Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Soticlestat als aanvullende therapie bij kinderen en jonge volwassenen met het syndroom van Dravet

18 januari 2024 bijgewerkt door: Takeda

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groepsstudie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Soticlestat als aanvullende therapie bij pediatrische en jongvolwassen proefpersonen met het syndroom van Dravet (DS)

Het belangrijkste doel van de studie is om te leren of soticlestat, wanneer gegeven als aanvullende therapie, het aantal convulsieve aanvallen bij kinderen en jonge volwassenen met het syndroom van Down vermindert.

Deelnemers krijgen gedurende 16 weken hun standaard anti-epileptische therapie, plus een soticlestat-tablet of een placebo. Een placebo lijkt op soticlestat, maar bevat geen medicijn.

Deelnemers kunnen de behandeling in een vervolgonderzoek voortzetten, op basis van de toelatingscriteria van het vervolgonderzoek. Degenen die de behandeling willen stoppen, krijgen een geleidelijke dosisverlaging gedurende 1 week en worden daarna gedurende 2 weken gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, wordt soticlestat (TAK-935) genoemd. Soticlestat als aanvullende therapie zal worden beoordeeld op werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid bij pediatrische en volwassen deelnemers met DS.

De studie zal ongeveer 142 pediatrische en jongvolwassen patiënten inschrijven. Deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om standaardzorg (SOC) plus een van de volgende aanvullende therapieën te krijgen:

  • Soticlestat of
  • Placebo

De totale dagelijkse dosis van het onderzoeksgeneesmiddel wordt berekend op basis van het lichaamsgewicht in de titratieperiode van 4 weken. Na de titratieperiode blijven deelnemers dezelfde dosis krijgen in de onderhoudsperiode van 12 weken.

Deze multi-center studie zal wereldwijd worden uitgevoerd. De totale tijd om deel te nemen aan het onderzoek zal 22-25 weken zijn. Aan het einde van de behandelingsperiode hebben deelnemers de keuze om ofwel het onderzoek af te ronden en het onderzoeksproduct af te bouwen, ofwel deel te nemen aan de OLE als ze voldoen aan de geschiktheidsvereisten. Als deelnemers stoppen, worden ze voor de veiligheid ongeveer 14 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel telefonisch opgevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

144

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Alfred Hospital
  • België
      • Brussels, België
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, België, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
  • Brazilië
      • Sao Paulo, Brazilië, 04039-032
        • Universidade de São Paulo
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brazilië, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, China, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Duitsland
    • Bayern
      • Vogtareuth, Bayern, Duitsland, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Duitsland, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Duitsland, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Frankrijk, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrijk, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Griekenland
      • Larisa, Griekenland, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Griekenland, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Griekenland, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaidari, Attiki, Griekenland, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Hongarije, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
  • Italië
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Lazio, Italië, 164
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italië, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italië, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Japan, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japan, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japan, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka-Shi, Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japan, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japan, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Letland
      • Riga, Letland, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Nederland
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Nederland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Nederland, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Oekraïne
      • Ivano-Frankivsk, Oekraïne, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Oekraïne, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Oekraïne, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Oekraïne, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Oekraïne, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-952
        • Neurosphera SP. Z O.O
  • Russische Federatie
      • Ekaterinburg, Russische Federatie, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
      • Krasnoyarsk, Russische Federatie, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen', Russische Federatie, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Russische Federatie, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Nis, Servië, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Servië, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Malaga, Spanje, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanje, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heeft gedocumenteerde klinische diagnose van DS.
  2. Had ≥ 12 convulsieve aanvallen gedurende 12 weken vóór screening op basis van de historische informatie en heeft ≥ 4 convulsieve aanvallen per 28 dagen gehad tijdens de 4 tot 6 weken durende prospectieve baselineperiode.
  3. Weegt ≥10 kg bij het screeningsbezoek (Bezoek 1).
  4. Het niet onder controle krijgen van aanvallen ondanks passende onderzoeken met ten minste 1 ASM op basis van historische informatie en wordt momenteel behandeld met anti-epileptische therapie of andere behandelingsopties die als SOC worden beschouwd.
  5. Artisanale cannabidiolen zijn toegestaan ​​in een stabiele dosis gedurende minimaal 4 weken vóór het screeningsbezoek (Bezoek 1); het doseringsregime en de fabrikant moeten tijdens het onderzoek constant blijven (ambachtelijke cannabidiolen worden niet meegeteld als ASM's).
  6. Neemt momenteel 0 tot 4 ASM's in stabiele doses gedurende ten minste 4 weken vóór het screeningsbezoek (Bezoek 1); benzodiazepinen die chronisch (dagelijks) worden gebruikt om aanvallen te behandelen, worden als ASM's beschouwd. Fenfluramine en cannabidiol (Epidiolex) zijn toegestaan ​​waar beschikbaar en moeten worden geteld als een ASM. Het ASM-doseringsregime moet tijdens het onderzoek constant blijven.

Uitsluitingscriteria:

1. Instabiele, klinisch significante neurologische (anders dan de ziekte die wordt bestudeerd), psychiatrische, cardiovasculaire, oftalmologische, pulmonale, lever-, nier-, metabole, gastro-intestinale, urologische, immunologische, hematopoëtische, endocriene ziekte, maligniteit inclusief progressieve tumoren of andere afwijking die kan van invloed zijn op de mogelijkheid om aan het onderzoek deel te nemen of kan mogelijk de onderzoeksresultaten verwarren. Het is de verantwoordelijkheid van de onderzoeker om de klinische significantie te beoordelen; overleg met de medische monitor kan echter gerechtvaardigd zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Soticlestaat
Deelnemers met een gewicht <45 kg: Soticlestat, minitabletten, in een dosis van 40 mg tot 200 mg, oraal of via een gastrostomiesonde (G-tube) of onopvallende maagsonde (MIC-KEY-knop) of jejunostomiesonde (J-tube), tweemaal daags (BID) op basis van het lichaamsgewicht tot 4 weken in titratieperiode. Deelnemers blijven de dosis krijgen die ze gebruiken aan het einde van de titratieperiode, gedurende 12 weken in de onderhoudsperiode. De totale duur van de behandeling is maximaal 16 weken (Behandelperiode). De dosis wordt afgebouwd als deelnemers besluiten de behandeling stop te zetten. Deelnemers met een gewicht van ≥45 kg: Soticlestat-minitabletten of -tabletten met een startdosis van 100 mg tweemaal daags, gevolgd door 200 mg tweemaal daags en daarna 300 mg tweemaal daags, tot 4 weken in de titratieperiode. Deelnemers blijven 300 mg tweemaal daags gedurende 12 weken in de onderhoudsperiode ontvangen. De totale duur van de behandeling is maximaal 16 weken (Behandelperiode). De dosis wordt afgebouwd als deelnemers besluiten de behandeling stop te zetten.
Geneesmiddel: Soticlestaat
Soticlestat mini-tabletten of tablets.
Andere namen:
  • TAK-935
Placebo-vergelijker: Placebo
Soticlestat placebo-matching minitabletten of -tabletten, oraal of via G-tube of MIC-KEY-knop of J-tube, BID, tot 4 weken in de titratieperiode. Deelnemers zullen gedurende 12 weken in de onderhoudsperiode de soticlestat-placebo-matchende minitabletten of -tabletten blijven ontvangen. De totale duur van de behandeling is maximaal 16 weken. Soticlestat matching tapering zal worden gedaan om de blindheid te behouden als deelnemers besluiten de behandeling te staken.
Geneesmiddel: Placebo
Soticlestat placebo-matching mini-tabletten of tabletten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen tijdens de volledige behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
De frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal gerapporteerde convulsieve aanvallen gedurende de periode gedeeld door het aantal dagen gedurende de periode dat de aanvallen werden beoordeeld vermenigvuldigd met 28. Het percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij de uitgangswaarde) gedeeld door de frequentie van de aanvallen per 28 dagen bij de uitgangswaarde vermenigvuldigd met 100.
Basislijn tot week 16
Percentage verandering ten opzichte van baseline in convulsieve aanvalsfrequentie per 28 dagen tijdens de onderhoudsperiode (EMA-regiospecifiek)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
De frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal gerapporteerde convulsieve aanvallen gedurende de periode gedeeld door het aantal dagen gedurende de periode dat de aanvallen werden beoordeeld vermenigvuldigd met 28. De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn wordt gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens onderhoudsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij basislijn) gedeeld door de frequentie van aanvallen per 28 dagen bij basislijn vermenigvuldigd met 100. Deze uitkomstmaat is specifiek voor het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).
Basislijn tot week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
De QI-Disability-tool is een door ouders/verzorgers gerapporteerde vragenlijst die de kwaliteit van leven van kinderen met een verstandelijke beperking evalueert. Het bevat 32 items die 6 domeinen van kwaliteit van leven bestrijken: lichamelijke gezondheid, positieve emoties, negatieve emoties, sociale interactie, vrije tijd en het buitenleven, en onafhankelijkheid. Scores zijn van een 5-punts Likertschaal en worden vervolgens getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100. Mogelijke scores variëren van 0-100, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven.
Basislijn tot week 16
Aantal dagen waarop Rescue Antiseizure Medication (ASM) wordt gebruikt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Basislijn tot week 16
Percentage responders tijdens onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Responders worden gedefinieerd als degenen met ≥50% vermindering van convulsieve aanvallen ten opzichte van baseline tijdens de onderhoudsperiode.
Basislijn tot week 16
Percentage responders tijdens de volledige behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Responders worden gedefinieerd als degenen met ≥50% vermindering ten opzichte van baseline in convulsieve aanvallen gedurende de volledige behandelingsperiode.
Basislijn tot week 16
Percentage deelnemers met ≤0%, >0% tot ≤25%, >25% tot ≤50%, >50% tot ≤75% en >75% tot ≤100% vermindering van convulsieve aanvallen in een cumulatieve responscurve
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Basislijn tot week 16
Zorgverlener Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
De Care GI-I is een 7-punts Likert-schaal die de zorgverlener gebruikt om de verbetering van de algehele aanvalscontrole, het gedrag, de veiligheid en de verdraagbaarheid na de start van het onderzoeksgeneesmiddel te beoordelen ten opzichte van de uitgangswaarde (vóór behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel). De deelnemer wordt als volgt beoordeeld: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel slechter) en 7 (zeer veel slechter). De ouder/verzorger vult de Zorg GI-I in via een intakegesprek. Een hogere score geeft ergere symptomen aan.
Basislijn tot week 16
Klinische globale indruk van verbetering (CGI-I) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
De CGI-I Clinician is een 7-punts Likert-schaal die de onderzoeker gebruikt om de verandering (verbetering) van een deelnemer te beoordelen in de algehele aanvalscontrole, het gedrag, de veiligheid en de verdraagbaarheid, na de start van het onderzoeksgeneesmiddel ten opzichte van de uitgangswaarde (vóór behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel). ). De deelnemer wordt als volgt beoordeeld: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel slechter) en 7 (zeer veel slechter). Een hogere score geeft ergere symptomen aan.
Basislijn tot week 16
CGI-I niet-epileptische symptomenscore
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Het CGI-I-instrument voor niet-epileptische symptomen is een reeks beoordelingen van één item die de onderzoeker gebruikt om de verbetering van de symptomen en effecten in geselecteerde niet-epileptische domeinen te beoordelen sinds het starten van het onderzoeksgeneesmiddel. De deelnemer wordt door de onderzoeker als volgt beoordeeld op een 7-puntsschaal: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel erger), en 7 (heel veel erger). Bij baseline wordt een symptomenformulier ingevuld door de clinicus in samenwerking met de primaire verzorger om de status van de deelnemer te beoordelen op basis van de aanwezigheid van eventuele niet-epileptische symptomen. Een hogere score geeft ergere symptomen aan.
Basislijn tot week 16
CGI-I aanvalsintensiteit en duurscore
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Het CGI-I-instrument voor intensiteit en duur van aanvallen wordt door de ouder/verzorger gebruikt om de verbetering in intensiteit en/of duur van de meest impactvolle aanvallen vanaf de eerste beoordeling te beoordelen. De symptomen van de deelnemer worden als volgt beoordeeld op een 7-puntsschaal: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel erger) , en 7 (heel veel erger). Een hogere score geeft ergere symptomen aan.
Basislijn tot week 16
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in frequentie van alle aanvallen per 28 dagen tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
De aanvalsfrequentie per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal aanvallen dat tijdens de periode werd gemeld, gedeeld door het aantal dagen tijdens de periode dat de aanvallen werden beoordeeld, vermenigvuldigd met 28. Percentage verandering ten opzichte van baseline wordt gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens onderhoudsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline) gedeeld door de frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline vermenigvuldigd met 100.
Basislijn tot week 16
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in frequentie van alle aanvallen per 28 dagen tijdens de volledige behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
De aanvalsfrequentie per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal aanvallen dat tijdens de periode werd gemeld, gedeeld door het aantal dagen tijdens de periode dat de aanvallen werden beoordeeld, vermenigvuldigd met 28. Percentage verandering ten opzichte van baseline wordt gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline) gedeeld door de frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline vermenigvuldigd met 100.
Basislijn tot week 16
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
De frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal gerapporteerde convulsieve aanvallen gedurende de periode gedeeld door het aantal dagen gedurende de periode dat de aanvallen werden beoordeeld vermenigvuldigd met 28. Percentage verandering ten opzichte van baseline wordt gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens onderhoudsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline) gedeeld door frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline vermenigvuldigd met 100.
Basislijn tot week 16
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage dagen zonder convulsieve aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Convulsieve aanvalsvrije dagen worden gedefinieerd als het aantal dagen dat een deelnemer na aanvang van de behandeling convulsief aanvalsvrij bleef.
Basislijn tot week 16
Langste convulsieve aanvalsvrije interval.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Het langste convulsieve aanvalsvrije interval wordt gedefinieerd als de langste periode dat de deelnemer na aanvang van de behandeling convulsief aanvalsvrij bleef.
Basislijn tot week 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 oktober 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

18 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

18 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

19 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-935-3001
  • jRCT2051210074 (Register-ID: jRCT)
  • 2021-002480-22 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Syndroom van Dravet (DS)

Klinische onderzoeken op Soticlestaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren