Mepolitsumabi pitkäaikainen tutkimus polyangiitin (EGPA) eosinofiilisen granulomatoosin todellisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi Japanissa (MARS)
torstai 25. huhtikuuta 2024 päivittänyt: GlaxoSmithKline
Yksihaarainen, monikeskustutkimus Nucalan pitkäaikaisen todellisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi EGPA-potilailla, jotka ovat jo käyttäneet Nucalaa vähintään 96 viikkoa Japanissa
Eosinofiilinen granulomatoosi, johon liittyy polyangiitti (EGPA), joka tunnettiin aiemmin nimellä Churg-Straussin oireyhtymä, on systeeminen nekrotisoiva vaskuliitti, joka vaikuttaa pieniin ja keskikokoisiin verisuoniin. NUCALA® (mepolitsumabi 300 milligrammaa [mg], ihonalainen anto) hyväksyttiin Japanissa vuonna 2018 EGPA:n hoitoon aikuisilla osallistujilla. Tämä on yksihaarainen, monikeskus, prospektiivinen, ei-interventiotutkimus, jonka tavoitteena on arvioida NUCALAn pitkäaikaista (2–4 vuotta) todellista turvallisuutta ja tehokkuutta. Noin 120 osallistujaa, jotka suorittivat NUCALA Post Marketing Surveillance (PMS) -tutkimuksen (National Clinical Trial [NCT]03557060), otetaan mukaan tutkimukseen.
NUCALA on GlaxoSmithKline (GSK) -yritysryhmän rekisteröity tavaramerkki.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
118
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Aichi, Japani, 489-8642
- GSK Investigational Site
-
Gunma, Japani, 371-8511
- GSK Investigational Site
-
Hyogo, Japani, 653-0013
- GSK Investigational Site
-
Hyogo, Japani, 670-8520
- GSK Investigational Site
-
Hyogo, Japani, 674-0063
- GSK Investigational Site
-
Hyogo, Japani, 675-8611
- GSK Investigational Site
-
Ishikawa, Japani, 920-8530
- GSK Investigational Site
-
Ishikawa, Japani, 923-8560
- GSK Investigational Site
-
Kanagawa, Japani, 252-0392
- GSK Investigational Site
-
Kanagawa, Japani, 216-8511
- GSK Investigational Site
-
Kanagawa, Japani, 241-0801
- GSK Investigational Site
-
Kanagawa, Japani, 241-0811
- GSK Investigational Site
-
Kochi, Japani, 780-8522
- GSK Investigational Site
-
Mie, Japani, 510-8567
- GSK Investigational Site
-
Mie, Japani, 511-0061
- GSK Investigational Site
-
Miyagi, Japani, 980-8574
- GSK Investigational Site
-
Osaka, Japani, 534-0021
- GSK Investigational Site
-
Osaka, Japani, 533-0024
- GSK Investigational Site
-
Saitama, Japani, 350-8550
- GSK Investigational Site
-
Shiga, Japani, 520-2192
- GSK Investigational Site
-
Shizuoka, Japani, 430-8525
- GSK Investigational Site
-
Shizuoka, Japani, 436-8555
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 113-8655
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 113-8603
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 104-8560
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 113-8431
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 204-8585
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 173-8606
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 183-8524
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 190-0014
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 194-0023
- GSK Investigational Site
-
Tottori, Japani, 680-0833
- GSK Investigational Site
-
Wakayama, Japani, 640-8558
- GSK Investigational Site
-
Yamaguchi, Japani, 755-8505
- GSK Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
EGPA:ta sairastavat aikuiset osallistujat, jotka ovat jo saaneet NUCALA-hoitoa 96 viikon ajan sen markkinoille tulon jälkeen Japanissa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset osallistujat, joiden EGPA on yli 20-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Osallistujilla on oltava lääkärin nykyinen kliininen EGPA-diagnoosi.
Osallistujat ovat käyttäneet NUCALAa jatkuvasti vähintään 96 viikon ajan EGPA:n hoitoon, kuten Japanin nykyisessä etiketissä mainitaan.
• Osallistujat rekisteröitiin ja suorittivat NUCALA PMS -tutkimuksen (erityinen huumeidenkäyttötutkimus; protokollanumero 208505, NCT03557060) ennen osallistumista tähän tutkimukseen.
- Lääkärin päätös jatkaa NUCALA-hoitoa EGPA:n hoitoon, kuten mainitaan Japanin nykyisessä etiketissä.
- Ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan aloittamista osallistujien on kyettävä ja haluttava antaa kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, jotka ovat aiemmin lopettaneet NUCALA-hoidon EGPA:n vuoksi yli 12 viikoksi.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen viimeisten 12 kuukauden aikana, jossa osallistuja on altistunut tutkittavalle tai ei-tutkimukselliselle lääkkeelle.
- Osallistujat, joilla on syitä, jotka lääkärin mielestä vaarantaisivat osallistujat.
- Osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
EGPA-potilaat, jotka ovat saaneet NUCALA-hoitoa
Tietoja kerätään osallistujista, jotka ovat jo saaneet NUCALAa 96 viikon ajan rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja erityisiä etuja koskevia haittatapahtumia (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimukseen osallistumiseen, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimukseen osallistumiseen vai ei.
SAE määritellään mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa jatkuvaan vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio ja muu tilanteisiin, joihin liittyy lääketieteellistä tai tieteellistä arviointia.
AESI voi olla tieteellistä ja lääketieteellistä huolta liittyen hoitoon, jota tutkija valvoo ja lähettää nopeasti sponsorille.
AESI:t sisälsivät yliherkkyyden (mukaan lukien anafylaksia), infektiot ja pahanlaatuiset kasvaimet.
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (ADR)
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
ADR määritellään AE:ksi, jonka tutkija luokittelee mahdollisen suhteen tutkimuksen interventioon "kyllä".
NUCALAan liittyvät haittavaikutukset kerättiin.
|
Jopa 96 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on kliinisiä oireita
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
|
Kliiniset oireet arvioituna 9 elinjärjestelmällä (esim.
systeeminen, iho, limakalvot/silmät, korvat/nenä/kurkku, rintakehä, sydän- ja verisuoni-, vatsa-, munuais-, hermosto [motorinen ja sensorinen]) arvioitiin EGPA:lle systeemisessä vaskuliitissa.
Tiedot koottiin seuraavien luokkien osalta; ei yhtään, aktiivinen, huononemassa, aktiivinen + huononemassa.
"Ei mitään" määritellään kliinisten oireiden puuttumiseksi.
"Aktiivinen sairaus" määritellään seuraavasti: Osallistujalla on kliinisiä oireita tai oireiden pahenemista todetaan verrattuna edellisen havaintojakson tilanteisiin ja edeltävän havaintojakson tilaksi arvioitiin "Ei mitään".
"Paheneminen" määritellään seuraavasti: Osallistujalla on pahenevia kliinisiä oireita tai oireiden pahenemista havaitaan verrattuna edelliseen havaintojaksoon ja tila edellisellä havaintojaksolla arvioitiin "Aktiivinen sairaus" tai "Paheneminen".
Prosenttiarvot pyöristetään.
|
Viikon 96 kohdalla
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on eosinofiilinen granulomatoosi ja polyangiitin (EGPA) uusiutuminen
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
EGPA-relapsi määritellään joksikin seuraavista EGPA:n pahenemisen yhteydessä: suun kautta otettavien kortikosteroidien (OCS) suurentuminen, immunosuppressiivisten aineiden aloitus/lisätty annos tai EGPA-hoito ja sairaalahoito.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli EGPA-relapsi, raportoitiin.
Prosenttiarvot pyöristetään.
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Vuotuinen sairaalahoitojen määrä EGPA:han liittyvissä tapahtumissa
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Vuotuinen sairaalahoitoaste = (vastaavien sairaalakäyntien määrä * 365)/ (päivien lukumäärä havaintojaksolla).
Vuositaso ja siihen liittyvät 95 prosentin (%) luottamusvälit (CI:t) laskettiin käyttämällä negatiivista binomiaalista yleistettyä lineaarimallia, jossa oli ajan logaritmi siirtymämuuttujana, ilman kovariaattia.
Lukumäärä (arvioitu tapahtuma per henkilövuosi) ja 95 % CI ilmoitettiin.
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Vuotuinen päivystyshuoneen / suunnittelemattomien käyntien määrä EGPA:han liittyvissä tapahtumissa
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Päivystyksen/suunnitellut käynnit vuositasolla = (vastaavien päivystysten/suunniteltujen käyntien määrä * 365)/(päivien lukumäärä havaintojaksolla).
Vuositaso ja siihen liittyvät 95 % CI:t laskettiin käyttämällä negatiivista binomiaalista yleistettyä lineaarista mallia, jossa oli ajan logaritmi siirtymämuuttujana, ilman kovariaattia.
Lukumäärä (arvioitu tapahtuma per henkilövuosi) ja 95 % CI ilmoitettiin.
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Oraalisen kortikosteroidin (OCS) keskimääräinen päiväannos (prednisolonia vastaava)
Aikaikkuna: Viikot 0, viikot 9-12, viikot 21-24, viikot 33-36, viikot 45-48, viikot 57-60, viikot 69-72, viikot 81-84, viikot 93-96
|
OCS:n keskimääräinen päiväannos kullekin osallistujalle laskettiin 12 viikon välein seuraavasti: OCS:n kokonaisannos (mg) / OCS:n annon kokonaiskesto (päivä).
Hoidon kokonaiskesto määritellään seuraavasti: Jakson viimeinen päivämäärä miinus myöhempi päivämäärä (kunkin jakson ensimmäinen päivä tai OCS:n alkamispäivä) +1.
|
Viikot 0, viikot 9-12, viikot 21-24, viikot 33-36, viikot 45-48, viikot 57-60, viikot 69-72, viikot 81-84, viikot 93-96
|
|
Osallistujien määrä annosluokkien mukaan suhteessa keskimääräiseen päivittäiseen OCS:ään (prednisolonia vastaava)
Aikaikkuna: Viikot 0, viikot 9-12, viikot 21-24, viikot 33-36, viikot 45-48, viikot 57-60, viikot 69-72, viikot 81-84, viikot 93-96
|
Osallistujien lukumäärä kunkin luokan keskimääräisen päivittäisen prednisolonia vastaavan OCS:n mukaan arvioitiin.
Annosluokat sisälsivät: nolla, suurempi kuin (>)0 - pienempi tai yhtä suuri (<=) 4,0 milligrammaa päivässä (mg/vrk), >4,0 - <=7,5 mg/vrk, >7,5 mg/vrk.
|
Viikot 0, viikot 9-12, viikot 21-24, viikot 33-36, viikot 45-48, viikot 57-60, viikot 69-72, viikot 81-84, viikot 93-96
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: GSK Clinical Trials, GlaxoSmithKline
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 11. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 27. huhtikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 27. huhtikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 11. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. syyskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 16. syyskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 19. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vaskuliitti
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Keuhkosairaudet, interstitiaalinen
- Anti-neutrofiilien sytoplasmisiin vasta-aineisiin liittyvä vaskuliitti
- Granulooma
- Granulomatoosi polyangiitin kanssa
- Churg-Straussin oireyhtymä
- Systeeminen vaskuliitti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 213684
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .