Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zu Soticlestat als Add-on-Therapie bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Dravet-Syndrom

14. August 2026 aktualisiert von: Takeda

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Soticlestat als Zusatztherapie bei pädiatrischen und jungen Erwachsenen mit Dravet-Syndrom (DS)

Das Hauptziel der Studie ist es herauszufinden, ob Soticlestat, wenn es als Zusatztherapie verabreicht wird, die Anzahl der Krampfanfälle bei Kindern und jungen Erwachsenen mit DS reduziert.

Die Teilnehmer erhalten 16 Wochen lang ihre Standard-Antiepileptika-Therapie plus entweder eine Tablette Soticlestat oder ein Placebo. Ein Placebo sieht genauso aus wie Soticlestat, enthält aber kein Medikament.

Die Teilnehmer können die Behandlung in einer Erweiterungsstudie basierend auf den Aufnahmekriterien der Erweiterungsstudie fortsetzen. Diejenigen, die die Behandlung beenden möchten, erhalten eine schrittweise Dosisreduktion während 1 Woche und werden dann 2 Wochen lang nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt Soticlestat (TAK-935). Soticlestat als Zusatztherapie wird auf Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit DS untersucht.

In die Studie werden etwa 142 pädiatrische und junge erwachsene Patienten aufgenommen. Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um Standardbehandlung (SOC) plus eine der folgenden Zusatztherapien zu erhalten:

  • Soticlestat oder
  • Placebo

Die tägliche Gesamtdosis des Studienmedikaments wird basierend auf dem Körpergewicht in der 4-wöchigen Titrationsphase berechnet. Nach der Titrationsphase erhalten die Teilnehmer weiterhin dieselbe Dosis in der 12-wöchigen Erhaltungsphase.

Diese multizentrische Studie wird weltweit durchgeführt. Die Gesamtzeit für die Teilnahme an der Studie beträgt 22-25 Wochen. Am Ende des Behandlungszeitraums haben die Teilnehmer die Möglichkeit, entweder die Studie abzuschließen und das Prüfprodukt auslaufen zu lassen oder an der OLE teilzunehmen, wenn sie die Eignungsvoraussetzungen erfüllen. Wenn die Teilnehmer die Behandlung abbrechen, werden sie aus Sicherheitsgründen etwa 14 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments telefonisch nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

144

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 04039-032
        • Universidade de Sao Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Deutschland
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Deutschland, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Griechenland
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Griechenland, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 164
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italien, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japan, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japan, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Niederlande
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Niederlande, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Niederlande, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-952
        • Neurosphera SP. Z O.O
  • Russland
      • Krasnoyarsk, Russland, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Russland, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbien, 18 000
        • University Clinical Center Nis
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraine, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraine, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-3075
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143-2350
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242-1009
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606-3818
        • University of Toledo
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105-3901
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Hat eine klinische Diagnose von DS dokumentiert.
  2. Hatte ≥ 12 Krampfanfälle über 12 Wochen vor dem Screening basierend auf den historischen Informationen und hatte ≥ 4 Krampfanfälle alle 28 Tage während der 4- bis 6-wöchigen prospektiven Baseline-Periode.
  3. Wiegt beim Screening-Besuch (Besuch 1) ≥ 10 kg.
  4. Nichtbeherrschung der Anfälle trotz angemessener Studien mit mindestens 1 ASM basierend auf historischen Informationen und aktueller Behandlung mit Antiepileptika oder anderen Behandlungsoptionen, die als SOC in Betracht gezogen werden.
  5. Handwerkliche Cannabidiole sind in einer stabilen Dosis für mindestens 4 Wochen vor dem Screening-Besuch (Besuch 1) erlaubt; Das Dosierungsschema und der Hersteller sollten während der gesamten Studie konstant bleiben (Artisanal Cannabidiols werden nicht als ASM gezählt).
  6. Derzeitige Einnahme von 0 bis 4 ASMs in stabilen Dosen für mindestens 4 Wochen vor dem Screening-Besuch (Besuch 1); Benzodiazepine, die chronisch (täglich) zur Behandlung von Krampfanfällen angewendet werden, gelten als ASM. Fenfluramin und Cannabidiol (Epidiolex) sind soweit verfügbar erlaubt und sollten als ASM gezählt werden. Das ASM-Dosierungsschema muss während der gesamten Studie konstant bleiben.

Ausschlusskriterien:

1. Instabile, klinisch signifikante neurologische (außer der untersuchten Krankheit), psychiatrische, kardiovaskuläre, ophthalmologische, pulmonale, hepatische, renale, metabolische, gastrointestinale, urologische, immunologische, hämatopoetische, endokrine Erkrankung, Bösartigkeit, einschließlich progressiver Tumore, oder andere Anomalien, die die Fähigkeit zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder die Studienergebnisse potenziell verfälschen können. Es liegt in der Verantwortung des Prüfarztes, die klinische Bedeutung zu beurteilen; jedoch kann eine Rücksprache mit dem medizinischen Monitor gerechtfertigt sein.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Soticlestat-Placebo-passende Minitabletten oder Tabletten, oral oder über eine Gastrostomiesonde (G-Sonde), eine Low-Profile-Magensonde (MIC-KEY) oder eine Jejunostomiesonde (J-Sonde), zweimal täglich (BID), bis zu 4 Wochen während der Titration. Während der Erhaltungstherapie erhielten die Teilnehmer 12 Wochen lang weiterhin die zum Soticlestat-Placebo passenden Minitabletten oder Tabletten. Die Gesamtdauer der Behandlung betrug bis zu 16 Wochen (vollständige Behandlungsdauer). Eine entsprechende Reduzierung der Soticlestat-Therapie wurde durchgeführt, um die Blindheit aufrechtzuerhalten, falls die Teilnehmer beschlossen, die Behandlung abzubrechen.
Arzneimittel: Placebo
Soticlestat Placebo-passende Minitabletten oder Tabletten.
Experimental: Soticlestat

Teilnehmer mit einem Gewicht < 45 kg: Soticlestat, Minitabletten, in einer Dosis von 40 mg bis 200 mg, oral oder über G-Schlauch oder MIC-KEY-Taste oder J-Schlauch, BID basierend auf dem Körpergewicht bis zu 4 Wochen während der Titration . Während der Erhaltungstherapie erhielten die Teilnehmer 12 Wochen lang weiterhin die Dosis, die sie am Ende der Titration eingenommen hatten. Die Gesamtdauer der Behandlung betrug bis zu 16 Wochen (vollständige Behandlungsdauer), wobei die Dosis reduziert wurde, wenn die Teilnehmer beschlossen, die Behandlung abzubrechen.

Teilnehmer mit einem Gewicht ≥ 45 kg: Soticlestat-Minitabletten oder Tabletten mit einer Anfangsdosis von 100 mg BID, gefolgt von 200 mg BID und dann 300 mg BID, bis zu 4 Wochen während der Titration. Während der Erhaltungstherapie erhielten die Teilnehmer 12 Wochen lang weiterhin 300 mg BID. Die Gesamtdauer der Behandlung betrug bis zu 16 Wochen (vollständige Behandlungsdauer), wobei die Dosis reduziert wurde, wenn die Teilnehmer beschlossen, die Behandlung abzubrechen.
Arzneimittel: Soticlestat
Soticlestat Minitabletten oder Tabletten.
Andere Namen:
  • TAK-935

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung der Häufigkeit krampfhafter Anfälle pro 28 Tage gegenüber dem Ausgangswert während des gesamten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Grundlinie; Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Die Häufigkeit von Krampfanfällen pro 28 Tage wurde definiert als die Gesamtzahl der während des Zeitraums gemeldeten Krampfanfälle geteilt durch die Anzahl der Tage während des Zeitraums, in dem die Anfälle beurteilt wurden, multipliziert mit 28. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als (Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage während des gesamten Behandlungszeitraums – Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert) geteilt durch die Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert multipliziert mit 100.
Grundlinie; Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Prozentuale Änderung der Häufigkeit krampfhafter Anfälle gegenüber dem Ausgangswert pro 28 Tage während des Wartungszeitraums
Zeitfenster: Grundlinie; Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16
Die Häufigkeit von Krampfanfällen pro 28 Tage wurde definiert als die Gesamtzahl der während des Zeitraums gemeldeten Krampfanfälle geteilt durch die Anzahl der Tage während des Zeitraums, in dem die Anfälle beurteilt wurden, multipliziert mit 28. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als (Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage während des Erhaltungszeitraums – Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert) dividiert durch die Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert multipliziert mit 100.
Grundlinie; Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung der Häufigkeit aller Anfälle pro 28 Tage während des Wartungszeitraums gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16
Die Anfallshäufigkeit pro 28 Tage wurde definiert als die Gesamtzahl der während des Zeitraums gemeldeten Anfälle geteilt durch die Anzahl der Tage während des Zeitraums, in dem die Anfälle beurteilt wurden, multipliziert mit 28. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als (Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage während des Erhaltungszeitraums – Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert) dividiert durch die Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert multipliziert mit 100.
Grundlinie; Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16
Prozentsatz der Antwortenden während des Wartungszeitraums
Zeitfenster: Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16
Als Ansprecher wurden diejenigen definiert, die während des Erhaltungszeitraums eine Verringerung der Krampfanfälle um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert aufwiesen. Prozentsätze wurden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16
Prozentsatz der Responder während des gesamten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Als Ansprecher galten diejenigen, die während des gesamten Behandlungszeitraums einen Rückgang der Krampfanfälle um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert aufwiesen. Prozentsätze wurden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verringerung der Krampfanfälle um ≤ 0 %, > 0 % bis ≤ 25 %, > 25 % bis ≤ 50 %, > 50 % bis ≤ 75 % und > 75 % bis ≤ 100 % während des gesamten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Die prozentuale Reduzierung gegenüber dem Ausgangswert (%) wurde definiert als [(Häufigkeit konvulsiver Anfälle während der gesamten Behandlungsdauer – Häufigkeit krampfhafter Anfälle zu Studienbeginn) dividiert durch Häufigkeit konvulsiver Anfälle zu Studienbeginn] multipliziert mit 100. Die Daten zeigten eine Verringerung der Anfälle um ≤ 0 %, > 0 % bis ≤ 25 %, > 25 % bis ≤ 50 %, > 50 % bis ≤ 75 %, > 75 % bis ≤ 100 % oder mehr gegenüber dem Ausgangswert. Prozentsätze wurden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit Antworten auf der Skala „Globaler Verbesserungseindruck der Pflegekraft“ (Care GI-I) gemäß dem von den Eltern/Betreuern in Woche 16 gemeldeten Eindruck
Zeitfenster: Woche 16
Der Care GI-I ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, die von der Pflegekraft verwendet wird, um die Verbesserung der allgemeinen Anfallskontrolle, des Verhaltens, der Sicherheit und der Verträglichkeit nach Beginn der Behandlung mit dem Studienmedikament im Vergleich zum Ausgangswert (vor der Behandlung mit dem Studienmedikament) zu bewerten. Der Teilnehmer wurde wie folgt bewertet: 1 (sehr stark verbessert), 2 (stark verbessert), 3 (geringfügig verbessert), 4 (keine Veränderung), 5 (geringfügig schlechter), 6 (viel schlechter) und 7 (sehr viel schlechter). ). Der Elternteil/Betreuer hat den Care GI-I per Interview ausgefüllt. Niedrigere Werte weisen auf eine Verbesserung hin. Prozentsätze wurden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit Antworten auf der Skala „Clinical Global Impression of Improvement“ (CGI-I) gemäß dem vom Prüfarzt in Woche 16 gemeldeten Eindruck
Zeitfenster: Woche 16
Der CGI-I (Kliniker) ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, mit der der Prüfer die Veränderung (Verbesserung) eines Teilnehmers in Bezug auf Anfallskontrolle, Verhalten, Sicherheit und Verträglichkeit nach Beginn der Studienmedikation im Vergleich zum Ausgangswert (vor der Behandlung mit) bewertet das Studienmedikament). Der Teilnehmer wurde wie folgt bewertet: 1 (sehr stark verbessert), 2 (stark verbessert), 3 (geringfügig verbessert), 4 (keine Veränderung), 5 (geringfügig schlechter), 6 (viel schlechter) und 7 (sehr viel schlechter). ). Der Prüfer oder Beauftragte hat das CGI-I ausgefüllt. Niedrigere Werte weisen auf eine Verbesserung hin. Prozentsätze wurden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit CGI-I-Instrumentenreaktionen ohne Anfallssymptome für jede Domäne gemäß dem vom Prüfarzt in Woche 16 gemeldeten Eindruck
Zeitfenster: Woche 16
Das CGI-I-Instrument für nicht anfallsbezogene Symptome besteht aus einer Reihe von Einzelbewertungen, die der Prüfer verwendet hat, um die Verbesserung der Symptome und Auswirkungen in ausgewählten nicht anfallsbezogenen Bereichen (Wachsamkeit, Kommunikation und störendes Verhalten) seit Beginn der Studienmedikation zu bewerten. Der Teilnehmer wurde vom Prüfer für jede Domäne wie folgt bewertet: 1 (sehr stark verbessert), 2 (stark verbessert), 3 (geringfügig verbessert), 4 (keine Veränderung), 5 (geringfügig schlechter), 6 (viel schlechter), und 7 (sehr viel schlimmer). Niedrigere Werte deuteten auf eine Verbesserung hin. Es werden Daten zum Prozentsatz der Teilnehmer dargestellt, die auf der Grundlage der Antworten für jede Domäne kategorisiert werden. Prozentsätze wurden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Woche 16
Änderung des Gesamtscores des Lebensqualitätsinventars – Behinderung (QI-Behinderung) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16
Das QI-Disability-Tool ist ein von Eltern/Betreuern gemeldeter Fragebogen, der die Lebensqualität von Kindern mit geistiger Behinderung bewertet. Es enthält 32 Elemente, die sechs Bereiche der Lebensqualität abdecken: körperliche Gesundheit, positive Emotionen, negative Emotionen, soziale Interaktion, Freizeit und Natur sowie Unabhängigkeit. Jedes QI-Behinderungselement wird auf einer Likert-Skala bewertet: „Nie“, „Selten“, „Manchmal“, „Oft“ und „Sehr oft“. Die Items wurden linear auf eine Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität darstellen. Domänenbewertungen werden durch Mittelung der Elementbewertungen berechnet. Die Domänenbewertungen werden summiert und durch 6 dividiert, um eine Gesamtbewertung zu erhalten. Der Gesamtscore reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf eine bessere Lebensqualität hinweisen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bedeutet eine Verschlechterung der Lebensqualität. Zur Analyse wurde das Mixed-Effects-Modell für wiederholte Messungen (MMRM) verwendet.
Ausgangswert, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit CGI-I-Anfallsintensitäts- und -dauer-Instrumentenreaktionen gemäß dem von den Eltern/Betreuern gemeldeten Eindruck in Woche 16
Zeitfenster: Woche 16
Das CGI-I-Instrument für Anfallsintensität und -dauer wurde von den Eltern/Betreuern verwendet, um Änderungen in der Intensität und/oder Dauer der schwerwiegendsten Anfälle seit der ersten Beurteilung zu bewerten. Die Symptome des Teilnehmers wurden auf einer 7-Punkte-Skala wie folgt bewertet: 1 (sehr stark verbessert), 2 (stark verbessert), 3 (geringfügig verbessert), 4 (keine Veränderung), 5 (geringfügig schlechter), 6 (viel schlimmer), und 7 (sehr viel schlimmer). Niedrigere Werte weisen auf eine Verbesserung hin. Prozentsätze wurden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Woche 16
Prozentuale Änderung der Häufigkeit aller Anfälle pro 28 Tage während des gesamten Behandlungszeitraums gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Die Anfallshäufigkeit pro 28 Tage wurde definiert als die Gesamtzahl der während des Zeitraums gemeldeten Anfälle geteilt durch die Anzahl der Tage während des Zeitraums, in dem die Anfälle beurteilt wurden, multipliziert mit 28. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als (Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage während des gesamten Behandlungszeitraums – Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert) geteilt durch die Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert multipliziert mit 100.
Grundlinie; Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Änderung des Prozentsatzes der anfallsfreien Tage während des gesamten Behandlungszeitraums gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 16
Anfallsfreie Tage wurden als Anzahl der Tage definiert, an denen ein Teilnehmer nach Beginn der Behandlung anfallsfrei blieb. Die Veränderung des Prozentsatzes anfallsfreier Tage gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als der Prozentsatz anfallsfreier Tage während des gesamten Behandlungszeitraums abzüglich des Prozentsatzes anfallsfreier Tage während des Ausgangswerts. Für die Analyse wurde ein lineares Modell mit Behandlungsgruppe und Altersschicht als Faktoren und dem Ausgangsprozentsatz als Kovariate verwendet.
Ausgangswert bis Woche 16
Längstes anfallsfreies Intervall während der gesamten Behandlungsdauer
Zeitfenster: Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Das längste anfallsfreie Intervall wurde als der längste Zeitraum definiert, in dem der Teilnehmer nach Beginn der Behandlung anfallsfrei blieb. Zur Analyse wurde ein lineares Modell mit den Faktoren Behandlungsgruppe und Altersschicht verwendet.
Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Anzahl der Tage, an denen während des gesamten Behandlungszeitraums ein Notfall-Antiepileptikum (ASM) verwendet wird
Zeitfenster: Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Die Verwendung von Notfall-ASM wurde im Fallberichtsformular (CRF) zusammen mit dem Start- und Enddatum der Medikation aufgezeichnet. Basierend auf den Start- und Enddaten aller von einem Teilnehmer durchgeführten Notfall-ASMs wurde die Anzahl der Tage während des gesamten Behandlungszeitraums abgeleitet, an denen Notfall-ASM verwendet wurden.
Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-935-3001
  • jRCT2051210074 (Registrierungskennung: jRCT)
  • 2021-002480-22 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren