- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04635891
Resultados Motores para Validar Evaluaciones en FSHD (MOVE FSHD) (MOVE FSHD)
El objetivo principal de esta propuesta es recopilar resultados motores y funcionales específicos de la FSHD a lo largo del tiempo. Al recopilar medidas específicas para la FSHD, esto ayudará a garantizar que se brinde el mejor nivel de atención clínica. Además, la esperanza es acelerar el desarrollo de medicamentos al obtener una mejor comprensión de cómo tener FSHD afecta la función motora y otros resultados de salud (es decir, respiración, uso de silla de ruedas, etc.) y qué tan grande sería clínicamente significativo un cambio en la función motora para las personas con FSHD.
Los resultados motores para validar las evaluaciones en FSHD (MOVE FSHD) tendrán aproximadamente 450 participantes de FSHD seguidos durante un mínimo de 3 años. Un subconjunto de participantes de MOVE FSHD, aproximadamente 200, participará en el subestudio de MOVE+ que incluye resonancia magnética de todo el cuerpo y biopsia muscular.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Michaela Walker, MPH
- Número de teléfono: 913-945-9920
- Correo electrónico: mwalker20@kumc.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Leann Lewis, MSGC
- Número de teléfono: 585-275-7680
- Correo electrónico: Leann_Lewis@URMC.Rochester.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2N1N4
- Aún no reclutando
- University of Calgary
-
Contacto:
- Janet Petrillo
- Número de teléfono: 403-210-7006
- Correo electrónico: japetril@ucalgary.ca
-
Contacto:
- Carissa Wong
- Número de teléfono: 403-210-3835
- Correo electrónico: carissa.wong@ucalgary.ca
-
Investigador principal:
- Lawrence Korngut, MD
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
- Reclutamiento
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Contacto:
- Jessica MacGregor
- Número de teléfono: #19627 613-798-5555
- Correo electrónico: jemacgregor@ohri.ca
-
Investigador principal:
- Hanns Lochmüller, MD
-
Contacto:
- Sydney Zakutney
- Número de teléfono: #19627 613-798-5555
- Correo electrónico: szakutney@ohri.ca
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Aún no reclutando
- University of McGill
-
Investigador principal:
- Erin O'Ferrall, MD
-
Investigador principal:
- Angela Genge, MD
-
Contacto:
- Priya Nagpal
- Número de teléfono: 514-398-7143
- Correo electrónico: priya.nagpal@mcgill.ca
-
Contacto:
- Vanessa Bertone
- Número de teléfono: 514-398-7143
- Correo electrónico: vanessa.bertone@mcgill.ca
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Reclutamiento
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Contacto:
- Merve Kaleli
- Número de teléfono: 310-825-3264
- Correo electrónico: MKaleli@mednet.ucla.edu
-
Contacto:
- Dennis Fernando
- Número de teléfono: 310-825-3264
- Correo electrónico: DeFernando@mednet.ucla.edu
-
Investigador principal:
- Perry Shieh, MD, PhD
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94306
- Reclutamiento
- Neuromuscular Disorders Program at Stanford University School of Medicine
-
Contacto:
- Número de teléfono: 650-725-4341
- Correo electrónico: NeuromuscularResearch@stanford.edu
-
Investigador principal:
- John Day, MD, PhD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
Contacto:
- Número de teléfono: 303-724-4644
- Correo electrónico: neurologyresearchpartners@cuanschutz.edu
-
Investigador principal:
- Stacy Dixon, MD
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Reclutamiento
- Univeristy of Florida Gainesville
-
Contacto:
- Julie Segura
- Número de teléfono: 352-733-2412
- Correo electrónico: Julie.segura@neurology.ufl.edu
-
Investigador principal:
- Subramony H Subramony, MD
-
Contacto:
- Jennifer Argudo, MD
- Número de teléfono: 352-733-2413
- Correo electrónico: Jennifer.Argudo@neurology.ufl.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Aún no reclutando
- University of Iowa
-
Investigador principal:
- Katherine Mathews, MD
-
Contacto:
- Carrie Stephan
- Número de teléfono: 319-356-2673
- Correo electrónico: carrie-stephan@uiowa.edu
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Reclutamiento
- Univeristy of Kansas Medical Center
-
Investigador principal:
- Jeffrey Statland, MD
-
Contacto:
- Rebecca Clay
- Número de teléfono: 913-945-9936
- Correo electrónico: rclay@kumc.edu
-
Contacto:
- Andrea Klempnauer
- Número de teléfono: 913-574-0008
- Correo electrónico: atenney@kumc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Reclutamiento
- Kennedy Krieger Institute
-
Contacto:
- Geni Bibat
- Número de teléfono: 423-923-2629
- Correo electrónico: bibat@kennedykrieger.org
-
Investigador principal:
- Doris Leung, MD, PhD
-
Contacto:
- Mary Yep
- Número de teléfono: 443-923-7318
- Correo electrónico: yep@kennedykrieger.org
-
-
New York
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Reclutamiento
- University of Rochester Medical Center
-
Contacto:
- Leann Lewis, MS
- Número de teléfono: 585-275-7680
- Correo electrónico: Leann_Lewis@URMC.Rochester.edu
-
Investigador principal:
- Rabi Tawil, MD
-
Investigador principal:
- Johanna Hamel, MD
-
Contacto:
- Marisa Severino
- Número de teléfono: 585-274-0271
- Correo electrónico: Marisa_Severino@URMC.Rochester.edu
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Reclutamiento
- The Ohio State University Medical Center
-
Contacto:
- Marco Tellez
- Número de teléfono: 614-688-7837
- Correo electrónico: Marco.Tellez@osumc.edu
-
Contacto:
- Shemikka Young
- Número de teléfono: 614-685-8661
- Correo electrónico: Shemikka.Young@osumc.edu
-
Investigador principal:
- Bakri Elsheikh, MD
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Aún no reclutando
- Nationwide Children's Hospital
-
Contacto:
- Audrey Beale
- Número de teléfono: 614-355-6872
- Correo electrónico: audrey.beale@nationwidechildrens.org
-
Investigador principal:
- Linda Lowes, DPT, PhD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- Univeristy of Texas Southwestern Medical Center
-
Investigador principal:
- Jaya Trivedi, MD
-
Contacto:
- Tara Kristof
- Número de teléfono: 214-227-3610
- Correo electrónico: Tara.Kristof@UTSouthwestern.edu
-
Contacto:
- Steve Hopkins
- Número de teléfono: 214-648-9380
- Correo electrónico: Steve.Hopkins@UTSouthwestern.edu
-
Sub-Investigador:
- Salman Bhai, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Reclutamiento
- University of Utah
-
Contacto:
- Sarah Moldt
- Número de teléfono: 801-585-9399
- Correo electrónico: sarah.moldt@hsc.utah.edu
-
Investigador principal:
- Russell Butterfield, MD, PhD
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Reclutamiento
- Virginia Commonwealth University
-
Contacto:
- Jodie Howell
- Número de teléfono: 804-828-6110
- Correo electrónico: Jodie.Howell@vcuhealth.org
-
Investigador principal:
- Nicholas Johnson, MD
-
Contacto:
- Ruby Langeslay
- Número de teléfono: 804-828-8481
- Correo electrónico: ruby.langeslay@vcuhealth.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Reclutamiento
- University of Washington Medical Center
-
Investigador principal:
- Leo Wang, MD, PhD
-
Contacto:
- Mike Willis
- Número de teléfono: 206-685-2028
- Correo electrónico: mwillis5@uw.edu
-
Contacto:
- Lilly Young
- Correo electrónico: eyoung@uw.edu
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
- Reclutamiento
- Sheffield Teaching Hospital
-
Investigador principal:
- Channa Hewamadduma, MD, PhD
-
Contacto:
- Jon Street
- Número de teléfono: 4-411-4271-1626
- Correo electrónico: j.street1@nhs.net
-
Contacto:
- Correo electrónico: sth.neuromuscularresearch@nhs.net
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Participantes con FSHD que se atienden en la clínica de investigadores.
Este estudio pretende ser 'inclusivo' y cubrir la gama completa de FSHD clínica: incluidos niños y adultos, todas las gamas de habilidades (ambulatorias y no ambulatorias) y ambos tipos genéticos de FSHD.
Descripción
Criterios de inclusión:
- FSHD confirmado genéticamente (tipos 1 o 2) o diagnóstico clínico de FSHD con hallazgos característicos en el examen y un padre o hijo afectado.
Criterio de exclusión:
- No quiere o no puede dar su consentimiento informado.
- Cualquier otra condición médica que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
---|
Visitas de estudio MOVE FSHD
Los pacientes recibirán el estándar de atención según lo determine su médico tratante.
Las visitas del estudio se realizarán según el estándar de atención y se prevé que ocurran al menos una vez al año.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
10m caminar/correr
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
La caminata/carrera de 10 metros (anteriormente la carrera de 30 pies) o la tarea de velocidad de la marcha se realizarán durante las visitas del estudio.
Esta tarea pone a prueba una variedad de habilidades diferentes, desde la potencia hasta la resistencia y el equilibrio.
Además, la marcha/carrera de 10 metros es un predictor de pérdida de la deambulación en la distrofia muscular de Duchenne.
|
Línea de base - 3 años
|
Rango de movimiento de hombro y brazo
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
Se realizarán tareas de rango de movimiento que simulan levantar o alcanzar.
|
Línea de base - 3 años
|
Función de hombro y brazo
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
Los participantes serán cronometrados en apilar latas.
|
Línea de base - 3 años
|
Espirometría (FVC, FEV1, PCF)
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
Los investigadores obtendrán la capacidad vital forzada y el volumen espiratorio forzado en 1 segundo, ambos resultados estandarizados utilizados comúnmente en clínicas y ensayos clínicos.
Además, para los sitios que recolectan rutinariamente Peak Cough Flow, esto también se obtendrá.
|
Línea de base - 3 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Función de maletero
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
No existen tareas funcionales específicas diseñadas para medir la función del tronco en la FSHD, por lo que los investigadores han elegido una tarea práctica que reflejará los cambios en los grupos de músculos centrales del tronco.
La capacidad para sentarse y la prueba cronometrada de supino a sentado reflejan la fuerza y la coordinación de los músculos centrales.
|
Línea de base - 3 años
|
Función de la mano
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
La función de la mano se captura examinando la fuerza de prensión de la mano.
|
Línea de base - 3 años
|
Temporizado arriba y listo (TUG)
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
El equilibrio y la movilidad se evalúan mediante el uso de Timed Up and Go (TUG), una medida de resultado estándar para los ancianos que también se utiliza cada vez más en los trastornos neuromusculares.
Se pide a los participantes que se levanten de una silla, caminen 3 metros, giren 180 grados y vuelvan a sentarse en la silla.
|
Línea de base - 3 años
|
Metilación de la saliva
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
Los investigadores aislarán el ADN de las células sanguíneas en la saliva y determinarán los niveles de metilación en la región 4q del cromosoma 4 utilizando esta nueva técnica.
Los investigadores compararán los niveles de metilación entre los participantes y los compararán con otra información clínica recopilada en este estudio.
|
Línea de base - 3 años
|
Puntuaciones de gravedad clínica de FSHD
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
Se utilizará un examen físico limitado y pruebas de fuerza para derivar dos puntajes de gravedad clínica de FSHD.
Estos puntajes de gravedad clasifican la debilidad en la cara, los hombros, los brazos y las extremidades inferiores distales y proximales en una escala de 10 o 15 puntos.
Cuanto mayor sea la puntuación de gravedad, más afectado estará el individuo.
|
Línea de base - 3 años
|
Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente-57 (PROMIS57)
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
El PROMIS57 es un instrumento desarrollado por el NIH que genera puntajes para la función física y el impacto de las limitaciones físicas en la vida diaria.
Las 57 preguntas se suman en una puntuación total, que se transforma en una puntuación t normalizada en la que 50 representa normal y las puntuaciones más bajas representan una discapacidad creciente.
|
Línea de base - 3 años
|
El Índice Funcional de las Extremidades Superiores
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
Este índice mide la disfunción de las extremidades superiores.
Las 20 preguntas se combinan en una puntuación total, la puntuación se transforma en una puntuación normalizada en la que 80 representa normal y las puntuaciones más bajas representan una discapacidad creciente.
|
Línea de base - 3 años
|
Evaluación del ejercicio y el dolor
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
Se compuso un cuestionario de evaluación del ejercicio y el dolor específicamente para este estudio y se completará en cada visita.
|
Línea de base - 3 años
|
El Índice de Discapacidad Facial (FDI)
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
El FDI es un breve cuestionario de 5 ítems.
Las cinco preguntas se suman en una puntuación total que se transforma en una escala porcentual, en la que 100 representa normal y las puntuaciones más bajas representan una discapacidad creciente.
|
Línea de base - 3 años
|
MIP/MEP y SNIP
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
Para los sitios que rutinariamente obtienen fuerza inspiratoria o espiratoria negativa (MIP/MEP), se recopilará.
|
Línea de base - 3 años
|
Escalas de discapacidad general construidas por FSHD Rasch (FSHD-RODS)
Periodo de tiempo: Línea de base: 3 años
|
El FSHD-RODS es un cuestionario sobre la relación entre las actividades diarias y la salud.
Se construyen 32 preguntas utilizando una técnica clinimétrica moderna, el análisis de Rasch, que al ordenar los ítems en dificultad creciente, permite calcular la suma de las puntuaciones de los ítems para lograr una puntuación total.
Las respuestas brindan información sobre cómo la FSHD afecta las actividades diarias y sociales y hasta qué punto los participantes pueden realizar las actividades habituales.
|
Línea de base: 3 años
|
4 subida de escaleras
Periodo de tiempo: Línea de base: 3 años
|
Tiempo para subir y bajar 4 escaleras estándar.
|
Línea de base: 3 años
|
Prueba muscular manual (MMT)
Periodo de tiempo: Línea de base: 3 años
|
Para MMT se utilizará una escala de 13 puntos modificada del Medical Research Council, con posiciones estandarizadas para cada músculo.
|
Línea de base: 3 años
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Retención de muestras biológicas: muestras con ADN, ARN, plasma y suero
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
Subestudio opcional de recolección de ADN, ARN, plasma y suero para biobancos.
|
Línea de base - 3 años
|
Piloto de evaluación remota
Periodo de tiempo: Línea de base - 3 años
|
Un subgrupo de aproximadamente 20 participantes realizará evaluaciones remotas en el hogar.
Las evaluaciones remotas están destinadas a capturar las evaluaciones que ocurren durante una visita en persona de rutina, y superpondrán categorías funcionales, para incluir alcanzar y levantar objetos, medidas funcionales básicas, medidas de marcha y equilibrio, y tareas de manos y brazos.
También se incluirán medidas de respiración (FVC, FEV1, PCF, SNIP), función bulbar y fuerza de prensión manual.
Las medidas funcionales se modificarán para permitir el rendimiento de video independiente y/o bidireccional.
|
Línea de base - 3 años
|
Resonancia magnética
Periodo de tiempo: Línea base - 12 meses
|
Se realizará una resonancia magnética de todo el cuerpo para un subgrupo de aproximadamente 200 participantes.
La resonancia magnética es reconocida como un estándar de oro para el análisis de la composición corporal, lo que permite una descripción más completa del perfil de composición corporal de una persona a partir de un solo examen. Además, incluiremos análisis para ayudar a que la biopsia con aguja basada en STIR y la fracción de grasa cuantitativa sea más eficiente con mayor rendimiento utilizando marcas fiduciales estándar y puntos de referencia corporales.
|
Línea base - 12 meses
|
Biopsia Muscular
Periodo de tiempo: Línea base - 4 meses
|
La biopsia muscular se realizará en un subgrupo de aproximadamente 200 participantes.
Las biopsias musculares se realizarán en la visita inicial y para un subconjunto de 20 participantes a los 4 meses.
Usaremos el análisis de MRI para ayudar a informar qué músculo de la extremidad inferior se elegirá para la biopsia.
Las muestras de músculo se utilizarán para recapitular la secuenciación de ARN para confirmar la selección previa del objetivo DUX4.
Además, pueden incluirse otros genes tempranos o tardíos de interés que están relacionados con FSHD pero no son específicos de DUX4.
También seleccionaremos 4 genes de control para garantizar la calidad, 2 para confirmar el tejido muscular y 2 para descartar un alto contenido de grasa.
|
Línea base - 4 meses
|
Espacio de trabajo accesible y funcional
Periodo de tiempo: Línea base - 24 meses
|
El espacio de trabajo accesible y funcional se realizará para un subgrupo de aproximadamente 200 participantes.
Los participantes se sientan frente a una cámara estéreo y realizan un protocolo estandarizado de movimiento de las extremidades superiores bajo la supervisión de un evaluador clínico del estudio.
Se agregarán pesas de muñeca de quinientos gramos.
El conjunto simple estandarizado de movimientos consiste en levantar el brazo desde la posición de reposo por encima de la cabeza manteniendo el codo extendido, realizando el mismo movimiento en planos verticales alrededor de 0, 45, 90, 135 grados.
El segundo conjunto de movimientos consiste en barridos horizontales al nivel del ombligo y el hombro.
Cada conjunto de movimientos se repite tres veces para el brazo izquierdo y derecho.
|
Línea base - 24 meses
|
Dispositivo portátil Syde
Periodo de tiempo: Línea de base: 24 meses
|
El propósito del dispositivo portátil es medir con precisión el movimiento de las extremidades superiores e inferiores durante la vida diaria normal.
En FSHD, los músculos se ven afectados de forma asimétrica, por lo tanto, las mediciones con el dispositivo portátil se tomarán de las extremidades superiores e inferiores de forma bilateral.
|
Línea de base: 24 meses
|
Medida de función del motor 32 (MFM32)
Periodo de tiempo: Línea de base: 24 meses
|
La medida de función motora de 32 ítems (MFM32) es una medida de resultado informada por el médico que se utiliza para evaluar las capacidades funcionales de personas con enfermedades neuromusculares.
|
Línea de base: 24 meses
|
FSHD COM Pediatras
Periodo de tiempo: Línea de base: 24 meses
|
Recopilaremos la medida de resultado compuesta de FSH para niños y adolescentes.
Al igual que con el FSHD-COM, las regiones del cuerpo evaluadas coinciden con áreas de importancia identificadas por los pacientes e incluyen la función de las piernas; función de hombros y brazos; función del tronco, función de la mano; y equilibrio funcional.
El FSHD-COM Peds se modificó agregando pesos más livianos a los elementos de abducción y flexión del hombro y flexión del codo para adaptarse al desarrollo motor y a los niveles de fuerza más bajos observados en los niños.
La mayoría de los ítems se califican en una escala ordinal de 5 puntos (0 = normal/no afectado y 4 = estar gravemente afectado o incapaz de completar el ítem) con la excepción de los ítems de abducción/flexión del hombro y flexión del codo que se han ampliado. y se califican en una escala de 7 puntos utilizando las categorías de peso adicionales.
Por lo tanto, la puntuación total de FSHD-COM Peds es 84 (en comparación con 72 de FSHD-COM).
|
Línea de base: 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Rabi Tawil, MD, University of Rochester
- Investigador principal: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- STUDY00145405
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre FSHD
-
University Hospital, MontpellierTerminadoEnfermedad primaria Distrofia facioescapulohumeral (FSHD)Francia
-
University Hospital, MontpellierReclutamientoEnfermedad primaria Distrofia fascioescapulohumeral (FSHD)Francia
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Reclutamiento
-
aTyr Pharma, Inc.TerminadoDistrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)Estados Unidos, Francia, Italia
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Reclutamiento
-
aTyr Pharma, Inc.TerminadoDistrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)Estados Unidos, Países Bajos, Francia, Italia
-
Grete Andersen, MDTerminadoEntrenamiento de Alta Intensidad en Pacientes con Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (HIT-FSHD)FSHD - Distrofia Muscular FacioescapulohumeralDinamarca
-
Hoffmann-La RocheActivo, no reclutandoDistrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)Estados Unidos, Reino Unido, Italia, Dinamarca
-
Fulcrum TherapeuticsActivo, no reclutandoDistrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)Estados Unidos, España, Italia, Dinamarca, Canadá, Alemania, Francia, Países Bajos, Reino Unido
-
Fulcrum TherapeuticsActivo, no reclutandoDistrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)Estados Unidos, Canadá, Francia, España