Evaluación de FROM-16 en pacientes y familias de ATMP

La mala salud y su tratamiento tienen un impacto más allá del sistema de salud en la sociedad en general. La productividad, los ingresos imponibles, los pagos de beneficios y la contribución comunitaria de una persona pueden verse afectados negativamente por la mala salud. Los miembros de la familia que viven con un paciente o lo cuidan pueden sufrir tanto o, a veces, más que el propio paciente, pero esta carga familiar no ha sido reconocida en gran medida por los sistemas de salud. El Family-Reported Outcome Measure (FROM-16) es el primer cuestionario genérico diseñado para medir el impacto de cualquier enfermedad crónica en la calidad de vida de los familiares o parejas de pacientes con una condición de salud. Los productos medicinales de terapia avanzada (ATMP) son un enfoque terapéutico novedoso e innovador para el tratamiento curativo de enfermedades y/o lesiones en las que los tratamientos convencionales han sido ineficaces. Tal enfermedad/lesión generalmente tiene un impacto extremadamente alto en la calidad de vida del paciente y también en la calidad de vida de la familia del paciente, en particular aquellos miembros de la familia que asumen el papel de 'cuidador informal'. Los ATMP suelen tener costos muy altos y esto puede limitar su uso, especialmente en el contexto de enfermedades de baja prevalencia y sistemas de atención médica financiados con fondos públicos, donde los proveedores de atención médica pueden ser reacios a asumir la carga del costo de la terapia ATMP. Como resultado, hay un enfoque particular en el 'valor' de los ATMP. Un componente importante del valor es el 'Valor social', donde un tratamiento conduce a contribuciones sociales, y considerar el Valor social puede justificar el alto costo de los ATMP a pesar de los relativamente pocos pacientes curados. En este estudio, validaremos el FROM-16 para su uso como una medida del valor social de tratamientos potencialmente curativos de muy alto costo, como los ATMP.