Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Soticlestatu jako doplňkové terapie u dětí a mladých dospělých s Dravetovým syndromem

18. ledna 2024 aktualizováno: Takeda

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti Soticlestatu jako doplňkové terapie u pediatrických a mladých dospělých subjektů se syndromem Draveta (DS)

Hlavním cílem studie je zjistit, zda soticlestat, pokud je podáván jako doplňková terapie, snižuje počet křečových záchvatů u dětí a mladých dospělých s DS.

Účastníci dostanou svou standardní protizáchvatovou terapii plus buď tabletu soticlestatu nebo placebo po dobu 16 týdnů. Placebo vypadá stejně jako soticlestat, ale nebude obsahovat žádný lék.

Účastníci mohou pokračovat v léčbě v prodloužené studii na základě vstupních kritérií do rozšířené studie. Těm, kteří chtějí léčbu ukončit, bude dávka postupně snižována během 1 týdne a poté budou sledováni po dobu 2 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá soticlestat (TAK-935). Soticlestat jako přídatná terapie bude hodnocena z hlediska účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti u pediatrických a dospělých účastníků s DS.

Do studie bude zařazeno přibližně 142 dětských a mladých dospělých pacientů. Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostali standardní péči (SOC) plus jednu z následujících doplňkových terapií:

  • Soticlestat popř
  • Placebo

Celková denní dávka studovaného léčiva bude vypočtena na základě tělesné hmotnosti během 4týdenního titračního období. Po období titrace budou účastníci nadále dostávat stejnou dávku během 12týdenního udržovacího období.

Tato multicentrická zkouška bude probíhat po celém světě. Celková doba účasti ve studii bude 22–25 týdnů. Na konci období léčby mají účastníci možnost buď dokončit studii a zúžit zkoumaný produkt, nebo vstoupit do OLE, pokud splňují požadavky způsobilosti. Pokud účastníci přeruší, budou kvůli bezpečnosti sledováni telefonicky přibližně 14 dní po poslední dávce studovaného léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

144

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
  • Brazílie
      • Sao Paulo, Brazílie, 04039-032
        • Universidade de São Paulo
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brazílie, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Francie, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Francie, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Francie, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • Holandsko
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Holandsko, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holandsko, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Itálie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Lazio, Itálie, 164
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Itálie, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itálie, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japonsko
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japonsko, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japonsko, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Japonsko, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japonsko, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japonsko, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japonsko, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japonsko, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka-Shi, Osaka, Japonsko, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japonsko, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japonsko, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japonsko, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Lotyšsko
      • Riga, Lotyšsko, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Maďarsko, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
  • Německo
    • Bayern
      • Vogtareuth, Bayern, Německo, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Německo, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Německo, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Německo, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polsko, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polsko, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polsko, 02-952
        • Neurosphera SP. Z O.O
  • Ruská Federace
      • Ekaterinburg, Ruská Federace, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
      • Krasnoyarsk, Ruská Federace, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Ruská Federace, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen', Ruská Federace, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Ruská Federace, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Nis, Srbsko, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Srbsko, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ukrajina
      • Ivano-Frankivsk, Ukrajina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukrajina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukrajina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukrajina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukrajina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Čína, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Řecko
      • Larisa, Řecko, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Řecko, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Řecko, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaidari, Attiki, Řecko, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Malaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Španělsko, 31008
        • Clinica Universidad Navarra

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Má zdokumentovanou klinickou diagnózu DS.
  2. Měl ≥12 konvulzivních záchvatů během 12 týdnů před screeningem na základě historických informací a měl ≥4 konvulzivní záchvaty za 28 dní během 4- až 6týdenního prospektivního výchozího období.
  3. Při screeningové návštěvě (návštěva 1) váží ≥10 kg.
  4. Selhání při kontrole záchvatů navzdory příslušným studiím s alespoň 1 ASM na základě historických informací a v současné době je na protizáchvatové terapii nebo jiných léčebných možnostech považovaných za SOC.
  5. Řemeslné kanabidioly jsou povoleny ve stabilní dávce po dobu alespoň 4 týdnů před screeningovou návštěvou (návštěva 1); dávkovací režim a výrobce by měli zůstat po celou dobu studie konstantní (řemeslné kanabidioly se nebudou počítat jako ASM).
  6. V současné době užíváte 0 až 4 ASM ve stabilních dávkách po dobu alespoň 4 týdnů před screeningovou návštěvou (1. návštěva); benzodiazepiny používané chronicky (denně) k léčbě záchvatů jsou považovány za ASM. Fenfluramin a kanabidiol (Epidiolex) jsou povoleny, pokud jsou k dispozici, a měly by být počítány jako ASM. Dávkovací režim ASM musí zůstat konstantní po celou dobu studie.

Kritéria vyloučení:

1. Nestabilní, klinicky významné neurologické (jiné než studované onemocnění), psychiatrické, kardiovaskulární, oftalmologické, plicní, jaterní, renální, metabolické, gastrointestinální, urologické, imunologické, hematopoetické, endokrinní onemocnění, malignita včetně progresivních nádorů nebo jiné abnormality, které může ovlivnit schopnost účastnit se studie nebo může potenciálně zkreslit výsledky studie. Za posouzení klinické významnosti odpovídá zkoušející; konzultace s lékařem však může být oprávněná.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Soticlestat
Účastníci s hmotností <45 kg: Soticlestat, minitablety, v dávce 40 mg až 200 mg, perorálně nebo pomocí gastrostomické sondy (G-tuba) nebo nízkoprofilové žaludeční sondy (tlačítko MIC-KEY) nebo jejunostomické sondy (J-tuba), dvakrát denně (BID) na základě tělesné hmotnosti až do 4 týdnů v období titrace. Účastníci budou nadále dostávat dávku, kterou užívají na konci období titrace, po dobu 12 týdnů v udržovacím období. Celková délka léčby bude až 16 týdnů (Léčebné období). Pokud se účastníci rozhodnou léčbu přerušit, dávka se sníží. Účastníci vážící ≥ 45 kg: Soticlestat minitablety nebo tablety s počáteční dávkou 100 mg BID následovanou 200 mg BID a poté 300 mg BID, až 4 týdny v období titrace. Účastníci budou i nadále dostávat 300 mg BID po dobu 12 týdnů v udržovacím období. Celková délka léčby bude až 16 týdnů (Léčebné období). Pokud se účastníci rozhodnou léčbu přerušit, dávka se sníží.
Lék: Soticlestat
Minitablety nebo tablety Soticlestat.
Ostatní jména:
  • TAK-935
Komparátor placeba: Placebo
Minitablety nebo tablety odpovídající placebu Soticlestat, perorálně nebo prostřednictvím G-zkumavky nebo tlačítka MIC-KEY nebo J-zkumavky, BID, až 4 týdny v období titrace. Účastníci budou nadále dostávat minitablety nebo tablety odpovídající placebu soticlestat po dobu 12 týdnů v udržovacím období. Celková délka léčby bude až 16 týdnů. Pokud se účastníci rozhodnou přerušit léčbu, bude provedeno zužování shody soticlestatu, aby se zachovala nevidomost.
Lék: Placebo
Minitablety nebo tablety Soticlestat odpovídající placebu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentní změna frekvence konvulzivních záchvatů oproti výchozí hodnotě za 28 dní během celého léčebného období
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Frekvence konvulzivních záchvatů za 28 dní je definována jako celkový počet konvulzivních záchvatů hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny, vynásobený 28. Procentuální změna oproti výchozí hodnotě bude definována jako (frekvence záchvatů za 28 dní během období léčby – frekvence záchvatů za 28 dní na výchozí úrovni) vydělená frekvencí záchvatů za 28 dní při výchozím stavu vynásobená 100.
Základní stav do 16. týdne
Procentní změna frekvence konvulzivních záchvatů oproti výchozí hodnotě za 28 dní během udržovacího období (konkrétní region EMA)
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Frekvence konvulzivních záchvatů za 28 dní je definována jako celkový počet konvulzivních záchvatů hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny, vynásobený 28. Procentuální změna oproti výchozímu stavu bude definována jako (frekvence záchvatů za 28 dní během udržovacího období – frekvence záchvatů za 28 dní při výchozím stavu) děleno frekvencí záchvatů za 28 dní při výchozím stavu vynásobené 100. Toto výsledné měření je specifické pro Evropskou lékovou agenturu (EMA).
Základní stav do 16. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre kvality života inventarizace zdravotního postižení (QI-disability).
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Nástroj QI-Disability je dotazník vykazovaný rodiči/pečovateli, který hodnotí kvalitu života dětí s mentálním postižením. Obsahuje 32 položek pokrývajících 6 oblastí kvality života: fyzické zdraví, pozitivní emoce, negativní emoce, sociální interakce, volný čas a venku a nezávislost. Skóre jsou z 5bodové Likertovy škály a poté jsou převedeny na stupnici od 0 do 100. Možná skóre se pohybují od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Základní stav do 16. týdne
Počet dní, kdy se používá záchranná antiseizureová medikace (ASM).
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Základní stav do 16. týdne
Procento respondentů během období údržby
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Reagující osoby jsou definovány jako osoby s ≥ 50% snížením počtu konvulzivních záchvatů oproti výchozí hodnotě během udržovacího období.
Základní stav do 16. týdne
Procento respondentů během celého léčebného období
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Reagující osoby jsou definovány jako osoby s ≥50% snížením počtu konvulzivních záchvatů oproti výchozí hodnotě během celého léčebného období.
Základní stav do 16. týdne
Procento účastníků s ≤ 0 %, > 0 % až ≤ 25 %, > 25 % až ≤ 50 %, > 50 % až ≤ 75 % a > 75 % až ≤ 100 % snížením konvulzivních záchvatů v křivce kumulativní odezvy
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Základní stav do 16. týdne
Globální skóre pečovatele o zlepšení (Care GI-I).
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Care GI-I je 7bodová Likertova škála, kterou pečovatel používá k hodnocení zlepšení celkové kontroly záchvatů, chování, bezpečnosti a snášenlivosti po zahájení léčby studovaným lékem ve srovnání s výchozí hodnotou (před léčbou studovaným lékem). Účastník bude hodnocen následovně: 1 (velmi se zlepšil), 2 (velmi se zlepšil), 3 (minimálně se zlepšil), 4 (žádná změna), 5 (minimálně horší), 6 (mnohem horší) a 7 (velmi výrazně horší). Rodič/pečovatel dokončí Care GI-I prostřednictvím rozhovoru. Vyšší skóre bude znamenat horší příznaky.
Základní stav do 16. týdne
Skóre klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I).
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
CGI-I Clinician je 7bodová Likertova škála, kterou zkoušející používá k hodnocení změny (zlepšení) účastníka v celkové kontrole záchvatů, chování, bezpečnosti a snášenlivosti po zahájení léčby studovaným lékem ve srovnání s výchozí hodnotou (před léčbou studovaným lékem ). Účastník bude hodnocen následovně: 1 (velmi se zlepšil), 2 (velmi se zlepšil), 3 (minimálně se zlepšil), 4 (žádná změna), 5 (minimálně horší), 6 (mnohem horší) a 7 (velmi výrazně horší). Vyšší skóre bude znamenat horší příznaky.
Základní stav do 16. týdne
CGI-I skóre symptomů bez záchvatů
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Nástroj CGI-I non-seizure symptoms tool je série jednopoložkových hodnocení, která výzkumník používá k hodnocení zlepšení symptomů a dopadů ve vybraných nezáchvatových doménách od zahájení studie léku. Účastník bude vyšetřovatelem hodnocen na 7bodové stupnici takto: 1 (velmi se zlepšil), 2 (velmi se zlepšil), 3 (minimálně se zlepšil), 4 (žádná změna), 5 (minimálně se zhoršil), 6 (velmi se zlepšil horší) a 7 (velmi mnohem horší). Na začátku vyplní klinický lékař ve spolupráci s primárním pečovatelem formulář o příznacích, aby posoudil stav účastníků na základě přítomnosti jakýchkoliv nekřečových příznaků. Vyšší skóre bude znamenat horší příznaky.
Základní stav do 16. týdne
Skóre intenzity a trvání záchvatů CGI-I
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Nástroj Intenzita a trvání záchvatů CGI-I používá rodič/pečovatel k hodnocení zlepšení intenzity a/nebo trvání záchvatů, které mají největší dopad od prvního hodnocení. Symptomy účastníka budou hodnoceny na 7bodové škále takto: 1 (velmi se zlepšilo), 2 (velmi zlepšilo), 3 (minimálně se zlepšilo), 4 (žádná změna), 5 (minimálně se zhoršilo), 6 (mnohem zhoršilo) a 7 (velmi mnohem horší). Vyšší skóre bude znamenat horší příznaky.
Základní stav do 16. týdne
Procentuální změna frekvence všech záchvatů oproti výchozímu stavu za 28 dní během udržovacího období
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Frekvence záchvatů za 28 dní je definována jako celkový počet záchvatů hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny, vynásobený 28. Procentuální změna oproti výchozí hodnotě je definována jako (frekvence záchvatů za 28 dní během udržovacího období – frekvence záchvatů za 28 dní při výchozím stavu) vydělená frekvencí záchvatů za 28 dní při výchozím stavu vynásobená 100.
Základní stav do 16. týdne
Procentuální změna frekvence všech záchvatů za 28 dní oproti výchozímu stavu během celého léčebného období
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Frekvence záchvatů za 28 dní je definována jako celkový počet záchvatů hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny, vynásobený 28. Procentuální změna oproti výchozí hodnotě je definována jako (frekvence záchvatů za 28 dní během období léčby – frekvence záchvatů za 28 dní při výchozím stavu) děleno frekvencí záchvatů za 28 dní při výchozím stavu vynásobené 100.
Základní stav do 16. týdne
Procentuální změna frekvence konvulzivních záchvatů oproti výchozí hodnotě za 28 dní během udržovacího období
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Frekvence konvulzivních záchvatů za 28 dní je definována jako celkový počet konvulzivních záchvatů hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny, vynásobený 28. Procentuální změna oproti výchozímu stavu je definována jako (frekvence záchvatů za 28 dní během udržovacího období – frekvence záchvatů za 28 dní při výchozím stavu) děleno frekvencí záchvatů za 28 dní při výchozím stavu vynásobené 100.
Základní stav do 16. týdne
Změna od výchozí hodnoty v procentech dnů bez konvulzivních záchvatů
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Dny bez konvulzivních záchvatů budou definovány jako počet dní, po které účastník zůstal bez konvulzivních záchvatů po zahájení léčby.
Základní stav do 16. týdne
Nejdelší interval bez konvulzivních záchvatů.
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Nejdelší interval bez konvulzivních záchvatů bude definován jako nejdelší doba, po kterou účastník zůstal bez konvulzivních záchvatů po zahájení léčby.
Základní stav do 16. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. října 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

18. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

25. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-935-3001
  • jRCT2051210074 (Identifikátor registru: jRCT)
  • 2021-002480-22 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom (DS)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit