Um estudo FIH de rótulo aberto avaliando a segurança e a tolerabilidade do produto combinado VCTX210A em indivíduos com DM1
23 de junho de 2023 atualizado por: CRISPR Therapeutics AG
Um estudo aberto, primeiro em humanos, avaliando a segurança e a tolerabilidade do produto combinado VCTX210A em indivíduos com diabetes mellitus tipo 1 (T1D)
Este é um estudo aberto, multicêntrico, de Fase 1 avaliando a segurança e a tolerabilidade do produto combinado VCTX210A em pacientes com DM1
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O produto de combinação VCTX210A (unidade) compreende 2 componentes: (1) células endodérmicas pancreáticas alogênicas (PEC210A) geneticamente modificadas usando Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas Regularmente Interespaçadas/proteína associada a CRISPR 9 (CRISPR/Cas9) para promover evasão imune e sobrevivência, e (2 ) um dispositivo durável, removível e perfurado projetado para fornecer e reter as células PEC210A.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá
- University of Alberta
-
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá
- University of British Columbia
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- LMC Manna
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão
- Diagnóstico de DM1 por um período mínimo de 5 anos
- Regime diabético estável e otimizado por pelo menos 3 meses antes da inscrição
Critério de exclusão
- Histórico médico de transplante de células de ilhotas, rins e/ou pâncreas
- Ocorrência de 2 ou mais eventos hipoglicêmicos graves e inexplicados dentro de 6 meses antes da inscrição
- Causas conhecidas de diabetes além de DM1
- Terapia imunossupressora nos últimos 30 dias e/ou necessidade de terapia imunossupressora crônica durante o estudo
- Tratamento prévio com terapia genética ou produto editado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Produto combinado VCTX210A
Até sete (7) unidades serão implantadas
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Células PEC210A geneticamente modificadas CRISPR-Cas9 carregadas em um dispositivo de entrega
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos com causalidade relacionada às unidades VCTX210A e/ou aos procedimentos cirúrgicos necessários para implantar e explantar as unidades VCTX210A.
Prazo: Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliação qualitativa da resposta imune às unidades VCTX210A avaliada por coloração histológica para marcadores de células imunes inatas do hospedeiro dentro do enxerto.
Prazo: Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Avaliação qualitativa da resposta imune às unidades VCTX210A avaliada por coloração histológica para marcadores de células imunes adaptativas do hospedeiro dentro do enxerto.
Prazo: Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Incidência de novos anticorpos alorreativos encontrados no sangue de pacientes pós-implante.
Prazo: Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Incidência de novos anticorpos auto-reativos encontrados no sangue de pacientes pós-implante.
Prazo: Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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A porcentagem de células de enxerto viáveis por unidade usando coloração imuno-histoquímica.
Prazo: Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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A porcentagem de células de enxerto por unidade que se diferenciaram em células endócrinas/beta conforme determinado por coloração imuno-histoquímica.
Prazo: Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Desde a implantação até 6 meses após a implantação
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Diretor de estudo: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de janeiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
19 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
19 de janeiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de dezembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
27 de janeiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de junho de 2023
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VCTX210A-101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .