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Uno studio di Soticlestat come terapia aggiuntiva nei bambini e nei giovani adulti con sindrome di Dravet

18 gennaio 2024 aggiornato da: Takeda

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Soticlestat come terapia aggiuntiva in soggetti pediatrici e giovani adulti con sindrome di Dravet (DS)

Lo scopo principale dello studio è sapere se soticlestat, quando somministrato come terapia aggiuntiva, riduce il numero di crisi convulsive nei bambini e nei giovani adulti con SD.

I partecipanti riceveranno la loro terapia anticonvulsiva standard, oltre a una compressa di soticlestat o placebo per 16 settimane. Un placebo sembra proprio come soticlestat ma non contiene alcuna medicina.

I partecipanti possono continuare il trattamento in uno studio di estensione, in base ai criteri di ammissione allo studio di estensione. Coloro che vogliono interrompere il trattamento avranno una riduzione graduale della dose durante 1 settimana e poi saranno seguiti per 2 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco testato in questo studio si chiama soticlestat (TAK-935). Soticlestat come terapia aggiuntiva sarà valutata per efficacia, sicurezza e tollerabilità nei partecipanti pediatrici e adulti con DS.

Lo studio arruolerà circa 142 pazienti pediatrici e giovani adulti. I partecipanti saranno randomizzati con un rapporto 1: 1 per ricevere lo standard di cura (SOC) più una delle seguenti terapie aggiuntive:

  • Soticlestat o
  • Placebo

La dose giornaliera totale del farmaco oggetto dello studio sarà calcolata in base al peso corporeo nel periodo di titolazione di 4 settimane. Dopo il periodo di titolazione, i partecipanti continueranno a ricevere la stessa dose nel periodo di mantenimento di 12 settimane.

Questo studio multicentrico sarà condotto in tutto il mondo. Il tempo complessivo per partecipare allo studio sarà di 22-25 settimane. Alla fine del periodo di trattamento, i partecipanti hanno la possibilità di completare lo studio e ridurre gradualmente il prodotto sperimentale o di entrare nell'OLE se soddisfano i requisiti di ammissibilità. Se i partecipanti interrompono, verranno seguiti telefonicamente circa 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per motivi di sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

144

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
  • Brasile
      • Sao Paulo, Brasile, 04039-032
        • Universidade de São Paulo
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasile, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Cina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Federazione Russa
      • Ekaterinburg, Federazione Russa, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
      • Krasnoyarsk, Federazione Russa, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Federazione Russa, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen', Federazione Russa, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Federazione Russa, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Francia, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Francia, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • Germania
    • Bayern
      • Vogtareuth, Bayern, Germania, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Germania, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Germania, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Germania, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Giappone
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Giappone, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Giappone, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Giappone, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Giappone, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Giappone, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Giappone, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Giappone, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Giappone, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka-Shi, Osaka, Giappone, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Giappone, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Giappone, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Giappone, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Grecia
      • Larisa, Grecia, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grecia, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grecia, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaidari, Attiki, Grecia, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Lazio, Italia, 164
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italia, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Olanda
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Olanda, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Olanda, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polonia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polonia, 02-952
        • Neurosphera SP. Z O.O
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Nis, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Malaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spagna, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics
  • Ucraina
      • Ivano-Frankivsk, Ucraina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ucraina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ucraina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ucraina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ucraina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Ungheria, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ha documentato la diagnosi clinica di DS.
  2. Ha avuto ≥12 crisi convulsive nelle 12 settimane prima dello screening sulla base delle informazioni storiche e ha avuto ≥4 crisi convulsive per 28 giorni durante il periodo prospettico basale da 4 a 6 settimane.
  3. Pesa ≥10 kg alla visita di screening (Visita 1).
  4. Mancato controllo delle crisi nonostante studi appropriati di almeno 1 ASM basati su informazioni storiche ed è attualmente in terapia anticonvulsiva o altre opzioni terapeutiche considerate SOC.
  5. I cannabidioli artigianali sono consentiti a una dose stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening (Visita 1); il regime di dosaggio e il produttore dovrebbero rimanere costanti durante lo studio (i cannabidioli artigianali non saranno conteggiati come ASM).
  6. Attualmente assumendo da 0 a 4 ASM a dosi stabili per almeno 4 settimane prima della visita di screening (Visita 1); le benzodiazepine utilizzate cronicamente (giornalmente) per il trattamento delle convulsioni sono considerate ASM. La fenfluramina e il cannabidiolo (Epidiolex) sono consentiti ove disponibili e devono essere conteggiati come ASM. Il regime di dosaggio dell'ASM deve rimanere costante per tutto lo studio.

Criteri di esclusione:

1. Malattia neurologica instabile, clinicamente significativa (diversa dalla malattia oggetto di studio), psichiatrica, cardiovascolare, oftalmologica, polmonare, epatica, renale, metabolica, gastrointestinale, urologica, immunologica, emopoietica, endocrina, malignità inclusi tumori progressivi o altra anomalia che può influire sulla capacità di partecipare allo studio o che potrebbe potenzialmente confondere i risultati dello studio. È responsabilità dello sperimentatore valutare il significato clinico; tuttavia, può essere giustificata la consultazione con il monitor medico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Soticlestat
Partecipanti di peso <45 kg: Soticlestat, mini compresse, alla dose da 40 mg a 200 mg, per via orale o tramite tubo gastrostomico (tubo G) o tubo gastrico a basso profilo (pulsante MIC-KEY) o tubo digiunostomico (tubo J), due volte al giorno (BID) in base al peso corporeo fino a 4 settimane nel periodo di titolazione. I partecipanti continueranno a ricevere la dose che stanno assumendo alla fine del periodo di titolazione, per 12 settimane nel periodo di mantenimento. La durata totale del trattamento sarà fino a 16 settimane (periodo di trattamento). La dose sarà ridotta se i partecipanti decidono di interrompere il trattamento. Partecipanti con peso ≥45 kg: Soticlestat minicompresse o compresse con una dose iniziale di 100 mg BID seguita da 200 mg BID e, quindi 300 mg BID, fino a 4 settimane nel periodo di titolazione. I partecipanti continueranno a ricevere 300 mg BID per 12 settimane nel periodo di mantenimento. La durata totale del trattamento sarà fino a 16 settimane (periodo di trattamento). La dose sarà ridotta se i partecipanti decidono di interrompere il trattamento.
Droga: Soticlestat
Soticlestat mini-compresse o compresse.
Altri nomi:
  • TAK-935
Comparatore placebo: Placebo
Soticlestat mini compresse o compresse corrispondenti al placebo, per via orale o tramite tubo G o pulsante MIC-KEY o tubo J, BID, fino a 4 settimane nel periodo di titolazione. I partecipanti continueranno a ricevere le mini compresse o compresse soticlestat corrispondenti al placebo per 12 settimane nel periodo di mantenimento. La durata totale del trattamento sarà fino a 16 settimane. Verrà eseguita una riduzione graduale della corrispondenza di Soticlestat per mantenere il cieco se i partecipanti decidono di interrompere il trattamento.
Droga: Placebo
Soticlestat minicompresse o compresse corrispondenti al placebo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
La frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi convulsive riportate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale sarà definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di trattamento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per la frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Basale fino alla settimana 16
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni durante il periodo di mantenimento (specifico per regione EMA)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
La frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi convulsive riportate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale sarà definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per la frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100. Questa misura di esito è specifica dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).
Basale fino alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio di inventario-disabilità (QI-disabilità) della qualità della vita
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
Lo strumento QI-Disability è un questionario riportato da genitori/caregiver che valuta la qualità della vita nei bambini con disabilità intellettive. Contiene 32 voci che coprono 6 domini della qualità della vita: salute fisica, emozioni positive, emozioni negative, interazione sociale, tempo libero e attività all'aria aperta e indipendenza. I punteggi provengono da una scala Likert a 5 punti e poi vengono trasformati in una scala da 0 a 100. I punteggi possibili vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita.
Basale fino alla settimana 16
Numero di giorni in cui viene utilizzato il farmaco anticonvulsivante di salvataggio (ASM).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
Basale fino alla settimana 16
Percentuale di risposte durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
I responder sono definiti come quelli con una riduzione ≥50% rispetto al basale delle crisi convulsive durante il periodo di mantenimento.
Basale fino alla settimana 16
Percentuale di responder durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
I responder sono definiti come quelli con una riduzione ≥50% rispetto al basale delle crisi convulsive durante l'intero periodo di trattamento.
Basale fino alla settimana 16
Percentuale di partecipanti con riduzione ≤0%, da >0% a ≤25%, da >25% a ≤50%, da >50% a ≤75% e da >75% a ≤100% di riduzione delle crisi convulsive in una curva di risposta cumulativa
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
Basale fino alla settimana 16
Punteggio Global Impression of Improvement (Care GI-I) del caregiver
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
La Care GI-I è una scala Likert a 7 punti che il caregiver utilizza per valutare il miglioramento del controllo generale delle crisi, del comportamento, della sicurezza e della tollerabilità dopo l'inizio del farmaco in studio rispetto al basale (prima del trattamento con il farmaco in studio). Il partecipante sarà valutato come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggio) e 7 (molto peggio). Il genitore/tutore completerà il Care GI-I tramite colloquio. Un punteggio più alto indicherà sintomi peggiori.
Basale fino alla settimana 16
Punteggio clinico globale di impressione di miglioramento (CGI-I).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
Il clinico CGI-I è una scala Likert a 7 punti che lo sperimentatore utilizza per valutare il cambiamento (miglioramento) di un partecipante nel controllo generale delle crisi, nel comportamento, nella sicurezza e nella tollerabilità, dopo l'inizio del farmaco in studio rispetto al basale (prima del trattamento con il farmaco in studio ). Il partecipante sarà valutato come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggio) e 7 (molto peggio). Un punteggio più alto indicherà sintomi peggiori.
Basale fino alla settimana 16
Punteggio dei sintomi non convulsivi CGI-I
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
Lo strumento dei sintomi non convulsivi CGI-I è una serie di valutazioni a elemento singolo che lo sperimentatore utilizza per valutare il miglioramento dei sintomi e degli impatti in determinati domini non convulsivi dall'inizio del farmaco in studio. Il partecipante sarà valutato dallo sperimentatore su una scala a 7 punti come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggio) e 7 (molto peggio). Al basale, un modulo dei sintomi viene completato dal medico in collaborazione con il caregiver primario per valutare lo stato dei partecipanti in base alla presenza di eventuali sintomi non convulsivi. Un punteggio più alto indicherà sintomi peggiori.
Basale fino alla settimana 16
Punteggio di intensità e durata delle crisi CGI-I
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
Lo strumento CGI-I per l'intensità e la durata delle crisi viene utilizzato dal genitore/tutore per valutare il miglioramento dell'intensità e/o della durata delle crisi di maggiore impatto dalla prima valutazione. I sintomi del partecipante saranno valutati su una scala a 7 punti come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggio) , e 7 (molto peggio). Un punteggio più alto indicherà sintomi peggiori.
Basale fino alla settimana 16
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza di tutte le crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
La frequenza delle crisi per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per la frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Basale fino alla settimana 16
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza di tutte le crisi per 28 giorni durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
La frequenza delle crisi per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di trattamento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per la frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Basale fino alla settimana 16
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
La frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi convulsive riportate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Basale fino alla settimana 16
Variazione rispetto al basale nella percentuale di giorni liberi da crisi convulsive
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
I giorni liberi da crisi convulsive saranno definiti come il numero di giorni in cui un partecipante è rimasto libero da crisi convulsive dopo l'inizio del trattamento.
Basale fino alla settimana 16
Intervallo più lungo senza crisi convulsive.
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
L'intervallo più lungo libero da crisi convulsive sarà definito come il periodo di tempo più lungo in cui il partecipante è rimasto libero da crisi convulsive dopo l'inizio del trattamento.
Basale fino alla settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 ottobre 2021

Completamento primario (Stimato)

18 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

18 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

25 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

19 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-935-3001
  • jRCT2051210074 (Identificatore di registro: jRCT)
  • 2021-002480-22 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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