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Um estudo do soticlestat como terapia complementar em crianças e adultos jovens com síndrome de Dravet

18 de janeiro de 2024 atualizado por: Takeda

Um estudo de grupo paralelo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do soticlestat como terapia adjuvante em pacientes pediátricos e adultos jovens com síndrome de Dravet (SD)

O principal objetivo do estudo é saber se o soticlestat, quando administrado como terapia adjuvante, reduz o número de crises convulsivas em crianças e adultos jovens com SD.

Os participantes receberão sua terapia anticonvulsivante padrão, além de um comprimido de soticlestat ou placebo por 16 semanas. Um placebo se parece com o soticlestat, mas não contém nenhum medicamento.

Os participantes podem continuar o tratamento em um estudo de extensão, com base nos critérios de entrada do estudo de extensão. Aqueles que desejam interromper o tratamento terão uma redução gradual da dose durante 1 semana e depois serão acompanhados por 2 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A droga que está sendo testada neste estudo é chamada soticlestat (TAK-935). O soticlestat como terapia adjuvante será avaliado quanto à eficácia, segurança e tolerabilidade em participantes pediátricos e adultos com SD.

O estudo envolverá aproximadamente 142 pacientes pediátricos e adultos jovens. Os participantes serão randomizados em uma proporção de 1:1 para receber tratamento padrão (SOC) mais uma das seguintes terapias adjuvantes:

  • Soticlestat ou
  • Placebo

A dose diária total da droga do estudo será calculada com base no peso corporal no período de titulação de 4 semanas. Após o Período de Titulação, os participantes continuarão a receber a mesma dose no Período de Manutenção de 12 semanas.

Este estudo multicêntrico será realizado em todo o mundo. O tempo total para participar do estudo será de 22 a 25 semanas. No final do período de tratamento, os participantes têm a opção de concluir o estudo e reduzir gradualmente o produto experimental ou entrar no OLE se atenderem aos requisitos de elegibilidade. Se os participantes descontinuarem, eles serão acompanhados por telefone aproximadamente 14 dias após a última dose do medicamento do estudo para segurança.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

144

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Bayern
      • Vogtareuth, Bayern, Alemanha, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Alemanha, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Alemanha, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Austrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Alfred Hospital
  • Brasil
      • Sao Paulo, Brasil, 04039-032
        • Universidade de São Paulo
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasil, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, China, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Malaga, Espanha, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanha, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics
  • Federação Russa
      • Ekaterinburg, Federação Russa, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
      • Krasnoyarsk, Federação Russa, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Federação Russa, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen', Federação Russa, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Federação Russa, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • França
      • Marseille, França, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, França, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, França, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, França, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • Grécia
      • Larisa, Grécia, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grécia, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grécia, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaidari, Attiki, Grécia, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Holanda
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Holanda, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holanda, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Hungria, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
  • Itália
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itália, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Lazio, Itália, 164
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Itália, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itália, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japão
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japão, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japão, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Japão, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japão, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japão, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japão, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japão, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japão, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka-Shi, Osaka, Japão, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japão, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japão, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japão, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japão, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Letônia
      • Riga, Letônia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polônia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polônia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polônia, 02-952
        • Neurosphera SP. Z O.O
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Nis, Sérvia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Sérvia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ucrânia
      • Ivano-Frankivsk, Ucrânia, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ucrânia, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ucrânia, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ucrânia, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ucrânia, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Possui diagnóstico clínico documentado de SD.
  2. Teve ≥12 crises convulsivas ao longo de 12 semanas antes da triagem com base na informação histórica e teve ≥4 crises convulsivas por 28 dias durante o período de linha de base prospectivo de 4 a 6 semanas.
  3. Pesa ≥10 kg na consulta de triagem (consulta 1).
  4. Falha no controle das convulsões apesar dos ensaios apropriados de pelo menos 1 ASM com base em informações históricas e está atualmente em terapia anticonvulsivante ou outras opções de tratamento consideradas como SOC.
  5. Canabidióis artesanais são permitidos em uma dose estável por pelo menos 4 semanas antes da visita de triagem (Visita 1); o regime de dosagem e o fabricante devem permanecer constantes ao longo do estudo (canabidióis artesanais não serão contados como ASMs).
  6. Atualmente tomando 0 a 4 ASMs em doses estáveis ​​por pelo menos 4 semanas antes da visita de triagem (Visita 1); os benzodiazepínicos usados ​​cronicamente (diariamente) para tratar convulsões são considerados ASMs. Fenfluramina e canabidiol (Epidiolex) são permitidos quando disponíveis e devem ser contados como ASM. O regime de dosagem de ASM deve permanecer constante ao longo do estudo.

Critério de exclusão:

1. Instável, clinicamente significativa neurológica (que não seja a doença em estudo), psiquiátrica, cardiovascular, oftalmológica, pulmonar, hepática, renal, metabólica, gastrointestinal, urológica, imunológica, hematopoiética, doença endócrina, malignidade incluindo tumores progressivos ou outra anormalidade que pode afetar a capacidade de participar do estudo ou pode potencialmente confundir os resultados do estudo. É responsabilidade do investigador avaliar a significância clínica; no entanto, a consulta com o monitor médico pode ser justificada.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SoticlestatName
Participantes com peso <45kg: Soticlestat, mini-comprimidos, na dose de 40mg a 200mg, por via oral ou via tubo de gastrostomia (tubo G) ou tubo gástrico de baixo perfil (botão MIC-KEY) ou tubo de jejunostomia (tubo J), duas vezes ao dia (BID) com base no peso corporal até 4 semanas no Período de Titulação. Os participantes continuarão a receber a dose que estão tomando no final do Período de Titulação, por 12 semanas no Período de Manutenção. A duração total do tratamento será de até 16 semanas (Período de Tratamento). A dose será reduzida se os participantes decidirem descontinuar o tratamento. Participantes com peso ≥45kg: mini-comprimidos ou comprimidos de Soticlestat com uma dose inicial de 100 mg BID seguida de 200 mg BID e, em seguida, 300 mg BID, até 4 semanas no Período de Titulação. Os participantes continuarão a receber 300mg BID por 12 semanas no Período de Manutenção. A duração total do tratamento será de até 16 semanas (Período de Tratamento). A dose será reduzida se os participantes decidirem descontinuar o tratamento.
Medicamento: SoticlestatName
Soticlestat mini-comprimidos ou comprimidos.
Outros nomes:
  • TAK-935
Comparador de Placebo: Placebo
Mini-comprimidos ou comprimidos Soticlestat correspondentes ao placebo, por via oral ou via tubo G ou botão MIC-KEY ou tubo J, BID, até 4 semanas no Período de Titulação. Os participantes continuarão a receber os minicomprimidos ou comprimidos soticlestat correspondentes ao placebo por 12 semanas no período de manutenção. A duração total do tratamento será de até 16 semanas. A redução gradual da correspondência de Soticlestat será feita para manter o cego se os participantes decidirem descontinuar o tratamento.
Medicamento: Placebo
Mini-comprimidos ou comprimidos Soticlestat correspondentes ao placebo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões convulsivas por 28 dias durante o período de tratamento completo
Prazo: Linha de base até a semana 16
A frequência de crises convulsivas por 28 dias é definida como o número total de crises convulsivas relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as crises foram avaliadas multiplicado por 28. A alteração percentual da linha de base será definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante o período de tratamento - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100.
Linha de base até a semana 16
Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões convulsivas por 28 dias durante o período de manutenção (região EMA específica)
Prazo: Linha de base até a semana 16
A frequência de crises convulsivas por 28 dias é definida como o número total de crises convulsivas relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as crises foram avaliadas multiplicado por 28. A alteração percentual da linha de base será definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante o período de manutenção - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100. Esta medida de resultado é específica da Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
Linha de base até a semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Pontuação do Inventário de Qualidade de Vida-Incapacidade (QI-Incapacidade)
Prazo: Linha de base até a semana 16
A ferramenta QI-Disability é um questionário relatado pelos pais/responsáveis ​​que avalia a qualidade de vida em crianças com deficiência intelectual. Contém 32 itens que abrangem 6 domínios da qualidade de vida: saúde física, emoções positivas, emoções negativas, interação social, lazer e atividades ao ar livre e independência. As pontuações são de uma escala Likert de 5 pontos e, em seguida, são transformadas em uma escala de 0 a 100. As pontuações possíveis variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida.
Linha de base até a semana 16
Número de dias em que a medicação anticonvulsivante de resgate (ASM) é usada
Prazo: Linha de base até a semana 16
Linha de base até a semana 16
Porcentagem de respondentes durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base até a semana 16
Os respondedores são definidos como aqueles com redução ≥50% da linha de base em crises convulsivas durante o Período de Manutenção.
Linha de base até a semana 16
Porcentagem de respondedores durante todo o período de tratamento
Prazo: Linha de base até a semana 16
Os respondedores são definidos como aqueles com redução ≥50% da linha de base em crises convulsivas durante todo o período de tratamento.
Linha de base até a semana 16
Porcentagem de participantes com ≤0%, >0% a ≤25%, >25% a ≤50%, >50% a ≤75% e >75% a ≤100% de redução em crises convulsivas em uma curva de resposta cumulativa
Prazo: Linha de base até a semana 16
Linha de base até a semana 16
Pontuação da impressão global de melhora do cuidador (Care GI-I)
Prazo: Linha de base até a semana 16
O Care GI-I é uma escala Likert de 7 pontos que o cuidador usa para avaliar a melhora no controle geral das crises, comportamento, segurança e tolerabilidade após o início do medicamento do estudo em relação à linha de base (antes do tratamento com o medicamento do estudo). O participante será avaliado da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (sem alteração), 5 (pouco piorou), 6 (muito pior) e 7 (muito pior). pior). O pai/responsável preencherá o Care GI-I por meio de entrevista. Pontuação mais alta indicará sintomas piores.
Linha de base até a semana 16
Pontuação de Impressão Clínica Global de Melhora (CGI-I)
Prazo: Linha de base até a semana 16
O CGI-I Clinician é uma escala Likert de 7 pontos que o investigador usa para avaliar a mudança (melhora) de um participante no controle geral das crises, comportamento, segurança e tolerabilidade, após o início do medicamento do estudo em relação à linha de base (antes do tratamento com o medicamento do estudo ). O participante será avaliado da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (sem alteração), 5 (pouco piorou), 6 (muito pior) e 7 (muito pior). pior). Pontuação mais alta indicará sintomas piores.
Linha de base até a semana 16
Pontuação de sintomas não convulsivos CGI-I
Prazo: Linha de base até a semana 16
O instrumento de sintomas não convulsivos CGI-I é uma série de avaliações de item único que o investigador usa para classificar a melhora nos sintomas e impactos em domínios selecionados de não convulsão desde o início do medicamento do estudo. O participante será avaliado pelo investigador numa escala de 7 pontos da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (sem alteração), 5 (pior minimamente), 6 (muito pior) e 7 (muito pior). No início, um formulário de sintomas é preenchido pelo médico em colaboração com o cuidador principal para avaliar o estado do participante com base na presença de quaisquer sintomas não convulsivos. Pontuação mais alta indicará sintomas piores.
Linha de base até a semana 16
Pontuação de intensidade e duração da convulsão CGI-I
Prazo: Linha de base até a semana 16
O instrumento de intensidade e duração das crises CGI-I é usado pelos pais/responsáveis ​​para avaliar a melhora na intensidade e/ou duração das crises mais impactantes desde a primeira avaliação. Os sintomas do participante serão classificados em uma escala de 7 pontos da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (sem alteração), 5 (pior minimamente), 6 (muito pior). , e 7 (muito pior). Pontuação mais alta indicará sintomas piores.
Linha de base até a semana 16
Variação percentual da linha de base na frequência de todas as convulsões por 28 dias durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base até a semana 16
A frequência de convulsões por 28 dias é definida como o número total de convulsões relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as convulsões foram avaliadas multiplicado por 28. A variação percentual da linha de base é definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante o período de manutenção - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100.
Linha de base até a semana 16
Alteração percentual desde a linha de base na frequência de todas as convulsões por 28 dias durante o período de tratamento completo
Prazo: Linha de base até a semana 16
A frequência de convulsões por 28 dias é definida como o número total de convulsões relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as convulsões foram avaliadas multiplicado por 28. A variação percentual da linha de base é definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante o período de tratamento - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100.
Linha de base até a semana 16
Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões convulsivas por 28 dias durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base até a semana 16
A frequência de crises convulsivas por 28 dias é definida como o número total de crises convulsivas relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as crises foram avaliadas multiplicado por 28. A variação percentual da linha de base é definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante o período de manutenção - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100.
Linha de base até a semana 16
Mudança da linha de base na porcentagem de dias livres de convulsões convulsivas
Prazo: Linha de base até a semana 16
Os dias livres de crises convulsivas serão definidos como o número de dias em que um participante permaneceu livre de crises convulsivas após o início do tratamento.
Linha de base até a semana 16
Intervalo mais longo sem crises convulsivas.
Prazo: Linha de base até a semana 16
O intervalo mais longo sem crises convulsivas será definido como o período de tempo mais longo em que o participante permaneceu livre de crises convulsivas após o início do tratamento.
Linha de base até a semana 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

18 de abril de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

18 de abril de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

25 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

19 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-935-3001
  • jRCT2051210074 (Identificador de registro: jRCT)
  • 2021-002480-22 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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