小児テドゥグルチド登録 (PTR)
2023年12月8日 更新者：Lissette Jimenez、Boston Children's Hospital
小児テドゥグルチド登録：腸不全の小児におけるテドゥグルチドの臨床使用、多施設市販後評価
テドゥグルチドの長期的な安全性と有効性を評価するための、小児特有の市販後登録。
調査の概要
詳細な説明
これは、テドゥグルチドの有効性と安全性を評価する多施設の市販後小児登録研究になります。
これは、標準治療に従って FDA 承認のテドゥグルチドを使用している小児 SBS 患者の観察縦断登録です。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
142
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lissette Jimenez, MD
- 電話番号：6173554806
- メール：lissette.jimenez@childrens.harvard.edu
研究場所
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
テドゥグルチドを服用している SBS の子供
説明
コホートA:
包含基準:
- -SBSの診断は、90日間のPSへの依存につながる先天性または後天性腸疾患の腸切除として定義されています
- FDAの承認後にテドゥグルチドを受け取りました
- -テデュグルチド開始時の年齢が1歳以上18歳以下
- -テドゥグルチド開始時の体重が10 kg以上
- テドゥグルチド開始時のPSに依存
- 主要転帰 (cal/kg/日の PS エネルギー摂取量) の被験者データは、ベースライン (治療前) 来院時のカルテ抽出に利用できます。
- 対象者または保護者は、書面によるインフォームド コンセント フォームに署名し、日付を記入し、必要なプライバシー許可を取得し、未成年者は、レジストリに登録する前に必要な同意を提供します。
除外基準:
- テドゥグルチドの小児臨床試験への参加（TED-C13-003、TED-C14-006またはSHP633-303、SHP633-304）。
- 治験責任医師の意見では、対象者または保護者は違反の危険性が高いです。
コホート B:
包含基準:
- -SBSの診断は、90日間のPSへの依存につながる先天性または後天性腸疾患の腸切除として定義されています
- 臨床試験研究（TED-C13-003、TED-C14-006）および/または延長研究（SHP633-303、SHP633-304）に参加
- 現在テドゥグルチドを服用中
- 対象者または保護者は、書面によるインフォームド コンセント フォームに署名し、日付を記入し、必要なプライバシー許可を取得し、未成年者は、レジストリに登録する前に必要な同意を提供します。
除外基準:
1. 治験責任医師の意見では、対象者または保護者は違反の危険性が高いです。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
コホートA
FDAの承認後にテドゥグルチドを開始したSBSの参加者（2019年5月）
|
標準治療 テドゥグルチド投与
他の名前：
|
|
コホートB
-テドゥグルチドの小児臨床試験研究（TED-C13-003、TED-C14-006、SHP633-303、またはSHP633-304）のいずれかに参加し、その後テドゥグルチドによる治療を開始した被験者
|
標準治療 テドゥグルチド投与
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
非経口サポートによるカロリーの変化率 (PS) (Kcal/kg/日)
時間枠：3年まで
|
コホート A における治療開始から 6 か月、1 年、2 年、および 3 年までの治療前（ベースライン）評価と比較した、非経口サポートからのカロリーの最大変化率（kcal/kg/日のエネルギー摂取量）。
|
3年まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
(PS) ボリュームの変化率 (リットル/週)
時間枠：3年まで
|
コホートAにおける治療開始から最大6か月、1年、2年、3年までの治療前（ベースライン）評価と比較したPS量（リットル/週）の変化率（リットル/週）
|
3年まで
|
|
PS 注入の変化率 (日数/週)
時間枠：3年まで
|
コホートAの治療開始から最大6か月、1年、2年、3年までのPS注入の変化率（治療前（ベースライン）評価と比較した日数/週）
|
3年まで
|
|
PSから完全に離脱した被験者の割合
時間枠：3年まで
|
コホートAのうち、治療開始から6か月、1年、2年、3年以内にPSから完全に離乳した子供の数（割合）。
|
3年まで
|
|
有害事象
時間枠：3年まで
|
コホート A における有害事象が発生した被験者の数（割合） コホート B における有害事象が発生した被験者の数（割合）
|
3年まで
|
|
年齢別体重 Z スコア (WAZ)
時間枠：3年まで
|
コホート A における治療開始から 6 か月、1 年、2 年、3 年までの治療前（ベースライン）評価と比較した、年齢に対する体重 Z スコア（WAZ）の平均変化。
|
3年まで
|
|
年齢別身長 Z スコア (HAZ)
時間枠：3年まで
|
コホート A における治療開始から 6 か月、1 年、2 年、3 年までの治療前（ベースライン）評価と比較した、身長 Z スコア（HAZ）の平均変化。
|
3年まで
|
|
ボディマス指数 Z スコア (BMIZ)
時間枠：3年まで
|
コホート A における治療開始から最大 6 か月、1 年、2 年、3 年までの治療前（ベースライン）評価と比較したボディマス指数 Z スコア（BMIZ）の平均変化。
|
3年まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Kocoshis SA, Merritt RJ, Hill S, Protheroe S, Carter BA, Horslen S, Hu S, Kaufman SS, Mercer DF, Pakarinen MP, Venick RS, Wales PW, Grimm AA. Safety and Efficacy of Teduglutide in Pediatric Patients With Intestinal Failure due to Short Bowel Syndrome: A 24-Week, Phase III Study. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2020 May;44(4):621-631. doi: 10.1002/jpen.1690. Epub 2019 Sep 8.
- Carter BA, Cohran VC, Cole CR, Corkins MR, Dimmitt RA, Duggan C, Hill S, Horslen S, Lim JD, Mercer DF, Merritt RJ, Nichol PF, Sigurdsson L, Teitelbaum DH, Thompson J, Vanderpool C, Vaughan JF, Li B, Youssef NN, Venick RS, Kocoshis SA. Outcomes from a 12-Week, Open-Label, Multicenter Clinical Trial of Teduglutide in Pediatric Short Bowel Syndrome. J Pediatr. 2017 Feb;181:102-111.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.10.027. Epub 2016 Nov 15.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年5月18日
一次修了 (実際)
2023年8月31日
研究の完了 (実際)
2023年8月31日
試験登録日
最初に提出
2021年3月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月1日
最初の投稿 (実際)
2021年4月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年12月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月8日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
短腸症候群の臨床試験
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア