Estudio observacional retroprospectivo sobre el riesgo de progresión en pacientes con LMC en fase crónica elegibles para la suspensión de TKI
24 de julio de 2025 actualizado por: University of Milano Bicocca
Estudio observacional retrospectivo sobre el riesgo de progresión en pacientes con leucemia mieloide crónica en fase crónica elegibles para la suspensión del inhibidor de la tirosina quinasa (TFR - PRO)
El propósito de este estudio es investigar el perfil de seguridad de la interrupción de TKI en la práctica clínica, con especial atención al riesgo de progresión después de la interrupción del tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio inscribirá a aproximadamente 3000 pacientes con CP-CML que deben tener un historial de al menos 4 años de tratamiento con TKI y al menos 18 meses de DMR. Los eventos que se desarrollen en los pacientes después del final de la interrupción y la reanudación de TKI se considerarán relacionados con la interrupción si se desarrollan dentro de los 36 meses posteriores al final de la interrupción. Esta regla se aplicará también a los intentos de TD subsiguientes. En caso de un segundo o posterior intento de suspensión después del fracaso de uno anterior (por recaída molecular), los pacientes deben haber vuelto a lograr una DMR con la reanudación de la terapia con TKI y deben mantener la DMR durante al menos 18 meses antes de otra TD.
La recogida de datos será retrospectiva y prospectiva, ya que cada centro recogerá los datos durante 24 meses. Los pacientes que interrumpieron antes de la apertura de este estudio contribuirán a la cohorte retrospectiva, mientras que aquellos que lo interrumpan después contribuirán a la cohorte prospectiva. Los pacientes que interrumpieron antes de la apertura de este estudio pero continuarán interrumpiéndolo después del mismo, contribuirán a ambas cohortes. Para los pacientes reclutados prospectivamente, se realizará un seguimiento del estado de la enfermedad para evaluar el mantenimiento de la remisión molecular durante el período de estudio.
Los pacientes con un gen de fusión BCR-ABL1 atípico, que no permite el uso de Q-RT-PCR, serán monitoreados por PCR cualitativa y serán analizados por separado. Para estos pacientes, la negatividad de la RT-PCR cualitativa anidada se considerará un sustituto de la DMR de los pacientes controlados por Q-RT-PCR, mientras que la pérdida de negatividad de la PCR cualitativa de primera ronda se considerará un sustituto de la pérdida de la MMR (es decir, recaída molecular). En consecuencia, para los pacientes controlados por PCR cualitativa, se proporcionará la reanudación de TKI después de TD en caso de una nueva positividad de PCR de primera ronda.
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Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
260
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Charité University of Berlin - Clinic of Medicine - Hematology and Oncology
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Mannheim, Alemania
- University of Mannheim, Mannheim, Germania
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1E2
- McGill University - Jewish General Hospital Division of Hematology and Department of Oncology
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Barcelona, España
- University Hospital Clínic de Barcelona
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Bologna, Italia
- Istituto di Ematologia "Lorenzo e A. Seragnoli" Policlinico S. Orsola Malpighi,
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Cagliari, Italia
- CTMO Ematologia Ospedale "Businco"
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Catania, Italia
- Università di Catania Cattedra di Ematologia Ospedale "Ferrarotto"
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Catanzaro, Italia
- SOC Ematologia Az. Ospedaliera Pugliese Ciaccio (AOPC)
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Cuneo, Italia
- Ematologia Ospedale Cuneo
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Miano, Italia
- UO Ematologia O spedale Milano S. Raffaele
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Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
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Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Università degli Studi di Napoli "Federico II" Facoltà di Medicina e Chirurgia
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Palermo, Italia
- U.O. di Ematologia con trapianto A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
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Parma, Italia
- Unità operativa Ematologia e CTMO Az Ospedaliera Universitaria
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Pavia, Italia
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, Italia
- Università di Pisa Azienda Ospedaliera Pisana Divisione di Ematologia
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Reggio Emilia, Italia
- Azienda Unita Sanitaria Locale Irccs
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Torino, Italia
- Dipartimento di Oncologia ed Ematologia S.C. Ematologia 2 A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino S. G.Battista
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Torino, Italia
- Struttura Complessa a Dir. Universitaria Ematologia e Terapie Cellulari A.S.O. Ordine Mauriziano, P.O. U mberto I
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Varese, Italia
- S.C. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese, ASST dei Sette Laghi,
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Venezia, Italia
- U.O. di Ematologia Ospedale dell'Angelo Mestre
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Verona, Italia
- Istituti Ospitalieri di Verona Div. di Ematologia Policlinico G.B. Rossi
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Vicenza, Italia
- U.O. Complessa di Ematologia Azienda ULSS 8 "Berica" Ospedale San Bortolo
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Italy/MB
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Monza, Italy/MB, Italia, 20900
- ASST-Monza
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Italy/Milano
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Milano, Italy/Milano, Italia, 20162
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico UOC di Ematologia
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Italy/Rome
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Rome, Italy/Rome, Italia, 00142
- Universita di Tor Vergata Ospedale S. Eugenio
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
La población objetivo incluirá a todos los pacientes con LMC actualmente elegibles para la interrupción del tratamiento, independientemente de si lo interrumpieron o no.
Durante el tiempo que no interrumpieron contribuirán a la cohorte de referencia, mientras que después de la TD aportarán datos a la cohorte de discontinuación.
En caso de reanudación del tratamiento, el paciente seguirá contribuyendo a la cohorte de suspensión durante los 36 meses posteriores a la reanudación del tratamiento, mientras que seguirá contribuyendo a la cohorte de referencia a partir de entonces, suponiendo que no se produzca una nueva DT.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado aprobado por el IRB/IEC firmado y fechado para los posibles pacientes de la cohorte.
- Edad >= 18 años.
- Pacientes masculinos o femeninos con LMC diagnosticados en fase crónica (FC).
- Al menos 4 años de tratamiento con TKI.
- Al menos 18 meses de DMR.
Criterio de exclusión:
- Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
- LMC diagnosticada en AP o BC
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Cohorte retrospectiva
Los pacientes que interrumpieron antes de la apertura de este estudio contribuirán a la cohorte retrospectiva.
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Cohorte prospectiva
Los pacientes que descontinuarán después contribuirán a la cohorte prospectiva.
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Cohorte retrospectivo/prospectivo
Los pacientes que interrumpieron antes de la apertura de este estudio pero continuarán interrumpiéndolo después del mismo, contribuirán a ambas cohortes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La cuantificación del riesgo de progresión
Periodo de tiempo: 36 meses
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Cuantificar el riesgo de progresión a la fase acelerada (AP) o fase blástica (BP), expresada como tasa ajustada en el tiempo (TAR), después de la interrupción de TKI en pacientes con LMC que se someten a un primer intento de interrupción de TKI o posterior
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36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Comparar la tasa ajustada en el tiempo (TAR) de progresión de la fase crónica: leucemia mieloide crónica a la fase acelerada (AP) o la fase blástica (BP) mediante el uso del porcentaje de blastos, promielocitos, basófilos o plaquetas en sangre o médula ósea.
Periodo de tiempo: 36 meses
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Comparar la TAR (tiempo ajustado de tasa) de progresión a PA o PA que se obtiene en la población diana con la obtenida en una población similar de pacientes de las mismas características que no suspenden el tratamiento con TKI
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36 meses
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Supervivencia libre de progresión (PFS) después de la interrupción de TKI.
Periodo de tiempo: 36 meses
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La SLP se definirá como el tiempo entre la interrupción y la progresión a AP o BP.
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36 meses
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Tasa de recaída molecular (pérdida de MR3 o MMR)
Periodo de tiempo: 36 meses
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Tasa de recaída molecular (pérdida de MR3 o MMR) a los 12 y 24 meses después de la interrupción de TKI.
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36 meses
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Supervivencia libre de recaídas (RFS) después de la interrupción de TKI.
Periodo de tiempo: 36 meses
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Supervivencia libre de recaídas (RFS) después de la interrupción de TKI.
RFS se definirá como el tiempo entre la interrupción y la pérdida de MMR (es decir,
recaída molecular).
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36 meses
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Porcentaje de pacientes con recaída que obtienen una nueva respuesta molecular profunda (DMR) dentro de los 6 a 12 meses posteriores a la reanudación del tratamiento entre todos los pacientes que reinician el tratamiento con TKI debido a una recaída molecular después de la interrupción de TKI.
Periodo de tiempo: 36 meses
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Los siguientes criterios se utilizarán para definir DMR (43):
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Elisabetta Abruzzese, MD, Ospedale S. Eugenio Roma
- Investigador principal: Vincenzo Accurso, MD, A.U. Policlinico "Paolo Giaccone" Palermo
- Investigador principal: Mario Annunziata, MD, Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli" Napoli
- Investigador principal: Francesco Passamonti, MD, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese, ASST dei Sette Laghi Varese
- Investigador principal: Massimo Bonifacio, MD, Istituti Ospitalieri di Verona- Policlinico G.B. Rossi Verona
- Investigador principal: Giovanni Caocci, MD, CTMO - Ospedale "Businco" Cagliari
- Investigador principal: Francesca Lunghi, MD, Ospedale Milano S. Raffaele Milano
- Investigador principal: Chiara Elena, MD, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
- Investigador principal: Monica Crugnola, MD, Az Ospedaliera Universitaria Parma
- Investigador principal: Sara Galimberti, MD, Azienda Ospedaliera Pisana Pisa
- Investigador principal: Alessandra Iurlo, MD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano Milano
- Investigador principal: Luciano Levato, MD, Az. Ospedaliera Pugliese - Ciaccio (AOPC) Catanzaro
- Investigador principal: Maria Cristina Miggiano, MD, Azienda ULSS 8 "Berica" Ospedale San Bortolo Vicenza
- Investigador principal: Patrizia Pregno, MD, A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino S. G.Battista Torino
- Investigador principal: Davide Rapezzi, MD, Ospedale Cuneo
- Investigador principal: Rosaria Sancetta, MD, Ospedale dell'Angelo Mestre Venezia
- Investigador principal: Fabio Stagno, MD, P.O. Gaspare Rodolico, Catania
- Investigador principal: Luigia Luciano, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria-Università degli Studi di Napoli "Federico II"
- Investigador principal: Carmen Fava, MD, A.S.O. Ordine Mauriziano, P.O. Umberto I Torino
- Investigador principal: Philipp leCoutre, MD, Charité University of Berlin · Medical Department, Division of Oncology and Hematology
- Investigador principal: Susanne Saussele, MD, University of Mannheim
- Investigador principal: Alberto Álvarez-Larrán, MD, University Hospital Clínic de Barcelona
- Investigador principal: Sarit Assouline, MD, Jewish General Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de septiembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
30 de septiembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
14 de agosto de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
9 de noviembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de julio de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TFR-PRO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .