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Une étude sur le soticlestat en tant que thérapie complémentaire chez les enfants et les jeunes adultes atteints du syndrome de Dravet

18 janvier 2024 mis à jour par: Takeda

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du soticlestat en tant que traitement d'appoint chez les sujets pédiatriques et jeunes adultes atteints du syndrome de Dravet (DS)

L'objectif principal de l'étude est de savoir si le soticlestat, lorsqu'il est administré en tant que traitement d'appoint, réduit le nombre de crises convulsives chez les enfants et les jeunes adultes atteints de DS.

Les participants recevront leur traitement anticonvulsivant standard, plus un comprimé de soticlestat ou un placebo pendant 16 semaines. Un placebo ressemble au soticlestat mais ne contient aucun médicament.

Les participants peuvent poursuivre le traitement dans une étude d'extension, sur la base des critères d'entrée de l'étude d'extension. Ceux qui veulent arrêter le traitement auront une réduction progressive de la dose pendant 1 semaine, puis seront suivis pendant 2 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude est appelé soticlestat (TAK-935). L'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de Soticlestat en tant que traitement d'appoint seront évaluées chez les participants pédiatriques et adultes atteints de SD.

L'étude recrutera environ 142 patients pédiatriques et jeunes adultes. Les participants seront randomisés selon un ratio de 1:1 pour recevoir la norme de soins (SOC) plus l'une des thérapies complémentaires suivantes :

  • Soticlestat ou
  • Placebo

La dose quotidienne totale du médicament à l'étude sera calculée en fonction du poids corporel au cours de la période de titration de 4 semaines. Après la période de titration, les participants continueront de recevoir la même dose pendant la période de maintenance de 12 semaines.

Cet essai multicentrique sera mené dans le monde entier. La durée totale de participation à l'étude sera de 22 à 25 semaines. À la fin de la période de traitement, les participants ont la possibilité de terminer l'étude et de réduire progressivement le produit expérimental ou d'entrer dans l'OLE s'ils répondent aux critères d'éligibilité. Si les participants arrêtent, ils seront suivis par téléphone environ 14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude pour des raisons de sécurité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

144

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Bayern
      • Vogtareuth, Bayern, Allemagne, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Allemagne, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Allemagne, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgique, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
  • Brésil
      • Sao Paulo, Brésil, 04039-032
        • Universidade de São Paulo
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brésil, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Chine, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Chine, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chine, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Malaga, Espagne, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espagne, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • France
      • Marseille, France, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, France, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, France, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, France, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • Fédération Russe
      • Ekaterinburg, Fédération Russe, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
      • Krasnoyarsk, Fédération Russe, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Fédération Russe, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen', Fédération Russe, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Fédération Russe, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Grèce
      • Larisa, Grèce, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grèce, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grèce, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaidari, Attiki, Grèce, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Hongrie, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
  • Italie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Lazio, Italie, 164
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italie, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italie, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japon
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japon, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japon, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Japon, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japon, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japon, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japon, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japon, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japon, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka-Shi, Osaka, Japon, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japon, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japon, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japon, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japon, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Lettonie
      • Riga, Lettonie, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Pays-Bas
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Pays-Bas, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Pays-Bas, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Pologne, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Pologne, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Pologne, 02-952
        • Neurosphera SP. Z O.O
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Nis, Serbie, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbie, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraine, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraine, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. A documenté le diagnostic clinique de DS.
  2. A eu ≥ 12 crises convulsives sur 12 semaines avant le dépistage sur la base des informations historiques et a eu ≥ 4 crises convulsives par 28 jours au cours de la période de référence prospective de 4 à 6 semaines.
  3. Pèse ≥ 10 kg lors de la visite de sélection (visite 1).
  4. Échec du contrôle des crises malgré des essais appropriés d'au moins 1 ASM sur la base d'informations historiques et est actuellement sous traitement anti-épileptique ou d'autres options de traitement considérées comme SOC.
  5. Les cannabidiols artisanaux sont autorisés à dose stable pendant au moins 4 semaines avant la visite de dépistage (Visite 1) ; le schéma posologique et le fabricant doivent rester constants tout au long de l'étude (les cannabidiols artisanaux ne seront pas comptés comme ASM.).
  6. Prend actuellement 0 à 4 ASM à doses stables pendant au moins 4 semaines avant la visite de dépistage (Visite 1) ; les benzodiazépines utilisées de manière chronique (quotidienne) pour traiter les convulsions sont considérées comme des MSA. La fenfluramine et le cannabidiol (Epidiolex) sont autorisés lorsqu'ils sont disponibles et doivent être comptés comme une ASM. Le schéma posologique de l'ASM doit rester constant tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Maladie neurologique instable et cliniquement significative (autre que la maladie étudiée), psychiatrique, cardiovasculaire, ophtalmologique, pulmonaire, hépatique, rénale, métabolique, gastro-intestinale, urologique, immunologique, hématopoïétique, endocrinienne, maligne, y compris les tumeurs évolutives, ou autre anomalie qui peuvent avoir un impact sur la capacité de participer à l'étude ou qui peuvent potentiellement confondre les résultats de l'étude. Il est de la responsabilité de l'investigateur d'évaluer la signification clinique ; cependant, une consultation avec le moniteur médical peut être justifiée.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Soticlestat
Participants pesant <45 kg : Soticlestat, mini-comprimés, à la dose de 40 mg à 200 mg, par voie orale ou via une sonde de gastrostomie (sonde G) ou une sonde gastrique à profil bas (bouton MIC-KEY) ou une sonde de jéjunostomie (sonde J), deux fois par jour (BID) en fonction du poids corporel jusqu'à 4 semaines de la période de titration. Les participants continueront de recevoir la dose qu'ils prennent à la fin de la période de titration, pendant 12 semaines dans la période de maintenance. La durée totale du traitement sera jusqu'à 16 semaines (période de traitement). La dose sera diminuée si les participants décident d'arrêter le traitement. Participants pesant ≥ 45 kg : mini-comprimés ou comprimés de Soticlestat avec une dose initiale de 100 mg BID suivie de 200 mg BID, puis de 300 mg BID, jusqu'à 4 semaines en période de titration. Les participants continueront de recevoir 300 mg BID pendant 12 semaines au cours de la période de maintenance. La durée totale du traitement sera jusqu'à 16 semaines (période de traitement). La dose sera diminuée si les participants décident d'arrêter le traitement.
Médicament: Soticlestat
Mini-comprimés ou comprimés de Soticlestat.
Autres noms:
  • TAK-935
Comparateur placebo: Placebo
Mini-comprimés ou comprimés correspondant au placebo de Soticlestat, par voie orale ou via un tube G ou un bouton MIC-KEY ou un tube J, BID, jusqu'à 4 semaines pendant la période de titration. Les participants continueront de recevoir les mini-comprimés ou comprimés correspondant au placebo de soticlestat pendant 12 semaines au cours de la période de maintenance. La durée totale du traitement sera jusqu'à 16 semaines. Une diminution progressive de l'appariement Soticlestat sera effectuée pour maintenir l'aveugle si les participants décident d'arrêter le traitement.
Médicament: Placebo
Mini-comprimés ou comprimés correspondant au placebo de Soticlestat.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises convulsives par 28 jours pendant toute la période de traitement
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
La fréquence des crises convulsives par 28 jours est définie comme le nombre total de crises convulsives signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport au départ sera défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de traitement - la fréquence des crises par 28 jours au départ) divisée par la fréquence des crises par 28 jours au départ multipliée par 100.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises convulsives par 28 jours pendant la période de maintenance (spécifique à la région EMA)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
La fréquence des crises convulsives par 28 jours est définie comme le nombre total de crises convulsives signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport à la référence sera défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de maintenance - la fréquence des crises par 28 jours à la référence) divisée par la fréquence des crises par 28 jours à la référence multipliée par 100. Cette mesure de résultat est spécifique à l'Agence européenne des médicaments (EMA).
Base de référence jusqu'à la semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score de l'inventaire de la qualité de vie-incapacité (QI-incapacité)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
L'outil QI-Disability est un questionnaire déclaré par les parents/soignants qui évalue la qualité de vie des enfants ayant une déficience intellectuelle. Il contient 32 items couvrant 6 domaines de la qualité de vie : la santé physique, les émotions positives, les émotions négatives, les interactions sociales, les loisirs et le plein air, et l'autonomie. Les scores proviennent d'une échelle de Likert à 5 points, puis sont transformés en une échelle de 0 à 100. Les scores possibles vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Nombre de jours pendant lesquels un médicament anticonvulsivant (ASM) de secours est utilisé
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de répondants pendant la période de maintenance
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Les répondeurs sont définis comme ceux présentant une réduction ≥ 50 % par rapport à la ligne de base des crises convulsives au cours de la période de maintenance.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de répondeurs pendant toute la période de traitement
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Les répondeurs sont définis comme ceux présentant une réduction ≥ 50 % par rapport aux valeurs initiales des crises convulsives pendant toute la période de traitement.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de participants avec ≤0 %, >0 % à ≤25 %, >25 % à ≤50 %, >50 % à ≤75 % et >75 % à ≤100 % de réduction des crises convulsives dans une courbe de réponse cumulée
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Score d'impression globale d'amélioration du soignant (Care GI-I)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Le Care GI-I est une échelle de Likert en 7 points que le soignant utilise pour évaluer l'amélioration du contrôle global des crises, du comportement, de la sécurité et de la tolérabilité après le début du médicament à l'étude par rapport à la ligne de base (avant le traitement avec le médicament à l'étude). Le participant sera noté comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (bien pire) et 7 (très pire). Le parent/tuteur remplira le Care GI-I par le biais d'un entretien. Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Score d'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Le clinicien CGI-I est une échelle de Likert en 7 points que l'investigateur utilise pour évaluer le changement (amélioration) d'un participant dans le contrôle global des crises, le comportement, la sécurité et la tolérabilité, après le début du médicament à l'étude par rapport à la ligne de base (avant le traitement avec le médicament à l'étude ). Le participant sera noté comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (bien pire) et 7 (très pire). Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Score CGI-I des symptômes non épileptiques
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
L'instrument CGI-I des symptômes non épileptiques est une série d'évaluations à un seul élément que l'investigateur utilise pour évaluer l'amélioration des symptômes et des impacts dans certains domaines non épileptiques depuis le début du médicament à l'étude. Le participant sera évalué sur une échelle de 7 points par l'investigateur comme suit : 1 (très amélioré), 2 (très amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (beaucoup pire) et 7 (bien pire). Au départ, un formulaire de symptômes est rempli par le clinicien en collaboration avec le soignant principal pour évaluer l'état des participants en fonction de la présence de tout symptôme non convulsif. Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Score d'intensité et de durée des crises CGI-I
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
L'instrument d'intensité et de durée des crises CGI-I est utilisé par le parent/soignant pour évaluer l'amélioration de l'intensité et/ou de la durée des crises les plus importantes depuis la première évaluation. Les symptômes du participant seront évalués sur une échelle de 7 points comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (bien pire) , et 7 (bien pire). Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Variation en pourcentage de la fréquence de référence de toutes les crises par 28 jours pendant la période de maintenance
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
La fréquence des crises par 28 jours est définie comme le nombre total de crises signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport à la référence est défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de maintenance - la fréquence des crises par 28 jours à la référence) divisée par la fréquence des crises par 28 jours à la référence multipliée par 100.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence de toutes les crises par 28 jours pendant la période de traitement complète
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
La fréquence des crises par 28 jours est définie comme le nombre total de crises signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport au départ est défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de traitement - la fréquence des crises par 28 jours au départ) divisée par la fréquence des crises par 28 jours au départ multipliée par 100.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises convulsives par 28 jours pendant la période de maintenance
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
La fréquence des crises convulsives par 28 jours est définie comme le nombre total de crises convulsives signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport à la référence est défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de maintenance - la fréquence des crises par 28 jours à la référence) divisée par la fréquence des crises par 28 jours à la référence multipliée par 100.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Changement par rapport à la ligne de base du pourcentage de jours sans crises convulsives
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Les jours sans crise convulsive seront définis comme le nombre de jours pendant lesquels un participant est resté sans crise convulsive après le début du traitement.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Intervalle sans crises convulsives le plus long.
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
L'intervalle sans crise convulsive le plus long sera défini comme la plus longue période pendant laquelle le participant est resté sans crise convulsive après le début du traitement.
Base de référence jusqu'à la semaine 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 octobre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

18 avril 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

18 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2021

Première publication (Réel)

25 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

19 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-935-3001
  • jRCT2051210074 (Identificateur de registre: jRCT)
  • 2021-002480-22 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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