Studio osservazionale retrospettivo sul rischio di progressione nei pazienti con LMC-FC idonei all'interruzione del TKI
24 luglio 2025 aggiornato da: University of Milano Bicocca
Studio osservazionale retrospettivo sul rischio di progressione nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica idonei all'interruzione dell'inibitore della tirosin-chinasi (TFR - PRO)
Lo scopo di questo studio è quello di indagare il profilo di sicurezza dell'interruzione del TKI nella pratica clinica, con particolare riguardo al rischio di progressione dopo l'interruzione del trattamento.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo studio arruolerà circa 3000 pazienti con LMC-FC che devono avere una storia di almeno 4 anni di trattamento con TKI e almeno 18 mesi di DMR. Gli eventi che si sviluppano nei pazienti dopo la fine della sospensione e la ripresa del TKI saranno considerati legati alla sospensione se si svilupperanno entro 36 mesi dalla fine della sospensione. Questa regola si applicherà anche ai successivi tentativi di TD. In caso di un secondo o successivo tentativo di interruzione dopo il fallimento di un precedente (per recidiva molecolare), i pazienti devono aver raggiunto nuovamente un DMR con ripresa della terapia con TKI e devono mantenere il DMR per almeno 18 mesi prima di un altro TD.
La raccolta dei dati sarà retrospettiva e prospettica, in quanto ogni centro raccoglierà i dati per 24 mesi. I pazienti che hanno interrotto prima dell'apertura di questo studio contribuiranno alla coorte retrospettiva, mentre quelli che interromperanno dopo contribuiranno alla coorte prospettica. I pazienti che hanno interrotto prima dell'apertura di questo studio ma continueranno a interromperlo dopo di esso, contribuiranno a entrambe le coorti. Per i pazienti reclutati in modo prospettico, verrà eseguito il monitoraggio dello stato della malattia per valutare il mantenimento della remissione molecolare durante il periodo di studio.
I pazienti con un gene di fusione BCR-ABL1 atipico, che non consente l'uso di Q-RT-PCR, saranno monitorati mediante PCR qualitativa e saranno analizzati separatamente. Per questi pazienti, la negatività della RT-PCR qualitativa nidificata sarà considerata un surrogato della DMR dei pazienti monitorati mediante Q-RT-PCR, mentre la perdita della negatività della PCR qualitativa di primo turno sarà considerata un surrogato della perdita della MMR (es. recidiva molecolare). Di conseguenza, per i pazienti monitorati mediante PCR qualitativa, verrà fornita la ripresa del TKI dopo TD in caso di nuova positività del primo round PCR.
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Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
260
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canada, H3T 1E2
- McGill University - Jewish General Hospital Division of Hematology and Department of Oncology
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Berlin, Germania, 13353
- Charité University of Berlin - Clinic of Medicine - Hematology and Oncology
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Mannheim, Germania
- University of Mannheim, Mannheim, Germania
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Bologna, Italia
- Istituto di Ematologia "Lorenzo e A. Seragnoli" Policlinico S. Orsola Malpighi,
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Cagliari, Italia
- CTMO Ematologia Ospedale "Businco"
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Catania, Italia
- Università di Catania Cattedra di Ematologia Ospedale "Ferrarotto"
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Catanzaro, Italia
- SOC Ematologia Az. Ospedaliera Pugliese Ciaccio (AOPC)
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Cuneo, Italia
- Ematologia Ospedale Cuneo
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Miano, Italia
- UO Ematologia O spedale Milano S. Raffaele
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Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
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Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Università degli Studi di Napoli "Federico II" Facoltà di Medicina e Chirurgia
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Palermo, Italia
- U.O. di Ematologia con trapianto A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
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Parma, Italia
- Unità operativa Ematologia e CTMO Az Ospedaliera Universitaria
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Pavia, Italia
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, Italia
- Università di Pisa Azienda Ospedaliera Pisana Divisione di Ematologia
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Reggio Emilia, Italia
- Azienda Unita Sanitaria Locale Irccs
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Torino, Italia
- Dipartimento di Oncologia ed Ematologia S.C. Ematologia 2 A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino S. G.Battista
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Torino, Italia
- Struttura Complessa a Dir. Universitaria Ematologia e Terapie Cellulari A.S.O. Ordine Mauriziano, P.O. U mberto I
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Varese, Italia
- S.C. Ematologia, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese, ASST dei Sette Laghi,
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Venezia, Italia
- U.O. di Ematologia Ospedale dell'Angelo Mestre
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Verona, Italia
- Istituti Ospitalieri di Verona Div. di Ematologia Policlinico G.B. Rossi
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Vicenza, Italia
- U.O. Complessa di Ematologia Azienda ULSS 8 "Berica" Ospedale San Bortolo
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Italy/MB
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Monza, Italy/MB, Italia, 20900
- ASST-Monza
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Italy/Milano
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Milano, Italy/Milano, Italia, 20162
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico UOC di Ematologia
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Italy/Rome
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Rome, Italy/Rome, Italia, 00142
- Universita di Tor Vergata Ospedale S. Eugenio
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Barcelona, Spagna
- University Hospital Clínic de Barcelona
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
La popolazione target includerà tutti i pazienti con LMC attualmente idonei per l'interruzione del trattamento indipendentemente dal fatto che abbiano interrotto o meno.
Per il tempo in cui non hanno interrotto contribuiranno alla coorte di riferimento, mentre dopo TD contribuiranno con i dati alla coorte di interruzione.
In caso di ripresa del trattamento, il paziente contribuirà comunque alla coorte di interruzione per 36 mesi dopo la ripresa del trattamento, mentre successivamente contribuirà alla coorte di riferimento, assumendo che non si sia verificato un nuovo TD.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato firmato e datato approvato dall'IRB/IEC per i potenziali pazienti della coorte.
- Età >= 18 anni.
- Pazienti di sesso maschile o femminile con LMC diagnosticata in fase cronica (CP).
- Almeno 4 anni di trattamento TKI.
- Almeno 18 mesi di DMR.
Criteri di esclusione:
- Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.
- LMC diagnosticato in AP o BC
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Coorte retrospettiva
I pazienti che hanno interrotto prima dell'apertura di questo studio contribuiranno alla coorte retrospettiva.
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Coorte prospettica
I pazienti che interromperanno dopo contribuiranno alla potenziale coorte.
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Coorte retrospettiva/prospettica
I pazienti che hanno interrotto prima dell'apertura di questo studio ma continueranno a interromperlo dopo di esso, contribuiranno a entrambe le coorti.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La quantificazione del rischio di progressione
Lasso di tempo: 36 mesi
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Per quantificare il rischio di progressione verso la fase accelerata (AP) o la fase blastica (BP), espresso come tasso aggiustato nel tempo (TAR), dopo l'interruzione del TKI nei pazienti con LMC sottoposti a un primo o successivo tentativo di interruzione del TKI
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36 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Per confrontare il tasso aggiustato nel tempo (TAR) della progressione dalla fase cronica-leucemia mieloide cronica alla fase accelerata (AP) o alla fase blastica (BP) utilizzando la percentuale di blasti, promielociti, basofili o piastrine nel sangue o nel midollo osseo
Lasso di tempo: 36 mesi
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Confrontare il TAR (tasso aggiustato nel tempo) di progressione verso AP o BP ottenuto nella popolazione target con quello ottenuto in una popolazione simile di pazienti con le stesse caratteristiche che non interrompono il trattamento con TKI
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36 mesi
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Sopravvivenza libera da progressione (PFS) dopo l'interruzione del TKI.
Lasso di tempo: 36 mesi
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La PFS sarà definita come il tempo tra l'interruzione e la progressione verso AP o BP.
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36 mesi
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Tasso di recidiva molecolare (perdita di MR3 o MMR)
Lasso di tempo: 36 mesi
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Tasso di recidiva molecolare (perdita di MR3 o MMR) a 12 e 24 mesi dopo l'interruzione del TKI.
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36 mesi
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Sopravvivenza libera da recidiva (RFS) dopo l'interruzione del TKI.
Lasso di tempo: 36 mesi
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Sopravvivenza libera da recidiva (RFS) dopo l'interruzione del TKI.
RFS sarà definito come il tempo che intercorre tra l'interruzione e la perdita di MMR (ovvero
recidiva molecolare).
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36 mesi
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Percentuale di pazienti con recidiva che ottengono una nuova risposta molecolare profonda (DMR) entro 6-12 mesi dalla ripresa del trattamento tra tutti i pazienti che ricominciano il trattamento con TKI a causa di una recidiva molecolare dopo l'interruzione del TKI.
Lasso di tempo: 36 mesi
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I seguenti criteri saranno utilizzati per definire DMR (43):
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36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Elisabetta Abruzzese, MD, Ospedale S. Eugenio Roma
- Investigatore principale: Vincenzo Accurso, MD, A.U. Policlinico "Paolo Giaccone" Palermo
- Investigatore principale: Mario Annunziata, MD, Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli" Napoli
- Investigatore principale: Francesco Passamonti, MD, Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese, ASST dei Sette Laghi Varese
- Investigatore principale: Massimo Bonifacio, MD, Istituti Ospitalieri di Verona- Policlinico G.B. Rossi Verona
- Investigatore principale: Giovanni Caocci, MD, CTMO - Ospedale "Businco" Cagliari
- Investigatore principale: Francesca Lunghi, MD, Ospedale Milano S. Raffaele Milano
- Investigatore principale: Chiara Elena, MD, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
- Investigatore principale: Monica Crugnola, MD, Az Ospedaliera Universitaria Parma
- Investigatore principale: Sara Galimberti, MD, Azienda Ospedaliera Pisana Pisa
- Investigatore principale: Alessandra Iurlo, MD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano Milano
- Investigatore principale: Luciano Levato, MD, Az. Ospedaliera Pugliese - Ciaccio (AOPC) Catanzaro
- Investigatore principale: Maria Cristina Miggiano, MD, Azienda ULSS 8 "Berica" Ospedale San Bortolo Vicenza
- Investigatore principale: Patrizia Pregno, MD, A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino S. G.Battista Torino
- Investigatore principale: Davide Rapezzi, MD, Ospedale Cuneo
- Investigatore principale: Rosaria Sancetta, MD, Ospedale dell'Angelo Mestre Venezia
- Investigatore principale: Fabio Stagno, MD, P.O. Gaspare Rodolico, Catania
- Investigatore principale: Luigia Luciano, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria-Università degli Studi di Napoli "Federico II"
- Investigatore principale: Carmen Fava, MD, A.S.O. Ordine Mauriziano, P.O. Umberto I Torino
- Investigatore principale: Philipp leCoutre, MD, Charité University of Berlin · Medical Department, Division of Oncology and Hematology
- Investigatore principale: Susanne Saussele, MD, University of Mannheim
- Investigatore principale: Alberto Álvarez-Larrán, MD, University Hospital Clínic de Barcelona
- Investigatore principale: Sarit Assouline, MD, Jewish General Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 settembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
30 settembre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
14 agosto 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 settembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 novembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
9 novembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 luglio 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TFR-PRO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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