Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SAR441344:n turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka ja terapeuttinen teho primaarisessa Sjögrenin oireyhtymässä (pSjS) (phaethuSA)

torstai 18. syyskuuta 2025 päivittänyt: Sanofi

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus SAR441344:n turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta ja terapeuttisesta tehosta aikuispotilailla, joilla on primaarinen Sjögrenin oireyhtymä (pSjS)

Ensisijainen tavoite:

Arvioida yhden SAR441344-annoksen terapeuttista tehokkuutta plaseboon verrattuna 12 viikon ajan aikuispotilailla, joilla on primaarinen Sjögrenin oireyhtymä (pSjS), arvioituna Euroopan reumaliiton (EULAR) Sjögrenin oireyhtymän taudin aktiivisuusindeksin (ESSDAI) muutoksella

Toissijaiset tavoitteet:

  • SAR441344:n yhden annoksen terapeuttisen tehon arvioiminen lumelääkkeeseen verrattuna 12 viikon ajan aikuispotilailla, joilla on pSjS
  • Arvioida yhden SAR441344-annoksen terapeuttista tehoa väsymykseen verrattuna lumelääkkeeseen 12 viikon ajan aikuispotilailla, joilla on pSjS
  • Arvioida yhden SAR441344-annoksen farmakokineettistä (PK) altistumista 12 viikon aikana aikuispotilailla, joilla on pSjS
  • Arvioida yhden SAR441344-annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna aikuispotilailla, joilla on pSjS haittatapahtumien (AE) perusteella
  • Arvioida yhden SAR441344-annoksen paikallista siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna 12 viikon ajan aikuispotilailla, joilla on pSjS
  • Arvioida yhden SAR441344-annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä plaseboon verrattuna 12 viikon ajan aikuispotilailla, joilla on pSjS, joka on määritetty EKG-, elintoiminto- ja laboratorioarvioinneilla
  • SAR441344:n yhden annoksen immunogeenisuuden mittaaminen lumelääkkeeseen verrattuna 12 viikon ajan aikuisilla potilailla, joilla on pSjS

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmien konseptin vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioidaan SAR441344:n terapeuttista tehoa aikuispotilailla, joilla on primaarinen Sjögrenin oireyhtymä (pSjS), sekä turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikka (PD).

  • Tutkimuskäyntien tiheys: 2 viikon välein hoitojakson aikana ja 4 viikon välein seurantajakson aikana.
  • Tutkimuksen kokonaiskesto on 24 viikkoa (28 viikkoa mukaan lukien enimmäisseulonta-aika) jokaiselle osallistujalle, mukaan lukien 12 viikon hoitojakso ja 12 viikon seurantajakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

84

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentiina, 1430
        • Investigational Site Number : 0320004
      • CABA, Buenos Aires, Argentiina, C1111
        • Investigational Site Number : 0320002
      • Pergamino, Buenos Aires, Argentiina, B2700CPM
        • Investigational Site Number : 0320003
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentiina, T4000AXL
        • Investigational Site Number : 0320001
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Investigational Site Number : 0560002
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Chile
    • Los Lagos Region
      • Osorno, Los Lagos Region, Chile, 5311092
        • Investigational Site Number : 1520002
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7640881
        • Investigational Site Number : 1520001
    • Región de Valparaíso
      • Viña del Mar, Región de Valparaíso, Chile, 2520598
        • Investigational Site Number : 1520004
  • Espanja
      • Málaga, Espanja, 29010
        • Investigational Site Number : 7240002
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Espanja, 41010
        • Investigational Site Number : 7240003
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 06591
        • Investigational Site Number : 4100001
    • Daegu
      • Daegu, Daegu, Etelä -Korea, 561-712
        • Investigational Site Number : 4100004
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Etelä -Korea, 03080
        • Investigational Site Number : 4100002
  • Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1L 0H8
        • Investigational Site Number : 1240001
  • Meksiko
      • Chihuahua City, Meksiko, 31020
        • Investigational Site Number : 4840003
    • Estado de Baja California
      • Mexicali, Estado de Baja California, Meksiko, 21200
        • Investigational Site Number : 4840002
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Meksiko, 64460
        • Investigational Site Number : 4840001
  • Ranska
      • Limoges, Ranska, 87042
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Marseille, Ranska, 13003
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Paris, Ranska, 75010
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Paris, Ranska, 75013
        • Investigational Site Number : 2500006
      • Strasbourg, Ranska, 67098
        • Investigational Site Number : 2500002
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Tainan City, Taiwan, 704
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Investigational Site Number : 1580005
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1036
        • Investigational Site Number : 3480003
      • Debrecen, Unkari, 4032
        • Investigational Site Number : 3480001
      • Székesfehérvár, Unkari, 8000
        • Investigational Site Number : 3480004
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • DeBary, Florida, Yhdysvallat, 32713
        • Omega Research Consultants Debary Site Number : 8400005
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 16635
        • Altoona Center For Clinical Research Site Number : 8400001
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38119
        • Ramesh C. Gupta, M.D. Site Number : 8400007
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77054
        • Prolato Clinical Research Center Site Number : 8400009

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan tulee olla tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä 18-80-vuotias.
  • pSjS:n diagnoosi American College of Rheumatology / EULAR 2016 -kriteerien mukaan seulonnassa.
  • Taudin kesto ensimmäisestä pSjS-diagnoosista lähtien ≤15 vuotta sairaushistorian perusteella.
  • Osallistujat, joilla on kohtalainen tai vaikea sairausaktiivisuus, ESSDAI-kokonaispistemäärä ≥5, perustuen seulonnassa seuraaviin alueisiin: rauhas-, nivel-, lihas-, hematologinen, biologinen ja rakenteellinen, lymfadenopatia.
  • Seropositiivinen anti-Ro/SSA-vasta-aineille.
  • IgG > normaalin alaraja (ULN) seulonnassa.
  • Stimuloitu syljen virtausnopeus ≥0,1 ml/min seulonnassa tai lähtötilanteessa.
  • Ruumiinpaino 45–120 kg (mukaan lukien) ja painoindeksi 18,0–35,0 kg/m2 (mukaan lukien) seulonnassa.
  • Miesten tai naisten ehkäisyvälineiden tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.
  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa autoimmuunisairaus (paitsi pSjS ja Hashimoto-tyreoidiitti) sekundaarisen SjS:n kanssa tai ilman.
  • Historia, kliininen näyttö, epäily tai merkittävä riski tromboembolisille tapahtumille, samoin kuin sydäninfarkti, aivohalvaus ja/tai antifosfolipidioireyhtymä ja kaikki osallistujat, jotka tarvitsevat antitromboottista hoitoa.

  • PSjS-taudin aktiiviset henkeä tai elintä uhkaavat komplikaatiot seulonnan aikana, joka perustuu hoitavan lääkärin arviointiin, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

    • Vaskuliitti, johon liittyy munuaisten, ruoansulatuskanavan, sydämen, keuhkojen tai keskushermoston häiriö, joka on luokiteltu vakavaksi,
    • Aktiivinen keskushermosto (CNS) tai ääreishermosto (PNS), joka vaatii suuria annoksia steroideja,
    • Vaikea munuaisvaurio, joka on määritelty objektiivisilla mittareilla,
    • Lymfooma.
  • Sydämen sydämen vajaatoiminta vaihe III tai IV New York Heart Associationin mukaan.
  • Vakava keuhkojen vajaatoiminta, joka on dokumentoitu epänormaalilla keuhkojen toimintakokeella.
  • Vakava systeeminen virus-, bakteeri- tai sieni-infektio (esim. keuhkokuume, pyelonefriitti), sairaalahoitoa tai IV-antibiootteja vaativa infektio tai merkittävä krooninen virusinfektio (mukaan lukien toistuva tai aktiivinen herpes zoster), bakteeri- tai sieni-infektio (esim. osteomyeliitti) 30 päivää ennen ja seulonnan aikana.
  • Osallistujat, joilla on ollut invasiivisia opportunistisia infektioita, kuten histoplasmoosi, listerioosi, kokkidioidomykoosi, kandidiaasi, pneumocystis jirovecii ja aspergilloosi, erottelusta riippumatta.
  • Todisteet aktiivisesta tai piilevästä tuberkuloosista (TB), joka on dokumentoitu sairaushistorian (esim. rintakehän röntgenkuvat) ja tutkimuksen ja tuberkuloositestin perusteella: Positiivinen tai 2 määrittelemätöntä QuantiFERON® TB Gold -testiä seulonnassa (aiemmin hoidetusta tilasta riippumatta).
  • Todisteet kliinisesti merkittävästä, vakavasta tai epävakaasta, akuutista tai kroonisesti etenevästä, hallitsemattomasta infektiosta tai sairaudesta (esim. aivo-, sydän-, keuhko-, munuais-, maksa-, maha-suolikanavan, neurologinen tai mikä tahansa tunnettu immuunipuutos) tai aiemmasta, aktiivisesta tai vireillä olevasta leikkauksesta häiriö tai mikä tahansa tila, joka voi vaikuttaa osallistujien turvallisuuteen tutkijan arvion mukaan (mukaan lukien rokotukset, joita ei päivitetä paikallisten määräysten perusteella).
  • Sellaisten sairauksien historia tai olemassaolo, jotka sulkevat pois SjS-diagnoosin American College of Rheumatology/EULAR 2016 -kriteerien mukaan, mukaan lukien sarkoidoosi, amyloidoosi, siirrännäis-isäntäsairaus, IgG4:ään liittyvä sairaus ja pään ja kaulan säteilyn historia. hoitoon.
  • Aiemmin systeeminen yliherkkyysreaktio tai merkittäviä allergioita, muita kuin paikallinen pistoskohdan reaktio, jollekin humanisoidulle monoklonaaliselle vasta-aineelle.
  • Kliinisesti merkittävät useat tai vakavat lääkeaineallergiat, paikallisten kortikosteroidien intoleranssi tai vakavat hoidon jälkeiset yliherkkyysreaktiot (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, erythema multiforme major, lineaarinen IgA-dermatoosi, toksinen epidermaalinen nekrolyysi ja eksfoliatiivinen dermatiitti).
  • Kaikki aiemmat pahanlaatuiset tai aktiiviset pahanlaatuiset kasvaimet, mukaan lukien lymfoproliferatiiviset sairaudet ja lymfooma (lukuun ottamatta onnistuneesti hoidettua kohdunkaulan in situ -syöpää, ei-metastaattista ihon okasolusyöpää tai tyvisolusyöpää) 5 vuoden aikana ennen lähtötilannetta.
  • Ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (NSAID) epävakaa annos ja/tai sylki- ja kyynelrauhasten paikallisen ja/tai farmakologisen stimulanttihoidon epävakaa käyttö 4 viikkoa ennen seulontaa.
  • Suuriannoksiset steroidit tai muutos steroidiannoksessa 4 viikon sisällä ennen päivää 1/Satunnaistaminen tai odotetut muutokset tutkimuksen aikana.
  • Suuri annos hydroksiklorokiinia tai klorokiinia tai metotreksaattia tai muutos hydroksiklorokiini-, klorokiini- tai metotreksaattiannoksessa 12 viikon sisällä ennen päivää 1/Satunnaistaminen tai odotetut muutokset tutkimuksen aikana.

  • Osallistujat, joita hoidettiin seuraavilla lääkkeillä/toimenpiteillä ennen seulontaa:

    • Aikaisempi hoito atsatiopriinilla ja muilla tiopuriinilla, mykofenolaattimofetiililla, sulfasalatsiinilla tai syklosporiini A:lla 3 kuukauden sisällä.
    • Aiempi hoito syklofosfamidilla, leflunomidilla tai belimumabilla 6 kuukauden sisällä.
    • Aikaisempi hoito rituksimabilla 12 kuukauden sisällä.
    • Aiempi luuytimensiirto, lymfoidin kokonaissäteilytys tai ablatiivinen ultra-suurannos syklofosfamidi tai IV Ig.
    • Aikaisempi hoito millä tahansa muulla biologisella lääkkeellä 5 kertaa lääkkeen puoliintumisajan sisällä.
  • Saatiin mitä tahansa elävää (heikennettyä) rokotetta 3 kuukauden sisällä ennen päivää 1/satunnaistamista (esim. vesirokkorokote, oraalinen polio, rabies).
  • Kliinisesti merkittävät poikkeavat EKG:t tai elintoiminnot seulonnassa.
  • Epänormaalit laboratoriokokeet seulonnassa.
  • Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) serologia (anti-HIV1- ja HIV2-vasta-aineet) tai tunnettu HIV-infektio, aktiivinen tai remissiossa.
  • Positiivinen tulos jossakin seuraavista testeistä: hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg), hepatiitti B -ydinvasta-aineet (anti HBc Ab), hepatiitti C -viruksen vasta-aineet (HCV-Ab).
  • Jos nainen, raskaana ja/tai imettävä.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke
Lääke: Plasebo

Lääkemuoto: injektioneste, liuos

Antoreitti: suonensisäinen tai ihonalainen
Kokeellinen: SAR441344
SAR441344 kerta-annos suonensisäisesti (IV) päivänä 1, jota seuraa kerta-annos ihonalaisesti (SC) kerran 2 viikon välein viikosta 2 viikolle 10 (5 annosta)
Lääke: SAR441344

Lääkemuoto: injektioneste, liuos

Antoreitti: suonensisäinen tai ihonalainen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihda lähtötasosta viikkoon 12 Essdai -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) viikkoon 12
ESSDAI on validoitu ja vakiintunut tulosmittaus terapeuttisen tehokkuuden suhteen Sjögrenin oireyhtymässä, arvioimalla taudin aktiivisuutta pääasiassa ylimääräisissä oiraatioissa. Tämä pistemäärä koostuu 12 elinspesifisestä domeenista (perustuslailliset, lymfadenopatiat, rauhaset, nivel-, iho-, keuhko-, munuais-, lihas-, perifeeriset ja keskushermostot, hematologiset, biologiset), jotka pisteytetään elinspesifisten esineiden perusteella 3–4 erilaisessa vakavuusasteissa (ei, matala, maltillinen, korkea; 0 = ei 3 = korkealla). Nämä pisteet tiivistetään kaikkien 12 domeenin yli painotetulla tavalla (vakavuusluokat kerrotaan painoilla, jotka vaihtelevat 1-6 alueesta riippuen) yhteenvetoksi kokonaispistemääräksi (0-123). Korkeammat pisteet osoittavat huonomman lopputuloksen. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta. Perustaso = Päivä 1 arviointiarvo. Vähiten neliöiden (LS) keskiarvo lasketaan käyttämällä sekoitettuja malleja toistuviin mittauksiin (MMRM). Havaitut arvot väliaikaisten tapahtumien esiintymisen jälkeen jätetään pois.
Perustaso (päivä 1) viikkoon 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Euroopan liigassa reumaa vastaan ​​(Eular) Sjögrenin oireyhtymäpotilas raportoi Index (ESSPRI) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) viikkoon 12
ESSPRI on validoitu ja vakiintunut tulosmittaus, jonka osallistujat ovat ilmoittaneet, jotka arvioivat keskeisiä taudin ilmenemismuotoja: väsymys, kuivuus ja kipu, joka perustuu numeeriseen asteikkoon, joka vaihtelee välillä 0 - 10, missä 0 määritellään oireiksi ja 10 suurimmaksi kuviteltavissa oleviksi valituksiksi. Kokonaispistemäärä on 3 asteikon keskimääräinen pistemäärä ja vaihtelee välillä 0 - 10. Korkeammat pisteet osoittavat huonomman lopputuloksen. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta. Perustaso määritellään päivän 1 arviointiarvoksi. LS -keskiarvo lasketaan käyttämällä MMRM: ää. Havaitut arvot väliaikaisten tapahtumien esiintymisen jälkeen jätetään pois.
Perustaso (päivä 1) viikkoon 12
Muutos lähtötasosta viikkoon 12 moniulotteisessa väsymysluettelossa (MFI) Yleinen väsymysasteikko ja muut ala -asteikot pisteet
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) viikkoon 12
MFI on validoitu, 20 esineen itseraportointin väline väsymyksen arvioimiseksi tutkimalla seuraavia ala-asteikkoja: yleinen väsymys, fyysinen väsymys, henkinen väsymys, vähentynyt motivaatio ja vähentynyt aktiivisuus. Jokainen osa -asteikko koostuu neljästä tuotteesta, jotka pisteytetään asteikolla 1: stä ("Kyllä, tämä on totta") - 5 ("Ei, tämä ei ole totta"), joihin osallistujat ilmoittavat, kuinka heidän nykyiseen väsymystilanteeseensa liittyvät luetellut lausunnot sovellettiin. Tuotepisteet summataan, jotta voidaan luoda yksittäinen osa -asteikko 4: stä 20: een. Suurempi pistemäärä osoittaa suuremman väsymysasteen. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta. Perustaso määritellään päivän 1 arviointiarvoksi. LS -keskiarvo lasketaan ANCOVA: n avulla. Havaitut arvot väliaikaisten tapahtumien esiintymisen jälkeen jätetään pois.
Perustaso (päivä 1) viikkoon 12
SAR441344: n keskimääräinen plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Infuusion lopussa ja 4 tuntia infuusion jälkeen päivänä 1; Ennakko viikkoina 2, 4, 6, 8, 10 ja viikolla 12
Verinäytteet kerättiin määriteltyihin aikapisteisiin SAR441344: n plasmapitoisuuksien mittaamiseksi.
Infuusion lopussa ja 4 tuntia infuusion jälkeen päivänä 1; Ennakko viikkoina 2, 4, 6, 8, 10 ja viikolla 12
SAR441344: n mediaani plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Infuusion lopussa ja 4 tuntia infuusion jälkeen päivänä 1; Ennakko viikkoina 2, 4, 6, 8, 10 ja viikolla 12
Verinäytteet kerättiin määriteltyihin aikapisteisiin SAR441344: n plasmapitoisuuksien mittaamiseksi.
Infuusion lopussa ja 4 tuntia infuusion jälkeen päivänä 1; Ennakko viikkoina 2, 4, 6, 8, 10 ja viikolla 12
SAR441344: n maksimaalinen plasmapitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Viimeisen SC-annoksen jälkeen viikolla 10-336 tuntia annoksen jälkeen
Verinäytteet kerättiin määriteltyihin aikapisteisiin SAR441344: n plasmapitoisuuksien mittaamiseksi. CMAX arvioitiin Bayesin lähestymistavalla käyttämällä populaation PK -mallia.
Viimeisen SC-annoksen jälkeen viikolla 10-336 tuntia annoksen jälkeen
Aika SAR441344: n maksimaaliseen plasmapitoisuuteen (TMAX)
Aikaikkuna: Viimeisen SC-annoksen jälkeen viikolla 10-336 tuntia annoksen jälkeen
Verinäytteet kerättiin määriteltyihin aikapisteisiin SAR441344: n plasmapitoisuuksien mittaamiseksi. TMAX arvioitiin Bayesian lähestymistavalla käyttämällä populaatiota PK -mallia.
Viimeisen SC-annoksen jälkeen viikolla 10-336 tuntia annoksen jälkeen
Käyrän alla SAR441344: n annosteluvälin (AUC0-tau)
Aikaikkuna: Viimeisen SC-annoksen jälkeen viikolla 10-336 tuntia annoksen jälkeen
Verinäytteet kerättiin määriteltyihin aikapisteisiin SAR441344: n plasmapitoisuuksien mittaamiseksi. AUC0-tau arvioitiin Bayesian lähestymistavalla käyttämällä PK-mallin populaatiota.
Viimeisen SC-annoksen jälkeen viikolla 10-336 tuntia annoksen jälkeen
SAR441344: n terminaalinen puoliintumisaika (T1/2Z)
Aikaikkuna: Viikko 10 - viikko 12
Verinäytteet kerättiin määriteltyihin aikapisteisiin SAR441344: n plasmapitoisuuksien mittaamiseksi. T1/2Z arvioitiin Bayesian lähestymistavalla käyttämällä populaation PK -mallia.
Viikko 10 - viikko 12
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEATE), hoitoa koskevia vakavia haittatapahtumia (TESAES) ja erityisiä kiinnostavia haittavaikutuksia (AESI)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP: n annoksesta (päivä 1) seurantajakson loppuun (viikko 24)
Haittavaikutus (AE) oli epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen osallistujalla tai kliinisessä tutkimuksessa osallistujassa, joka liittyi ajallisesti IMP: n käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö IMP: hen liittyvää vai ei. Teaes: AE: t, jotka tapahtuivat, pahenivat tai tulivat vakavaksi teetä (aika ensimmäisestä IMP -hallinnosta viikkoon 24 asti). Vakavat haittatapahtumat (SAE): Kaikki epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen, joka annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaadittu potilaiden sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentymistä, johti pysyvään vammaisuuteen/kyvyttömyyteen tai oli synnynnäinen anomalia/syntymävaurio. AESI: Sponsorin tuotteelle tai ohjelmalle erityinen tieteellisen ja lääketieteellisen huolenaihe (vakava tai epäselvä) tieteellisestä ja lääketieteellisestä huolesta, jolle tutkijalle vaadittiin jatkuvaa seurantaa ja välitöntä ilmoitusta.
Ensimmäisestä IMP: n annoksesta (päivä 1) seurantajakson loppuun (viikko 24)
Osallistujien lukumäärä hoidon lopettamisessa ja Teaesin aiheuttamat vetäytymiset
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP: n annoksesta (päivä 1) seurantajakson loppuun (viikko 24)
AE oli epätoivotonta lääketieteellistä esiintymistä osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyi ajallisesti IMP: n käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö IMP: hen liittyvää vai ei. Teenit olivat AE: tä, jotka tapahtuivat, pahenivat tai tulivat vakavaksi teetä aikana (aika ensimmäisestä IMP -hallinnosta viikkoon 24 asti).
Ensimmäisestä IMP: n annoksesta (päivä 1) seurantajakson loppuun (viikko 24)
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden kivun voimakkuus on lisääntynyt verrattuna annoksen kivun voimakkuuteen injektiokohdassa sanallisella kuvaaja-asteikolla (VDS)
Aikaikkuna: Esiannoksen (24 tunnin ennen IMP: n annostusta), jälkiannoksen (jopa 15 minuuttia annostuksen jälkeen) ja 2 tuntia annoksen jälkeen viikkoina 2, 4, 6, 8 ja 10
Paikallisen siedettävyyden mittaamiseksi osallistujilla oli itsearviointi käyttämällä VDS: ää ennen IMP: n antamista IMP-hallinnon päätyttyä ja 2 tuntia hallinnan jälkeen. Osallistujia pyydettiin ilmoittamaan sensaatiot injektiokohdassa ja arvioivat kivun vakavuuden seuraavan luokituksen jälkeen: 0 = ei kipua; 1 = lievä kipu; 2 = kohtalainen kipu, 3 = vaikea kipu, 4 = erittäin vakava. Positiivinen muutos VDS-pisteissä osoitti korkeamman kivun vakavuuden verrattuna annoskipuun. Numeerinen muutos antaa kipujen lukumäärän lukumäärän (positiivinen muutos) tai parannettu (negatiivinen muutos). Kivun voimakkuuden lisääntyminen osallistujien kokonaismäärä (muutos VDS-pistemäärässä on suurempi tai yhtä suuri kuin 1) verrattuna annosten kivun voimakkuuteen verrattuna.
Esiannoksen (24 tunnin ennen IMP: n annostusta), jälkiannoksen (jopa 15 minuuttia annostuksen jälkeen) ja 2 tuntia annoksen jälkeen viikkoina 2, 4, 6, 8 ja 10
Paikallisiin siedettävyyshavaintoihin liittyvien osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Perustila (päivä 1) viikkoon 10
AE oli epätoivotonta lääketieteellistä esiintymistä osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyi ajallisesti IMP: n käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö IMP: hen liittyvää vai ei. Paikallista siedettävyyttä injektiokohdassa arvioitiin IMP -injektion jälkeen ja havaintojen havainnot, kuten injektiokohdan punoitus, injektiokohdan reaktio ja injektiokohdan kipu.
Perustila (päivä 1) viikkoon 10
Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia (PCSA) elintärkeissä merkkeissä
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) - viikko 24
PCSA -arvot määritettiin epänormaaliksi arvoiksi, joita sponsori piti lääketieteellisesti tärkeitä, ennalta määritettyjen kriteerien/kynnysarvojen mukaan kirjallisuuskatsausten ja sponsorin määrittelemien määrittelemien perusteella. Kriteerit PCSA: lle: istuen systolinen verenpaine (SSBP) pienempi tai yhtä suuri kuin (≤) 95 millimetriä elohopeaa (mmhg) ja vähenevät lähtötasosta ≥20 mmHg; ≥160 mmHg ja nousu lähtötasoon ≥20 mmHg; Istuva diastolinen verenpaine (SDBP) ≤45 mmHg ja lasku lähtötasosta ≥10 mmHg, ≥110 mmHg ja nousu lähtötasosta ≥10 mmHg; Istuen syke (HR) ≤50 lyöntiä minuutissa (BPM) ja laskee lähtötasosta ≥20 bpm, ≥120 lyöntiä ja nousua lähtötasosta ≥20 bpm; Paino ≥5% laski lähtötasosta, ≥5% nousu lähtötasosta.
Perustaso (päivä 1) - viikko 24
Osallistujien lukumäärä PCSA: lla elektrokardiogrammissa
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) - viikko 24
PCSA -arvot määritettiin epänormaaliksi arvoiksi, joita sponsori piti lääketieteellisesti tärkeitä, ennalta määritettyjen kriteerien/kynnysarvojen mukaan kirjallisuuskatsausten ja sponsorin määrittelemien määrittelemien perusteella. Kriteerit PCSA: lle: HR <50 bpm, <40 bpm,> 90 bpm,> 90 bpm ja nousu lähtötasosta ≥20 bpm,> 100 bpm; PR -aika, aggregaatti> 200 millisekuntia (MSEC),> 200 ms ja nousu lähtötasosta ≥25%,> 220 ms,> 220 ms ja nousu lähtötasosta ≥25%,> 240 ms,> 240 ms ja nousu lähtötasosta ≥25%; QRS -kesto, aggregaatti> 110 ms,> 110 ms ja nousu lähtötasosta ≥25%,> 120 ms,> 120 ms ja nousu lähtötasosta ≥25%; QT -aika, aggregaatti> 500 ms; Korjattu QT (QTC) -korjausmenetelmä määrittelemätöntä> 450 ms,> 480 ms, nousu lähtötasosta [30-60] MSEC, kasvaa lähtötasosta> 60 ms.
Perustaso (päivä 1) - viikko 24
PCSA: n osallistujien lukumäärä hematologiaparametreissa
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) - viikko 24
PCSA -arvot määritettiin epänormaaliksi arvoiksi, joita sponsori piti lääketieteellisesti tärkeitä, ennalta määritettyjen kriteerien/kynnysarvojen mukaan kirjallisuuskatsausten ja sponsorin määrittelemien määrittelemien perusteella. PCSA: n kriteerit: hemoglobiini (HB) ≤115 grammaa litraa kohti (g/l) (uros [m]) tai ≤95 g/l (naaras [f]), ≥185 g/l (m) tai ≥165 g/l (f), vähenevät lähtötasosta ≥20 g/l; Hematokriitti ≤0,37 tilavuus tilavuutta kohti (tilavuus/tilavuus) (m) tai ≤0,32 V/tilavuus (F), ≥0,55 V/V (m) tai ≥0,5 V/V (F); Punasolut (punasolut [RBC]) ≥6 x 10^12 litralta (/l); Verihiutaleet <100 x 10^9/l, ≥700 x 10^9/l; Leukosyytit (valkosolut [WBC]) <3 x 10^9/L (ei-musta [NB]) tai <2 x 10^9/l (musta [b]), ≥16 x 10^9/l; Neutrofiilit <1,5 x 10^9/l (nb) tai <1 x 10^9/l (b); Lymfosyytit> 4 x 10^9/l, <0,5 x 10^9l; Monosyytit> 0,7 x 10^9/l; Basofiilit> 0,1 x 10^9/l; Eosinofiilit> 0,5 x 10^9/l tai> normaalin yläraja (ULN) (jos ULN ≥0,5 x 10^9/l).
Perustaso (päivä 1) - viikko 24
Osallistujien lukumäärä PCSA: lla kliinisissä kemian parametreissa
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) - viikko 24
PCSA -arvot: Epänormaalit arvot, jotka sponsorin on lääketieteellisesti tärkeitä, ennalta määritettyjen kriteerien/kynnysarvojen mukaan, jotka perustuvat kirjallisuuskatsauksiin ja määrittelevät sponsorin. Kriteerit PCSA: natrium≤129 millimoleista litralta (mmol/l), ≥160 mmol/l; kalium <3 mmol/l, ≥5,5 mmol/l; glukoosi≤3,9 mmol/l ja <normaalin alaraja (LLN), ≥11,1 mmol/l (kiinnittämätön); ≥7 mmol/L (paasto); Kreatiinikinaasi (CK)> 3 Uln,> 10 uln; kreatiniini ≥150 mikromoles/l (aikuiset), ≥30% muutos lähtötasosta, ≥100% lähtötasosta; kreatiniinipuhdistuma (CG) ≥60- <90 millilitraa minuutissa (ml/min) (lievä väheneminen glomerolaisessa hapettumisnopeudessa [gfr]), ≥30-. GFR: n lasku), ≥15-<30 ml/min (GFR: n vakava lasku), <15 ml/min (loppuvaiheen munuaissiiraus), urea-typpi ≥ 17 mmol/l; alkalinen fosfataasi (ALP)> 1,5 uln; alaniini-aminotransferaasi (alt)> 3 3; Alt> 3 uln ja bilirubiini> 2 uln; aspartaatti aminotransferaasi (AST)> 3 uln; suora bilirubiini> 35% bilirubiini ja bilirubiini> 1,5 Uln; kokonaisbilirubiini> 1,5 Uln,> 2 uln.
Perustaso (päivä 1) - viikko 24
Osallistujien lukumäärä PCSA: lla virtsa -analyysiparametreissa
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) - viikko 24
PCSA -arvot määritettiin epänormaaliksi arvoiksi, joita sponsori piti lääketieteellisesti tärkeitä, ennalta määritettyjen kriteerien/kynnysarvojen mukaan kirjallisuuskatsausten ja sponsorin määrittelemien määrittelemien perusteella. PCSA: n kriteerit: vedyn (pH) ≤4,6 tai ≥8 potentiaali.
Perustaso (päivä 1) - viikko 24
Osallistujien lukumäärä, jolla on huumeiden vasta-aineita (ADA) SAR441344: lle
Aikaikkuna: Baseline, viikko 4, viikko 8, viikko 12 ja viikko 24
Seeruminäytteet kerättiin määriteltyihin aikapisteisiin ADA: n arvioimiseksi SAR441344: een. Hoitoon liittyvän ADA: n osallistujien lukumäärä määriteltiin ainakin yhdeksi hoidon aiheuttamaksi/tehostetuksi ADA: ksi hoidon syntymän ajanjakson aikana, ts. IMP: n antamisajasta lähtien tutkimusvierailun loppuun saakka. Osallistujien lukumäärää, joilla on positiivinen ADA, ilmoitetaan.
Baseline, viikko 4, viikko 8, viikko 12 ja viikko 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 12. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 9. helmikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 28. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 9. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACT16618
  • 2020-000511-77 (EudraCT-numero)
  • U1111-1244-2266 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa