Estudio a largo plazo de mepolizumab para evaluar la seguridad y la eficacia en el mundo real de la granulomatosis eosinofílica con poliangeítis (EGPA) en Japón (MARS)
25 de abril de 2024 actualizado por: GlaxoSmithKline
Un estudio multicéntrico de un solo brazo para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo en el mundo real de Nucala en pacientes con EGPA que ya han usado Nucala durante al menos 96 semanas en Japón
La granulomatosis eosinofílica con poliangitis (EGPA), anteriormente conocida como síndrome de Churg-Strauss, es una vasculitis necrotizante sistémica que afecta a los vasos sanguíneos de pequeño y mediano calibre. NUCALA® (mepolizumab 300 miligramos [mg], administración subcutánea) fue aprobado en Japón en 2018 para el tratamiento de EGPA en participantes adultos. Este es un estudio no intervencionista, prospectivo, multicéntrico, de un solo grupo que tiene como objetivo evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo (de 2 a 4 años) en el mundo real de NUCALA. Aproximadamente 120 participantes que completaron el estudio NUCALA Post Marketing Surveillance (PMS) (National Clinical Trial [NCT]03557060) se inscribirán en el estudio.
NUCALA es una marca registrada del grupo de empresas GlaxoSmithKline (GSK).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
118
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aichi, Japón, 489-8642
- GSK Investigational Site
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Gunma, Japón, 371-8511
- GSK Investigational Site
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Hyogo, Japón, 653-0013
- GSK Investigational Site
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Hyogo, Japón, 670-8520
- GSK Investigational Site
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Hyogo, Japón, 674-0063
- GSK Investigational Site
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Hyogo, Japón, 675-8611
- GSK Investigational Site
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Ishikawa, Japón, 920-8530
- GSK Investigational Site
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Ishikawa, Japón, 923-8560
- GSK Investigational Site
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Kanagawa, Japón, 252-0392
- GSK Investigational Site
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Kanagawa, Japón, 216-8511
- GSK Investigational Site
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Kanagawa, Japón, 241-0801
- GSK Investigational Site
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Kanagawa, Japón, 241-0811
- GSK Investigational Site
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Kochi, Japón, 780-8522
- GSK Investigational Site
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Mie, Japón, 510-8567
- GSK Investigational Site
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Mie, Japón, 511-0061
- GSK Investigational Site
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Miyagi, Japón, 980-8574
- GSK Investigational Site
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Osaka, Japón, 534-0021
- GSK Investigational Site
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Osaka, Japón, 533-0024
- GSK Investigational Site
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Saitama, Japón, 350-8550
- GSK Investigational Site
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Shiga, Japón, 520-2192
- GSK Investigational Site
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Shizuoka, Japón, 430-8525
- GSK Investigational Site
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Shizuoka, Japón, 436-8555
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japón, 113-8655
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japón, 113-8603
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japón, 104-8560
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japón, 113-8431
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japón, 204-8585
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japón, 173-8606
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japón, 183-8524
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japón, 190-0014
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japón, 194-0023
- GSK Investigational Site
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Tottori, Japón, 680-0833
- GSK Investigational Site
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Wakayama, Japón, 640-8558
- GSK Investigational Site
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Yamaguchi, Japón, 755-8505
- GSK Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes adultos con EGPA que ya recibieron tratamiento con NUCALA durante 96 semanas después de su lanzamiento al mercado en Japón.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes adultos con EGPA de ≥ 20 años inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado.
- Los participantes deben tener un diagnóstico clínico actual de EGPA realizado por un médico.
Los participantes han usado NUCALA continuamente durante al menos 96 semanas para el tratamiento de EGPA como se menciona en la etiqueta actual en Japón.
• Por lo tanto, los participantes se registraron y completaron el estudio NUCALA PMS (investigación especial sobre el uso de drogas; número de protocolo 208505, NCT03557060) antes de inscribirse en este estudio.
- Decisión del médico de continuar el tratamiento con NUCALA para el tratamiento de EGPA como se menciona en la etiqueta actual en Japón.
- Antes de comenzar cualquier actividad relacionada con el estudio, los participantes deben poder y estar dispuestos a dar su consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Participantes que hayan interrumpido previamente el tratamiento con NUCALA para EGPA durante más de 12 semanas.
- Participar en otro ensayo clínico en los últimos 12 meses, en el que el participante haya estado expuesto a un producto farmacéutico en investigación o no en investigación.
- Participantes con cualquier motivo que, en opinión del médico, los pondría en riesgo.
- Participantes que están embarazadas o amamantando.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Participantes con EGPA que han recibido tratamiento con NUCALA
Se recopilarán datos de los participantes que ya hayan recibido NUCALA durante 96 semanas en la práctica clínica habitual.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) y eventos adversos de intereses especiales (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
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Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con la participación en el estudio, ya sea que se considere o no relacionado con la participación en el estudio.
Un SAE se define como cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulta en discapacidad/incapacidad persistente, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento y otros situaciones que impliquen juicio médico o científico.
Un AESI puede ser de interés científico y médico relacionado con el tratamiento, monitoreado y comunicado rápidamente por el investigador al patrocinador.
Los AESI incluyeron hipersensibilidad (incluida la anafilaxia), infecciones y tumores malignos.
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Hasta 96 semanas
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Número de participantes con reacciones adversas a los medicamentos (RAM)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
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Una RAM se define como un EA para el cual el investigador clasifica la posible relación con la intervención del estudio como "Sí".
Se recogieron RAM relacionadas con NUCALA.
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Hasta 96 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con síntomas clínicos
Periodo de tiempo: A las 96 semanas
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Síntomas clínicos evaluados por 9 sistemas de órganos (es decir,
sistémica, piel, membranas mucosas/ojos, oídos/nariz/garganta, tórax, cardiovascular, abdominal, renal, sistema nervioso [motor y sensorial]) relevantes para EGPA en vasculitis sistémica.
Los datos se resumieron para las siguientes categorías; ninguno, activo, empeorando, activo + empeorando.
"Ninguno" se define como ausencia de síntomas clínicos.
"Enfermedad activa" se define de la siguiente manera: el participante tiene síntomas clínicos, o se observa un empeoramiento de los síntomas en comparación con los del período de observación anterior y el estado en el período de observación anterior se evaluó como "Ninguno".
El "empeoramiento" se define de la siguiente manera: el participante tiene síntomas clínicos que empeoran, o se observa un empeoramiento de los síntomas en comparación con los del período de observación anterior y el estado en el período de observación anterior se evaluó como "enfermedad activa" o "empeoramiento".
Los valores porcentuales están redondeados.
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A las 96 semanas
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Porcentaje de participantes con recaída de granulomatosis eosinofílica con poliangeítis (EGPA)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
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La recaída de EGPA se define como cualquiera de los siguientes con empeoramiento de EGPA: aumento de la dosis de corticosteroides orales (OCS), inicio/aumento de la dosis de agentes inmunosupresores o tratamiento de EGPA con hospitalización.
Se informó el porcentaje de participantes con recaída de EGPA.
Los valores porcentuales están redondeados.
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Hasta 96 semanas
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Tasa anualizada de hospitalización por eventos relacionados con la EGPA
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
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Tasa anualizada de hospitalización = (Número de visitas hospitalarias correspondientes * 365)/ (Número de días del período de observación).
La tasa anualizada y los intervalos de confianza (IC) asociados del 95 por ciento (%) se calcularon utilizando un modelo lineal generalizado binomial negativo con el logaritmo del tiempo como variable de compensación, sin covariable.
Se informaron el número (evento estimado por persona y año) y el IC del 95 %.
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Hasta 96 semanas
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Tasa anualizada de visitas a salas de emergencia/visitas no programadas para eventos relacionados con la EGPA
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
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Tasa anualizada de Sala de Emergencias/Visitas no programadas = (Número de Salas de Emergencia/Visitas no programadas correspondientes * 365)/(número de días en el período de observación).
La tasa anualizada y los IC del 95% asociados se calcularon utilizando un modelo lineal generalizado binomial negativo con el logaritmo del tiempo como variable de compensación, sin covariable.
Se informaron el número (evento estimado por persona y año) y el IC del 95 %.
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Hasta 96 semanas
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Dosis diaria promedio (equivalente a prednisolona) de corticosteroides orales (OCS)
Periodo de tiempo: Semana 0, Semanas 9-12, Semanas 21-24, Semanas 33-36, Semanas 45-48, Semanas 57-60, Semanas 69-72, Semanas 81-84, Semanas 93-96
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La dosis diaria promedio de OCS para cada participante se calculó en períodos de 12 semanas como: Dosis total de OCS (mg) / Duración total de la administración de OCS (día).
La duración total de la administración se define como: Última fecha del período menos fecha posterior de (primera fecha de cada período o fecha de inicio de OCS) +1.
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Semana 0, Semanas 9-12, Semanas 21-24, Semanas 33-36, Semanas 45-48, Semanas 57-60, Semanas 69-72, Semanas 81-84, Semanas 93-96
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Número de participantes por categorías de dosificación en relación con el promedio diario de OCS (equivalente a prednisolona)
Periodo de tiempo: Semana 0, Semanas 9-12, Semanas 21-24, Semanas 33-36, Semanas 45-48, Semanas 57-60, Semanas 69-72, Semanas 81-84, Semanas 93-96
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Se evaluó el número de participantes por cada categoría de equivalente de prednisolona diario promedio de OCS.
Las categorías de dosificación incluyeron: cero, mayor que (>)0 a menor o igual a (<=) 4,0 miligramos por día (mg/día), >4,0 a <=7,5 mg/día, >7,5 mg/día.
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Semana 0, Semanas 9-12, Semanas 21-24, Semanas 33-36, Semanas 45-48, Semanas 57-60, Semanas 69-72, Semanas 81-84, Semanas 93-96
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: GSK Clinical Trials, GlaxoSmithKline
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
27 de abril de 2023
Finalización del estudio (Actual)
27 de abril de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
16 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de septiembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades pulmonares
- Vasculitis
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Enfermedades Pulmonares Intersticiales
- Vasculitis asociada a anticuerpos anticitoplasmáticos de neutrófilos
- Granuloma
- Granulomatosis con poliangeítis
- Síndrome de Churg-Strauss
- Vasculitis sistémica
Otros números de identificación del estudio
- 213684
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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