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Pädiatrisches Teduglutide-Register (PTR)

8. Dezember 2023 aktualisiert von: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Pädiatrisches Teduglutid-Register: Klinische Anwendung von Teduglutid bei Kindern mit Darmversagen, eine multizentrische Post-Marketing-Bewertung

Pädiatriespezifisches Post-Marketing-Register zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Teduglutid.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies wird eine multizentrische pädiatrische Registerstudie nach der Markteinführung sein, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Teduglutid bewertet. Dies ist ein Längsschnitt-Beobachtungsregister von pädiatrischen SBS-Patienten, die gemäß dem Behandlungsstandard von der FDA zugelassenes Teduglutid verwenden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

142

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Kinder mit SBS auf Teduglutid

Beschreibung

Kohorte A:

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von SBS, definiert als Darmresektion wegen angeborener oder erworbener Darmerkrankung, die zu einer Abhängigkeit von PS für 90 Tage führt
  2. Teduglutid nach FDA-Zulassung erhalten
  3. Alter ≥ 1 Jahr und ≤ 18 Jahre zu Beginn der Behandlung mit Teduglutid
  4. Gewicht ≥ 10 kg zu Beginn der Behandlung mit Teduglutid
  5. Abhängig von PS zum Zeitpunkt der Teduglutide-Initiation
  6. Probandendaten für das primäre Ergebnis (PS-Energieaufnahme in cal/kg/Tag) sind für die Zusammenfassung der Krankenakte beim Besuch zu Studienbeginn (vor der Behandlung) verfügbar.
  7. Die betroffene Person oder der Erziehungsberechtigte unterschreibt und datiert eine schriftliche Einverständniserklärung und jede erforderliche Datenschutzermächtigung, und Minderjährige geben jede erforderliche Zustimmung vor der Registrierung in das Register.

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnahme an pädiatrischen klinischen Studien mit Teduglutid (TED-C13-003, TED-C14-006 oder SHP633-303, SHP633-304).
  2. Nach Ansicht des Ermittlers besteht für die betroffene Person oder den Vormund ein hohes Risiko der Nichteinhaltung.

Kohorte B:

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von SBS, definiert als Darmresektion wegen angeborener oder erworbener Darmerkrankung, die zu einer Abhängigkeit von PS für 90 Tage führt
  2. Teilnahme an klinischer Studie (TED-C13-003, TED-C14-006) und/oder Verlängerungsstudie (SHP633-303, SHP633-304)
  3. Bekomme derzeit Teduglutid
  4. Die betroffene Person oder der Erziehungsberechtigte unterschreibt und datiert eine schriftliche Einverständniserklärung und jede erforderliche Datenschutzermächtigung, und Minderjährige geben jede erforderliche Zustimmung vor der Registrierung in das Register.

Ausschlusskriterien:

1. Nach Ansicht des Ermittlers besteht für die betroffene Person oder den Vormund ein hohes Risiko der Nichteinhaltung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte A
Teilnehmer mit SBS, die nach der FDA-Zulassung mit Teduglutide begonnen haben (Mai 2019)
Arzneimittel: Teduglutid
Behandlungsstandard Teduglutid-Dosierung
Andere Namen:
  • Gattex
Kohorte B
Patienten, die an einer der pädiatrischen klinischen Studien zu Teduglutid (TED-C13-003, TED-C14-006, SHP633-303 oder SHP633-304) teilgenommen und anschließend eine Therapie mit Teduglutid begonnen haben
Arzneimittel: Teduglutid
Behandlungsstandard Teduglutid-Dosierung
Andere Namen:
  • Gattex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Kalorien durch parenterale Unterstützung (PS) (Kcal/kg/Tag)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Maximale prozentuale Veränderung der Kalorien (Energieaufnahme in kcal/kg/Tag) durch die parenterale Unterstützung im Vergleich zur Bewertung vor der Behandlung (Baseline) bis zu 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre und 3 Jahre nach Beginn der Therapie in Kohorte A.
Bis zu 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Volumenänderung (PS) (Liter/Woche)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Prozentuale Veränderung des PS-Volumens (Liter/Woche) relativ zur Bewertung vor der Behandlung (Baseline) bis zu 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre und 3 Jahre nach Beginn der Therapie in Kohorte A
Bis zu 3 Jahre
Prozentuale Veränderung der PS-Infusionen (Anzahl Tage/Woche)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Prozentuale Veränderung der PS-Infusionen (Anzahl der Tage/Woche relativ zur Bewertung vor der Behandlung (Baseline) bis zu 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre und 3 Jahre nach Beginn der Therapie in Kohorte A
Bis zu 3 Jahre
Anteil der Probanden, die vollständig von PS entwöhnt wurden
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Anzahl (Anteil) der Kinder, die innerhalb von 6 Monaten, 1 Jahr, 2 Jahren und 3 Jahren nach Therapiebeginn vollständig von PS entwöhnt wurden, in Kohorte A.
Bis zu 3 Jahre
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Anzahl (Anteil) der Studienteilnehmer mit unerwünschten Ereignissen in Kohorte A. Anzahl (Anteil) der Studienteilnehmer mit unerwünschten Ereignissen in Kohorte B.
Bis zu 3 Jahre
Altersgewicht Z-Score (WAZ)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Mittlere Veränderung des Alters-Gewichts-Z-Scores (WAZ) relativ zur Beurteilung vor der Behandlung (Baseline) bis zu 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre und 3 Jahre nach Beginn der Therapie in Kohorte A.
Bis zu 3 Jahre
Größe-für-Alter-Z-Score (HAZ)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Mittlere Veränderung des Höhe-für-Alter-Z-Scores (HAZ) im Vergleich zur Beurteilung vor der Behandlung (Baseline) bis zu 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre und 3 Jahre nach Beginn der Therapie in Kohorte A.
Bis zu 3 Jahre
Body-Mass-Index Z-Score (BMIZ)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Mittlere Veränderung des Body-Mass-Index-Z-Scores (BMIZ) im Vergleich zur Beurteilung vor der Behandlung (Baseline) bis zu 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre und 3 Jahre nach Beginn der Therapie in Kohorte A.
Bis zu 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Mitarbeiter

Takeda

Ermittler

  • Hauptermittler: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

11. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P00033923

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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