Pediatric Teduglutide Registry (PTR)
perjantai 8. joulukuuta 2023 päivittänyt: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital
Lasten teduglutidirekisteri: Teduglutidin kliininen käyttö suoliston vajaatoimintaa sairastavilla lapsilla, monikeskusinen markkinoille saattamisen jälkeinen arviointi
Pediatrian markkinoille tulon jälkeinen rekisteri teduglutidin pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on markkinoille saattamisen jälkeinen monikeskustutkimus, jossa arvioidaan teduglutidin tehoa ja turvallisuutta.
Tämä on havainnollinen pitkittäisrekisteri lasten SBS-potilaista, jotka käyttävät FDA:n hyväksymää teduglutidia hoidon standardien mukaisesti.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
142
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Lapset, joilla on SBS Teduglutide
Kuvaus
Kohortti A:
Sisällyttämiskriteerit:
- SBS-diagnoosi, joka määritellään suolen resektioksi synnynnäisen tai hankitun suolistosairauden vuoksi, joka johtaa riippuvuuteen PS:stä 90 päivän ajan
- Sai teduglutidin FDA:n hyväksynnän jälkeen
- Ikä ≥ 1 vuotta ja ≤ 18 vuotta teduglutidin aloitusvaiheessa
- Paino ≥ 10 kg teduglutidihoidon alussa
- Riippuu PS:stä teduglutidin aloitushetkellä
- Kohdetiedot primäärituloksesta (PS-energian saanti cal/kg/vrk) ovat saatavilla lääketieteellisen kaavion ottamista varten lähtötilanteen (esikäsittelyn) käynnin yhteydessä.
- Tutkittava tai huoltaja allekirjoittaa ja päivämäärät kirjallisen tietoon perustuvan suostumuslomakkeen ja tarvittavan tietosuojavaltuutuksen ja alaikäinen antaa tarvittavan suostumuksen ennen rekisteröintiä.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen teduglutidin pediatrisiin kliinisiin tutkimuksiin (TED-C13-003, TED-C14-006 tai SHP633-303, SHP633-304).
- Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittavalla tai huoltajalla on suuri riski laiminlyönnistä.
Kohortti B:
Sisällyttämiskriteerit:
- SBS-diagnoosi, joka määritellään suolen resektioksi synnynnäisen tai hankitun suolistosairauden vuoksi, joka johtaa riippuvuuteen PS:stä 90 päivän ajan
- Osallistunut kliiniseen tutkimukseen (TED-C13-003, TED-C14-006) ja/tai laajennustutkimukseen (SHP633-303, SHP633-304)
- Tällä hetkellä saa teduglutidia
- Tutkittava tai huoltaja allekirjoittaa ja päivämäärät kirjallisen tietoon perustuvan suostumuslomakkeen ja tarvittavan tietosuojavaltuutuksen ja alaikäinen antaa tarvittavan suostumuksen ennen rekisteröintiä.
Poissulkemiskriteerit:
1. Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittavalla tai huoltajalla on suuri riski laiminlyönnistä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kohortti A
SBS:ää sairastavat osallistujat, jotka aloittivat Teduglutiden FDA:n hyväksynnän jälkeen (toukokuu 2019)
|
Hoitostandardi Teduglutidiannostus
Muut nimet:
|
|
Kohortti B
Koehenkilöt, jotka osallistuivat mihin tahansa teduglutidin lasten kliinisistä tutkimuksista (TED-C13-003, TED-C14-006, SHP633-303 tai SHP633-304) ja aloittivat sen jälkeen teduglutidihoidon
|
Hoitostandardi Teduglutidiannostus
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kalorien prosenttimuutos parenteraalisesta tuesta (PS) (Kcal/kg/vrk)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Suurin prosentuaalinen muutos kalorissa (energian saanti kcal/kg/vrk) parenteraalisesta tuesta verrattuna hoitoa edeltävään (perustason) arviointiin 6 kuukauden, 1 vuoden, 2 vuoden ja 3 vuoden ajan hoidon aloittamisesta kohortissa A.
|
Jopa 3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
(PS) tilavuuden muutos prosentteina (litraa/viikko)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
PS-tilavuuden prosentuaalinen muutos (litraa/viikko) verrattuna hoitoa edeltävään (perustason) arviointiin 6 kuukauden, 1 vuoden, 2 vuoden ja 3 vuoden ajan hoidon aloittamisesta kohortissa A
|
Jopa 3 vuotta
|
|
PS-infuusioiden prosentuaalinen muutos (päivien lukumäärä/viikko)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
PS-infuusioiden prosentuaalinen muutos (päivien määrä viikossa suhteessa hoitoa edeltävään (perustason) arviointiin 6 kuukauden, 1 vuoden, 2 vuoden ja 3 vuoden ajan hoidon aloittamisesta kohortissa A
|
Jopa 3 vuotta
|
|
PS:stä täysin vieroitettujen koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Niiden lasten määrä (osuus), jotka vieroittivat täysin PS:stä 6 kuukauden, 1 vuoden, 2 vuoden ja 3 vuoden kuluessa hoidon aloittamisesta, kohortissa A.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Kohortissa A haittatapahtumia saaneiden koehenkilöiden lukumäärä (osuus). Kohortissa B haittavaikutuksia saaneiden koehenkilöiden määrä (osuus).
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Paino-ikä-Z-pisteet (WAZ)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Keskimääräinen muutos iän mukaan lasketussa Z-pisteessä (WAZ) suhteessa hoitoa edeltävään (perustason) arviointiin 6 kuukauden, 1 vuoden, 2 vuoden ja 3 vuoden ajan hoidon aloittamisesta kohortissa A.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Pituus-ikä-Z-pisteet (HAZ)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Keskimääräinen muutos ikä-Z-pisteessä (HAZ) suhteessa hoitoa edeltävään (perustason) arviointiin 6 kuukauden, 1 vuoden, 2 vuoden ja 3 vuoden ajan hoidon aloittamisesta kohortissa A.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Painoindeksin Z-piste (BMIZ)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Keskimääräinen muutos kehon massaindeksin Z-pisteessä (BMIZ) suhteessa hoitoa edeltävään (perustason) arviointiin 6 kuukauden, 1 vuoden, 2 vuoden ja 3 vuoden ajan hoidon aloittamisesta kohortissa A.
|
Jopa 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Kocoshis SA, Merritt RJ, Hill S, Protheroe S, Carter BA, Horslen S, Hu S, Kaufman SS, Mercer DF, Pakarinen MP, Venick RS, Wales PW, Grimm AA. Safety and Efficacy of Teduglutide in Pediatric Patients With Intestinal Failure due to Short Bowel Syndrome: A 24-Week, Phase III Study. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2020 May;44(4):621-631. doi: 10.1002/jpen.1690. Epub 2019 Sep 8.
- Carter BA, Cohran VC, Cole CR, Corkins MR, Dimmitt RA, Duggan C, Hill S, Horslen S, Lim JD, Mercer DF, Merritt RJ, Nichol PF, Sigurdsson L, Teitelbaum DH, Thompson J, Vanderpool C, Vaughan JF, Li B, Youssef NN, Venick RS, Kocoshis SA. Outcomes from a 12-Week, Open-Label, Multicenter Clinical Trial of Teduglutide in Pediatric Short Bowel Syndrome. J Pediatr. 2017 Feb;181:102-111.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.10.027. Epub 2016 Nov 15.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 18. toukokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 31. elokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 31. elokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 29. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 5. huhtikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 11. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- P00033923
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .