Retro-prospektiivinen havaintotutkimus etenemisriskistä CP-CML-potilailla, jotka ovat oikeutettuja TKI-hoidon lopettamiseen
torstai 24. heinäkuuta 2025 päivittänyt: University of Milano Bicocca
Retro-prospektiivinen havaintotutkimus kroonisen vaiheen ja kroonisen myelooisen leukemian etenemisriskistä potilailla, jotka ovat oikeutettuja tyrosiinikinaasi-inhibiittorin käytön lopettamiseen (TFR - PRO)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia TKI-hoidon keskeyttämisen turvallisuusprofiilia kliinisessä käytännössä kiinnittäen erityistä huomiota etenemisriskiin hoidon lopettamisen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan noin 3 000 CP-CML-potilasta, joilla on oltava vähintään 4 vuoden TKI-hoito ja vähintään 18 kuukauden DMR-hoito. Potilailla hoidon lopettamisen ja TKI:n jatkamisen jälkeen kehittyvien tapahtumien katsotaan liittyvän hoidon lopettamiseen, jos ne kehittyvät 36 kuukauden kuluessa hoidon lopettamisen päättymisestä. Tämä sääntö koskee myös seuraavia TD-yrityksiä. Jos toinen tai myöhempi keskeytysyritys tehdään edellisen epäonnistumisen jälkeen (molekyylirelapsin vuoksi), potilaiden on täytynyt saavuttaa uudelleen DMR, kun TKI-hoitoa jatketaan, ja heidän on säilytettävä DMR vähintään 18 kuukautta ennen uutta TD:tä.
Tiedonkeruu on takautuvaa ja ennakoivaa, koska jokainen keskus kerää tietoja 24 kuukauden ajan. Potilaat, jotka lopettivat tutkimuksen ennen tämän tutkimuksen alkamista, osallistuvat retrospektiiviseen kohorttiin, kun taas ne, jotka lopettavat tutkimuksen, osallistuvat tulevaan kohorttiin. Potilaat, jotka lopettivat hoidon ennen tämän tutkimuksen alkamista mutta jatkavat keskeyttämistä sen jälkeen, osallistuvat molempiin kohortteihin. Prospektiivisesti rekrytoitujen potilaiden sairauden tilan seurantaa suoritetaan molekyyliremission säilymisen arvioimiseksi tutkimusjakson aikana.
Potilaita, joilla on epätyypillinen BCR-ABL1-fuusiogeeni, joka ei salli Q-RT-PCR:n käyttöä, seurataan kvalitatiivisella PCR:llä ja ne analysoidaan erikseen. Näille potilaille sisäkkäisen kvalitatiivisen RT-PCR:n negatiivisuutta pidetään Q-RT-PCR:llä seurattujen potilaiden DMR:n korvikkeena, kun taas ensimmäisen kierroksen kvalitatiivisen PCR:n negatiivisuuden katsotaan korvaavan MMR:n menetyksen (ts. molekyylien uusiutuminen). Näin ollen kvalitatiivisella PCR:llä seuratuille potilaille tarjotaan TKI:n uudelleenaloitus TD:n jälkeen, jos ensimmäisen kierroksen PCR:ssä havaitaan uusi positiivisuus.
.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
260
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja
- University Hospital Clínic de Barcelona
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Istituto di Ematologia "Lorenzo e A. Seragnoli" Policlinico S. Orsola Malpighi,
-
Cagliari, Italia
- CTMO Ematologia Ospedale "Businco"
-
Catania, Italia
- Università di Catania Cattedra di Ematologia Ospedale "Ferrarotto"
-
Catanzaro, Italia
- SOC Ematologia Az. Ospedaliera Pugliese Ciaccio (AOPC)
-
Cuneo, Italia
- Ematologia Ospedale Cuneo
-
Miano, Italia
- UO Ematologia O spedale Milano S. Raffaele
-
Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
-
Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Università degli Studi di Napoli "Federico II" Facoltà di Medicina e Chirurgia
-
Palermo, Italia
- U.O. di Ematologia con trapianto A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
-
Parma, Italia
- Unità operativa Ematologia e CTMO Az Ospedaliera Universitaria
-
Pavia, Italia
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Italia
- Università di Pisa Azienda Ospedaliera Pisana Divisione di Ematologia
-
Reggio Emilia, Italia
- Azienda Unita Sanitaria Locale Irccs
-
Torino, Italia
- Dipartimento di Oncologia ed Ematologia S.C. Ematologia 2 A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino S. G.Battista
-
Torino, Italia
- Struttura Complessa a Dir. Universitaria Ematologia e Terapie Cellulari A.S.O. Ordine Mauriziano, P.O. U mberto I
-
Varese, Italia
- S.C. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese, ASST dei Sette Laghi,
-
Venezia, Italia
- U.O. di Ematologia Ospedale dell'Angelo Mestre
-
Verona, Italia
- Istituti Ospitalieri di Verona Div. di Ematologia Policlinico G.B. Rossi
-
Vicenza, Italia
- U.O. Complessa di Ematologia Azienda ULSS 8 "Berica" Ospedale San Bortolo
-
-
Italy/MB
-
Monza, Italy/MB, Italia, 20900
- ASST-Monza
-
-
Italy/Milano
-
Milano, Italy/Milano, Italia, 20162
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico UOC di Ematologia
-
-
Italy/Rome
-
Rome, Italy/Rome, Italia, 00142
- Universita di Tor Vergata Ospedale S. Eugenio
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
- McGill University - Jewish General Hospital Division of Hematology and Department of Oncology
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité University of Berlin - Clinic of Medicine - Hematology and Oncology
-
Mannheim, Saksa
- University of Mannheim, Mannheim, Germania
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kohdepopulaatioon kuuluvat kaikki KML-potilaat, jotka ovat tällä hetkellä oikeutettuja hoidon lopettamiseen riippumatta siitä, keskeyttivätkö he hoidon vai eivät.
Sen ajan, kun he eivät lopettaneet, he lisäävät tietoja vertailukohorttiin, kun taas TD:n jälkeen he lisäävät tietoja lopettamiskohorttiin.
Jos hoitoa jatketaan, potilas osallistuu edelleen keskeyttämiskohorttiin 36 kuukauden ajan hoidon jatkamisen jälkeen, kun taas hän osallistuu vertailukohorttiin sen jälkeen, olettaen, että uutta TD:tä ei ilmene.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu ja päivätty IRB/IEC-hyväksytty tietoinen suostumus mahdollisille kohorttipotilaille.
- Ikä >= 18 vuotta.
- Mies- tai naispotilaat, joilla on kroonisessa vaiheessa diagnosoitu KML.
- Vähintään 4 vuotta TKI-hoitoa.
- Vähintään 18 kuukautta DMR.
Poissulkemiskriteerit:
- Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto.
- KML diagnosoitu AP tai BC
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Retrospektiivinen kohortti
Potilaat, jotka lopettivat hoidon ennen tämän tutkimuksen alkamista, osallistuvat retrospektiiviseen kohorttiin.
|
|
Tuleva kohortti
Potilaat, jotka lopettavat hoidon sen jälkeen, osallistuvat tulevaan kohorttiin.
|
|
Retrospektiivinen / tuleva kohortti
Potilaat, jotka lopettivat hoidon ennen tämän tutkimuksen alkamista mutta jatkavat keskeyttämistä sen jälkeen, osallistuvat molempiin kohortteihin.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Etenemisriskin kvantifiointi
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Kvantifioimaan riskin etenemisestä kiihtyvään vaiheeseen (AP) tai blastivaiheeseen (BP), ilmaistuna aikasäätönä (TAR) TKI-hoidon lopettamisen jälkeen KML-potilailla, joille tehdään ensimmäinen tai myöhempi TKI-hoidon lopettamisyritys
|
36 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Voit verrata kroonisen vaiheen kroonisesta myelooisesta leukemiasta kiihtyvään vaiheeseen (AP) tai blastiseen vaiheeseen (BP) etenemisnopeutta (TAR) käyttämällä blastien, promyelosyyttien, basofiilien tai verihiutaleiden prosenttiosuutta veressä tai luuytimessä
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Vertailla kohdepopulaatiossa saavutettua AP:n tai BP:n etenemisen TAR-arvoa (aikakorjattu nopeus) vastaavaan potilaiden populaatioon, jolla on samat ominaisuudet ja jotka eivät keskeytä TKI-hoitoa
|
36 kuukautta
|
|
Progression vapaa eloonjääminen (PFS) TKI-hoidon lopettamisen jälkeen.
