Een open-label, FIH-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van het VCTX210A-combinatieproduct bij proefpersonen met T1D
23 juni 2023 bijgewerkt door: CRISPR Therapeutics AG
Een open-label, first-in-human onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van het VCTX210A-combinatieproduct bij proefpersonen met diabetes mellitus type 1 (T1D)
Dit is een open-label, multicenter, fase 1-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van het VCTX210A-combinatieproduct bij patiënten met T1D
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
VCTX210A combinatieproduct (eenheid) bestaat uit 2 componenten: (1) allogene endodermcellen van de pancreas (PEC210A) genetisch gemodificeerd met behulp van Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-associated protein 9 (CRISPR/Cas9) om immuunontwijking en overleving te bevorderen, en (2 ) een duurzaam, verwijderbaar, geperforeerd apparaat dat is ontworpen om de PEC210A-cellen af te geven en vast te houden.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
7
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- LMC Manna
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Diagnose van T1D gedurende minimaal 5 jaar
- Stabiel, geoptimaliseerd diabetesregime gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving
Uitsluitingscriteria
- Medische voorgeschiedenis van eilandjescel-, nier- en/of pancreastransplantatie
- Optreden van 2 of meer ernstige, onverklaarbare hypoglykemische gebeurtenissen binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving
- Bekende oorzaken van diabetes anders dan T1D
- Immunosuppressieve therapie in de afgelopen 30 dagen en/of vereisten voor chronische immunosuppressieve therapie tijdens het onderzoek
- Voorafgaande behandeling met gentherapie of bewerkt product
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: VCTX210A combinatieproduct
Er worden maximaal zeven (7) eenheden geïmplanteerd
|
CRISPR-Cas9 genetisch gemodificeerde PEC210A-cellen geladen in een toedieningsapparaat
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van bijwerkingen met oorzakelijk verband gerelateerd aan VCTX210A-eenheden en/of de chirurgische procedures die nodig zijn om de VCTX210A-eenheden te implanteren en te explanteren.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Kwalitatieve evaluatie van immuunrespons op VCTX210A-eenheden beoordeeld door histologische kleuring voor markers van aangeboren immuuncellen van de gastheer in het transplantaat.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
|
Kwalitatieve evaluatie van immuunrespons op VCTX210A-eenheden beoordeeld door histologische kleuring voor markers van gastheer-adaptieve immuuncellen in het transplantaat.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
|
Incidentie van nieuwe alloreactieve antilichamen gevonden in het bloed van patiënten na implantatie.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
|
Incidentie van nieuwe autoreactieve antilichamen gevonden in het bloed van patiënten na implantatie.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
|
Het percentage levensvatbare transplantaatcellen per eenheid met behulp van immunohistochemische kleuring.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
|
Het percentage transplantaatcellen per eenheid dat is gedifferentieerd tot endocriene/bètacellen zoals bepaald door immunohistochemische kleuring.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
Van implantatie tot 6 maanden na implantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Studie directeur: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 januari 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
19 januari 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
19 januari 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 december 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 januari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
27 januari 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 juni 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 juni 2023
Laatst geverifieerd
1 juni 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VCTX210A-101
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .