Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Soticlestat som en tilläggsterapi hos barn och unga vuxna med Dravets syndrom

18 januari 2024 uppdaterad av: Takeda

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell gruppstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och toleransen av Soticlestat som tilläggsterapi hos pediatriska och unga vuxna patienter med Dravets syndrom (DS)

Huvudsyftet med studien är att ta reda på om soticlestat, när det ges som tilläggsbehandling, minskar antalet krampanfall hos barn och unga vuxna med DS.

Deltagarna kommer att få sin standardbehandling mot anfall, plus antingen en tablett soticlestat eller placebo i 16 veckor. En placebo ser ut precis som soticlestat men kommer inte att ha någon medicin i sig.

Deltagarna kan fortsätta behandlingen i en förlängningsstudie, baserat på förlängningsstudiens inträdeskriterier. De som vill avbryta behandlingen kommer att få en gradvis dosreduktion under 1 vecka och sedan följas upp i 2 veckor.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Läkemedlet som testas i denna studie kallas soticlestat (TAK-935). Soticlestat som tilläggsbehandling kommer att utvärderas med avseende på effekt, säkerhet och tolerabilitet hos pediatriska och vuxna deltagare med DS.

Studien kommer att omfatta cirka 142 pediatriska och unga vuxna patienter. Deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 för att få standardvård (SOC) plus en av följande tilläggsterapier:

  • Soticlestat eller
  • Placebo

Den totala dagliga dosen av studieläkemedlet kommer att beräknas baserat på kroppsvikt under den 4 veckor långa titreringsperioden. Efter titreringsperioden kommer deltagarna att fortsätta att få samma dos under den 12 veckor långa underhållsperioden.

Denna multicenterprövning kommer att genomföras över hela världen. Den totala tiden för att delta i studien kommer att vara från 22-25 veckor. I slutet av behandlingsperioden har deltagarna möjlighet att antingen slutföra studien och avtrappa undersökningsprodukten eller att gå in i OLE om de uppfyller behörighetskraven. Om deltagarna avbryter kommer de att följas upp på telefonsamtal cirka 14 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet för säkerhets skull.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

144

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien, 04039-032
        • Universidade de São Paulo
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasilien, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Frankrike, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrike, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics
  • Grekland
      • Larisa, Grekland, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grekland, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grekland, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaidari, Attiki, Grekland, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Lazio, Italien, 164
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italien, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Japan, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japan, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japan, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka-Shi, Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japan, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japan, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Nederländerna
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Nederländerna, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Nederländerna, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-952
        • Neurosphera SP. Z O.O
  • Ryska Federationen
      • Ekaterinburg, Ryska Federationen, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
      • Krasnoyarsk, Ryska Federationen, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Ryska Federationen, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen', Ryska Federationen, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Ryska Federationen, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Nis, Serbien, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbien, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Tyskland
    • Bayern
      • Vogtareuth, Bayern, Tyskland, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Tyskland, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Tyskland, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Ungern, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har dokumenterad klinisk diagnos av DS.
  2. Hade ≥12 krampanfall under 12 veckor före screening baserat på historisk information och har haft ≥4 krampanfall per 28 dagar under den 4- till 6-veckors prospektiva baslinjeperioden.
  3. Väger ≥10 kg vid screeningbesöket (besök 1).
  4. Misslyckande med att kontrollera anfall trots lämpliga försök med minst 1 ASM baserat på historisk information och är för närvarande på en anti-anfallsbehandling eller andra behandlingsalternativ som anses som SOC.
  5. Hantverksmässiga cannabidioler tillåts i en stabil dos i minst 4 veckor före screeningbesöket (besök 1); doseringsregimen och tillverkaren bör förbli konstanta under hela studien (hantverksmässiga cannabidioler kommer inte att räknas som ASM).
  6. Tar för närvarande 0 till 4 ASM i stabila doser i minst 4 veckor före screeningbesöket (besök 1); bensodiazepiner som används kroniskt (dagligen) för att behandla anfall anses vara ASM. Fenfluramin och cannabidiol (Epidiolex) är tillåtna där sådana finns och bör räknas som en ASM. ASM-doseringsregimen måste förbli konstant under hela studien.

Exklusions kriterier:

1. Instabil, kliniskt signifikant neurologisk (annat än den sjukdom som studeras), psykiatrisk, kardiovaskulär, oftalmologisk, lung-, lever-, njur-, metabolisk, gastrointestinal, urologisk, immunologisk, hematopoetisk, endokrin sjukdom, malignitet inklusive progressiva tumörer som eller annan abnormitet kan påverka möjligheten att delta i studien eller som potentiellt kan förvirra studieresultaten. Det är utredarens ansvar att bedöma den kliniska betydelsen; det kan dock vara berättigat att konsultera den medicinska monitorn.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Soticlestat
Deltagare som väger <45 kg: Soticlestat, minitabletter, i dosen 40 mg till 200 mg, oralt eller via gastrostomisond (G-slang) eller lågprofil magsond (MIC-KEY-knapp) eller jejunostomisond (J-rör), två gånger dagligen (BID) baserat på kroppsvikten upp till 4 veckor i titreringsperioden. Deltagarna kommer att fortsätta att få den dos som de har i slutet av titreringsperioden, under 12 veckor under underhållsperioden. Den totala behandlingen kommer att vara upp till 16 veckor (behandlingsperiod). Dosen kommer att minskas om deltagarna beslutar sig för att avbryta behandlingen. Deltagare som väger ≥45 kg: Soticlestat-minitabletter eller -tabletter med en startdos på 100 mg två gånger dagligen följt av 200 mg två gånger dagligen och sedan 300 mg två gånger dagligen, upp till 4 veckor i titreringsperioden. Deltagarna kommer att fortsätta att få 300 mg BID under 12 veckor under underhållsperioden. Den totala behandlingen kommer att vara upp till 16 veckor (behandlingsperiod). Dosen kommer att minskas om deltagarna beslutar sig för att avbryta behandlingen.
Läkemedel: Soticlestat
Soticlestat mini-tabletter eller tabletter.
Andra namn:
  • TAK-935
Placebo-jämförare: Placebo
Soticlestat placebo-matchande minitabletter eller tabletter, oralt eller via G-rör eller MIC-KEY-knapp eller J-rör, BID, upp till 4 veckor i titreringsperioden. Deltagarna kommer att fortsätta att få soticlestat placebo-matchande minitabletter eller tabletter under 12 veckor under underhållsperioden. Den totala behandlingen kommer att vara upp till 16 veckor. Soticlestat-matchning kommer att göras för att bibehålla blinda om deltagarna beslutar sig för att avbryta behandlingen.
Läkemedel: Placebo
Soticlestat placebo-matchande minitabletter eller tabletter.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i frekvensen av konvulsiva anfall per 28 dagar under hela behandlingsperioden
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Konvulsiva anfallsfrekvens per 28 dagar definieras som det totala antalet konvulsiva anfall som rapporterats under perioden dividerat med antalet dagar under perioden anfallen bedömdes multiplicerat med 28. Procentuell förändring från baslinjen kommer att definieras som (frekvens av anfall per 28 dagar under behandlingsperioden - frekvens av anfall per 28 dagar vid baslinjen) dividerat med frekvensen av anfall per 28 dagar vid baslinjen multiplicerat med 100.
Baslinje fram till vecka 16
Procentuell förändring från baslinjen i konvulsiva anfallsfrekvens per 28 dagar under underhållsperioden (EMA-regionspecifik)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Konvulsiva anfallsfrekvens per 28 dagar definieras som det totala antalet konvulsiva anfall som rapporterats under perioden dividerat med antalet dagar under perioden anfallen bedömdes multiplicerat med 28. Procentuell förändring från baslinjen kommer att definieras som (frekvens av anfall per 28 dagar under underhållsperioden - frekvens av anfall per 28 dagar vid baslinjen) dividerat med frekvensen av anfall per 28 dagar vid baslinjen multiplicerat med 100. Detta resultatmått är specifikt för Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA).
Baslinje fram till vecka 16

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i livskvalitetsinventering-funktionshinder (QI-funktionshinder) poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
QI-Disability-verktyget är ett förälder/vårdare-rapporterat frågeformulär som utvärderar livskvalitet hos barn med intellektuella funktionsnedsättningar. Den innehåller 32 artiklar som täcker 6 livskvalitetsdomäner: fysisk hälsa, positiva känslor, negativa känslor, social interaktion, fritid och friluftsliv och oberoende. Poängen kommer från en 5-gradig Likert-skala och omvandlas sedan till en skala från 0 till 100. Möjliga poäng varierar från 0-100, med högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
Baslinje fram till vecka 16
Antal dagar då Rescue Antiseizure Medicine (ASM) används
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Baslinje fram till vecka 16
Andel svarande under underhållsperioden
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Responders definieras som de med ≥50 % reduktion från baslinjen i konvulsiva anfall under underhållsperioden.
Baslinje fram till vecka 16
Andel svarande under hela behandlingsperioden
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Responders definieras som de med ≥50 % minskning från baslinjen i konvulsiva anfall under hela behandlingsperioden.
Baslinje fram till vecka 16
Andel deltagare med ≤0%, >0% till ≤25%, >25% till ≤50%, >50% till ≤75% och >75% till ≤100% minskning av konvulsiva anfall i en kumulativ svarskurva
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Baslinje fram till vecka 16
Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Care GI-I är en 7-gradig Likert-skala som vårdgivaren använder för att bedöma förbättringar i övergripande anfallskontroll, beteende, säkerhet och tolerabilitet efter påbörjad studieläkemedel i förhållande till Baseline (före behandling med studieläkemedel). Deltagaren kommer att betygsättas enligt följande: 1 (mycket förbättrad), 2 (mycket förbättrad), 3 (minimalt förbättrad), 4 (ingen förändring), 5 (minimalt sämre), 6 (mycket sämre) och 7 (mycket mycket värre). Föräldern/vårdgivaren kommer att slutföra Care GI-I via intervju. Högre poäng kommer att indikera värre symtom.
Baslinje fram till vecka 16
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)-poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
CGI-I Clinician är en 7-punkts Likert-skala som utredaren använder för att bedöma en deltagares förändring (förbättring) i övergripande anfallskontroll, beteende, säkerhet och tolerabilitet, efter påbörjad studieläkemedel i förhållande till Baseline (före behandling med studieläkemedel). ). Deltagaren kommer att betygsättas enligt följande: 1 (mycket förbättrad), 2 (mycket förbättrad), 3 (minimalt förbättrad), 4 (ingen förändring), 5 (minimalt sämre), 6 (mycket sämre) och 7 (mycket mycket värre). Högre poäng kommer att indikera värre symtom.
Baslinje fram till vecka 16
CGI-I Nonseizure Symtom Score
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
CGI-I-instrumentet för icke-anfallssymptom är en serie av enstaka bedömningar som utredaren använder för att bedöma förbättringar av symtomen och effekterna i utvalda icke-anfallsdomäner sedan studien påbörjades. Deltagaren kommer att bedömas på en 7-gradig skala av utredaren enligt följande: 1 (mycket förbättrad), 2 (mycket förbättrad), 3 (minimalt förbättrad), 4 (ingen förändring), 5 (minimalt sämre), 6 (mycket sämre) och 7 (mycket sämre). Vid baslinjen fylls ett symptomformulär i av läkaren i samarbete med den primära vårdgivaren för att bedöma deltagarnas status baserat på förekomsten av eventuella symtom utan anfall. Högre poäng kommer att indikera värre symtom.
Baslinje fram till vecka 16
CGI-I-anfallsintensitet och varaktighetspoäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
CGI-I-anfallsintensitets- och varaktighetsinstrumentet används av föräldern/vårdgivaren för att bedöma förbättringar i intensitet och/eller varaktighet av de mest påverkande anfallen från den första bedömningen. Deltagarens symtom kommer att bedömas på en 7-gradig skala enligt följande: 1 (mycket förbättrad), 2 (mycket förbättrad), 3 (minimalt förbättrad), 4 (ingen förändring), 5 (minimalt sämre), 6 (mycket sämre) , och 7 (mycket mycket värre). Högre poäng kommer att indikera värre symtom.
Baslinje fram till vecka 16
Procentuell förändring från baslinjen i frekvens av alla anfall per 28 dagar under underhållsperioden
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Anfallsfrekvens per 28 dagar definieras som det totala antalet anmälda anfall under perioden dividerat med antalet dagar under perioden anfallen bedömdes multiplicerat med 28. Procentuell förändring från Baseline definieras som (frekvens av anfall per 28 dagar under underhållsperioden - frekvens av anfall per 28 dagar vid Baseline) dividerat med frekvensen av anfall per 28 dagar vid Baseline multiplicerat med 100.
Baslinje fram till vecka 16
Procentuell förändring från baslinjen i frekvens av alla anfall per 28 dagar under hela behandlingsperioden
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Anfallsfrekvens per 28 dagar definieras som det totala antalet anmälda anfall under perioden dividerat med antalet dagar under perioden anfallen bedömdes multiplicerat med 28. Procentuell förändring från Baseline definieras som (frekvens av anfall per 28 dagar under behandlingsperioden - frekvens av anfall per 28 dagar vid Baseline) dividerat med frekvensen av anfall per 28 dagar vid Baseline multiplicerat med 100.
Baslinje fram till vecka 16
Procentuell förändring från baslinjen i frekvensen av konvulsiva anfall per 28 dagar under underhållsperioden
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Konvulsiva anfallsfrekvens per 28 dagar definieras som det totala antalet konvulsiva anfall som rapporterats under perioden dividerat med antalet dagar under perioden anfallen bedömdes multiplicerat med 28. Procentuell förändring från Baseline definieras som (frekvens av anfall per 28 dagar under underhållsperiod - frekvens av anfall per 28 dagar vid Baseline) dividerat med frekvens av anfall per 28 dagar vid Baseline multiplicerat med 100.
Baslinje fram till vecka 16
Ändring från baslinjen i procent av krampanfallsfria dagar
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Dagar utan krampanfall definieras som antalet dagar som en deltagare förblev krampanfallsfri efter påbörjad behandling.
Baslinje fram till vecka 16
Längsta intervall utan krampanfall.
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Längsta konvulsiva anfallsfria intervall definieras som den längsta tidsperiod som deltagaren förblev fri från krampanfall efter påbörjad behandling.
Baslinje fram till vecka 16

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 oktober 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

18 april 2024

Avslutad studie (Beräknad)

18 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2021

Första postat (Faktisk)

25 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

19 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-935-3001
  • jRCT2051210074 (Registeridentifierare: jRCT)
  • 2021-002480-22 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dravets syndrom (DS)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera