Avoin FIH-tutkimus, jossa arvioidaan VCTX210A-yhdistelmätuotteen turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on T1D
perjantai 23. kesäkuuta 2023 päivittänyt: CRISPR Therapeutics AG
Avoin, ensimmäinen ihmisissä tehty tutkimus, jossa arvioidaan VCTX210A-yhdistelmätuotteen turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on tyypin 1 diabetes mellitus (T1D)
Tämä on avoin, monikeskus, vaiheen 1 tutkimus, jossa arvioidaan VCTX210A-yhdistelmätuotteen turvallisuutta ja siedettävyyttä T1D-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
VCTX210A-yhdistelmätuote (yksikkö) sisältää 2 komponenttia: (1) allogeeniset haiman endodermisolut (PEC210A), jotka on muunnettu geneettisesti käyttämällä Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-assosioitunutta proteiinia 9 (CRISPR/Cas9) edistämään immuunijärjestelmän kiertokulkua ja selviytymistä (2) ) kestävä, irrotettava, rei'itetty laite, joka on suunniteltu toimittamaan ja pitämään PEC210A-kennoja.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
7
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- LMC Manna
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- T1D-diagnoosi vähintään 5 vuotta
- Vakaa, optimoitu diabeettinen hoito-ohjelma vähintään 3 kuukauden ajan ennen ilmoittautumista
Poissulkemiskriteerit
- Saaristosolu-, munuais- ja/tai haimansiirron sairaushistoria
- 2 tai useamman vakavan, selittämättömän hypoglykeemisen tapahtuman esiintyminen 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Muut tunnetut diabeteksen syyt kuin T1D
- Immunosuppressanttihoito edellisten 30 päivän aikana ja/tai kroonisen immunosuppressiivisen hoidon vaatimukset tutkimuksen aikana
- Aiempi hoito geeniterapialla tai muokatulla tuotteella
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VCTX210A yhdistelmätuote
Enintään seitsemän (7) yksikköä istutetaan
|
CRISPR-Cas9 geneettisesti muunnetut PEC210A-solut ladattu kuljetuslaitteeseen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
VCTX210A-yksiköihin ja/tai VCTX210A-yksiköiden implantointiin ja eksplantointiin tarvittaviin kirurgisiin toimenpiteisiin liittyvien haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Immuunivasteen kvalitatiivinen arviointi VCTX210A-yksiköille, joka on arvioitu histologisella värjäyksellä siirteen sisällä olevien isännän synnynnäisten immuunisolujen merkkiaineiden suhteen.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
Immuunivasteen kvalitatiivinen arviointi VCTX210A-yksiköille, joka on arvioitu histologisella värjäyksellä siirteen sisällä olevien isännän adaptiivisten immuunisolujen markkereiden suhteen.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
Uusien alloreaktiivisten vasta-aineiden ilmaantuvuus potilaiden verestä implantaation jälkeen.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
Uusien autoreaktiivisten vasta-aineiden ilmaantuvuus potilaiden verestä implantaation jälkeen.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
Elävien siirresolujen prosenttiosuus yksikköä kohti käyttämällä immunohistokemiallista värjäystä.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
Endokriinisiksi/beeta-soluiksi erilaistuneiden siirresolujen prosenttiosuus yksikköä kohden immunohistokemiallisella värjäyksellä määritettynä.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Opintojohtaja: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 24. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. tammikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. tammikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 7. joulukuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 27. tammikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 26. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 23. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VCTX210A-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .