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Registro de teduglutida pediátrica (PTR)

8 de diciembre de 2023 actualizado por: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Registro pediátrico de teduglutida: uso clínico de teduglutida en niños con insuficiencia intestinal, una evaluación multicéntrica posterior a la comercialización

Registro poscomercialización específico pediátrico para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de teduglutida.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este será un estudio de registro pediátrico posterior a la comercialización multicéntrico que evaluará la eficacia y seguridad de teduglutida. Este es un registro observacional longitudinal de pacientes pediátricos con SBS que usan teduglutida aprobada por la FDA según el estándar de atención.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

142

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Niños con SBS en teduglutida

Descripción

Cohorte A:

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de SBS definido como resección intestinal por enfermedad intestinal congénita o adquirida que conduce a dependencia de PS durante 90 días
  2. Recibió teduglutida después de la aprobación de la FDA
  3. Edad ≥ 1 año y ≤ 18 años al inicio del inicio de teduglutida
  4. Peso ≥ 10 kg al inicio del inicio de teduglutida
  5. Dependiente de PS en el momento del inicio de teduglutida
  6. Los datos de los sujetos para el resultado primario (ingesta de energía de PS en cal/kg/día) están disponibles para la abstracción de la historia clínica en la visita inicial (antes del tratamiento).
  7. El sujeto o tutor firma y fecha un formulario de consentimiento informado por escrito y cualquier autorización de privacidad requerida y el menor proporciona cualquier asentimiento requerido antes de la inscripción en el registro.

Criterio de exclusión:

  1. Participación en los estudios de ensayos clínicos pediátricos de teduglutida (TED-C13-003, TED-C14-006 o SHP633-303, SHP633-304).
  2. En opinión del investigador, el sujeto o tutor corre un alto riesgo de incumplimiento.

Cohorte B:

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de SBS definido como resección intestinal por enfermedad intestinal congénita o adquirida que conduce a dependencia de PS durante 90 días
  2. Participó en un estudio de ensayo clínico (TED-C13-003, TED-C14-006) y/o estudio de extensión (SHP633-303, SHP633-304)
  3. Actualmente recibe teduglutida
  4. El sujeto o tutor firma y fecha un formulario de consentimiento informado por escrito y cualquier autorización de privacidad requerida y el menor proporciona cualquier asentimiento requerido antes de la inscripción en el registro.

Criterio de exclusión:

1. En opinión del investigador, el sujeto o tutor corre un alto riesgo de incumplimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte A
Participantes con SBS que comenzaron con teduglutida después de la aprobación de la FDA (mayo de 2019)
Dosis estándar de teduglutida
Otros nombres:
  • Gattex
Cohorte B
Sujetos que participaron en cualquiera de los ensayos clínicos pediátricos de teduglutida (TED-C13-003, TED-C14-006, SHP633-303 o SHP633-304) y que posteriormente comenzaron la terapia con teduglutida
Dosis estándar de teduglutida
Otros nombres:
  • Gattex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en calorías del soporte parenteral (PS) (Kcal/kg/día)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Cambio porcentual máximo en calorías (ingesta de energía en kcal/kg/día) desde el apoyo parenteral en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A.
Hasta 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual de (PS) volumen (litros/semana)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Cambio porcentual del volumen de PS (litros/semana) en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A
Hasta 3 años
Cambio porcentual de infusiones de PS (número de días/semana)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Cambio porcentual de infusiones de PS (número de días/semana en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A
Hasta 3 años
Proporción de sujetos completamente destetados de PS
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Número (proporción) de niños que abandonan completamente la PS dentro de los 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A.
Hasta 3 años
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Número (proporción) de sujetos con eventos adversos entre la Cohorte A. Número (proporción) de sujetos con eventos adversos entre la Cohorte B.
Hasta 3 años
Puntuación Z de peso para la edad (WAZ)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Cambio medio en la puntuación Z del peso para la edad (WAZ), en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A.
Hasta 3 años
Puntuación Z de altura para la edad (HAZ)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Cambio medio en la puntuación Z de la altura para la edad (HAZ), en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A.
Hasta 3 años
Puntuación Z del índice de masa corporal (BMIZ)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Cambio medio en la puntuación Z del Índice de Masa Corporal (BMIZ), en relación con la evaluación previa al tratamiento (línea de base) hasta 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años desde el inicio de la terapia entre la Cohorte A.
Hasta 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Lissette Jimenez, Boston Children's Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de mayo de 2021

Finalización primaria (Actual)

31 de agosto de 2023

Finalización del estudio (Actual)

31 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

5 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

11 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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