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
PFS määritellään ajaksi hoidon lopettamisen ja AP:ksi tai BP:ksi etenemisen välillä.
|
36 kuukautta
|
|
Molekylaarisen uusiutumisen nopeus (MR3:n tai MMR:n menetys)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Molekyylien uusiutumisen nopeus (MR3:n tai MMR:n menetys) 12 ja 24 kuukauden kohdalla TKI-hoidon lopettamisen jälkeen.
|
36 kuukautta
|
|
Relapse free survival (RFS) TKI-hoidon lopettamisen jälkeen.
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Relapse free survival (RFS) TKI-hoidon lopettamisen jälkeen.
RFS määritellään ajaksi keskeytyksen ja MMR:n häviämisen välillä (ts.
molekyylien uusiutuminen).
|
36 kuukautta
|
|
Niiden uusiutuneiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavat uuden syvän molekyylivasteen (DMR) 6–12 kuukauden kuluessa hoidon jatkamisesta, kaikista potilaista, jotka aloittavat TKI-hoidon uudelleen molekyylirelapsin vuoksi TKI-hoidon lopettamisen jälkeen.
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Seuraavia kriteerejä käytetään DMR:n määrittämiseen (43):
|
36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Elisabetta Abruzzese, MD, Ospedale S. Eugenio Roma
- Päätutkija: Vincenzo Accurso, MD, A.U. Policlinico "Paolo Giaccone" Palermo
- Päätutkija: Mario Annunziata, MD, Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli" Napoli
- Päätutkija: Francesco Passamonti, MD, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese, ASST dei Sette Laghi Varese
- Päätutkija: Massimo Bonifacio, MD, Istituti Ospitalieri di Verona- Policlinico G.B. Rossi Verona
- Päätutkija: Giovanni Caocci, MD, CTMO - Ospedale "Businco" Cagliari
- Päätutkija: Francesca Lunghi, MD, Ospedale Milano S. Raffaele Milano
- Päätutkija: Chiara Elena, MD, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
- Päätutkija: Monica Crugnola, MD, Az Ospedaliera Universitaria Parma
- Päätutkija: Sara Galimberti, MD, Azienda Ospedaliera Pisana Pisa
- Päätutkija: Alessandra Iurlo, MD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano Milano
- Päätutkija: Luciano Levato, MD, Az. Ospedaliera Pugliese - Ciaccio (AOPC) Catanzaro
- Päätutkija: Maria Cristina Miggiano, MD, Azienda ULSS 8 "Berica" Ospedale San Bortolo Vicenza
- Päätutkija: Patrizia Pregno, MD, A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino S. G.Battista Torino
- Päätutkija: Davide Rapezzi, MD, Ospedale Cuneo
- Päätutkija: Rosaria Sancetta, MD, Ospedale dell'Angelo Mestre Venezia
- Päätutkija: Fabio Stagno, MD, P.O. Gaspare Rodolico, Catania
- Päätutkija: Luigia Luciano, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria-Università degli Studi di Napoli "Federico II"
- Päätutkija: Carmen Fava, MD, A.S.O. Ordine Mauriziano, P.O. Umberto I Torino
- Päätutkija: Philipp leCoutre, MD, Charité University of Berlin · Medical Department, Division of Oncology and Hematology
- Päätutkija: Susanne Saussele, MD, University of Mannheim
- Päätutkija: Alberto Álvarez-Larrán, MD, University Hospital Clínic de Barcelona
- Päätutkija: Sarit Assouline, MD, Jewish General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 30. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. syyskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 14. elokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 14. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 9. marraskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 29. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TFR-PRO
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .