Gyermek Teduglutide Nyilvántartás (PTR)
2023. december 8. frissítette: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital
Gyermek teduglutid nyilvántartás: A teduglutid klinikai alkalmazása bélelégtelenségben szenvedő gyermekeknél, többközpontú, forgalomba hozatalt követő értékelés
Gyermekgyógyászati specifikus forgalomba hozatalt követő nyilvántartás a teduglutid hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy többközpontú, forgalomba hozatalt követő gyermekgyógyászati regiszter vizsgálat lesz, amely a teduglutid hatékonyságát és biztonságosságát értékeli.
Ez az SBS-betegek megfigyeléses longitudinális regisztere, akik az FDA által jóváhagyott teduglutidot használnak az ellátás standardjának megfelelően.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
142
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
SBS-ben szenvedő gyermekek Teduglutide-on
Leírás
A kohorsz:
Bevételi kritériumok:
- Az SBS diagnózisa veleszületett vagy szerzett bélbetegség miatt végzett bélreszekcióként, amely 90 napig PS-függőséghez vezet
- Teduglutidot kapott az FDA jóváhagyása után
- Életkor ≥ 1 év és ≤ 18 év a teduglutid kezelés megkezdésekor
- Súly ≥ 10 kg a teduglutid kezelés megkezdésekor
- Függ a PS-től a teduglutid beindításának időpontjában
- Az elsődleges kimenetelre vonatkozó alanyok adatai (PS energiabevitel cal/kg/nap-ban) rendelkezésre állnak az orvosi diagram absztrakciójához a kiindulási (előkezelési) vizit alkalmával.
- Az alany vagy gyám aláír és dátummal ellátja az írásos beleegyező nyilatkozatot, és megadja a szükséges adatvédelmi felhatalmazást, és a kiskorú megadja a szükséges hozzájárulását a nyilvántartásba való felvétel előtt.
Kizárási kritériumok:
- Részvétel a teduglutid gyermekgyógyászati klinikai vizsgálataiban (TED-C13-003, TED-C14-006 vagy SHP633-303, SHP633-304).
- A vizsgáló véleménye szerint az alany vagy a gyám nagy a kockázata annak, hogy nem tesz eleget.
B kohorsz:
Bevételi kritériumok:
- Az SBS diagnózisa veleszületett vagy szerzett bélbetegség miatt végzett bélreszekcióként, amely 90 napig PS-függőséghez vezet
- Klinikai vizsgálati vizsgálatban (TED-C13-003, TED-C14-006) és/vagy kiterjesztett vizsgálatban (SHP633-303, SHP633-304) vett részt
- Jelenleg teduglutidot kap
- Az alany vagy gyám aláír és dátummal ellátja az írásos beleegyező nyilatkozatot, és megadja a szükséges adatvédelmi felhatalmazást, és a kiskorú megadja a szükséges hozzájárulását a nyilvántartásba való felvétel előtt.
Kizárási kritériumok:
1. A vizsgáló véleménye szerint az alany vagy a gyám nagy a kockázata annak, hogy nem tesz eleget.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
A kohorsz
SBS-ben szenvedő résztvevők, akik az FDA jóváhagyását követően kezdték el a Teduglutide-ot (2019. május)
|
Standard ellátás Teduglutid adagolás
Más nevek:
|
|
B kohorsz
Azok az alanyok, akik részt vettek a teduglutiddal végzett gyermekgyógyászati klinikai vizsgálatok bármelyikében (TED-C13-003, TED-C14-006, SHP633-303 vagy SHP633-304), és ezt követően elkezdték a teduglutid-terápiát
|
Standard ellátás Teduglutid adagolás
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kalóriatartalom százalékos változása parenterális támogatásból (PS) (Kcal/kg/nap)
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
A kalóriák maximális százalékos változása (energiabevitel kcal/kg/nap) a parenterális támogatáshoz képest a kezelés előtti (kiindulási) értékeléshez képest a terápia kezdetétől számított 6 hónapig, 1 évig, 2 évig és 3 évig az A kohorszban.
|
Legfeljebb 3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A (PS) térfogat százalékos változása (liter/hét)
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
A PS-térfogat százalékos változása (liter/hét) a kezelés előtti (alapvonal) értékeléshez képest a terápia kezdetétől számított 6 hónapig, 1 évig, 2 évig és 3 évig az A kohorszban
|
Legfeljebb 3 év
|
|
A PS-infúziók százalékos változása (napok száma/hét)
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
A PS-infúziók százalékos változása (a napok/hét száma a kezelés előtti (kiindulási) értékeléshez képest a terápia kezdetétől számított 6 hónapig, 1 évig, 2 évig és 3 évig az A kohorszban
|
Legfeljebb 3 év
|
|
A PS-ről teljesen elválasztott alanyok aránya
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Azon gyermekek száma (aránya), akik teljesen leszoktak a PS-ről a terápia kezdetétől számított 6 hónapon, 1 éven belül, 2 éven belül és 3 éven belül az A kohorszban.
|
Legfeljebb 3 év
|
|
Mellékhatások
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
A nemkívánatos eseményekkel járó alanyok száma (aránya) az A kohorszban. A nemkívánatos eseményekkel rendelkező alanyok száma (aránya) a B kohorszban.
|
Legfeljebb 3 év
|
|
Életkor szerinti súly szerinti Z-pontszám (WAZ)
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Az életkor szerinti súly szerinti Z-pontszám (WAZ) átlagos változása a kezelés előtti (alapvonal) értékeléshez képest a terápia kezdetétől számított 6 hónapig, 1 évig, 2 évig és 3 évig az A kohorszban.
|
Legfeljebb 3 év
|
|
Magasság-életkor-Z-pontszám (HAZ)
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
Az életkor-Z-pontszám (HAZ) átlagos változása a kezelés előtti (alapvonal) értékeléshez képest a terápia kezdetétől számított 6 hónapig, 1 évig, 2 évig és 3 évig az A kohorszban.
|
Legfeljebb 3 év
|
|
Testtömeg-index Z-pontszám (BMIZ)
Időkeret: Legfeljebb 3 év
|
A testtömeg-index Z-pontszámának (BMIZ) átlagos változása a kezelés előtti (alapvonal) értékeléshez képest a terápia kezdetétől számított 6 hónapig, 1 évig, 2 évig és 3 évig az A kohorszban.
|
Legfeljebb 3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Kocoshis SA, Merritt RJ, Hill S, Protheroe S, Carter BA, Horslen S, Hu S, Kaufman SS, Mercer DF, Pakarinen MP, Venick RS, Wales PW, Grimm AA. Safety and Efficacy of Teduglutide in Pediatric Patients With Intestinal Failure due to Short Bowel Syndrome: A 24-Week, Phase III Study. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2020 May;44(4):621-631. doi: 10.1002/jpen.1690. Epub 2019 Sep 8.
- Carter BA, Cohran VC, Cole CR, Corkins MR, Dimmitt RA, Duggan C, Hill S, Horslen S, Lim JD, Mercer DF, Merritt RJ, Nichol PF, Sigurdsson L, Teitelbaum DH, Thompson J, Vanderpool C, Vaughan JF, Li B, Youssef NN, Venick RS, Kocoshis SA. Outcomes from a 12-Week, Open-Label, Multicenter Clinical Trial of Teduglutide in Pediatric Short Bowel Syndrome. J Pediatr. 2017 Feb;181:102-111.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.10.027. Epub 2016 Nov 15.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. május 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. augusztus 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. augusztus 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. március 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 1.
Első közzététel (Tényleges)
2021. április 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. december 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 8.
Utolsó ellenőrzés
2023. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- P00033923
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .