- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04635891
Moottorin tulokset FSHD-arvioiden vahvistamiseksi (MOVE FSHD) (MOVE FSHD)
Tämän ehdotuksen ensisijaisena tavoitteena on kerätä FSHD:lle ominaisia motorisia ja toiminnallisia tuloksia ajan mittaan. Keräämällä FSHD-kohtaisia toimenpiteitä tämä auttaa varmistamaan parhaan tason kliinisen hoidon. Toiveena on myös nopeuttaa lääkekehitystä saamalla parempi käsitys siitä, kuinka FSHD vaikuttaa motorisiin toimintoihin ja muihin terveysvaikutuksiin (esim. hengitys, pyörätuolin käyttö jne.) ja kuinka suuri muutos motorisessa toiminnassa olisi kliinisesti merkityksellistä FSHD-potilaille.
Motor Outcomes to Validate Evaluations in FSHD (MOVE FSHD) sisältää noin 450 FSHD-osallistujaa, joita seurataan vähintään kolmen vuoden ajan. Osa MOVE FSHD -osallistujista, noin 200, osallistuu MOVE+ -alatutkimukseen, joka sisältää koko kehon MRI:n ja lihasbiopsian.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Michaela Walker, MPH
- Puhelinnumero: 913-945-9920
- Sähköposti: mwalker20@kumc.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Leann Lewis, MSGC
- Puhelinnumero: 585-275-7680
- Sähköposti: Leann_Lewis@URMC.Rochester.edu
Opiskelupaikat
-
-
-
São Paulo, Brasilia
- Rekrytointi
- University of Sao Paulo
-
Ottaa yhteyttä:
- Eliene Dutra Campos
- Puhelinnumero: +55 11 3061-8553
- Sähköposti: eliene.dcampos@hc.fm.usp.br
-
Päätutkija:
- Cristiane Moreno, MD
-
Alatutkija:
- Filipe Di Pace, MD
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N1N4
- Ei vielä rekrytointia
- University Of Calgary
-
Ottaa yhteyttä:
- Janet Petrillo
- Puhelinnumero: 403-210-7006
- Sähköposti: japetril@ucalgary.ca
-
Ottaa yhteyttä:
- Carissa Wong
- Puhelinnumero: 403-210-3835
- Sähköposti: carissa.wong@ucalgary.ca
-
Päätutkija:
- Lawrence Korngut, MD
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- Rekrytointi
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Päätutkija:
- Hanns Lochmuller, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica Belanger
- Puhelinnumero: #19627 613-798-5555
- Sähköposti: jemacgregor@ohri.ca
-
Ottaa yhteyttä:
- Kathryn Beaudry
- Puhelinnumero: #19864 617-798-5555
- Sähköposti: kabeaudry@ohri.ca
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Ei vielä rekrytointia
- University of McGill
-
Päätutkija:
- Erin O'Ferrall, MD
-
Alatutkija:
- Angela Genge, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica Cuerquis
- Puhelinnumero: 514-396-1023
- Sähköposti: jessica.cuerquis@mcgill.ca
-
Ottaa yhteyttä:
- Audrey Trottier
- Sähköposti: audrey.trottier@mail.mcgill.ca
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Rekrytointi
- Sheffield Teaching Hospital
-
Päätutkija:
- Channa Hewamadduma, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Jon Street
- Puhelinnumero: 4-411-4271-1626
- Sähköposti: j.street1@nhs.net
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: sth.neuromuscularresearch@nhs.net
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Rekrytointi
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Ottaa yhteyttä:
- Merve Kaleli
- Puhelinnumero: 310-825-3264
- Sähköposti: mkaleli@mednet.ucla.edu
-
Päätutkija:
- Perry Shieh, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Dova Levin
- Puhelinnumero: 310-825-3264
- Sähköposti: dvlevin@mednet.ucla.edu
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94306
- Rekrytointi
- Neuromuscular Disorders Program at Stanford University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 650-725-4341
- Sähköposti: neuromuscularresearch@stanford.edu
-
Päätutkija:
- John Day, MD, PhD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 303-724-4644
- Sähköposti: neurologyresearchpartners@cuanschutz.edu
-
Päätutkija:
- Stacy Dixon, MD
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- Rekrytointi
- Univeristy of Florida Gainesville
-
Ottaa yhteyttä:
- Julie Segura
- Puhelinnumero: 352-733-2412
- Sähköposti: Julie.segura@neurology.ufl.edu
-
Päätutkija:
- Subramony H Subramony, MD
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa
-
Päätutkija:
- Katherine Mathews, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Catherine Buescher, MS, BHS
- Puhelinnumero: 319-353-6269
- Sähköposti: catherine-buescher@uiowa.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Carrie Stephan, MA, BSN, RN
- Puhelinnumero: 319-356-2673
- Sähköposti: carrie-stephan@uiowa.edu
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Rekrytointi
- Univeristy of Kansas Medical Center
-
Päätutkija:
- Jeffrey Statland, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Rebecca Clay
- Puhelinnumero: 913-945-9936
- Sähköposti: rclay@kumc.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Andrea Klempnauer
- Puhelinnumero: 913-574-0008
- Sähköposti: atenney@kumc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Rekrytointi
- Kennedy Krieger Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Geni Bibat
- Puhelinnumero: 423-923-2629
- Sähköposti: bibat@kennedykrieger.org
-
Päätutkija:
- Doris Leung, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Mary Yep
- Puhelinnumero: 443-923-7318
- Sähköposti: Yep@kennedykrieger.org
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Rekrytointi
- University of Rochester Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Leann Lewis, MS
- Puhelinnumero: 585-275-7680
- Sähköposti: Leann_Lewis@URMC.Rochester.edu
-
Päätutkija:
- Rabi Tawil, MD
-
Päätutkija:
- Tyler Rehbein, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Marisa Rosenberg
- Puhelinnumero: 585-274-0271
- Sähköposti: Marisa_Rosenberg@URMC.Rochester.edu
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Rekrytointi
- Duke University - Lenox Baker Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Randy Smith, MPH
- Puhelinnumero: 919-684-1586
- Sähköposti: randy.s.smith@duke.edu
-
Päätutkija:
- Natalie Katz, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Stepanie Thera
- Sähköposti: stephanie.thera@duke.edu
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Rekrytointi
- The Ohio State University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Marco Tellez
- Puhelinnumero: 614-688-7837
- Sähköposti: marco.tellez@osumc.edu
-
Päätutkija:
- Bakri Elsheikh, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Alison Arter
- Puhelinnumero: 614-685-8661
- Sähköposti: Alison.Arter@osumc.edu
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
- Rekrytointi
- Austin Neuromuscular Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Emil Hussain
- Puhelinnumero: 212 512-920-0140
- Sähköposti: emil@austinneuromuscle.com
-
Päätutkija:
- Yessar Hussain, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Hina Patel
- Puhelinnumero: 212 512-920-0140
- Sähköposti: hina@austinneuromuscle.com
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- Univeristy of Texas Southwestern Medical Center
-
Päätutkija:
- Jaya Trivedi, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Steve Hopkins
- Puhelinnumero: 214-648-9380
- Sähköposti: Steve.Hopkins@UTSouthwestern.edu
-
Alatutkija:
- Salman Bhai, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Tyler Arrington
- Puhelinnumero: 214-645-2759
- Sähköposti: Tyler.Arrington@UTSouthwestern.edu
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Ei vielä rekrytointia
- University of Texas Health San Antonio
-
Ottaa yhteyttä:
- Marlon Humbert Tamayo Muradas
- Puhelinnumero: 210-450-7370
- Sähköposti: tamayomurada@uthscsa.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Edgar Morales
- Puhelinnumero: 210-567-8222
- Sähköposti: moralese6@uthscsa.edu
-
Päätutkija:
- Matthew Wicklund, MD, FAAN
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- Rekrytointi
- University of Utah
-
Päätutkija:
- Russell Butterfield, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Ryan Kennington
- Puhelinnumero: 801-587-0833
- Sähköposti: ryan.kennington@hsc.utah.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Caroline Flood
- Sähköposti: Caroline.Flood@hsc.utah.edu
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Rekrytointi
- Virginia Commonwealth University
-
Päätutkija:
- Nicholas Johnson, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Levi Headrick
- Puhelinnumero: 804-828-6110
- Sähköposti: levi.headrick@vcuhealth.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Resheed Reid
- Puhelinnumero: 646-804-2367
- Sähköposti: resheed.reid1@vcuhealth.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- University of Washington Medical Center
-
Päätutkija:
- Leo Wang, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Lilly Young
- Sähköposti: eyoung@uw.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Osallistujat, joilla on FSHD, joita nähdään tutkijaklinikalla.
Tämän tutkimuksen on tarkoitus olla "kattava" ja kattaa kaikki kliiniset FSHD:t: mukaan lukien lapset ja aikuiset, kaikki kyvyt (ambulatoriset ja ei-ambulatoriset) ja molemmat geneettiset FSHD-tyypit.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu FSHD (tyypit 1 tai 2) tai kliininen FSHD-diagnoosi, jossa on tutkimuksessa tunnusomaisia löydöksiä ja sairastunut vanhempi tai jälkeläinen.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei halua tai ei pysty antamaan tietoista suostumusta.
- Mikä tahansa muu sairaus, joka tutkijan mielestä häiritsee tutkimukseen osallistumista.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
MOVE FSHD-opintovierailuja
Potilaat saavat hoitavan lääkärin määräämän tavanomaisen hoidon.
Opintokäyntejä tehdään hoitostandardien mukaan, ja niiden odotetaan tapahtuvan vähintään kerran vuodessa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
10 metriä kävely/juoksu
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
10 metrin kävelymatka/ajo (aikaisemmin 30 jalan GO) tai kävelynopeustehtävä suoritetaan opintovierailujen aikana.
Tämä tehtävä testaa erilaisia kykyjä, voimasta, kestävyyteen ja tasapainoon.
Myös 10 metrin kävelymatka/ajo on ennustaja ambulaation menetykselle Duchennen lihasdystrofiassa.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Olka- ja käsivarsi liikealue
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Nostoa tai ulottumista jäljitteleviä liikealueita suoritetaan.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Olka- ja käsivarsi
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Osallistujat ajoitetaan purkkien pinoamiseen.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Spirometria (FVC, FEV1, PCF)
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Tutkijat saavat pakotetun elintärkeän kapasiteetin ja pakotetun vanhenemismäärän 1 sekunnissa, molemmat standardisoidut tulokset, joita käytetään yleisesti klinikalla ja kliinisissä tutkimuksissa.
Myös sivustoille, jotka rutiininomaisesti keräävät huippukytken virtausta, tämä saadaan myös.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tavaratilan toiminto
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
FSHD: ssä ei ole erityisiä funktionaalisia tehtäviä, jotka on suunniteltu mittaamaan tavaratilan toimintaa, joten tutkijat ovat valinneet käytännön tehtävän, joka heijastaa muutoksia ydimen truncal -lihasryhmissä.
Kyky istua ja ajoitettu makuja istuvaan testiin heijastaa ydinlihasvoimaa ja koordinaatiota.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Käden toiminto
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Käsintoiminto kaappaa tutkimalla käsiohjelmaa.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Ajoitettu ja mene (hinaus)
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Tasapaino ja liikkuvuus arvioidaan käyttämällä ajoitettua ja go: ta (hinaus), joka on vanhusten tavanomainen tulosmitta, jota käytetään myös yhä enemmän neuromuskulaarisissa häiriöissä.
Osallistujia pyydetään nousemaan tuolista, kävelemään 3 metriä, kääntämään 180 astetta ja palaamaan istuvaan asentoon tuolissa.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Syljen metylaatio
Aikaikkuna: Lähtötaso (kerätty vain kerran)
|
Tutkijat eristävät DNA: n syljen verisoluista - ja määrittävät metylaatiotasot 4q -alueella kromosomilla 4 käyttämällä tätä uutta tekniikkaa.
Tutkijat vertaavat metylaatiotasoja osallistujien välillä ja verrataan muihin tässä tutkimuksessa kerättyihin kliinisiin tietoihin.
|
Lähtötaso (kerätty vain kerran)
|
|
FSHD -kliinisen vakavuuspisteet
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Kahden FSHD -kliinisen vakavuuspistettä saadaan rajoitettua fyysistä tutkimusta ja lujuustestausta.
Nämä vakavuuspisteet molemmat ovat heikkouksia kasvoissa, hartioissa, aseissa, distaalisissa ja proksimaalisissa alaraajoissa joko 10 tai 15 pisteen asteikolla.
Mitä korkeampi vakavuuspiste, sitä enemmän vaikuttaa yksilöön.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Potilaan ilmoittamat tulokset mittaustietojärjestelmä-57 (promis57)
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Promis57 on NIH: n kehittämä instrumentti, joka tuottaa tuloksia fyysiselle toiminnalle ja fyysisten rajoitusten vaikutuksen jokapäiväiseen elämään.
57 kysymystä tiivistetään kokonaispistemäärään, joka muutetaan normalisoiduksi T-pisteeksi, jonka 50 edustaa normaalia, ja pienemmät pisteet, jotka edustavat kasvavaa vammaisuutta.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Yläraajan funktionaalinen indeksi
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Tämä indeksi mittaa yläraajojen toimintahäiriöitä.
20 kysymystä yhdistetään kokonaispistemäärään, pistemäärä muutetaan normalisoiduksi pistemääräksi 80, joka edustaa normaalia ja pienemmät pisteet, jotka edustavat kasvavaa vammaisuutta.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Liikunta- ja kivun arviointi
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Liikunta- ja kivun arviointikysely koostui erityisesti tästä tutkimuksesta, ja se saadaan päätökseen jokaisessa vierailussa.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Kasvovammaisuusindeksi (FDI)
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Suorat ulkomaiset suorat sijoitukset ovat lyhyt 5 tuotekysely.
Viisi kysymystä tiivistetään kokonaispistemäärään, jotka muuttuivat prosentuaaliseen asteikkoon, ja 100 edustavat normaalia ja alhaisemmat pisteet edustavat kasvavaa vammaisuutta.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
FSHD Rasch-rakennettu yleinen vammaisuusasteikko (FSHD-Rods)
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
FSHD-Rods on kyselylomake päivittäisen toiminnan ja terveyden välisestä suhteesta.
32 kysymystä rakennetaan käyttämällä modernia klinimetristä tekniikkaa, Rasch -analyysiä, joka tilaamalla kohteet kasvavat vaikeuksissa, mahdollistaa esinepisteiden summan kokonaispistemäärän saavuttamiseksi.
Vastaukset tarjoavat tietoa siitä, kuinka FSHD vaikuttaa päivittäiseen ja sosiaaliseen toimintaan ja missä määrin osallistujat kykenevät suorittamaan tavanomaista toimintaa.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
MIP/MEP ja SNIP
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Sivustoille, jotka rutiininomaisesti saavat negatiivista inspiroivaa tai hengitysvoimaa (MIP/MEP), kerätään.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
4 portaikko kiipeilyä
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Aika nousta ja laskeutua 4 vakioportaa.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Manuaalinen lihastestaus (MMT)
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
MMT: lle käytetään muokattua lääketieteellistä tutkimusneuvostoa 13 -pisteistä asteikkoa - standardisoitujen paikkojen kanssa jokaiselle lihakselle.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MRI
Aikaikkuna: Perustaso - 12 kuukautta
|
Koko kehon MRI tehdään noin 200 osallistujan alaryhmälle.
MRI on tunnustettu kultaiseksi standardiksi kehonkoostumusanalyysissä, ja se mahdollistaa täydellisemmän kuvauksen henkilön kehonkoostumusprofiilista yhdestä tutkimuksesta. Lisäksi sisällytämme analyysiin, joka auttaa tekemään STIRiin ja kvantitatiiviseen rasvafraktioon perustuvasta neulabiopsiasta tehokkaamman. suurempi tuotto käyttämällä normaaleja vertailumerkintöjä ja rungon maamerkkejä.
|
Perustaso - 12 kuukautta
|
|
Lihasbiopsia
Aikaikkuna: Perustaso - 4 kuukautta
|
Lihasbiopsia tehdään noin 200 osallistujan alaryhmälle.
Lihasbiopsiat tehdään lähtötilanteessa ja 20 osallistujan osajoukolle 4 kuukauden kuluttua.
Käytämme MRI-analyysiä selvittääksemme, mikä alaraajan lihas valitaan biopsiaan.
Lihasnäytteitä käytetään RNA-sekvensoinnin yhteenvetoon aiemman DUX4-kohteen valinnan varmistamiseksi.
Lisäksi voidaan sisällyttää muita kiinnostavia varhaisia tai myöhäisiä geenejä, jotka liittyvät FSHD:hen, mutta eivät ole spesifisiä DUX4:lle.
Valitsemme myös 4 kontrolligeeniä laadunvarmistusta varten, 2 vahvistamaan lihaskudosta ja 2 sulkemaan pois korkean rasvapitoisuuden.
|
Perustaso - 4 kuukautta
|
|
Kätevä ja toimiva työtila
Aikaikkuna: Perustaso - 24 kuukautta
|
Noin 200 osallistujan alaryhmälle toteutetaan tavoitettavissa oleva ja toimiva työtila.
Osallistujat istuvat stereokameran edessä ja suorittavat standardoidun yläraajan liikeprotokollan tutkimuksen kliinisen arvioijan valvonnassa.
Viidensadan gramman rannepainot lisätään.
Standardisoitu yksinkertainen liikesarja koostuu käsivarren nostamisesta lepoasennosta pään yläpuolelle pitäen kyynärpää ojennettuna ja suorittamalla saman liikkeen pystytasoissa noin 0, 45, 90, 135 astetta.
Toinen liikesarja koostuu vaakasuuntaisista pyyhkäisyistä navan ja olkapään tasolla.
Jokainen liikesarja toistetaan kolme kertaa vasemmalle ja oikealle käsivarrelle.
|
Perustaso - 24 kuukautta
|
|
Syden puettava laite
Aikaikkuna: Perustaso - 24 kuukautta
|
Puettavan laitteen tarkoitus on mitata tarkasti ylä- ja alaraajojen liikettä normaalin päivittäisen elämän aikana.
FSHD:ssä lihakset vaikuttavat epäsymmetrisesti, joten mittaukset puettavalla laitteella otetaan ylä- ja alaraajoista molemmin puolin.
|
Perustaso - 24 kuukautta
|
|
FSHD COM -pedit
Aikaikkuna: Perustaso - 24 kuukautta
|
Keräämme FSH-Composite-tulosmittarin lapsille ja nuorille.
Kuten FSHD-COM:ssa, arvioidut kehon alueet vastaavat potilaiden tunnistamia tärkeitä alueita ja sisältävät jalkojen toiminnan; hartioiden ja käsivarsien toiminta; runko-toiminto, käsi-toiminto; ja toiminnallinen tasapaino.
FSHD-COM Pedejä muutettiin lisäämällä kevyempiä painoja olkapään abduktio- ja taivutus- ja kyynärpään taipumiseen tarvittaviin tuotteisiin motorisen kehityksen ja lapsilla havaittujen alempien voimatasojen mukauttamiseksi.
Useimmat kohteet pisteytetään 5 pisteen järjestysasteikolla (0 = normaali/ei vaikuta ja 4 = on vakavasti vahingoittunut tai ei pysty suorittamaan kohtaa) lukuun ottamatta olkapään abduktiota/taivutusta ja kyynärpään taivutusta, joita on laajennettu ja ne pisteytetään 7 pisteen asteikolla käyttämällä muita painoluokkia.
Näin ollen FSHD-COM Peds -laitteiden kokonaispistemäärä on 84 (verrattuna FSHD-COM:n 72:een).
|
Perustaso - 24 kuukautta
|
|
Biospekyylin retentio: Näytteet DNA: lla, RNA: lla, plasmalla ja seerumilla
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Valinnainen ala-opiskelu DNA: n, RNA: n, plasman ja seerumin kerääminen biopankkiin.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Etäarviointia
Aikaikkuna: Perustaso - 5 vuotta
|
Noin 20 osallistujan alaryhmä suorittaa etäarvioinnit kotona.
Etäarviointien on tarkoitus kaapata arvioinnit, jotka tapahtuvat rutiininomaisen henkilökohtaisen vierailun aikana, ja ne ovat päällekkäisiä funktionaalisia luokkia, joihin sisältyy objektien saavuttaminen ja nostaminen, funktionaaliset toimenpiteet, kävely- ja tasapainon mittaukset sekä Midarm- ja käsitehtävät.
Mukana on myös hengityselinten mitat (FVC, FEV1, PCF, SNIP), bulbar -toiminto ja kädensijalujuus.
Funktionaalisia toimenpiteitä muutetaan riippumattoman ja/tai kaksisuuntaisen videon suorituskyvyn kautta.
|
Perustaso - 5 vuotta
|
|
Moottorin toiminnan mitta 32 (MFM32)
Aikaikkuna: Perustaso - 24 kuukautta (vain etäarviointi ja siirto+ PEDS -lentäjä)
|
32-osainen motorinen toimintamitta (MFM32) on kliinikon ilmoittama tulosmitta, jota käytetään neuromuskulaaristen sairauksien henkilöiden toiminnallisten kykyjen arvioimiseksi.
|
Perustaso - 24 kuukautta (vain etäarviointi ja siirto+ PEDS -lentäjä)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Rabi Tawil, MD, University of Rochester
- Päätutkija: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY00145405
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .