Avaliação de FROM-16 em pacientes e familiares com ATMP
27 de abril de 2023 atualizado por: Swansea University
Resultados relatados pela família na estimativa do valor social de medicamentos de terapia avançada (ATMPs)
A má saúde e seu tratamento têm impacto além do sistema de saúde na sociedade em geral.
A produtividade, os rendimentos tributáveis, os pagamentos de benefícios e as contribuições da comunidade de uma pessoa podem ser afetados negativamente por problemas de saúde.
Os membros da família que vivem ou cuidam de um paciente podem sofrer igualmente, ou às vezes mais do que o próprio paciente, mas esse fardo familiar não foi amplamente reconhecido pelos sistemas de saúde.
O Family-Reported Outcome Measure (FROM-16) é o primeiro questionário genérico projetado para medir o impacto de qualquer doença crônica na qualidade de vida de familiares ou parceiros de pacientes com uma condição de saúde.
Os Medicamentos de Terapia Avançada (ATMPs) são uma abordagem terapêutica inovadora para o tratamento curativo de doenças e/ou lesões em que os tratamentos convencionais foram ineficazes.
Tal doença/lesão geralmente tem um impacto extremamente alto na qualidade de vida do paciente e também na qualidade de vida da família do paciente, em particular daqueles membros da família que assumem o papel de 'cuidador informal'.
Os ATMPs geralmente têm custos muito altos e isso pode limitar seu uso, especialmente no contexto de doenças de baixa prevalência e sistemas de saúde com financiamento público, onde os profissionais de saúde podem relutar em arcar com os custos da terapia de ATMPs.
Como resultado, há um foco particular no 'valor' dos ATMPs.
Um componente importante do valor é o 'Valor Social', onde um tratamento leva a contribuições sociais, e considerar o Valor Social pode justificar o alto custo dos ATMPs, apesar dos relativamente poucos pacientes curados.
Neste estudo, vamos validar o FROM-16 para uso como uma medida do valor social de custo muito alto, tratamentos potencialmente curativos, como ATMPs.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
18
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Bristol, Reino Unido, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust1
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4HH
- Cardiff & Vale University Lhb
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Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
- University Hospitals of Leicester NHS Trust
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Swansea, Reino Unido, SA1 8EN
- Swansea University School of Management
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Familiares de pacientes, de qualquer idade, com diagnóstico de doenças de longo prazo que estão sendo preparados para terapia de ATMP, ou que concluíram uma terapia de ATMP, em centros provedores de ATMP principalmente dentro da rede estendida do Midlands-Wales Advanced Therapy Treatment Center (ATTC).
Descrição
Critério de inclusão:
Pacientes:
- Pacientes de qualquer idade
- Capacidade de ler inglês ou galês (quando apropriado para a idade).
- Capacidade de dar consentimento informado por escrito, ou consentimento para que seu familiar participe
- Frequentar o centro de tratamento de ATMP com um familiar/cuidador.
- Ser considerado para, ou ter recebido recentemente, terapia ATMP para qualquer condição diagnosticada.
Membros da família:
- Considerado pelo paciente como a pessoa mais afetada pela condição do paciente
- Familiares adultos com idade igual ou superior a 18 anos.
- Um membro da família ou parceiro, morando ou cuidando de um paciente que está sendo preparado para receber tratamento de ATMP ou recebeu recentemente terapia de ATMP para qualquer condição diagnosticada.
- Ter capacidade para dar consentimento informado por escrito e preencher a entrevista e os questionários.
Critério de exclusão:
Pacientes:
- Pacientes adultos: sem capacidade ou sem vontade de dar consentimento informado por escrito para que seu familiar participe.
- Pacientes pediátricos competentes Gillick: não desejam dar consentimento informado por escrito e/ou consentimento para que seu familiar participe.
- Pacientes pediátricos competentes não Gillick: os pais/responsáveis do paciente se recusam a dar consentimento ou são incapazes de dar consentimento em seu nome.
- Não está sendo preparado para a terapia de ATMP ou está recebendo ATMPs no momento.
Membros da família:
- Familiares menores de 18 anos.
- Não considerado pelo paciente como um membro da família ou cuidador.
- Falta de capacidade ou vontade de dar consentimento informado por escrito para participar
- Ter uma deficiência ou deficiência grave que impeça a conclusão da entrevista e dos questionários.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Validade do FROM-16 para a população ATMP
Prazo: Novembro de 2021 - março de 2022
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Resultados bem-sucedidos serão definidos por este estudo, demonstrando que o FROM-16 é uma ferramenta adequada para coletar FROMs de familiares de pacientes com ATMP, mostrando alta confiabilidade das respostas ao FROM-16 e mostrando que o FROM-16 é válido quando aplicada a esta população. A confiabilidade, avaliada pelo Alfa de Cronbach, deve ter escores superiores a 0,8, indicando alta consistência interna. A validade será avaliada em três dimensões: Face, Construção e Validade de Conteúdo. A validade facial será avaliada por um experimentador independente dos processos de análise e coleta de dados. A validade de conteúdo será avaliada pela análise temática das transcrições das entrevistas e pela avaliação da correlação intraclasse dos temas. A validade de construto será avaliada medindo a validade convergente e discriminatória por análise fatorial confirmatória. |
Novembro de 2021 - março de 2022
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Hamish Laing, Swansea University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Basra MK, Sue-Ho R, Finlay AY. The Family Dermatology Life Quality Index: measuring the secondary impact of skin disease. Br J Dermatol. 2007 Mar;156(3):528-38. doi: 10.1111/j.1365-2133.2006.07617.x. Erratum In: Br J Dermatol. 2007 Apr;156(4):791.
- Golics CJ, Basra MK, Finlay AY, Salek S. The development and validation of the Family Reported Outcome Measure (FROM-16)(c) to assess the impact of disease on the partner or family member. Qual Life Res. 2014 Feb;23(1):317-26. doi: 10.1007/s11136-013-0457-y.
- Golics CJ, Basra MK, Finlay AY, Salek S. The impact of disease on family members: a critical aspect of medical care. J R Soc Med. 2013 Oct;106(10):399-407. doi: 10.1177/0141076812472616. Epub 2013 May 10.
- Golics CJ, Basra MK, Salek MS, Finlay AY. The impact of patients' chronic disease on family quality of life: an experience from 26 specialties. Int J Gen Med. 2013 Sep 18;6:787-98. doi: 10.2147/IJGM.S45156. eCollection 2013.
- Goula A, Gkioka V, Michalopoulos E, Katsimpoulas M, Noutsias M, Sarri EF, Stavropoulos C, Kostakis A. Advanced Therapy Medicinal Products Challenges and Perspectives in Regenerative Medicine. J Clin Med Res. 2020 Dec;12(12):780-786. doi: 10.14740/jocmr3964. Epub 2020 Dec 18.
- Chantarasap P, Johns NP, Pairojkul S, Sookprasert A, Wirasorn K, Cheawchanwattana A, Salek S, Subongkot S. Validation of the Thai version of the family reported outcome measure (FROM-16)(c) to assess the impact of disease on the partner or family members of patients with cancer. Health Qual Life Outcomes. 2019 Feb 8;17(1):32. doi: 10.1186/s12955-019-1091-3.
- Brittain E, Muirhead N, Finlay AY, Vyas J. Myalgic Encephalomyelitis/Chronic Fatigue Syndrome (ME/CFS): Major Impact on Lives of Both Patients and Family Members. Medicina (Kaunas). 2021 Jan 7;57(1):43. doi: 10.3390/medicina57010043.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
31 de março de 2022
Conclusão do estudo (Real)
31 de março de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de dezembro de 2021
Primeira postagem (Real)
2 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de abril de 2023
Última verificação
1 de novembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- WBS-ITT-43652
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Nenhum plano para compartilhar IPD com outros pesquisadores fora da equipe de estudo
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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