Evaluering af FROM-16 i ATMP-patienter og -familier

Dårligt helbred og dets behandling har indflydelse ud over sundhedssystemet og ind i det bredere samfund. En persons produktivitet, skattepligtige indkomst, ydelsesbetalinger og samfundsbidrag kan alle blive negativt påvirket af dårligt helbred. Familiemedlemmer, der bor med eller plejer en patient, kan lide lige så meget eller nogle gange mere end patienten selv, men denne familiære byrde er stort set ikke blevet anerkendt af sundhedssystemerne. The Family-Reported Outcome Measure (FROM-16) er det første generiske spørgeskema designet til at måle indvirkningen af ​​enhver kronisk sygdom på livskvaliteten for familiemedlemmer eller partnere til patienter med en helbredstilstand. Advance Therapy Medicinal Products (ATMP'er) er en ny og banebrydende terapeutisk tilgang til helbredende behandling af sygdom og/eller skade, hvor konventionelle behandlinger har været ineffektive. En sådan sygdom/skade har generelt en ekstrem stor indflydelse på patientens livskvalitet og også livskvaliteten for patientens familie, især de familiemedlemmer, der påtager sig rollen som "uformel plejer". ATMP'er har sædvanligvis meget høje omkostninger, og dette kan begrænse deres brug, især i forbindelse med lavprævalens sygdom og offentligt finansierede sundhedssystemer, hvor sundhedsudbydere kan være tilbageholdende med at påtage sig omkostningsbyrden ved ATMP-behandlingen. Som følge heraf er der særligt fokus på "værdien" af ATMP'er. En vigtig værdikomponent er 'Societal Value', hvor en behandling fører til samfundsmæssige bidrag, og at overveje samfundsværdi kan retfærdiggøre de høje omkostninger ved ATMP'er på trods af de relativt få helbredte patienter. I denne undersøgelse vil vi validere FROM-16 til brug som et mål for den samfundsmæssige værdi af meget høje omkostninger, potentielt helbredende behandlinger såsom ATMP'er.