FROM-16:n arviointi ATMP-potilailla ja perheillä
torstai 27. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Swansea University
Perheen raportoimat tulokset pitkälle kehitetyn terapian lääkkeiden (ATMP) yhteiskunnallisen arvon arvioinnissa
Huono terveys ja sen hoito vaikuttavat terveydenhuoltojärjestelmän ulkopuolella laajempaan yhteiskuntaan.
Huono terveys voi vaikuttaa haitallisesti henkilön tuottavuuteen, verotettavaan tuloon, etuuksiin ja yhdyskuntaan.
Potilaan kanssa asuvat tai häntä hoitavat perheenjäsenet voivat kärsiä yhtä paljon tai joskus enemmän kuin potilas itse, mutta tämä perhetaakka on jäänyt suurelta osin huomioimatta terveydenhuoltojärjestelmissä.
Family-Reported Outcome Measure (FROM-16) on ensimmäinen yleinen kyselylomake, joka on suunniteltu mittaamaan minkä tahansa kroonisen sairauden vaikutusta sairaiden potilaiden perheenjäsenten tai kumppanien elämänlaatuun.
Advance Therapy Medicinal Products (ATMP) on uusi ja uraauurtava terapeuttinen lähestymistapa sairauksien ja/tai vammojen parantavaan hoitoon silloin, kun perinteiset hoidot ovat olleet tehottomia.
Tällaisella sairaudella/vammalla on yleensä erittäin suuri vaikutus potilaan elämänlaatuun ja myös potilaan perheen elämänlaatuun, erityisesti niiden perheenjäsenten, jotka ottavat "epävirallisen hoitajan" roolin.
ATMP-lääkkeiden kustannukset ovat yleensä erittäin korkeat, ja tämä voi rajoittaa niiden käyttöä, erityisesti sairauksien vähäisen levinneisyyden ja julkisesti rahoitettujen terveydenhuoltojärjestelmien yhteydessä, joissa terveydenhuollon tarjoajat saattavat olla haluttomia ottamaan ATMP-hoidon kustannustaakkaa.
Tämän seurauksena ATMP-lääkkeiden "arvoon" kiinnitetään erityistä huomiota.
Tärkeä arvon komponentti on "yhteiskunnallinen arvo", jossa hoito johtaa yhteiskunnalliseen panokseen, ja yhteiskunnallisen arvon huomioon ottaminen voi oikeuttaa ATMP-lääkkeiden korkeat kustannukset huolimatta suhteellisen harvoista potilaista.
Tässä tutkimuksessa validoimme FROM-16:n käytettäväksi yhtenä mittana erittäin kalliiden, mahdollisesti parantavien hoitojen, kuten ATMP-lääkkeiden, yhteiskunnallisen arvon mittaamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust1
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4HH
- Cardiff & Vale University Lhb
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
- University Hospitals of Leicester NHS Trust
-
Swansea, Yhdistynyt kuningaskunta, SA1 8EN
- Swansea University School of Management
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaiken ikäisten potilaiden perheenjäsenet, joilla on diagnosoitu pitkäaikaissairaus ja joita valmistellaan ATMP-hoitoon tai jotka ovat suorittaneet ATMP-hoidon, ATMP-palveluntarjoajan keskuksissa ensisijaisesti laajennetussa Midlands-Wales Advanced Therapy Treatment Center (ATTC) -verkostossa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat:
- Kaiken ikäiset potilaat
- Kyky lukea englantia tai kymriä (jos iän mukaan).
- Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus tai suostumus perheenjäsenensä osallistumiseen
- ATMP-hoitokeskuksessa perheenjäsenen/hoitajan kanssa.
- ATMP-hoitoa harkitaan tai olet äskettäin saanut minkä tahansa diagnosoidun sairauden vuoksi.
Perheenjäsenet:
- Potilas pitää sitä henkilönä, johon potilaan tila vaikuttaa eniten
- 18 vuotta täyttäneet aikuiset perheenjäsenet.
- Perheenjäsen tai kumppani, joka asuu tai hoitaa potilasta, joka valmistautuu saamaan ATMP-hoitoa tai on äskettäin saanut ATMP-hoitoa minkä tahansa diagnosoidun sairauden vuoksi.
- Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja täyttää haastattelu ja kyselylomakkeet.
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat:
- Aikuiset potilaat: Heillä ei ole valmiuksia tai he eivät halua antaa kirjallista suostumusta perheenjäsenelleen osallistumiseen.
- Gillickin pätevät lapsipotilaat: eivät halua antaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta ja/tai suostumusta perheenjäsenensä osallistumiselle.
- Ei-Gillick-pätevät lapsipotilaat: potilaan vanhempi/huoltaja kieltäytyy antamasta suostumusta tai ei pysty antamaan suostumusta heidän puolestaan.
- Ei ole valmistautunut ATMP-hoitoon tai saa parhaillaan ATMP-lääkkeitä.
Perheenjäsenet:
- Alle 18-vuotiaat perheenjäsenet.
- Potilas ei pidä sitä perheenjäsenenä tai hoitajana.
- Ei ole valmiuksia tai halukkuutta antaa tietoinen kirjallinen suostumus osallistumiseen
- Sinulla on vakava vamma tai vamma, joka estää haastattelun ja kyselylomakkeiden täyttämisen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FROM-16:n kelpoisuus ATMP-populaatiolle
Aikaikkuna: Marraskuu 2021 – maaliskuu 2022
|
Onnistuneet tulokset määritellään tällä tutkimuksella, joka osoittaa, että FROM-16 on sopiva työkalu FROM-tietojen keräämiseen ATMP-potilaiden perheenjäseniltä, sillä se osoittaa FROM-16:n vastausten korkean luotettavuuden ja osoittaa, että FROM-16 on kelvollinen, kun sovelletaan tähän populaatioon. Cronbachin alfalla arvioitu luotettavuuden pitäisi olla yli 0,8, mikä osoittaa korkeaa sisäistä johdonmukaisuutta. Kelvollisuus arvioidaan kolmella ulottuvuudella: Face, Construct ja Content Validity. Kasvojen validiteetin arvioi data-analytiikasta ja tiedonkeruuprosesseista riippumaton kokeilija. Sisällön validiteettia arvioidaan haastattelukopioiden temaattisella analyysillä sekä teemojen luokan sisäistä korrelaatiota arvioimalla. Rakenteen validiteetti arvioidaan mittaamalla konvergenttia ja erottelevaa validiteettia vahvistavalla tekijäanalyysillä. |
Marraskuu 2021 – maaliskuu 2022
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Hamish Laing, Swansea University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Basra MK, Sue-Ho R, Finlay AY. The Family Dermatology Life Quality Index: measuring the secondary impact of skin disease. Br J Dermatol. 2007 Mar;156(3):528-38. doi: 10.1111/j.1365-2133.2006.07617.x. Erratum In: Br J Dermatol. 2007 Apr;156(4):791.
- Golics CJ, Basra MK, Finlay AY, Salek S. The development and validation of the Family Reported Outcome Measure (FROM-16)(c) to assess the impact of disease on the partner or family member. Qual Life Res. 2014 Feb;23(1):317-26. doi: 10.1007/s11136-013-0457-y.
- Golics CJ, Basra MK, Finlay AY, Salek S. The impact of disease on family members: a critical aspect of medical care. J R Soc Med. 2013 Oct;106(10):399-407. doi: 10.1177/0141076812472616. Epub 2013 May 10.
- Golics CJ, Basra MK, Salek MS, Finlay AY. The impact of patients' chronic disease on family quality of life: an experience from 26 specialties. Int J Gen Med. 2013 Sep 18;6:787-98. doi: 10.2147/IJGM.S45156. eCollection 2013.
- Goula A, Gkioka V, Michalopoulos E, Katsimpoulas M, Noutsias M, Sarri EF, Stavropoulos C, Kostakis A. Advanced Therapy Medicinal Products Challenges and Perspectives in Regenerative Medicine. J Clin Med Res. 2020 Dec;12(12):780-786. doi: 10.14740/jocmr3964. Epub 2020 Dec 18.
- Chantarasap P, Johns NP, Pairojkul S, Sookprasert A, Wirasorn K, Cheawchanwattana A, Salek S, Subongkot S. Validation of the Thai version of the family reported outcome measure (FROM-16)(c) to assess the impact of disease on the partner or family members of patients with cancer. Health Qual Life Outcomes. 2019 Feb 8;17(1):32. doi: 10.1186/s12955-019-1091-3.
- Brittain E, Muirhead N, Finlay AY, Vyas J. Myalgic Encephalomyelitis/Chronic Fatigue Syndrome (ME/CFS): Major Impact on Lives of Both Patients and Family Members. Medicina (Kaunas). 2021 Jan 7;57(1):43. doi: 10.3390/medicina57010043.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 9. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 31. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 31. maaliskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 2. joulukuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- WBS-ITT-43652
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Ei aiota jakaa IPD:tä muiden tutkijoiden kanssa tutkimusryhmän ulkopuolella
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .