Neurodegeneratiivisen Alzheimerin taudin ja amyotrofisen lateraaliskleroosin (NADALS) Basket Trial (NADALS)
Neurodegeneratiivisen Alzheimerin taudin ja amyotrofisen lateraaliskleroosin (NADALS) testi, joka sisältää oireettomat henkilöt, jotka käyttävät baritsitinibia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kliinisen tutkimuksen yleiskatsaus: Monet ikään liittyvät neurodegeneratiiviset sairaudet, mukaan lukien Alzheimerin tauti (AD) ja amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), liittyvät lisääntyneeseen tulehdussignaaliin keskushermostossa. Vaikka on yhä enemmän todisteita siitä, että tulehduksellisen signaalin aktivoituminen johtaa hermosolujen kuolemaan solupohjaisissa malleissa ja johtaa hermoston rappeutumisen merkkeihin ja oireisiin eläinmalleissa, sairautta modifioivia anti-inflammatorisia lääkkeitä AD:lle tai ALS:lle ei ole toistaiseksi löydetty. Viimeaikaiset havaintotutkimukset nivelreuman hoitoon käytettävistä tulehduskipulääkkeistä viittaavat näiden lääkkeiden potentiaaliin estää AD-diagnoosin.
Tämä on avoin, biomarkkereihin perustuva baritsitinibin koritutkimus henkilöillä, joilla on lievä kognitiivinen heikentyminen (MCI), subjektiivinen kognitiivinen heikkeneminen (SCD), AD, ALS tai ALS:n aiheuttavan geenin oireettomia kantajia, kuten heksanukleotidilaajeneminen C9ORF72-geeni. FDA on hyväksynyt baritsitinibin 2 mg päivässä nivelreuman hoitoon Yhdysvalloissa. Baritsitinibille 4 mg päivässä on hyväksytty FDA:n hätäkäyttölupa COVID-19:ää varten Yhdysvalloissa. Jokaista osallistujaa hoidetaan avoimella baritsitinibillä 24 viikon ajan. Yksikään potilas ei saa lumelääkettä. Osallistujat saavat baritsitinibia 2 mg päivässä suun kautta ensimmäisten 8 viikon ajan ja baritsitinibia 4 mg päivässä suun kautta loput 16 viikkoa. Osallistujille tehdään lannepunktio (LP) seulonnassa, ja aivo-selkäydinnesteestä (CSF) tutkitaan kelpoisuus tutkimukseen. Osallistujat otetaan mukaan, jos heidän CSF-tason tulehduksellinen biomarkkeri täyttää kynnysvaatimukset ja jos he täyttävät kaikki muut kelpoisuusvaatimukset. Kaikkien osallistujien on täytynyt saada ensimmäinen annos rekombinantti zoster -rokote (RZV; tunnetaan myös nimellä Shingrix) 4 vuoden sisällä ennen hoidon aloittamista. 32 viikon kokeilujakson aikana tulee yhteensä 8 käyntiä. Veri otetaan 7 käynnillä, virtsa ja CSF kerätään 4 käynnillä. Kliiniset tulokset mitataan kahdella käynnillä.
Perustelut: Lähestyvät todisteet osoittavat, että tulehduksellinen signalointi on vahvasti aktiivista AD- ja ALS-potilaiden alaryhmien keskushermostossa sekä ruumiinavauksilla tehdyissä aivoissa että elävien potilaiden CSF-profiileissa. Lisäksi tutkijat löytävät tulehduksellisen signaloinnin biomarkkereita AD- ja ALS-potilaiden aivoselkäydinnesteestä. Baritsitinibi, FDA:n hyväksymä lääke nivelreumaan, pelasti tulehdukselliset biomarkkerit ja hermosolukuoleman ihmisen tulehdusvälitteisen kuoleman hermosoluviljelymallissa annosriippuvaisella tavalla. Riippumatta, laskennallisissa biologisissa tutkimuksissa AD-aivojen geeniekspressioprofiileista, joita kutsutaan nimellä DRIAD (lääkkeen uudelleenkäyttö AD:ssa), baritsitinibi oli yksi johtavista lääkkeistä, jotka kumosivat AD:n vaikutukset. Tutkijat ovat karakterisoineet AD- ja ALS-potilaiden aivoissa ja CSF:ssä esiintyvän tulehduksellisen signaalin, joka on spesifinen tälle hermosolujen kuoleman tulehdusmekanismille.
Tämä työ on luonut perustan mekaanisen, biomarkkereihin perustuvan kokeilun suunnittelulle. Tässä tutkimuksessa tutkijat arvioivat FDA:n hyväksymän JAK-estäjän baritsitinibin käyttämällä nousevaa annossuunnittelua. Baritsitinibi on suun kautta otettava lääke, jonka FDA on hyväksynyt nivelreumaan 2 mg:n vuorokausiannoksella ja FDA:n hätäkäyttöön, joka on hyväksytty COVID-19:lle 4 mg:n vuorokausiannoksella. Tutkimuksessa selvitetään, pääseekö baritsitinibi annoksella 2 mg/vrk 4 mg/vrk vai molempia aivo-selkäydinnesteeseen ja saavuttaa terapeuttisen tason, sekä vähentääkö se tulehduksellisia biomarkkereita selkäydinnesteessä potilailla, joilla on riski sairastua AD:lle tai joilla on AD-riski. tai ALS:n kanssa. Jos tämä vaiheen I/II tutkimus osoittaa, että baritsitinibi on turvallinen AD- ja ALS-potilailla ja saavuttaa terapeuttiset tasot aivo-selkäydinnesteessä lääkepitoisuuden ja farmakodynaamisten biomarkkerien perusteella, vaiheen III kliininen tutkimus, jolla arvioidaan kliinisiä tuloksia AD-potilailla ja ALS-potilailla. tai molemmat olisivat perusteltuja.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
- Massachusetts General Hospital - ALS Site
-
Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
- Massachusetts General Hospital - AD Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Tutkimukseen osallistujat, jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit, voivat ilmoittautua tutkimukseen:
Hänen on oltava 55–90-vuotias, ja hänellä on oltava jokin seuraavista:
- Subjektiivinen kognitiivinen heikkeneminen (SCD)
- Lievä neurokognitiivinen häiriö (lievä kognitiivinen häiriö (MCI))
- Merkittävä neurokognitiivinen häiriö (mahdollinen tai todennäköinen AD) TAI
Hänen on oltava 18–80-vuotias, ja hänellä on oltava jokin seuraavista:
- Satunnainen tai familiaalinen ALS, joka on diagnosoitu mahdollisuuksien mukaan, laboratoriossa tuettu todennäköinen, todennäköinen tai ehdoton tarkistettujen El Escorialin kriteerien mukaan
- ALS:n aiheuttavan mutaation oireeton kantaja CLIA-sertifioitujen geneettisten testien tulosten mukaan (vain MGH-paikka)
- CSF-tason seulonta CCL2-tasolla ≥ 250 pg/ml
Ajantasaiset immunisaatiotiedot CDC:n ohjeiden mukaisesti
- Rutiinirokotukset tulee antaa vähintään 14 päivää ennen opintokäyntiä LP:n kanssa.
- Hänen on täytynyt saada Rekombinantti Zoster-rokote (RZV, joka tunnetaan myös nimellä Shingrix) 4 vuoden sisällä ennen ilmoittautumista. Huomautus: Vain yksi RZV-annos tarvitaan ennen peruskäyntiä.
On oltava täysin rokotettu COVID-19:tä vastaan CDC:n ohjeiden mukaisesti
- Jos osallistuja suunnittelee saavansa COVID-19-tehosterokotteen, hänet tulee antaa vähintään 14 päivää ennen seulonta-LP:tä.
Osallistujat, joilla on ALS:
- Ei saa joko ottaa tai olla vakaassa annoksessa mitään FDA:n hyväksymää ALS-hoitoa vähintään 30 päivään tai vähintään yhden syklin ajan ennen seulontaa
- ALSFRS-R-pisteet ≥ 27
- On oltava liikkuva, määritellään kykeneväksi kävelemään vähintään kotona joka päivä. Kävelyapuvälineiden käyttö on sallittua. Myös pyörätuolin käyttö on sallittua.
- Yli 12 kuukauden elinajanodote tutkijan mielestä
Osallistujille, joilla on AD:
- MoCA-pisteet ≥ 8
- Osallistujalla on oltava tutkimuskumppani, joka voi olla mukana jokaisella vierailulla ja allekirjoittaa kaikki tietoon perustuvat suostumusasiakirjat.
- Hän ei saa joko ottaa mitään FDA:n hyväksymää AD-hoitoa tai olla vakaassa annoksessa vähintään 30 päivää ennen seulontaa. Osallistujat eivät voi ottaa Aducanumabia (katso poissulkemiskriteeri #15).
- Kyky suorittaa lääketieteellisesti LP tutkijan mielestä (esim. ei verenvuotohäiriötä, allergia paikallispuuduteille, aikaisempi lanneleikkaus, joka saattaa vaikeuttaa LP:tä, ihotulehdus LP-kohdassa tai sen lähellä, todisteita korkeasta kallonsisäisestä paineesta tai odotettavissa oleva vaikeus päästä LP-asentoon).
Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan tutkimusmenetelmiä.
- Jos osallistuja ei pysty antamaan tietoista suostumusta, tietoinen suostumus hankitaan osallistujan sijaisedustajalta ja suostumus osallistujalta.
Poissulkemiskriteerit
Tutkimukseen osallistujat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä seulontaarviointien aikana, suljetaan pois tutkimuksesta:
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana
- Mikä tahansa epästabiili kliinisesti merkittävä lääketieteellinen tila, joka ei ole ALS tai AD (esim. kuuden kuukauden sisällä lähtötilanteesta, mukaan lukien mutta ei rajoittuen sydäninfarkti, angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta tai kasvain, joka saa aktiivisen hoidon).
- Aktiivinen syöpä tai aiempi syöpä, lukuun ottamatta seuraavia: tyvisolusyöpä, kohdunkaulan karsinooma in situ, eturauhasen syöpä in situ tai muut pahanlaatuiset kasvaimet, jotka on hoidettu parantavasti ja joilla ei ole merkkejä taudin uusiutumisesta vähintään 5 vuoteen. Aktiiviseen syöpään kuuluvat syövät, joilla on tämänhetkisiä taudin ilmenemismuotoja tai hoitomuotoja, jotka voivat vaikuttaa haitallisesti osallistujien turvallisuuteen ja pitkäikäisyyteen, luoda potentiaalia lääkkeiden välisille yhteisvaikutuksille tai vaarantaa tutkimustulosten tulkinnan.
- Aiempi divertikuliitti tai suolen perforaatio.
- Aktiivinen haavainen paksusuolitulehdus, Crohnin tauti ja peptinen haavatauti viimeisten 5 vuoden aikana tai 65 vuoden iän jälkeen.
- Aktiivinen, vakava infektio, mukaan lukien paikallinen infektio tutkijan mielestä.
- Positiivinen piilevälle tai aktiiviselle tuberkuloosille (TB). Huomautus: Potilailla, joilla on ollut piilevä tai aktiivinen tuberkuloosi, on oltava dokumentoitu riittävä hoitojakso ennen tutkimukseen osallistumista.
- Todisteet aktiivisesta hepatiitti B- tai C-infektiosta.
- Aiempi vakava maksan tai munuaisten vajaatoiminta.
- eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
Onko sinulla jokin seuraavista erityisistä poikkeavuuksista seulontalaboratoriotesteissä:
- ALT tai AST > 2,5x normaalin yläraja (ULN)
- Alkalinen fosfataasi (ALP) ≥2x ULN
- Kokonaisbilirubiini ≥ 1,5 x ULN, Huomautus: Potilaat, joiden bilirubiini on kohonnut Gilbertin taudin seurauksena, voivat osallistua tutkimukseen.
- Hemoglobiini
- Valkosolujen kokonaismäärä
- Neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä [ANC]
- Lymfopenia (lymfosyyttien määrä
- Trombosytopenia (verihiutaleet
- B12-vitamiinin, kilpirauhasta stimuloivan hormonin (TSH) tai muiden yleisten laboratorioparametrien poikkeavuudet, jotka saattavat vaikuttaa kognitiiviseen toimintahäiriöön
- Henkilökohtainen keuhkoembolia (provosoitunut tai provosoimaton) tai syvä laskimotromboosi tai provosoimaton keuhkoembolia ensimmäisen asteen perheenjäsenellä.
- Hoito antikoagulantteilla, jotka tutkijan mielestä vaarantaisivat osallistujan turvallisuuden.
- Aikaisempi hoito baritsitinibillä.
Voimakkaiden Organic Anion Transporter 3 (OAT3) -estäjien (esim. probenesidin) tai muiden kiellettyjen lääkkeiden (katso kohta 6.7.1) nykyinen käyttö 5,5 puoliintumisajan tai 30 päivän sisällä seulonnasta sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Osallistujat, joilla on AD: Aducanumabin nykyinen käyttö tai 30 päivän sisällä seulonnasta.
- Muiden kokeellisten interventioiden saaminen AD:n tai ALS:n varalta 5,5 puoliintumisajan tai 30 päivän sisällä seulonnasta sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Pysyvän avustetun ventilaation käyttö (invasiivinen ventilaatio trakeostomialla tai >22 tuntia ei-invasiivista ventilaatiota päivässä, esim. BiPAP:n kautta).
- Sinulle on tehty suuri leikkaus 8 viikon sisällä ennen seulontaa tai se vaatii suuren leikkauksen tutkimuksen aikana, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaisi potilaalle kohtuuttoman riskin. Huomautus: Gastrostomialetkun ja suonensisäisen portin sijoittamista ei pidetä suurena leikkauksena.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Baritsitinibi
Baritsitinibi 2 mg suun kautta kerran vuorokaudessa ensimmäisen 8 viikon ajan, minkä jälkeen baritsitinibi 4 mg suun kautta kerran vuorokaudessa 16 viikon ajan.
|
Jokaista osallistujaa hoidetaan avoimella baritsitinibillä 24 viikon ajan.
Osallistujat saavat 2 mg baritsitinibia suun kautta päivittäin ensimmäisen 8 viikon ajan ja 4 mg baritsitinibia suun kautta päivittäin loput 16 viikkoa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CSF Baritsitinibin pitoisuus
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Baritsitinibin kokonaistasot osallistujien aivo-selkäydinnesteessä 2 tuntia 2 mg:n ja 4 mg:n oraalisen baritsitinibin antamisen jälkeen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
|
CSF CCL2 -pitoisuus
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Tulehduksellinen biomarkkeri CCL2 mitattiin osallistujien CSF:ssä 2 mg:n 4 mg:n oraalisen annoksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CSF-proteiini-kinaasi R (PKR) -pitoisuus
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Tulehduksellinen biomarkkeri PKR-proteiini mitattiin osallistujien CSF:ssä 2 mg:n 4 mg:n oraalisen annoksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
|
CSF-fosfo-PKR (pPKR) -pitoisuus
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Tulehduksellisen biomarkkerin fosfo-PKR-proteiinin määrä mitattiin osallistujien CSF:ssä 2 mg:n 4 mg:n oraalisen annoksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
|
CSF:n pPKR/PKR-suhde Konsentraatio
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Tulehduksellisten biomarkkerien pPKR/PKR suhde kvantitatiivisesti mitattuna osallistujien CSF:ssä 2 mg:n 4 mg:n oraalisen annoksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
|
CSF C-X-C -motiivi kemokiiniligandi 10 (CXCL10) pitoisuus
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Tulehduksellinen biomarkkeri CXCL10-proteiini mitattiin osallistujien CSF:ssä 2 mg:n 4 mg:n oraalisen annoksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
|
CSF-interferoni gamma (IFNG) -pitoisuus
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Tulehduksellinen biomarkkeri IFNG-proteiini mitattiin osallistujien CSF:ssä 2 mg:n 4 mg:n oraalisen annoksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
|
CSF-interleukiini-6 (IL-6) -pitoisuus
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Tulehduksellinen biomarkkeri IL-6-proteiini mitattiin osallistujien CSF:ssä 2 mg:n 4 mg:n oraalisen annoksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
|
TAR DNA:ta sitova proteiini 43 (TDP-43) plasmatasot
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
TDP-43-proteiinin määrä mitattiin osallistujien plasmassa 2 mg:n 4 mg:n oraalisen annoksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
|
CSF:n neurofilamentin kevyen ketjun (NfL) pitoisuus
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Hermosolujen kuoleman biomarkkeri NfL-proteiini mitattiin osallistujien CSF:ssä 2 mg:n 4 mg:n oraalisen annoksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
|
CSF tau -pitoisuus
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Hermosolujen kuoleman biomarkkeri Tau-proteiini mitattiin osallistujien CSF:ssä 2 mg:n 4 mg:n oraalisen annoksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
|
CSF phospho-tau (pTau)
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
Hermosolujen kuoleman biomarkkeri pTau-proteiini mitattiin osallistujien CSF:ssä 2 mg:n 4 mg:n oraalisen annoksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen.
|
Mitattu lähtötilanteessa, 8 viikkoa ja 16 viikkoa, tulokset raportoitiin tutkimuksen päätyttyä
|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Tutkijat määrittävät hoidon aiheuttamien haittatapahtumien, hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien ja hoidon aiheuttamien kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien esiintymisen kliinisissä ja laboratorioarvoissa sekä yleisesti että AD- ja ALS-osallistujien kesken erikseen.
AE:t koodataan elinjärjestelmän luokkiin ja ensisijaisiin termeihin MedDRA-kirjaston yhtenäisestä versiosta, ja niistä tehdään yhteenveto tapahtumien määränä ja tietyntyyppisen tapahtuman kokeneiden osallistujien osuuksina.
Taulukossa esitetään vakavuuden jakauma, suhde tutkimusinterventioon, tutkimuksen interventioon liittyvät toimet ja kaikkien hoitoon liittyvien haittavaikutusten tulokset.
Haittavaikutusten määrää kokeeseen osallistuneilla verrataan pakkausselosteessa dokumentoituun haittavaikutusten esiintymistiheyteen.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Mark W Albers, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Rodriguez S, Sahin A, Schrank BR, Al-Lawati H, Costantino I, Benz E, Fard D, Albers AD, Cao L, Gomez AC, Evans K, Ratti E, Cudkowicz M, Frosch MP, Talkowski M, Sorger PK, Hyman BT, Albers MW. Genome-encoded cytoplasmic double-stranded RNAs, found in C9ORF72 ALS-FTD brain, propagate neuronal loss. Sci Transl Med. 2021 Jul 7;13(601):eaaz4699. doi: 10.1126/scitranslmed.aaz4699.
- Rodriguez S, Hug C, Todorov P, Moret N, Boswell SA, Evans K, Zhou G, Johnson NT, Hyman BT, Sorger PK, Albers MW, Sokolov A. Machine learning identifies candidates for drug repurposing in Alzheimer's disease. Nat Commun. 2021 Feb 15;12(1):1033. doi: 10.1038/s41467-021-21330-0.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Kognitiohäiriöt
- Tauopatiat
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Motorinen neuronitauti
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Kognitiivinen toimintahäiriö
- Alzheimerin tauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Dementia
- Frontoemporaalinen dementia motorisella neuronitaudilla
- baricitinibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- NADALS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .