unidos, 10037
- Reclutamiento
- Harlem Hospital
-
Contacto:
- Damian C. Kurian, MD
- Número de teléfono: 212-939-4701
- Correo electrónico: damian.kurian@nychhc.org
-
Contacto:
- Ivrose Janvier, PA
- Número de teléfono: 212-939-4700
- Correo electrónico: Ivrose.Janvier@nychcc.org
-
Investigador principal:
- Damian C. Kurian, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
60 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Afroamericanos e hispanos del Caribe con insuficiencia cardíaca que no se deba principalmente a cardiopatía isquémica o enfermedad valvular.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Negro o hispano de origen caribeño.
- Edad ≥ 60 años.
Diagnóstico de insuficiencia cardíaca, confirmado por uno de dos métodos:
- Criterios modificados utilizados por Rich et al. que incluyen antecedentes de edema pulmonar agudo o la aparición de al menos dos de los siguientes que mejoraron con el tratamiento con diuréticos sin otra causa identificable: disnea de esfuerzo, disnea paroxística nocturna, ortopnea, edema bilateral de las extremidades inferiores o fatiga de esfuerzo, y
- Criterios de insuficiencia cardíaca congestiva (CHF) de la Encuesta Nacional de Examen de Salud y Nutrición (NHANES) con una puntuación ≥3.
- Grosor de la pared septal O inferolateral del ventrículo izquierdo ≥12 mm por ecocardiografía.
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo >30% por ecocardiografía.
- Capaz de comprender y firmar el documento de consentimiento informado después de que se haya explicado completamente la naturaleza del estudio.
Criterio de exclusión:
- Amiloidosis primaria (AL) o amiloidosis secundaria (AA).
- Trasplante hepático o cardíaco previo.
- Neoplasia maligna activa o enfermedad no amiloide con supervivencia esperada de menos de 1 año.
- Insuficiencia cardíaca, en opinión del investigador, causada principalmente por enfermedad grave de la válvula del lado izquierdo. Nota: si se reparó la válvula, se puede considerar que el sujeto ya no padece una valvulopatía grave. Insuficiencia cardíaca, en opinión del investigador, causada principalmente por valvulopatía o cardiopatía isquémica.
- Insuficiencia cardíaca, en opinión del investigador, causada principalmente por cardiopatía isquémica.
- Dispositivo de asistencia ventricular o previsto en los próximos 6 meses.
- Deterioro por accidente cerebrovascular, lesión u otro trastorno médico que impida la participación en el estudio.
- Demencia incapacitante u otra enfermedad mental o del comportamiento.
- Inscripción en un ensayo clínico no aprobado para inscripción conjunta.
- Uso esperado de terapia inotrópica intravenosa continua en los próximos 6 meses.
- Alto riesgo de incumplimiento según lo determinado por la evaluación de detección.
- Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con los requisitos del estudio.
- Enfermedad renal crónica con eGFR
- Peso >350 libras
- Residente de hogar de ancianos.
- Otro motivo que haría el tema inapropiado para entrar en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Negros/hispanos con insuficiencia cardíaca
Los negros/hispanos con insuficiencia cardíaca debido a la amiloidosis cardíaca por transtiretina se identificarán mediante gammagrafía con 99mTc-PYP (o 99mTc-HDP).
Aquellos con amiloidosis cardíaca por transtiretina se subtipificarán en aquellos con una causa genética (ATTRm) y aquellos con una causa no genética (ATTRwt - amiloidosis cardíaca por transtiretina de tipo salvaje).
|
Se administrarán 10-25 mCi de 99mTc-PYP (o 99mTc-HDP) por vía intravenosa y se realizarán estudios de imagen después de 3 horas.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Prevalencia de amiloidosis cardíaca por transtiretina en hispanos y negros del Caribe con insuficiencia cardíaca (IC)
Periodo de tiempo: 5 años
|
La prevalencia de ATTR CA se definirá por el número de casos con retención miocárdica significativa de Tc-99 PYP, incluidos ATTRwt y ATTRm CA como porcentaje de la inscripción total.
|
5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Prevalencia de ATTRwt y ATTRm en negros e hispanos del Caribe
Periodo de tiempo: 5 años
|
Entre sujetos con ATTR-CA determinaremos la prevalencia de ATTRwt y ATTRm de la mutación Val122Ile en negros e hispanos caribeños
|
5 años
|
Distribución por sexos de la amiloidosis cardíaca ATTR
Periodo de tiempo: 5 años
|
La prevalencia de amiloidosis cardíaca ATTR se calculará entre hombres y mujeres inscritos en este estudio.
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5 años
|
Progresión de la enfermedad en ATTRwt en comparación con ATTRm
Periodo de tiempo: 5 años
|
Solo en el grupo ATTR CA, se comparará un punto final compuesto de tiempo hasta el primer evento al año de muerte, hospitalización por insuficiencia cardíaca o una disminución del 30 % en la caminata de 6 minutos entre sujetos ATTRwt y ATTRm.
|
5 años
|
RBP4 en orina
Periodo de tiempo: 5 años
|
La proteína de unión a retinol 4 (RBB4) se medirá en la orina.
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5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Mathew S. Maurer, MD, Columbia University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Gillmore JD, Maurer MS, Falk RH, Merlini G, Damy T, Dispenzieri A, Wechalekar AD, Berk JL, Quarta CC, Grogan M, Lachmann HJ, Bokhari S, Castano A, Dorbala S, Johnson GB, Glaudemans AW, Rezk T, Fontana M, Palladini G, Milani P, Guidalotti PL, Flatman K, Lane T, Vonberg FW, Whelan CJ, Moon JC, Ruberg FL, Miller EJ, Hutt DF, Hazenberg BP, Rapezzi C, Hawkins PN. Nonbiopsy Diagnosis of Cardiac Transthyretin Amyloidosis. Circulation. 2016 Jun 14;133(24):2404-12. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.116.021612. Epub 2016 Apr 22.
- Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, Elliott PM, Merlini G, Waddington-Cruz M, Kristen AV, Grogan M, Witteles R, Damy T, Drachman BM, Shah SJ, Hanna M, Judge DP, Barsdorf AI, Huber P, Patterson TA, Riley S, Schumacher J, Stewart M, Sultan MB, Rapezzi C; ATTR-ACT Study Investigators. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Sep 13;379(11):1007-1016. doi: 10.1056/NEJMoa1805689. Epub 2018 Aug 27.
- Castano A, Haq M, Narotsky DL, Goldsmith J, Weinberg RL, Morgenstern R, Pozniakoff T, Ruberg FL, Miller EJ, Berk JL, Dispenzieri A, Grogan M, Johnson G, Bokhari S, Maurer MS. Multicenter Study of Planar Technetium 99m Pyrophosphate Cardiac Imaging: Predicting Survival for Patients With ATTR Cardiac Amyloidosis. JAMA Cardiol. 2016 Nov 1;1(8):880-889. doi: 10.1001/jamacardio.2016.2839.
- Ruberg FL, Maurer MS, Judge DP, Zeldenrust S, Skinner M, Kim AY, Falk RH, Cheung KN, Patel AR, Pano A, Packman J, Grogan DR. Prospective evaluation of the morbidity and mortality of wild-type and V122I mutant transthyretin amyloid cardiomyopathy: the Transthyretin Amyloidosis Cardiac Study (TRACS). Am Heart J. 2012 Aug;164(2):222-228.e1. doi: 10.1016/j.ahj.2012.04.015.
- Ruberg FL, Grogan M, Hanna M, Kelly JW, Maurer MS. Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: JACC State-of-the-Art Review. J Am Coll Cardiol. 2019 Jun 11;73(22):2872-2891. doi: 10.1016/j.jacc.2019.04.003.
- Maurer MS, Bokhari S, Damy T, Dorbala S, Drachman BM, Fontana M, Grogan M, Kristen AV, Lousada I, Nativi-Nicolau J, Cristina Quarta C, Rapezzi C, Ruberg FL, Witteles R, Merlini G. Expert Consensus Recommendations for the Suspicion and Diagnosis of Transthyretin Cardiac Amyloidosis. Circ Heart Fail. 2019 Sep;12(9):e006075. doi: 10.1161/CIRCHEARTFAILURE.119.006075. Epub 2019 Sep 4.
- Kittleson MM, Maurer MS, Ambardekar AV, Bullock-Palmer RP, Chang PP, Eisen HJ, Nair AP, Nativi-Nicolau J, Ruberg FL; American Heart Association Heart Failure and Transplantation Committee of the Council on Clinical Cardiology. Cardiac Amyloidosis: Evolving Diagnosis and Management: A Scientific Statement From the American Heart Association. Circulation. 2020 Jul 7;142(1):e7-e22. doi: 10.1161/CIR.0000000000000792. Epub 2020 Jun 1. Erratum In: Circulation. 2021 Jul 6;144(1):e10. Circulation. 2021 Jul 6;144(1):e11.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de mayo de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de enero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de enero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
23 de enero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AAAS4054
- R01HL139671-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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