CD123-uudelleenohjatut T-solut AML:n varalta lapsipotilailla

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies- ja naispotilaat ≥ 1 ja ≤ 29-vuotiaat suostumushetkellä.

2. AML toisessa tai suuremmassa pahenemisvaiheessa, transplantaation jälkeisessä relapsissa tai kemoterapiaresistentissä taudissa. Erityisesti:

   1. Toinen tai suurempi relapsi, joka määritellään myelooisen leukemian virtaussytometrisenä vahvistuksena vähintään 0,1 % toisen dokumentoidun täydellisen remission jälkeen; TAI
   2. Mikä tahansa havaittavissa oleva allogeenisen transplantaation jälkeinen sairaus, jonka myelooisen leukemian virtaussytometrinen vahvistus (MRD) on vähintään 0,1 %; TAI
   3. Refraktaarinen sairaus, joka määritellään jatkuvaksi luuytimen häiriöksi, jossa on > 5 % blasteja kahden induktiokemoterapiajakson jälkeen potilailla, jotka saivat alkuvaiheen, tai > 5 % luuytimen blastihoidosta yhden re-induktiokemoterapiajakson jälkeen potilailla, jotka ovat uusiutuneet aiemmin saavutettuaan CR:n .
3. Potilailla on oltava saatavilla sopiva kantasoluluovuttaja, joka voi luovuttaa soluja, jos koehenkilölle on tehtävä allogeeninen HCT. Luovuttaja voi olla yhteensopiva tai epäsopiva, ja se on todettava sopivaksi laitoksen vakiokriteerien mukaan; luovuttajilla on oltava täydellinen hyväksyntä voidakseen toimia luovuttajana.

4. Riittävä elimen toiminta määritellään seuraavasti:

   a. Seerumin kreatiniiniarvo iän/sukupuolen perusteella b. Riittävä maksan toiminta i. ALT ≤ 5 x ULN ii. Kokonaisbilirubiini ≤ 3 x ULN iii. Tämän alueen ylittävät ALAT- ja/tai bilirubiinitulokset ovat hyväksyttäviä, jos lääkäri-tutkijan mielestä (tai maksakoepalalla vahvistetun) poikkeamat liittyvät suoraan ALL-infiltraatioon maksaan.

   c. Keuhkojen varauksen vähimmäistaso on määritelty ≤ asteen 1 hengenahdoksi ja < asteen 3 hypoksiaksi; DLCO ≥ 40 % (korjattu anemiaan), jos PFT:t ovat kliinisesti asianmukaisia ​​hoitavan tutkijan määrittämänä d. Vasemman kammion lyhennysfraktio (LVSF) ≥ 28 % tai ejektiofraktio (LVEF) ≥ 45 %, joka on vahvistettu ECHO:lla, tai riittävä kammion toiminta, joka on dokumentoitu skannauksen tai kardiologin toimesta. Tapauksissa, joissa LVSF/LVEF:n kvantitatiivinen arviointi ei ole mahdollista, riittää kardiologin lausunto siitä, että ECHO osoittaa laadullisesti normaalia kammioiden toimintaa.

5. Riittävä suorituskyky, joka määritellään Lanskyn tai Karnofskyn pisteiksi ≥ 50
6. Allekirjoitettu tietoinen suostumus on hankittava.
7. Leukafereesille ei ole vasta-aiheita (ellei aiemmin hankittu afereesituote).
8. Lisääntymiskykyisten koehenkilöiden on suostuttava käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset.
2. Potilaat, joilla on uusiutunut AML t(15:17).
3. Potilaiden on oltava yli 6 kuukautta alloHSCT:stä.
4. HIV-infektio.
5. Aktiivinen hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio.
6. Aktiivinen akuutti tai krooninen graft versus-host -sairaus (GVHD), joka vaatii systeemistä hoitoa
7. Systeemisten steroidien samanaikainen käyttö soluinfuusion tai solukeräyksen aikana tai tila, joka hoitavan lääkärin mielestä todennäköisesti vaatii steroidihoitoa keräyksen aikana tai infuusion jälkeen. Steroidit sairauden hoitoon muina aikoina kuin solujen keräämisen tai infuusion aikana ovat sallittuja. Myös fysiologisen korvaavan hydrokortisonin tai inhaloitavien steroidien käyttö on sallittua.
8. Mikä tahansa hallitsematon aktiivinen lääketieteellinen häiriö, joka estäisi osallistumisen kuvatulla tavalla.
9. Hallitsematon aktiivinen infektio
10. Potilaat, joilla on hoidon aikana etenevä CNS3-sairaus tai keskushermoston parenkymaalisia vaurioita, jotka voivat lisätä keskushermostotoksisuuden riskiä. Potilaat, joilla on riittävästi hoidettu keskushermoston leukemia, ovat kelvollisia.
11. Tunnettu allergia tai yliherkkyys tutkimustuotteen apuaineille (ihmisen seerumin albumiini, DMSO ja dekstraani 40).
12. Potilaat, joilla on aiempaa myeloproliferatiivista kasvainta.
13. Potilaat, joilla on somaattinen JAK2 V617F -mutaatio PCR:llä tai seuraavan sukupolven sekvensoinnilla.