Utvärdering av FROM-16 i ATMP-patienter och familjer

Dålig hälsa, och dess behandling, har inverkan utanför hälso- och sjukvårdssystemet in i samhället i stort. En persons produktivitet, skattepliktiga inkomster, bidragsbetalningar och samhällsbidrag kan alla påverkas negativt av dålig hälsa. Familjemedlemmar som bor med eller vårdar en patient kan lida lika mycket, eller ibland mer, än patienten själva, men denna familjebörda har i stort sett inte blivit erkänd av hälso- och sjukvårdssystemen. The Family-Reported Outcome Measure (FROM-16) är det första generiska frågeformuläret utformat för att mäta effekten av en kronisk sjukdom på livskvaliteten för familjemedlemmar eller partners till patienter med ett hälsotillstånd. Advance Therapy Medicinal Products (ATMP) är en ny och banbrytande terapeutisk metod för botande behandling av sjukdomar och/eller skador där konventionella behandlingar har varit ineffektiva. Sådan sjukdom/skada har i allmänhet en extremt stor inverkan på patientens livskvalitet, och även livskvaliteten för patientens familj, i synnerhet de familjemedlemmar som tar på sig rollen som "informell vårdare". ATMP har vanligtvis mycket höga kostnader och detta kan begränsa användningen av dem, särskilt i samband med lågprevalenssjukdomar och offentligt finansierade sjukvårdssystem, där vårdgivare kan vara ovilliga att ta på sig kostnadsbördan för ATMP-behandlingen. Som ett resultat är det ett särskilt fokus på "värdet" av ATMP. En viktig del av värde är "Societal Value", där en behandling leder till samhällsbidrag, och att ta hänsyn till Societal Value kan motivera de höga kostnaderna för ATMP trots de relativt få patienter som botas. I den här studien kommer vi att validera FROM-16 för användning som ett mått på det samhälleliga värdet av mycket höga kostnader, potentiellt botande behandlingar som ATMP.