- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04832087
Registro de teduglutida pediátrica (PTR)
8 de diciembre de 2023 actualizado por: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital
Registro pediátrico de teduglutida: uso clínico de teduglutida en niños con insuficiencia intestinal, una evaluación multicéntrica posterior a la comercialización
Registro poscomercialización específico pediátrico para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de teduglutida.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este será un estudio de registro pediátrico posterior a la comercialización multicéntrico que evaluará la eficacia y seguridad de teduglutida.
Este es un registro observacional longitudinal de pacientes pediátricos con SBS que usan teduglutida aprobada por la FDA según el estándar de atención.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
142
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Niños con SBS en teduglutida
Descripción
Cohorte A:
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de SBS definido como resección intestinal por enfermedad intestinal congénita o adquirida que conduce a dependencia de PS durante 90 días
- Recibió teduglutida después de la aprobación de la FDA
- Edad ≥ 1 año y ≤ 18 años al inicio del inicio de teduglutida
- Peso ≥ 10 kg al inicio del inicio de teduglutida
- Dependiente de PS en el momento del inicio de teduglutida
- Los datos de los sujetos para el resultado primario (ingesta de energía de PS en cal/kg/día) están disponibles para la abstracción de la historia clínica en la visita inicial (antes del tratamiento).
- El sujeto o tutor firma y fecha un formulario de consentimiento informado por escrito y cualquier autorización de privacidad requerida y el menor proporciona cualquier asentimiento requerido antes de la inscripción en el registro.
Criterio de exclusión:
- Participación en los estudios de ensayos clínicos pediátricos de teduglutida (TED-C13-003, TED-C14-006 o SHP633-303, SHP633-304).
- En opinión del investigador, el sujeto o tutor corre un alto riesgo de incumplimiento.
Cohorte B:
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de SBS definido como resección intestinal por enfermedad intestinal congénita o adquirida que conduce a dependencia de PS durante 90 días
- Participó en un estudio de ensayo clínico (TED-C13-003, TED-C14-006) y/o estudio de extensión (SHP633-303, SHP633-304)
- Actualmente recibe teduglutida
- El sujeto o tutor firma y fecha un formulario de consentimiento informado por escrito y cualquier autorización de privacidad requerida y el menor proporciona cualquier asentimiento requerido antes de la inscripción en el registro.
Criterio de exclusión:
1. En opinión del investigador, el sujeto o tutor corre un alto riesgo de incumplimiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Cohorte A
Participantes con SBS que comenzaron con teduglutida después de la aprobación de la FDA (mayo de 2019)
|
Dosis estándar de teduglutida
Otros nombres:
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Cohorte B
Sujetos que participaron en cualquiera de los ensayos clínicos pediátricos de teduglutida (TED-C13-003, TED-C14-006, SHP633-303 o SHP633-304) y que posteriormente comenzaron la terapia con teduglutida
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Dosis estándar de teduglutida
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual en calorías del soporte parenteral (PS) (Kcal/kg/día)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Cambio porcentual máximo en calorías (ingesta de energía en kcal/kg/día) desde el apoyo parenteral en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A.
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Hasta 3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual de (PS) volumen (litros/semana)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Cambio porcentual del volumen de PS (litros/semana) en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A
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Hasta 3 años
|
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Cambio porcentual de infusiones de PS (número de días/semana)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Cambio porcentual de infusiones de PS (número de días/semana en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A
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Hasta 3 años
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Proporción de sujetos completamente destetados de PS
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Número (proporción) de niños que abandonan completamente la PS dentro de los 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A.
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Hasta 3 años
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Número (proporción) de sujetos con eventos adversos entre la Cohorte A. Número (proporción) de sujetos con eventos adversos entre la Cohorte B.
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Hasta 3 años
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Puntuación Z de peso para la edad (WAZ)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
|
Cambio medio en la puntuación Z del peso para la edad (WAZ), en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A.
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Hasta 3 años
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Puntuación Z de altura para la edad (HAZ)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
|
Cambio medio en la puntuación Z de la altura para la edad (HAZ), en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A.
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Hasta 3 años
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Puntuación Z del índice de masa corporal (BMIZ)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
|
Cambio medio en la puntuación Z del Índice de Masa Corporal (BMIZ), en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A.
|
Hasta 3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Kocoshis SA, Merritt RJ, Hill S, Protheroe S, Carter BA, Horslen S, Hu S, Kaufman SS, Mercer DF, Pakarinen MP, Venick RS, Wales PW, Grimm AA. Safety and Efficacy of Teduglutide in Pediatric Patients With Intestinal Failure due to Short Bowel Syndrome: A 24-Week, Phase III Study. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2020 May;44(4):621-631. doi: 10.1002/jpen.1690. Epub 2019 Sep 8.
- Carter BA, Cohran VC, Cole CR, Corkins MR, Dimmitt RA, Duggan C, Hill S, Horslen S, Lim JD, Mercer DF, Merritt RJ, Nichol PF, Sigurdsson L, Teitelbaum DH, Thompson J, Vanderpool C, Vaughan JF, Li B, Youssef NN, Venick RS, Kocoshis SA. Outcomes from a 12-Week, Open-Label, Multicenter Clinical Trial of Teduglutide in Pediatric Short Bowel Syndrome. J Pediatr. 2017 Feb;181:102-111.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.10.027. Epub 2016 Nov 15.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de mayo de 2021
Finalización primaria (Actual)
31 de agosto de 2023
Finalización del estudio (Actual)
31 de agosto de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de marzo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
5 de abril de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
11 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Complicaciones Postoperatorias
- Enfermedades Gastrointestinales
- Enfermedades intestinales
- Síndromes de malabsorción
- Síndrome de intestino corto
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes Gastrointestinales
- Agentes Protectores
- Agentes de protección contra la radiación
- Teduglutida
Otros números de identificación del estudio
- P00033923
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .