Retroprospektywne badanie obserwacyjne dotyczące ryzyka progresji u pacjentów z CP-CML kwalifikujących się do przerwania stosowania TKI
24 lipca 2025 zaktualizowane przez: University of Milano Bicocca
Retroprospektywne badanie obserwacyjne dotyczące ryzyka progresji u pacjentów z przewlekłą fazą przewlekłą białaczki szpikowej kwalifikujących się do odstawienia inhibitora kinazy tyrozynowej (TFR - PRO)
Celem pracy jest zbadanie profilu bezpieczeństwa odstawienia TKI w praktyce klinicznej, ze szczególnym uwzględnieniem ryzyka progresji choroby po przerwaniu leczenia.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Do tego badania zostanie włączonych około 3000 pacjentów z CP-CML, którzy muszą mieć co najmniej 4-letnią historię leczenia TKI i co najmniej 18-miesięczną DMR. Zdarzenia rozwijające się u pacjentów po zakończeniu odstawiania i wznowieniu TKI będą uważane za związane z odstawieniem, jeśli wystąpią w ciągu 36 miesięcy od zakończenia odstawienia. Zasada ta będzie miała zastosowanie również do kolejnych prób DT. W przypadku drugiej lub kolejnej próby odstawienia po niepowodzeniu poprzedniej (z powodu nawrotu molekularnego), pacjenci muszą ponownie osiągnąć DMR ze wznowieniem terapii TKI i muszą utrzymywać DMR przez co najmniej 18 miesięcy przed kolejnym TD.
Gromadzenie danych będzie miało charakter retrospektywny i prospektywny, ponieważ każdy ośrodek będzie zbierał dane przez 24 miesiące. Pacjenci, którzy przerwali badanie przed rozpoczęciem tego badania, zostaną włączeni do kohorty retrospektywnej, natomiast ci, którzy zakończą leczenie po nim, zostaną uwzględnieni w kohorcie prospektywnej. Pacjenci, którzy przerwali leczenie przed rozpoczęciem tego badania, ale będą je kontynuować po jego zakończeniu, będą stanowić część obu kohort. W przypadku pacjentów rekrutowanych prospektywnie zostanie przeprowadzone monitorowanie stanu choroby w celu oceny utrzymania remisji molekularnej w okresie badania.
Pacjenci z nietypowym genem fuzyjnym BCR-ABL1, który nie pozwala na zastosowanie Q-RT-PCR, będą monitorowani za pomocą jakościowego PCR i będą analizowani oddzielnie. W przypadku tych pacjentów negatywny wynik zagnieżdżonego jakościowego RT-PCR będzie uważany za surogat DMR pacjentów monitorowanych za pomocą Q-RT-PCR, podczas gdy utrata negatywnego wyniku jakościowego PCR pierwszej rundy będzie uważana za surogat utraty MMR (tj. nawrót molekularny). Odpowiednio, dla pacjentów monitorowanych za pomocą jakościowego PCR, wznowienie TKI po TD będzie zapewnione w przypadku nowego pozytywnego wyniku pierwszej rundy PCR.
.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
260
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- University Hospital Clínic de Barcelona
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
- McGill University - Jewish General Hospital Division of Hematology and Department of Oncology
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Charité University of Berlin - Clinic of Medicine - Hematology and Oncology
-
Mannheim, Niemcy
- University of Mannheim, Mannheim, Germania
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy
- Istituto di Ematologia "Lorenzo e A. Seragnoli" Policlinico S. Orsola Malpighi,
-
Cagliari, Włochy
- CTMO Ematologia Ospedale "Businco"
-
Catania, Włochy
- Università di Catania Cattedra di Ematologia Ospedale "Ferrarotto"
-
Catanzaro, Włochy
- SOC Ematologia Az. Ospedaliera Pugliese Ciaccio (AOPC)
-
Cuneo, Włochy
- Ematologia Ospedale Cuneo
-
Miano, Włochy
- UO Ematologia O spedale Milano S. Raffaele
-
Napoli, Włochy
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
-
Napoli, Włochy
- Azienda Ospedaliera Universitaria Università degli Studi di Napoli "Federico II" Facoltà di Medicina e Chirurgia
-
Palermo, Włochy
- U.O. di Ematologia con trapianto A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
-
Parma, Włochy
- Unità operativa Ematologia e CTMO Az Ospedaliera Universitaria
-
Pavia, Włochy
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Włochy
- Università di Pisa Azienda Ospedaliera Pisana Divisione di Ematologia
-
Reggio Emilia, Włochy
- Azienda Unita Sanitaria Locale Irccs
-
Torino, Włochy
- Dipartimento di Oncologia ed Ematologia S.C. Ematologia 2 A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino S. G.Battista
-
Torino, Włochy
- Struttura Complessa a Dir. Universitaria Ematologia e Terapie Cellulari A.S.O. Ordine Mauriziano, P.O. U mberto I
-
Varese, Włochy
- S.C. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese, ASST dei Sette Laghi,
-
Venezia, Włochy
- U.O. di Ematologia Ospedale dell'Angelo Mestre
-
Verona, Włochy
- Istituti Ospitalieri di Verona Div. di Ematologia Policlinico G.B. Rossi
-
Vicenza, Włochy
- U.O. Complessa di Ematologia Azienda ULSS 8 "Berica" Ospedale San Bortolo
-
-
Italy/MB
-
Monza, Italy/MB, Włochy, 20900
- ASST-Monza
-
-
Italy/Milano
-
Milano, Italy/Milano, Włochy, 20162
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico UOC di Ematologia
-
-
Italy/Rome
-
Rome, Italy/Rome, Włochy, 00142
- Universita di Tor Vergata Ospedale S. Eugenio
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Populacja docelowa będzie obejmować wszystkich pacjentów z CML, którzy obecnie kwalifikują się do przerwania leczenia, niezależnie od tego, czy przerwali leczenie, czy nie.
Za czas, w którym nie przerwali leczenia, wniosą dane do kohorty referencyjnej, natomiast po TD przekażą dane do kohorty w przypadku przerwania leczenia.
W przypadku wznowienia leczenia pacjent nadal będzie zaliczany do kohorty, w której przerwano leczenie, przez 36 miesięcy po wznowieniu leczenia, a później będzie włączony do kohorty referencyjnej, zakładając, że nie wystąpił nowy TD.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda zatwierdzona przez IRB/IEC dla potencjalnych pacjentów kohortowych.
- Wiek >= 18 lat.
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z CML rozpoznaną w fazie przewlekłej (CP).
- Co najmniej 4 lata leczenia TKI.
- Co najmniej 18 miesięcy DMR.
Kryteria wyłączenia:
- Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.
- CML zdiagnozowana w AP lub BC
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Kohorta retrospektywna
Pacjenci, którzy przerwali leczenie przed rozpoczęciem tego badania, wezmą udział w kohorcie retrospektywnej.
|
|
Przyszła kohorta
Pacjenci, którzy zakończą leczenie po tym, zostaną włączeni do prospektywnej kohorty.
|
|
Kohorta retrospektywna/prospektywna
Pacjenci, którzy przerwali leczenie przed rozpoczęciem tego badania, ale będą je kontynuować po jego zakończeniu, będą stanowić część obu kohort.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kwantyfikacja ryzyka progresji
Ramy czasowe: 36 Miesiąc
|
Kwantyfikacja ryzyka progresji do fazy akceleracji (AP) lub fazy przełomu blastycznego (BP), wyrażona jako współczynnik skorygowany w czasie (TAR), po odstawieniu TKI u pacjentów z CML, którzy przechodzą pierwszą lub kolejną próbę odstawienia TKI
|
36 Miesiąc
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby porównać skorygowaną w czasie szybkość (TAR) progresji od fazy przewlekłej-przewlekłej białaczki szpikowej do fazy akceleracji (AP) lub fazy blastycznej (BP) na podstawie odsetka blastów, promielocytów, bazofili lub płytek krwi we krwi lub szpiku kostnym
Ramy czasowe: 36 Miesiąc
|
Porównanie TAR (współczynnik skorygowany o czas) progresji do AP lub BP, który uzyskano w populacji docelowej, z uzyskanym w podobnej populacji pacjentów o tej samej charakterystyce, którzy nie przerywają leczenia TKI
|
36 Miesiąc
|
|
Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) po odstawieniu TKI.
Ramy czasowe: 36 Miesiąc
|
PFS zostanie zdefiniowany jako czas między odstawieniem a progresją do AP lub BP.
|
36 Miesiąc
|
|
Szybkość nawrotu molekularnego (utrata MR3 lub MMR)
Ramy czasowe: 36 Miesiąc
|
Częstość nawrotów molekularnych (utrata MR3 lub MMR) po 12 i 24 miesiącach od odstawienia TKI.
|
36 Miesiąc
|
|
Przeżycie bez nawrotów (RFS) po odstawieniu TKI.
Ramy czasowe: 36 Miesiąc
|
Przeżycie bez nawrotów (RFS) po odstawieniu TKI.
RFS zostanie zdefiniowany jako czas między odstawieniem a utratą MMR (tj.
nawrót molekularny).
|
36 Miesiąc
|
|
Odsetek pacjentów z nawrotem, u których uzyskano nową głęboką odpowiedź molekularną (DMR) w ciągu 6-12 miesięcy od wznowienia leczenia wśród wszystkich pacjentów, którzy wznowili leczenie TKI z powodu nawrotu molekularnego po odstawieniu TKI.
Ramy czasowe: 36 Miesiąc
|
Następujące kryteria zostaną wykorzystane do zdefiniowania DMR (43):
|
36 Miesiąc
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Elisabetta Abruzzese, MD, Ospedale S. Eugenio Roma
- Główny śledczy: Vincenzo Accurso, MD, A.U. Policlinico "Paolo Giaccone" Palermo
- Główny śledczy: Mario Annunziata, MD, Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli" Napoli
- Główny śledczy: Francesco Passamonti, MD, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese, ASST dei Sette Laghi Varese
- Główny śledczy: Massimo Bonifacio, MD, Istituti Ospitalieri di Verona- Policlinico G.B. Rossi Verona
- Główny śledczy: Giovanni Caocci, MD, CTMO - Ospedale "Businco" Cagliari
- Główny śledczy: Francesca Lunghi, MD, Ospedale Milano S. Raffaele Milano
- Główny śledczy: Chiara Elena, MD, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
- Główny śledczy: Monica Crugnola, MD, Az Ospedaliera Universitaria Parma
- Główny śledczy: Sara Galimberti, MD, Azienda Ospedaliera Pisana Pisa
- Główny śledczy: Alessandra Iurlo, MD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano Milano
- Główny śledczy: Luciano Levato, MD, Az. Ospedaliera Pugliese - Ciaccio (AOPC) Catanzaro
- Główny śledczy: Maria Cristina Miggiano, MD, Azienda ULSS 8 "Berica" Ospedale San Bortolo Vicenza
- Główny śledczy: Patrizia Pregno, MD, A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino S. G.Battista Torino
- Główny śledczy: Davide Rapezzi, MD, Ospedale Cuneo
- Główny śledczy: Rosaria Sancetta, MD, Ospedale dell'Angelo Mestre Venezia
- Główny śledczy: Fabio Stagno, MD, P.O. Gaspare Rodolico, Catania
- Główny śledczy: Luigia Luciano, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria-Università degli Studi di Napoli "Federico II"
- Główny śledczy: Carmen Fava, MD, A.S.O. Ordine Mauriziano, P.O. Umberto I Torino
- Główny śledczy: Philipp leCoutre, MD, Charité University of Berlin · Medical Department, Division of Oncology and Hematology
- Główny śledczy: Susanne Saussele, MD, University of Mannheim
- Główny śledczy: Alberto Álvarez-Larrán, MD, University Hospital Clínic de Barcelona
- Główny śledczy: Sarit Assouline, MD, Jewish General Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 września 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 września 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
14 sierpnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 września 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 listopada 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 listopada 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TFR-PRO
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .