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Uno studio di Soticlestat come terapia aggiuntiva nei bambini e nei giovani adulti con sindrome di Dravet

14 agosto 2026 aggiornato da: Takeda

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Soticlestat come terapia aggiuntiva in soggetti pediatrici e giovani adulti con sindrome di Dravet (DS)

Lo scopo principale dello studio è sapere se soticlestat, quando somministrato come terapia aggiuntiva, riduce il numero di crisi convulsive nei bambini e nei giovani adulti con SD.

I partecipanti riceveranno la loro terapia anticonvulsiva standard, oltre a una compressa di soticlestat o placebo per 16 settimane. Un placebo sembra proprio come soticlestat ma non contiene alcuna medicina.

I partecipanti possono continuare il trattamento in uno studio di estensione, in base ai criteri di ammissione allo studio di estensione. Coloro che vogliono interrompere il trattamento avranno una riduzione graduale della dose durante 1 settimana e poi saranno seguiti per 2 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco testato in questo studio si chiama soticlestat (TAK-935). Soticlestat come terapia aggiuntiva sarà valutata per efficacia, sicurezza e tollerabilità nei partecipanti pediatrici e adulti con DS.

Lo studio arruolerà circa 142 pazienti pediatrici e giovani adulti. I partecipanti saranno randomizzati con un rapporto 1: 1 per ricevere lo standard di cura (SOC) più una delle seguenti terapie aggiuntive:

  • Soticlestat o
  • Placebo

La dose giornaliera totale del farmaco oggetto dello studio sarà calcolata in base al peso corporeo nel periodo di titolazione di 4 settimane. Dopo il periodo di titolazione, i partecipanti continueranno a ricevere la stessa dose nel periodo di mantenimento di 12 settimane.

Questo studio multicentrico sarà condotto in tutto il mondo. Il tempo complessivo per partecipare allo studio sarà di 22-25 settimane. Alla fine del periodo di trattamento, i partecipanti hanno la possibilità di completare lo studio e ridurre gradualmente il prodotto sperimentale o di entrare nell'OLE se soddisfano i requisiti di ammissibilità. Se i partecipanti interrompono, verranno seguiti telefonicamente circa 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per motivi di sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

144

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 04039-032
        • Universidade de Sao Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Cina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Francia, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Germania
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Germania, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Germania, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
  • Giappone
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Giappone, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Giappone, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Giappone, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Giappone, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Giappone, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Giappone, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Giappone, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Giappone, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Grecia
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Grecia, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 164
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Olanda
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Olanda, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Olanda, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polonia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-952
        • Neurosphera SP. Z O.O
  • Russia
      • Krasnoyarsk, Russia, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Russia, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-3075
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-2350
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242-1009
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606-3818
        • University of Toledo
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105-3901
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics
  • Ucraina
      • Ivano-Frankivsk, Ucraina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ucraina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ucraina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ha documentato la diagnosi clinica di DS.
  2. Ha avuto ≥12 crisi convulsive nelle 12 settimane prima dello screening sulla base delle informazioni storiche e ha avuto ≥4 crisi convulsive per 28 giorni durante il periodo prospettico basale da 4 a 6 settimane.
  3. Pesa ≥10 kg alla visita di screening (Visita 1).
  4. Mancato controllo delle crisi nonostante studi appropriati di almeno 1 ASM basati su informazioni storiche ed è attualmente in terapia anticonvulsiva o altre opzioni terapeutiche considerate SOC.
  5. I cannabidioli artigianali sono consentiti a una dose stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening (Visita 1); il regime di dosaggio e il produttore dovrebbero rimanere costanti durante lo studio (i cannabidioli artigianali non saranno conteggiati come ASM).
  6. Attualmente assumendo da 0 a 4 ASM a dosi stabili per almeno 4 settimane prima della visita di screening (Visita 1); le benzodiazepine utilizzate cronicamente (giornalmente) per il trattamento delle convulsioni sono considerate ASM. La fenfluramina e il cannabidiolo (Epidiolex) sono consentiti ove disponibili e devono essere conteggiati come ASM. Il regime di dosaggio dell'ASM deve rimanere costante per tutto lo studio.

Criteri di esclusione:

1. Malattia neurologica instabile, clinicamente significativa (diversa dalla malattia oggetto di studio), psichiatrica, cardiovascolare, oftalmologica, polmonare, epatica, renale, metabolica, gastrointestinale, urologica, immunologica, emopoietica, endocrina, malignità inclusi tumori progressivi o altra anomalia che può influire sulla capacità di partecipare allo studio o che potrebbe potenzialmente confondere i risultati dello studio. È responsabilità dello sperimentatore valutare il significato clinico; tuttavia, può essere giustificata la consultazione con il monitor medico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Minicompresse o compresse corrispondenti al placebo di Soticlestat, per via orale o tramite tubo gastrostomico (tubo G) o tubo gastrico a basso profilo (MIC-KEY) o tubo digiunostomico (tubo J), due volte al giorno (BID), fino a 4 settimane durante la titolazione. I partecipanti hanno continuato a ricevere le minicompresse o compresse soticlestat corrispondenti al placebo per 12 settimane durante il mantenimento. La durata totale del trattamento è stata fino a 16 settimane (periodo di trattamento completo). La riduzione graduale dell'abbinamento di Soticlestat è stata effettuata per mantenere i pazienti in cieco nel caso in cui i partecipanti decidessero di interrompere il trattamento.
Droga: Placebo
Soticlestat minicompresse o compresse corrispondenti al placebo.
Sperimentale: Soticlestat

Partecipanti di peso <45 kg: Soticlestat, mini-compresse, alla dose da 40 mg a 200 mg, per via orale o tramite tubo G o pulsante MIC-KEY o tubo J, BID in base al peso corporeo fino a 4 settimane durante la titolazione . I partecipanti hanno continuato a ricevere la dose che assumevano alla fine della titolazione, per 12 settimane durante il mantenimento. La durata totale del trattamento è stata fino a 16 settimane (periodo di trattamento completo) con la dose ridotta gradualmente se i partecipanti decidevano di interrompere il trattamento.

Partecipanti di peso ≥ 45 kg: minicompresse o compresse di Soticlestat con una dose iniziale di 100 mg BID seguita da 200 mg BID e poi 300 mg BID, fino a 4 settimane durante la titolazione. I partecipanti hanno continuato a ricevere 300 mg BID per 12 settimane durante il mantenimento. La durata totale del trattamento è stata fino a 16 settimane (periodo di trattamento completo) con la dose ridotta gradualmente se i partecipanti decidevano di interrompere il trattamento.
Droga: Soticlestat
Soticlestat mini-compresse o compresse.
Altri nomi:
  • TAK-935

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della frequenza delle crisi convulsive ogni 28 giorni durante il periodo di trattamento completo
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
La frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni è stata definita come il numero totale di crisi convulsive riportate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è stata definita come (frequenza delle crisi ogni 28 giorni durante il periodo di trattamento completo - frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale) divisa per la frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Linea di base; Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Variazione percentuale rispetto al basale della frequenza delle crisi convulsive ogni 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16
La frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni è stata definita come il numero totale di crisi convulsive riportate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è stata definita come (frequenza delle crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza delle crisi per 28 giorni al basale) divisa per la frequenza delle crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Linea di base; Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della frequenza di tutte le crisi ogni 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16
La frequenza delle crisi per 28 giorni è stata definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è stata definita come (frequenza delle crisi ogni 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale) divisa per la frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Linea di base; Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16
Percentuale di risponditori durante il periodo di manutenzione
Lasso di tempo: Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16
Sono stati definiti responsivi quelli con una riduzione ≥50% rispetto al basale delle crisi convulsive durante il periodo di mantenimento. Le percentuali sono state arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16
Percentuale di pazienti che hanno risposto durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Sono stati definiti responsivi quelli con una riduzione ≥50% rispetto al basale delle crisi convulsive durante il periodo di trattamento completo. Le percentuali sono state arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Percentuale di partecipanti con riduzione delle crisi convulsive da ≤0%, da >0% a ≤25%, da >25% a ≤50%, da >50% a ≤75% e da >75% a ≤100% durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
La riduzione percentuale rispetto al basale (%) è stata definita come [(Frequenza delle crisi convulsive nel periodo di trattamento completo - Frequenza delle crisi convulsive al basale) diviso per la Frequenza delle crisi convulsive al basale] moltiplicato per 100. I dati sono stati riportati come riduzione di ≤0%, da >0% a ≤25%, da >25% a ≤50%, da >50% a ≤75%, da >75% a ≤100% o più delle crisi epilettiche rispetto al basale. Le percentuali sono state arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Percentuale di partecipanti con risposte alla scala Global Impression of Improvement (Care GI-I) del caregiver in base all'impressione riportata dal genitore/caregiver alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16
Il Care GI-I è una scala Likert a 7 punti utilizzata dal caregiver per valutare il miglioramento nel controllo generale delle crisi, nel comportamento, nella sicurezza e nella tollerabilità dopo l'inizio del farmaco in studio rispetto al basale (prima del trattamento con il farmaco in studio). Il partecipante è stato valutato come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggiorato) e 7 (molto molto peggiorato). ). Il genitore/caregiver ha completato il Care GI-I tramite intervista. I punteggi più bassi indicano un miglioramento. Le percentuali sono state arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Settimana 16
Percentuale di partecipanti con risposte alla scala Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) secondo l'impressione riportata dallo sperimentatore alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16
La CGI-I (medico) è una scala Likert a 7 punti utilizzata dallo sperimentatore per valutare il cambiamento (miglioramento) di un partecipante nel controllo generale delle crisi, nel comportamento, nella sicurezza e nella tollerabilità, dopo l'inizio del farmaco in studio rispetto al basale (prima del trattamento con il farmaco in studio). Il partecipante è stato valutato come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggiorato) e 7 (molto molto peggiorato). ). L'investigatore o la persona designata ha completato il CGI-I. I punteggi più bassi indicano un miglioramento. Le percentuali sono state arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Settimana 16
Percentuale di partecipanti con sintomi non convulsivi CGI-I Risposte strumentali per ciascun dominio secondo le impressioni riportate dallo sperimentatore alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16
Lo strumento CGI-I per i sintomi non convulsivi è una serie di valutazioni a elemento singolo che il ricercatore ha utilizzato per valutare il miglioramento dei sintomi e gli impatti in determinati domini non convulsivi (vigilanza, comunicazione e comportamenti dirompenti) dall'inizio del farmaco in studio. Il partecipante è stato valutato dallo sperimentatore per ciascun dominio come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggiorato), e 7 (molto molto peggio). I punteggi più bassi indicavano un miglioramento. Vengono presentati i dati relativi alla percentuale di partecipanti classificati in base alle risposte per ciascun dominio. Le percentuali sono state arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Settimana 16
Variazione rispetto al basale del punteggio totale relativo all'inventario della qualità della vita (disabilità QI) alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
Lo strumento QI-Disability è un questionario segnalato dai genitori/caregiver che valuta la qualità della vita nei bambini con disabilità intellettiva. Contiene 32 item che coprono 6 ambiti della qualità della vita: salute fisica, emozioni positive, emozioni negative, interazione sociale, tempo libero e attività all'aria aperta e indipendenza. Ogni elemento di disabilità del QI è valutato su una scala Likert di: Mai, Raramente, A volte, Spesso e Molto spesso. Gli elementi sono stati trasformati linearmente in una scala da 0 a 100, dove i punteggi più alti rappresentavano una migliore qualità della vita. I punteggi del dominio vengono calcolati facendo la media dei punteggi degli elementi. I punteggi del dominio vengono sommati e divisi per 6 per ottenere un punteggio totale. Il punteggio totale varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Un cambiamento negativo rispetto al basale implica un deterioramento della qualità della vita. Per l'analisi è stato utilizzato il modello a effetti misti per misure ripetute (MMRM).
Riferimento, settimana 16
Percentuale di partecipanti con risposte strumentali relative all'intensità e alla durata delle crisi CGI-I secondo le impressioni riportate dal genitore/caregiver alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16
Lo strumento CGI-I per l'intensità e la durata delle crisi è stato utilizzato dal genitore/caregiver per valutare i cambiamenti nell'intensità e/o nella durata delle crisi con maggiore impatto dalla prima valutazione. I sintomi del partecipante sono stati valutati su una scala a 7 punti come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggiorato), e 7 (molto molto peggio). I punteggi più bassi indicano un miglioramento. Le percentuali sono state arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Settimana 16
Variazione percentuale rispetto al basale della frequenza di tutte le crisi epilettiche in 28 giorni durante il periodo di trattamento completo
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
La frequenza delle crisi per 28 giorni è stata definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è stata definita come (frequenza delle crisi ogni 28 giorni durante il periodo di trattamento completo - frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale) divisa per la frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Linea di base; Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Variazione rispetto al basale della percentuale di giorni liberi da crisi convulsive durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 16
I giorni liberi da crisi convulsive sono stati definiti come il numero di giorni in cui un partecipante è rimasto libero da crisi convulsive dopo l’inizio del trattamento. La variazione rispetto al basale della percentuale di giorni liberi da crisi convulsive è stata definita come la percentuale di giorni liberi da crisi durante il periodo di trattamento completo meno la percentuale di giorni liberi da crisi durante il basale. Per l'analisi è stato utilizzato un modello lineare con gruppo di trattamento e fascia di età come fattori e percentuale basale come covariata.
Riferimento fino alla settimana 16
Intervallo libero da crisi convulsive più lungo durante il periodo di trattamento completo
Lasso di tempo: Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
L’intervallo libero da crisi convulsive più lungo è stato definito come il periodo di tempo più lungo in cui il partecipante è rimasto libero da crisi convulsive dopo l’inizio del trattamento. Per l'analisi è stato utilizzato un modello lineare con gruppo di trattamento e fascia di età come fattori.
Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Numero di giorni in cui vengono utilizzati i farmaci anticonvulsivanti di salvataggio (ASM) durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
L'uso dell'ASM di salvataggio è stato registrato nel modulo di segnalazione del caso (CRF) insieme alla data di inizio e fine della terapia. In base alle date di inizio e fine di tutte le ASM di salvataggio adottate da un partecipante, è stato ricavato il numero di giorni durante il periodo di trattamento completo in cui è stata utilizzata l'ASM di salvataggio.
Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

11 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

11 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

25 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-935-3001
  • jRCT2051210074 (Identificatore di registro: jRCT)
  • 2021-002480-22 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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