Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta otettavan Proglumidin turvallisuus ja siedettävyys NASH:lle (STOPNASH)

maanantai 10. lokakuuta 2022 päivittänyt: Georgetown University

Vaiheen 1 tutkimus Proglumidin turvallisuuden ja annoksen testaamiseksi antifibroottisena aineena alkoholittomassa steatohepatiitissa (NASH)

Tämä tutkimus on avoin vaiheen I/II kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida oraalisen kolekystokiniinireseptorin (CCK) antagonistin, proglumidin, turvallisuutta ja tehoa nousevina annoksina potilailla, joilla on NASH.

Laajennetun käytön protokolla on hyväksytty tämän tutkimuksen päättäville koehenkilöille, jotka osoittavat hyötyä maksataudin etenemisestä tai joilla on riski siitä, että Proglumidia voidaan jatkaa annoksella 1200 mg/vrk vielä 3-9 kuukauden ajan. Laajennetun protokollan koehenkilöillä on puhelinkäyntejä kuukausittain ja tutkimusyksikössä 3 kuukauden välein turvallisuuslaboratoriotutkimuksissa ja tutkimusverta fibroosianalyysiä varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 1. vaiheen kerta-annostutkimus 18 potilaalla, joilla oli ultraäänitutkimus rasvamaksasairaudesta JA kohonneita maksan transaminaasiarvoja. Proglumidi käyttää yhden nousevan annoksen tutkimussuunnitelmaa vaiheen 1 tavalla määrittääkseen suositellun vaiheen 2 annoksen (RP2D). Proglumidin annostasot ovat: 400 mg BID (kahdesti päivässä); 400 mg TID (kolme kertaa päivässä); 800 mg BID (kahdesti päivässä).

Kuhunkin kohorttiin otetaan kuusi potilasta alkaen pienimmällä annoksella 400 mg po BID (kaksi kertaa päivässä) 12 viikon ajan.

Potilaiden turvallisuutta ja myrkyllisyyttä seurataan laboratorioverikokeiden ja fyysisten tarkastusten avulla. Proglumidin veriarvot mitataan ennen proglumidia seulonnassa tai lähtötilanteessa, viikolla 2 ja sitten viikolla 4 ja viikolla 12.

Turvallisuutta ja myrkyllisyyttä seurataan käyttämällä haittatapahtumien yleisiä terminologiakriteerejä v 5, ja hoidon tehoa arvioidaan maksaentsyymien ja fibroskaanin arvioinnilla. Vaiheen 1 tutkimuksen suunnittelussa noudatamme annoksen nostokaaviota, jossa annos kasvaa kuuden henkilön jälkeen, jos lääkettä rajoittavaa toksisuutta (DLT) ei esiinny.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Georgetown University
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20422
        • Washington DC Veterans Affairs Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 81 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset tutkittavat 18-85-vuotiaat
  • rasvamaksasairauden röntgenkuvauksella (ultraäänellä, MRI:llä tai CT:llä).
  • JA seerumin transaminaasiarvojen (ALT tai ASAT) nousu.
  • JA jokin seuraavista: BMI > 30, hyperlipidemia tai todisteet huonosti hallitusta diabeteksesta, kuten HgbA1C > 7
  • Statiineja saavat ja diabetesta sairastavat ovat kelpoisia. Statiineja jatketaan samalla annoksella tutkimuksen ajan.
  • Todisteet lievästä tai kohtalaisesta fibroosista Fibroscanissa F1–F3 (kPa-pistemäärä < 14).

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteita aktiivisesta alkoholin käytöstä/väärinkäytöstä.
  • Krooninen virushepatiitti B tai hepatiitti C, autoimmuunihepatiitti, lääkkeiden aiheuttama maksasairaus.
  • Ne, joilla on todisteita kirroosista tutkimuksessa, histologisesti tai kuvantamisessa ja joilla on anamneesissa maksasyöpää, suljetaan pois.
  • Laboratoriokokeita, jotka oikeuttavat poissulkemisen, ovat: Leukosyyttien määrä <3,5 K/UL; Hemoglobiini <9,5 g/dl; Veren ureatyppi > 30 mg/dl (hydratoitu); Kreatiniini > 2,0 mg/dl, alaniiniaminotransferaasi (ALT)/aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 5X ULN (normaalin yläraja), alkalinen fosfataasi (ALP) > 2X ULN.
  • Todisteet epänormaalista synteettisestä maksan toiminnasta, mukaan lukien epänormaali kokonaisbilirubiini, verihiutaleiden määrä <150 000 / mm3; ja epänormaali protrombiiniaika tai kohonnut INR (kansainvälinen normalisoitu suhde) (paitsi varfariinilla)
  • Aiempi sappirakon sairaus, jossa sappirakkoa ei ole poistettu kirurgisesti
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR < 90 ml/min/1,73 m2
  • Tyypin 1 diabetes mellitus
  • Heikosti hallinnassa oleva diabetes, jonka hemoglobiini A1C (HbA1C) > 8, tai diabeetikot, jotka eivät ole saaneet vakaita annoksia diabeteslääkitystä vähintään 90 päivää ennen seulontaa
  • Raskaana oleva tai imettävä

  • Tunnettu lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi häiritä potilaan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus tai osallistua tutkimuksen suorittamiseen, tai se voi sekoittaa tutkimustuloksia.

    • Niillä, joilla todettiin fibroosipisteet Fibroscanissa F0 tai F4.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Proglumidi
Avoin leimattu proglumidilla käsitelty
Lääke: Proglumidi
oraalinen CCK-reseptorin antagonisti
Muut nimet:
  • Lievä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
turvallisuus ja myrkyllisyys
Aikaikkuna: 12 viikkoa per annos
Osallistujien lukumäärä, joilla on huumeisiin liittyvää toksisuutta, noudattaa standardin yleisiä terminologiakriteereitä haittatapahtumille v.5, (CTCAE) -kriteerien protokollia. Myrkyllisyys luokitellaan käynnin oireiden tarkastelussa saatujen oireiden vakavuuden ja kullakin aikataulun mukaisella käynnillä kerättyjen verikokeiden mukaan.
12 viikkoa per annos
Suositeltu vaiheen 2 annos
Aikaikkuna: kullekin annokselle kuvattujen haittavaikutusten lukumäärä 12 viikon aikana
Kolmesta testattavasta annoksesta millä on vähiten lääkkeeseen liittyvää toksisuutta
kullekin annokselle kuvattujen haittavaikutusten lukumäärä 12 viikon aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan transaminaasit
Aikaikkuna: Seerumin ALAT- ja ASAT-arvojen vertailu viikon 12 arvoihin IU:na
Seerumin aminotransferaasien (ALT ja ASAT) lasku IU:na 10 % tai enemmän
Seerumin ALAT- ja ASAT-arvojen vertailu viikon 12 arvoihin IU:na

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Fibroscanin NASH-pisteet
Aikaikkuna: lähtötaso verrattuna viikkoon 12
maksan jäykkyyden kPa-pistemäärä 4 kPa:lla ja steatoosi (CAPS) -pistemäärä dB/m. pudotus 30 dB/m
lähtötaso verrattuna viikkoon 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Georgetown University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 13. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. elokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 9. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 20. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 5. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 13. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 0562
  • GU-3160 (Muu tunniste: Georgetown University)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Tiedot ladataan kliinisten tutkimusten verkkosivustolle tutkimuksen päätyttyä ja sen jälkeen, kun ne on hyväksytty julkaistavaksi

IPD-jaon aikakehys

Julkaisun jälkeen tutkimuksen valmistuttua

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Saatavilla osoitteessa klinikan.gov verkkosivuilla 1 vuoden ajan julkaisemisen jälkeen

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa