Évaluation de FROM-16 chez les patients et les familles ATMP

Une mauvaise santé et son traitement ont un impact au-delà du système de santé sur la société au sens large. La productivité d'une personne, ses revenus imposables, ses versements de prestations et sa contribution à la communauté peuvent tous être affectés négativement par une mauvaise santé. Les membres de la famille vivant avec un patient ou prenant soin d'un patient peuvent souffrir autant, voire plus que le patient lui-même, mais ce fardeau familial est largement méconnu par les systèmes de santé. Le Family-Reported Outcome Measure (FROM-16) est le premier questionnaire générique conçu pour mesurer l'impact de toute maladie chronique sur la qualité de vie des membres de la famille ou des partenaires de patients ayant un problème de santé. Les médicaments de thérapie avancée (MTI) constituent une approche thérapeutique nouvelle et révolutionnaire pour le traitement curatif de maladies et/ou de blessures là où les traitements conventionnels se sont avérés inefficaces. Une telle maladie/blessure a généralement un impact extrêmement élevé sur la qualité de vie du patient, ainsi que sur la qualité de vie de la famille du patient, en particulier les membres de la famille qui assument le rôle de « soignant informel ». Les ATMP ont généralement des coûts très élevés, ce qui peut limiter leur utilisation, en particulier dans le contexte de maladies à faible prévalence et de systèmes de santé financés par l'État, où les prestataires de soins de santé peuvent être réticents à assumer le fardeau financier de la thérapie ATMP. Par conséquent, un accent particulier est mis sur la « valeur » des MTI. Une composante importante de la valeur est la « valeur sociétale », où un traitement entraîne des contributions sociétales, et la prise en compte de la valeur sociétale peut justifier le coût élevé des MTI malgré le nombre relativement faible de patients guéris. Dans cette étude, nous validerons le FROM-16 pour une utilisation comme une mesure de la valeur sociétale des traitements potentiellement curatifs à très haut coût tels que les MTI.