Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Soticlestatista lisähoitona lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on Dravetin oireyhtymä

perjantai 14. elokuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus Soticlestatin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on Dravetin oireyhtymä (DS)

Tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, vähentääkö soticlestat lisähoitona annettuna kouristuskohtausten määrää DS:ää sairastavilla lapsilla ja nuorilla aikuisilla.

Osallistujat saavat tavanomaista kouristuskohtaushoitoa sekä joko tabletin soticlestaattia tai lumelääkettä 16 viikon ajan. Plasebo näyttää aivan soticlestaatilta, mutta siinä ei ole lääkettä.

Osallistujat voivat jatkaa hoitoa jatkotutkimuksessa jatkotutkimuksen osallistumiskriteerien perusteella. Niille, jotka haluavat lopettaa hoidon, annosta pienennetään asteittain 1 viikon ajan, minkä jälkeen heitä seurataan 2 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa testattava lääke on nimeltään soticlestat (TAK-935). Soticlestatin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan lisähoitona DS-potilailla ja aikuisilla potilailla.

Tutkimukseen otetaan mukaan noin 142 lapsi- ja nuori aikuispotilasta. Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1, jotta he saavat standardin hoitoa (SOC) sekä jotakin seuraavista lisähoidoista:

  • Soticlestat tai
  • Plasebo

Tutkimuslääkkeen päivittäinen kokonaisannos lasketaan ruumiinpainon perusteella 4 viikon titrausjakson aikana. Titrausjakson jälkeen osallistujat saavat edelleen saman annoksen 12 viikon ylläpitojakson aikana.

Tämä monikeskustutkimus suoritetaan maailmanlaajuisesti. Kokonaisaika tutkimukseen osallistumiseen on 22-25 viikkoa. Hoitojakson lopussa osallistujilla on mahdollisuus joko suorittaa tutkimus loppuun ja vähentää tutkimustuotteen käyttöä tai osallistua OLE:hen, jos he täyttävät kelpoisuusvaatimukset. Jos osallistujat keskeyttävät, heitä seurataan puhelimitse turvallisuussyistä noin 14 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

144

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Alankomaat, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Alankomaat, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 04039-032
        • Universidade de São Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilia, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, Espanja, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 164
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japani
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japani, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japani, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japani, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japani, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japani, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japani, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japani, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japani, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japani, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Kiina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kiina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kiina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Kreikka
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Kreikka, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Puola, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Puola, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola, 02-952
        • Neurosphera SP. Z O.O
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Ranska, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Saksa
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Saksa, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Saksa, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
  • Venäjä
      • Krasnoyarsk, Venäjä, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Venäjä, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-3075
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143-2350
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242-1009
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606-3818
        • University of Toledo
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105-3901
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Hänellä on dokumentoitu kliininen DS-diagnoosi.
  2. Hänellä on ollut ≥12 kouristuskohtausta 12 viikon aikana ennen seulontaa aiempien tietojen perusteella ja hänellä on ollut ≥4 kouristuskohtausta 28 päivän aikana 4–6 viikon prospektiivisen lähtötilanteen aikana.
  3. Paino ≥10 kg seulontakäynnillä (käynti 1).
  4. Epäonnistuminen kohtausten hallinnassa huolimatta asianmukaisista vähintään 1 ASM:n kokeista, jotka perustuvat historiallisiin tietoihin, ja on tällä hetkellä kohtausten vastaisessa hoidossa tai muussa SOC-hoitovaihtoehdossa.
  5. Keinotekoiset kannabidiolit ovat sallittuja vakaana annoksena vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä (käynti 1); annosteluohjelman ja valmistajan tulee pysyä vakiona koko tutkimuksen ajan (keinotekoisia kannabidioleja ei lasketa ASM:iksi).
  6. Otetaan tällä hetkellä 0–4 ASM:ää vakailla annoksilla vähintään 4 viikon ajan ennen seulontakäyntiä (käynti 1); Bentsodiatsepiinit, joita käytetään kroonisesti (päivittäin) kohtausten hoitoon, katsotaan ASM:iksi. Fenfluramiini ja kannabidioli (Epidiolex) ovat sallittuja, jos niitä on saatavilla, ja ne tulisi laskea ASM:ksi. ASM-annostusohjelman tulee pysyä vakiona koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

1. Epästabiili, kliinisesti merkittävä neurologinen (muu kuin tutkittava sairaus), psykiatrinen, kardiovaskulaarinen, oftalmologinen, keuhko-, maksa-, munuais-, aineenvaihdunta-, maha-suolikanavan, urologinen, immunologinen, hematopoieettinen, endokriininen sairaus, pahanlaatuinen syöpä, mukaan lukien etenevät kasvaimet, tai muu poikkeavuus, joka voi vaikuttaa kykyyn osallistua tutkimukseen tai se voi mahdollisesti hämmentää tutkimustuloksia. Tutkijan vastuulla on arvioida kliininen merkitys; lääkärintarkastajan kuuleminen voi kuitenkin olla perusteltua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Soticlestat lumelääkettä vastaavat minitabletit tai tabletit, suun kautta tai gastrostomialetkun (G-putki) tai matalaprofiilisen mahaletkun (MIC-KEY) -painikkeen tai jejunostomialetkun (J-putki) kautta, kahdesti päivässä (BID), enintään 4 viikkoa titrauksen aikana. Osallistujat saivat plaseboa vastaavia soticlestat-minitabletteja tai -tabletteja 12 viikon ajan ylläpidon aikana. Hoidon kokonaiskesto oli enintään 16 viikkoa (Full Treatment Period). Soticlestat-sovituskartoitus tehtiin sokeiden säilyttämiseksi, jos osallistujat päättivät keskeyttää hoidon.
Lääke: Plasebo
Soticlestat lumelääkettä vastaavat minitabletit tai tabletit.
Kokeellinen: Soticlestat

Osallistujat, jotka painavat alle 45 kg: Soticlestat, minitabletit, annoksena 40 mg - 200 mg, suun kautta tai G-putken tai MIC-KEY-painikkeen tai J-putken kautta, BID painon perusteella enintään 4 viikkoa titrauksen aikana . Osallistujat saivat edelleen annoksen, jota he olivat käyttäneet titrauksen lopussa, 12 viikon ajan ylläpitohoidon aikana. Hoidon kokonaiskesto oli enintään 16 viikkoa (Full Treatment Period) ja annosta pienennettiin, jos osallistujat päättivät keskeyttää hoidon.

Osallistujat, jotka painavat ≥45 kg: Soticlestat-minitabletit tai tabletit, joiden aloitusannos on 100 mg kahdesti vuorokaudessa, sen jälkeen 200 mg kahdesti vuorokaudessa ja sen jälkeen 300 mg kahdesti vuorokaudessa 4 viikon ajan titrauksen aikana. Osallistujat saivat edelleen 300 mg BID 12 viikon ajan ylläpidon aikana. Hoidon kokonaiskesto oli enintään 16 viikkoa (Full Treatment Period) ja annosta pienennettiin, jos osallistujat päättivät keskeyttää hoidon.
Lääke: Soticlestat
Soticlestat minitabletit tai tabletit.
Muut nimet:
  • TAK-935

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos perustasosta kouristuskohtausten esiintymistiheydessä 28 päivän aikana koko hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Koko hoitojakso: Viikot 1-16
Kouristuskohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden määriteltiin jakson aikana raportoitujen kouristuskohtausten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjakson aikana, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos lähtötilanteesta määriteltiin seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden täyden hoitojakson aikana - kohtausten tiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten esiintymistiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla.
Perustaso; Koko hoitojakso: Viikot 1-16
Prosenttimuutos perustasosta kouristuskohtausten tiheydessä 28 päivää kohden huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Huoltojakso: Viikot 5-16
Kouristuskohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden määriteltiin ajanjakson aikana raportoitujen kouristusten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjakson aikana, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos lähtötilanteesta määriteltiin seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden ylläpitojakson aikana - kohtausten tiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten tiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla.
Perustaso; Huoltojakso: Viikot 5-16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaikkien kohtausten tiheyden prosentuaalinen muutos perustasosta 28 päivän aikana huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Huoltojakso: Viikot 5-16
Kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden määriteltiin jakson aikana ilmoitettujen kohtausten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos lähtötilanteesta määriteltiin seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden ylläpitojakson aikana - kohtausten tiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten tiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla.
Perustaso; Huoltojakso: Viikot 5-16
Vastaajien prosenttiosuus huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Huoltojakso: Viikot 5-16
Vastaajiksi määriteltiin ne, joiden kouristuskohtausten määrä oli ≥50 % vähemmän kuin lähtötilanteessa ylläpitojakson aikana. Prosentit pyöristettiin lähimpään yhteen desimaaliin.
Huoltojakso: Viikot 5-16
Vastaajien prosenttiosuus koko hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Koko hoitojakso: Viikot 1-16
Vastaajiksi määriteltiin ne, joiden kouristuskohtausten määrä on vähentynyt ≥50 % lähtötasosta koko hoitojakson aikana. Prosentit pyöristettiin lähimpään yhteen desimaaliin.
Koko hoitojakso: Viikot 1-16
Prosenttiosuus osallistujista, joiden kouristuskohtausten väheneminen koko hoitojakson aikana on ≤ 0 %, > 0 % - ≤ 25 %, > 25 % - ≤ 50 %, > 50 % - ≤ 75 % ja > 75 % - ≤ 100 %
Aikaikkuna: Koko hoitojakso: Viikot 1-16
Prosenttiosuuden lasku lähtötasosta (%) määriteltiin [(Kouristuskohtausten koko hoitojakson taajuudella - lähtötason kouristuskohtausten esiintymistiheys) jaettuna lähtötason kouristuskohtausten taajuudella] kerrottuna 100:lla. Tietojen ilmoitettiin vähentävän kohtauksia ≤ 0 %, > 0 % - ≤ 25 %, > 25 % - ≤ 50 %, > 50 % - ≤ 75 %, > 75 % - ≤ 100 % tai enemmän lähtötasosta. Prosentit pyöristettiin lähimpään yhteen desimaaliin.
Koko hoitojakso: Viikot 1-16
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on omaishoitajan globaali parannusvaikutelma (Care GI-I) -asteikon vastaukset vanhemman/hoitajan raportoiman vaikutelman mukaan viikolla 16
Aikaikkuna: Viikko 16
Care GI-I on 7-pisteinen Likert-asteikko, jota hoitaja käytti arvioimaan kouristuskohtausten yleisen hallinnan, käyttäytymisen, turvallisuuden ja siedettävyyden paranemista tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen (ennen hoitoa tutkimuslääkkeellä). Osallistuja arvioitiin seuraavasti: 1 (erittäin parantunut), 2 (paljon parantunut), 3 (minimaalinen parannus), 4 (ei muutosta), 5 (minimi huonompi), 6 (paljon huonompi) ja 7 (erittäin paljon huonompi) ). Vanhempi/hoitaja suoritti Care GI-I:n haastattelun kautta. Pienemmät pisteet kertovat parannuksesta. Prosentit pyöristettiin lähimpään yhteen desimaaliin.
Viikko 16
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliininen globaali paranemisvaikutelma (CGI-I) -asteikon vasteet tutkijan raportoiman vaikutelman mukaan viikolla 16
Aikaikkuna: Viikko 16
CGI-I (Kliinikon) on 7-pisteinen Likert-asteikko, jota tutkija käytti arvioidakseen osallistujan muutosta (parantumista) yleisessä kohtausten hallinnassa, käyttäytymisessä, turvallisuudessa ja siedettävyydessä tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen (ennen hoitoa tutkimuslääke). Osallistuja arvioitiin seuraavasti: 1 (erittäin parantunut), 2 (paljon parantunut), 3 (minimaalinen parannus), 4 (ei muutosta), 5 (minimi huonompi), 6 (paljon huonompi) ja 7 (erittäin paljon huonompi) ). Tutkija tai edustaja suoritti CGI-I:n. Pienemmät pisteet kertovat parannuksesta. Prosentit pyöristettiin lähimpään yhteen desimaaliin.
Viikko 16
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on CGI-I:n ei-kohtausoireiden instrumenttivastaukset jokaiselle verkkotunnukselle tutkijan raportoiman vaikutelman mukaan viikolla 16
Aikaikkuna: Viikko 16
CGI-I:n ei-kohtausoireiden instrumentti on sarja yksittäisiä arvioita, joita tutkija käytti arvioidakseen oireiden ja vaikutusten paranemista tietyillä ei-kohtausalueilla (valppaus, viestintä ja häiritsevä käyttäytyminen) tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen. Tutkija arvioi osallistujan kullekin toimialueelle seuraavasti: 1 (erittäin parantunut), 2 (paljon parantunut), 3 (minimaalinen parannus), 4 (ei muutosta), 5 (minimi huonompi), 6 (paljon huonompi), ja 7 (erittäin huonompi). Pienemmät pisteet osoittivat parannusta. Tiedot osallistujien prosenttiosuudesta, jotka on luokiteltu kunkin verkkotunnuksen vastausten perusteella. Prosentit pyöristettiin lähimpään yhteen desimaaliin.
Viikko 16
Muutos lähtötasosta elämänlaadun vammaisuuden (QI-Disability) kokonaispistemäärässä viikolla 16
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
QI-Disability-työkalu on vanhempien/hoitajan raportoima kyselylomake, joka arvioi kehitysvammaisten lasten elämänlaatua. Se sisältää 32 kohdetta, jotka kattavat 6 elämänlaadun aluetta: fyysinen terveys, positiiviset tunteet, negatiiviset tunteet, sosiaalinen vuorovaikutus, vapaa-aika ja ulkoilu sekä itsenäisyys. Jokainen QI-vammaisuuskohde on arvioitu Likert-asteikolla: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja erittäin usein. Kohteet muunnettiin lineaarisesti asteikolla 0-100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua. Verkkotunnuksen pisteet lasketaan laskemalla tuotepisteiden keskiarvo. Verkkotunnuksen pisteet lasketaan yhteen ja jaetaan 6:lla kokonaispistemäärän saamiseksi. Kokonaispisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Negatiivinen muutos lähtötasosta merkitsee elämänlaadun heikkenemistä. Analyysissä käytettiin sekavaikutteista mallia toistuville mittauksille (MMRM).
Perustaso, viikko 16
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on CGI-I-kohtauksen intensiteetti ja kestoinstrumenttivasteet vanhemman/hoitajan raportoiman vaikutelman mukaan viikolla 16
Aikaikkuna: Viikko 16
Vanhempi/hoitaja käytti CGI-I kohtausten voimakkuuden ja keston mittausinstrumenttia arvioidakseen muutoksia vaikuttavimpien kohtausten voimakkuudessa ja/tai kestossa ensimmäisestä arvioinnista. Osallistujan oireet arvioitiin 7 pisteen asteikolla seuraavasti: 1 (erittäin parantunut), 2 (paljon parantunut), 3 (minimaalinen parantuminen), 4 (ei muutosta), 5 (minimi huonompi), 6 (paljon huonompi), ja 7 (erittäin huonompi). Pienemmät pisteet kertovat parannuksesta. Prosentit pyöristettiin lähimpään yhteen desimaaliin.
Viikko 16
Kaikkien kohtausten esiintymistiheyden prosentuaalinen muutos lähtötasosta 28 päivän aikana koko hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Koko hoitojakso: Viikot 1-16
Kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden määriteltiin jakson aikana ilmoitettujen kohtausten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos lähtötilanteesta määriteltiin seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden täyden hoitojakson aikana - kohtausten tiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten esiintymistiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla.
Perustaso; Koko hoitojakso: Viikot 1-16
Muutos lähtötasosta kouristuskohtauksista vapaiden päivien prosenttiosuudessa koko hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Kouristuskohtauksista vapaat päivät määriteltiin päivien lukumääräksi, jonka osallistuja pysyi kouristuskohtauksesta vapaana hoidon aloittamisen jälkeen. Muutos lähtötasosta kouristuskohtausvapaiden päivien prosenttiosuudessa määriteltiin kohtauksettomien päivien prosenttiosuutena täyden hoitojakson aikana vähennettynä kouristuskohtausten prosenttiosuudella lähtötilanteessa. Analyysissä käytettiin lineaarista mallia, jossa hoitoryhmä ja ikäkerroin olivat tekijöinä ja lähtötason prosenttiosuus kovariaattina.
Perustaso viikkoon 16 asti
Pisin kouristuskohtaukseton väli koko hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Koko hoitojakso: Viikot 1-16
Pisin kouristuskohtausvapaa aikaväli määriteltiin pisimmäksi ajanjaksoksi, jonka osallistuja pysyi kouristuskohtauksesta vapaana hoidon aloittamisen jälkeen. Analyysissä käytettiin lineaarista mallia, jossa tekijöinä oli hoitoryhmä ja ikäluokka.
Koko hoitojakso: Viikot 1-16
Päivien lukumäärä, jolloin Rescue Antiseizure -lääkitystä (ASM) käytetään koko hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Koko hoitojakso: Viikot 1-16
Pelastus-ASM:n käyttö kirjattiin tapausraporttilomakkeeseen (CRF) sekä lääkityksen alkamis- ja lopetuspäivämäärä. Kaikkien osallistujan omien pelastus ASM:ien alkamis- ja päättymispäivien perusteella laskettiin päivien lukumäärä täyden hoitojakson aikana, jolloin pelastus ASM:ää käytettiin.
Koko hoitojakso: Viikot 1-16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 16. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 25. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 4. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-935-3001
  • jRCT2051210074 (Rekisterin tunniste: jRCT)
  • 2021-002480-22 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa