Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Soticlestat som en add-on terapi hos børn og unge voksne med Dravet syndrom

18. januar 2024 opdateret af: Takeda

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel gruppeundersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Soticlestat som supplerende terapi hos pædiatriske og unge voksne med Dravet-syndrom (DS)

Hovedformålet med undersøgelsen er at finde ud af, om soticlestat, når det gives som en tillægsbehandling, reducerer antallet af krampeanfald hos børn og unge voksne med DS.

Deltagerne vil modtage deres standard-anfaldsbehandling plus enten en tablet soticlestat eller placebo i 16 uger. En placebo ligner soticlestat, men vil ikke have nogen medicin i sig.

Deltagerne kan fortsætte behandlingen i en forlængelsesundersøgelse, baseret på forlængelsesundersøgelsens adgangskriterier. De, der ønsker at stoppe behandlingen, vil få en gradvis dosisreduktion i løbet af 1 uge og derefter følges op i 2 uger.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, kaldes soticlestat (TAK-935). Soticlestat som en supplerende behandling vil blive vurderet for effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet hos pædiatriske og voksne deltagere med DS.

Undersøgelsen vil omfatte cirka 142 pædiatriske og unge voksne patienter. Deltagerne vil blive randomiseret i forholdet 1:1 for at modtage standardbehandling (SOC) plus en af ​​følgende supplerende terapier:

  • Soticlestat eller
  • Placebo

Den samlede daglige dosis af undersøgelseslægemidlet vil blive beregnet baseret på kropsvægt i den 4 ugers titreringsperiode. Efter titreringsperioden vil deltagerne fortsat modtage den samme dosis i den 12-ugers vedligeholdelsesperiode.

Dette multicenterforsøg vil blive gennemført over hele verden. Den samlede tid til at deltage i undersøgelsen vil være fra 22-25 uger. Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden har deltagerne mulighed for enten at fuldføre undersøgelsen og nedtrappe forsøgsproduktet eller at gå ind i OLE, hvis de opfylder berettigelseskravene. Hvis deltagerne stopper, vil de blive fulgt op på telefonopkald cirka 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet for sikkerheds skyld.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

144

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien, 04039-032
        • Universidade de São Paulo
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasilien, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Den Russiske Føderation
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
      • Krasnoyarsk, Den Russiske Føderation, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen', Den Russiske Føderation, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Den Russiske Føderation, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Frankrig, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrig, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • Grækenland
      • Larisa, Grækenland, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grækenland, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grækenland, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaidari, Attiki, Grækenland, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Holland
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Holland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holland, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Lazio, Italien, 164
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italien, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Japan, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japan, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japan, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka-Shi, Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japan, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japan, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Letland
      • Riga, Letland, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-952
        • Neurosphera SP. Z O.O
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Nis, Serbien, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbien, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Tyskland
    • Bayern
      • Vogtareuth, Bayern, Tyskland, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Tyskland, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Tyskland, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraine, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraine, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Ungarn, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har dokumenteret klinisk diagnose af DS.
  2. Havde ≥12 krampeanfald over 12 uger før screening baseret på den historiske information og har haft ≥4 krampeanfald pr. 28 dage i løbet af den 4- til 6-ugers prospektive baseline-periode.
  3. Vejer ≥10 kg ved screeningsbesøget (besøg 1).
  4. Manglende kontrol af anfald på trods af passende forsøg med mindst 1 ASM baseret på historisk information og er i øjeblikket på en anti-anfaldsbehandling eller andre behandlingsmuligheder, der betragtes som SOC.
  5. Håndværksmæssige cannabidioler er tilladt i en stabil dosis i mindst 4 uger før screeningsbesøget (besøg 1); doseringsregimet og producenten bør forblive konstante gennem hele undersøgelsen (håndværksmæssige cannabidioler tælles ikke som ASM'er.).
  6. Tager i øjeblikket 0 til 4 ASM'er i stabile doser i mindst 4 uger før screeningsbesøget (besøg 1); benzodiazepiner, der anvendes kronisk (dagligt) til behandling af anfald betragtes som ASM'er. Fenfluramin og cannabidiol (Epidiolex) er tilladt, hvor det er tilgængeligt og bør tælles som en ASM. ASM-doseringsregimen skal forblive konstant gennem hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Ustabil, klinisk signifikant neurologisk (ud over den sygdom, der undersøges), psykiatrisk, kardiovaskulær, oftalmologisk, pulmonal, hepatisk, renal, metabolisk, gastrointestinal, urologisk, immunologisk, hæmatopoietisk, endokrin sygdom, malignitet, herunder progressive tumorer, eller anden abnormitet kan påvirke muligheden for at deltage i undersøgelsen, eller som potentielt kan forvirre undersøgelsesresultaterne. Det er investigatorens ansvar at vurdere den kliniske betydning; dog kan konsultation med den medicinske monitor være berettiget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Soticlestat
Deltagere, der vejer <45 kg: Soticlestat, mini-tabletter, i en dosis på 40 mg til 200 mg, oralt eller via gastrostomisonde (G-rør) eller lavprofil-mavesonde (MIC-KEY-knap) eller jejunostomisonde (J-rør), to gange dagligt (BID) baseret på kropsvægten op til 4 uger i titreringsperioden. Deltagerne vil fortsætte med at modtage en dosis, som de er på ved slutningen af ​​titreringsperioden, i 12 uger i vedligeholdelsesperioden. Den samlede varighed af behandlingen vil være op til 16 uger (Behandlingsperiode). Dosis vil blive nedtrappet, hvis deltagerne beslutter at afbryde behandlingen. Deltagere, der vejer ≥45 kg: Soticlestat-minitabletter eller -tabletter med en startdosis på 100 mg BID efterfulgt af 200 mg BID og derefter 300 mg BID, op til 4 uger i titreringsperioden. Deltagerne vil fortsat modtage 300 mg BID i 12 uger i vedligeholdelsesperioden. Den samlede varighed af behandlingen vil være op til 16 uger (Behandlingsperiode). Dosis vil blive nedtrappet, hvis deltagerne beslutter at afbryde behandlingen.
Medicin: Soticlestat
Soticlestat mini-tabletter eller tabletter.
Andre navne:
  • TAK-935
Placebo komparator: Placebo
Soticlestat placebo-matchende mini-tabletter eller tabletter, oralt eller via G-rør eller MIC-KEY-knap eller J-rør, BID, op til 4 uger i titreringsperioden. Deltagerne vil fortsat modtage de soticlestat placebo-matchende mini-tabletter eller tabletter i 12 uger i vedligeholdelsesperioden. Behandlingens samlede varighed vil være op til 16 uger. Soticlestat matchende tapering vil blive udført for at opretholde blinden, hvis deltagerne beslutter at afbryde behandlingen.
Medicin: Placebo
Soticlestat placebo-matchende mini-tabletter eller tabletter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i hyppigheden af ​​krampeanfald pr. 28 dage i løbet af den fulde behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Hyppigheden af ​​krampeanfald pr. 28 dage er defineret som det samlede antal rapporterede krampeanfald i perioden divideret med antallet af dage i den periode, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Procentvis ændring fra baseline vil blive defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i behandlingsperioden - hyppighed af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvensen af ​​anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100.
Baseline op til uge 16
Procentvis ændring fra baseline i hyppighed af krampeanfald pr. 28 dage i løbet af vedligeholdelsesperioden (specifik for EMA)
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Hyppigheden af ​​krampeanfald pr. 28 dage er defineret som det samlede antal rapporterede krampeanfald i perioden divideret med antallet af dage i den periode, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Procentvis ændring fra baseline vil blive defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden - hyppighed af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvensen af ​​anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100. Dette resultatmål er specifikt for Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA).
Baseline op til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i livskvalitetsbeholdning-handicap (QI-handicap) score
Tidsramme: Baseline op til uge 16
QI-Disability-værktøjet er et spørgeskema rapporteret af forældre/plejer, der evaluerer livskvalitet hos børn med intellektuelle handicap. Den indeholder 32 genstande, der dækker 6 livskvalitetsdomæner: fysisk sundhed, positive følelser, negative følelser, social interaktion, fritid og friluftsliv og uafhængighed. Resultater er fra en 5-punkts Likert-skala og transformeres derefter til en skala fra 0 til 100. Mulige score spænder fra 0-100, hvor højere score indikerer bedre livskvalitet.
Baseline op til uge 16
Antal dage, hvor Rescue Antiseizure Medicine (ASM) bruges
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Baseline op til uge 16
Procentdel af respondenter i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Responders er defineret som dem med ≥50 % reduktion fra baseline i krampeanfald i vedligeholdelsesperioden.
Baseline op til uge 16
Procentdel af respondenter under hele behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Responders er defineret som dem med ≥50 % reduktion fra baseline i krampeanfald under hele behandlingsperioden.
Baseline op til uge 16
Procentdel af deltagere med ≤0 %, >0 % til ≤25 %, >25 % til ≤50 %, >50 % til ≤75 % og >75 % til ≤100 % reduktion i krampeanfald i en kumulativ responskurve
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Baseline op til uge 16
Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Care GI-I er en 7-punkts Likert-skala, som plejepersonalet bruger til at vurdere forbedring i overordnet anfaldskontrol, adfærd, sikkerhed og tolerabilitet efter påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet i forhold til baseline (før behandling med undersøgelseslægemiddel). Deltageren vil blive bedømt som følger: 1 (meget forbedret), 2 (meget forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen ændring), 5 (minimalt dårligere), 6 (meget dårligere) og 7 (meget meget værre). Forælderen/plejeren vil gennemføre Care GI-I via samtale. Højere score vil indikere værre symptomer.
Baseline op til uge 16
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)-score
Tidsramme: Baseline op til uge 16
CGI-I Clinician er en 7-punkts Likert-skala, som investigator bruger til at vurdere en deltagers ændring (forbedring) i overordnet anfaldskontrol, adfærd, sikkerhed og tolerabilitet efter påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet i forhold til baseline (før behandling med undersøgelseslægemiddel). ). Deltageren vil blive bedømt som følger: 1 (meget forbedret), 2 (meget forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen ændring), 5 (minimalt dårligere), 6 (meget dårligere) og 7 (meget meget værre). Højere score vil indikere værre symptomer.
Baseline op til uge 16
CGI-I Nonseizure Symptomer Score
Tidsramme: Baseline op til uge 16
CGI-I-instrumentet til ikke-anfaldssymptomer er en række vurderinger af enkeltelementer, som investigatoren bruger til at vurdere forbedringer i symptomerne og påvirkningerne i udvalgte ikke-anfaldsdomæner siden påbegyndelsen af ​​studielægemidlet. Deltageren vil blive bedømt på en 7-trins skala af investigator som følger: 1 (meget forbedret), 2 (meget forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen ændring), 5 (minimalt dårligere), 6 (meget forbedret). værre) og 7 (meget værre). Ved baseline udfyldes en symptomformular af klinikeren i samarbejde med den primære plejer for at vurdere deltagernes status baseret på tilstedeværelsen af ​​eventuelle ikke-anfaldssymptomer. Højere score vil indikere værre symptomer.
Baseline op til uge 16
CGI-I-anfaldsintensitet og varighedsscore
Tidsramme: Baseline op til uge 16
CGI-I-anfaldsintensitets- og varighedsinstrumentet bruges af forælderen/plejeren til at vurdere forbedring i intensitet og/eller varighed af de mest virkningsfulde anfald fra den første vurdering. Deltagerens symptomer vil blive vurderet på en 7-trins skala som følger: 1 (meget forbedret), 2 (meget forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen ændring), 5 (minimalt værre), 6 (meget værre) og 7 (meget værre). Højere score vil indikere værre symptomer.
Baseline op til uge 16
Procentvis ændring fra baseline i hyppigheden af ​​alle anfald pr. 28 dage i løbet af vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Anfaldshyppighed pr. 28 dage er defineret som det samlede antal rapporterede anfald i perioden divideret med antallet af dage i den periode, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Procentvis ændring fra baseline er defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden - hyppighed af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvensen af ​​anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100.
Baseline op til uge 16
Procentvis ændring fra baseline i hyppigheden af ​​alle anfald pr. 28 dage i løbet af den fulde behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Anfaldshyppighed pr. 28 dage er defineret som det samlede antal rapporterede anfald i perioden divideret med antallet af dage i den periode, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Procentvis ændring fra baseline er defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i behandlingsperioden - hyppighed af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvensen af ​​anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100.
Baseline op til uge 16
Procent ændring fra baseline i hyppighed af krampeanfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Hyppigheden af ​​krampeanfald pr. 28 dage er defineret som det samlede antal rapporterede krampeanfald i perioden divideret med antallet af dage i den periode, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Procentvis ændring fra baseline er defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden - hyppighed af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvens af anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100.
Baseline op til uge 16
Ændring fra baseline i procent af dage uden krampeanfald
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Dage uden krampeanfald vil blive defineret som det antal dage, en deltager forblev fri for krampeanfald efter påbegyndelse af behandlingen.
Baseline op til uge 16
Længste interval uden krampeanfald.
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Længste krampeanfaldsfrie interval vil blive defineret som den længste periode, hvor deltageren forblev fri for krampeanfald efter påbegyndelse af behandlingen.
Baseline op til uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

18. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

18. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

25. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

19. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-935-3001
  • jRCT2051210074 (Registry Identifier: jRCT)
  • 2021-002480-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom (DS)

Kliniske forsøg med Soticlestat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner