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Registro della teduglutide pediatrica (PTR)

8 dicembre 2023 aggiornato da: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Registro pediatrico della teduglutide: uso clinico della teduglutide nei bambini con insufficienza intestinale, una valutazione post-marketing multicentrica

Registro specifico post-marketing pediatrico per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di teduglutide.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo sarà uno studio di registro pediatrico post-marketing multicentrico che valuterà l'efficacia e la sicurezza di teduglutide. Questo è un registro longitudinale osservazionale di pazienti pediatrici affetti da SBS che utilizzano teduglutide approvato dalla FDA secondo lo standard di cura.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

142

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini con SBS su Teduglutide

Descrizione

Coorte A:

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di SBS definita come resezione intestinale per malattia intestinale congenita o acquisita che porta alla dipendenza da PS per 90 giorni
  2. Ricevuto teduglutide dopo l'approvazione della FDA
  3. Età ≥ 1 anno e ≤ 18 anni all'inizio dell'inizio del trattamento con teduglutide
  4. Peso ≥ 10 kg all'inizio dell'inizio del trattamento con teduglutide
  5. Dipendente dalla PS al momento dell'inizio di teduglutide
  6. I dati del soggetto per l'esito primario (assunzione di energia PS in calorie/kg/giorno) sono disponibili per l'estrazione della cartella clinica alla visita basale (pretrattamento).
  7. Il soggetto o il tutore firma e data un modulo di consenso informato scritto e qualsiasi autorizzazione alla privacy richiesta e il minore fornisce qualsiasi consenso richiesto prima dell'iscrizione nel registro.

Criteri di esclusione:

  1. Partecipazione agli studi di sperimentazione clinica pediatrica di teduglutide (TED-C13-003, TED-C14-006 o SHP633-303, SHP633-304).
  2. Secondo il parere dell'investigatore, il soggetto o tutore è ad alto rischio di non conformità.

Gruppo B:

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di SBS definita come resezione intestinale per malattia intestinale congenita o acquisita che porta alla dipendenza da PS per 90 giorni
  2. Partecipazione allo studio clinico (TED-C13-003, TED-C14-006) e/o allo studio di estensione (SHP633-303, SHP633-304)
  3. Attualmente riceve teduglutide
  4. Il soggetto o il tutore firma e data un modulo di consenso informato scritto e qualsiasi autorizzazione alla privacy richiesta e il minore fornisce qualsiasi consenso richiesto prima dell'iscrizione nel registro.

Criteri di esclusione:

1. Secondo il parere dell'investigatore, il soggetto o tutore è ad alto rischio di non conformità.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte A
Partecipanti con SBS che hanno iniziato Teduglutide dopo l'approvazione della FDA (maggio 2019)
Droga: Teduglutide
Standard di cura Dosaggio di teduglutide
Altri nomi:
  • Gattex
Coorte B
Soggetti che hanno partecipato a uno qualsiasi degli studi clinici pediatrici con teduglutide (TED-C13-003, TED-C14-006, SHP633-303 o SHP633-304) e successivamente hanno iniziato la terapia con teduglutide
Droga: Teduglutide
Standard di cura Dosaggio di teduglutide
Altri nomi:
  • Gattex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale delle calorie dal supporto parenterale (PS) (Kcal/kg/giorno)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione percentuale massima delle calorie (apporto energetico in kcal/kg/giorno) dal supporto parenterale rispetto alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella Coorte A.
Fino a 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del volume (PS) (litri/settimana)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione percentuale del volume PS (litri/settimana) rispetto alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A
Fino a 3 anni
Variazione percentuale delle infusioni PS (numero di giorni/settimana)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione percentuale delle infusioni di PS (numero di giorni/settimana rispetto alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A
Fino a 3 anni
Proporzione di soggetti completamente svezzati da PS
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Numero (proporzione) di bambini che svezzano completamente dalla PS entro 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A.
Fino a 3 anni
Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Numero (proporzione) di soggetti con eventi avversi nella Coorte A. Numero (proporzione) di soggetti con eventi avversi nella Coorte B.
Fino a 3 anni
Punteggio Z in base all'età (WAZ)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione media del punteggio Z peso per età (WAZ), relativa alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A.
Fino a 3 anni
Punteggio Z altezza per età (HAZ)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione media del punteggio HAZ (Height-for-age-Z-score), rispetto alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A.
Fino a 3 anni
Punteggio Z indice di massa corporea (BMIZ)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Variazione media del punteggio Z dell'indice di massa corporea (BMIZ), rispetto alla valutazione pre-trattamento (basale) fino a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni dall'inizio della terapia nella coorte A.
Fino a 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Collaboratori

Takeda

Investigatori

  • Investigatore principale: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

31 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

11 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P00033923

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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