Vaiheen 3 tehokkuus ja turvallisuus lastenlääketieteessä (6-17) tarkkaavaisuus-/hyperaktiivisuushäiriön kanssa CTx-1301:n avulla

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, jotka olivat 6–17-vuotiaita (mukaan lukien) satunnaistamisen aikaan (käynti 2). Koehenkilöt, joiden odotetaan täyttävän 18 vuotta kokeen aikana, eivät ole sallittuja.
2. Koehenkilön ruumiinpainon on oltava 5. ja 95. prosenttipisteen välillä (≥5. prosenttipiste ja ≤95. prosenttipiste) iän ja sukupuolen mukaan.
3. Potilas on tyytymätön nykyiseen ADHD:n farmakologiseen hoitoon tai hän ei tällä hetkellä saa ADHD:n farmakologista hoitoa.
4. Koehenkilöiden, jotka voivat tulla raskaaksi seulonnassa tai jotka tulevat hedelmälliseksi tutkimuksen aikana, on suostuttava pysymään pidättyväisyydestä tai suostuttava käyttämään erittäin tehokasta, lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymuotoa kirjallisen suostumuksen ajan ja vähintään 30 päivän ajan sen jälkeen, kun viimeinen tutkimuslääkeannos on otettu (naiset). Miespuolisten koehenkilöiden, joilla on naispuolisia kumppaneita, on sopia seulonnassa pysyvänsä pidättyväisyydestä tai suostuttava käyttämään tehokasta ja lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymuotoa seulonnasta 90 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Syntyväksi katsotaan jokainen nainen, jolla on ensimmäiset kuukautiset tai joka on vähintään 12-vuotias (tai tulee olemaan 12-vuotias tutkimuksen aikana).
5. Tutkittavan terveydentilan on oltava yleisesti ottaen hyvä, mikä määritellään tutkijan fyysisten ja neurologisten tutkimusten, elintoimintojen, EKG:n, sairaushistorian ja laboratorioarvojen (hematologia, kemia, serologia, TSH tai virtsaanalyysi) perusteella määrittämien kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien puuttumiseksi. näytöksessä. Jos jokin tutkimuksista tai arvoista ei ole laboratorion vertailualueella, tutkijan on tarkistettava alue ja määritettävä, onko se kliinisesti merkityksellinen. Jos koehenkilö ei ole kliinisesti merkityksellinen, se ei ole kelvollinen tutkimukseen.
6. Koehenkilön älyllinen toiminta on ikään sopivalla tasolla, kuten tutkija arvioi.
7. Tutkittavan on kliinisen arvioinnin jälkeen täytettävä Diagnostiset ja tilastolliset mielenterveyshäiriöiden käsikirjan (DSM-5) kriteerit ADHD:n primaariselle diagnoosille (yhdistetty, tarkkaavaisuus tai hyperaktiivinen/impulsiivinen esitys) kliinisen arvioinnin jälkeen ja MINI International Neuropsychiatric Interview of Children and vahvistama. Nuoret (MINI-KID). MINI-mittaria tulisi käyttää myös muiden psykoottisten häiriöiden arvioimiseen.
8. Tutkittavan pistemäärän on oltava vähintään 28 ADHD-RS-5-asteikolla peruskäynnillä (käynti 2).
9. Tutkittavan pistemäärän on oltava 4 (keskivaikeasti sairas) tai korkeampi kliinikon hallinnoimalla CGI-S-asteikolla peruskäynnillä (käynti 2).
10. Tutkittavan on kyettävä ja haluttava huuhtoutua pois kaikista stimulanteista ADHD-lääkkeistä (lukuun ottamatta protokollan mukaista tutkimuslääkettä), mukaan lukien kasviperäiset lääkkeet, 5 päivää ennen satunnaistetun jakson (käynti 2) alkua ja koko ajan tutkimus, joka määritellään turvallisuusseurantakäynnin loppuun saattamiseksi (noin 1,5 kuukautta, ei seulontaa). Lisäksi koehenkilön on kyettävä ja haluttava huuhtoutua pois kaikista ei-stimuloivista ADHD-lääkkeistä 21 päivää ennen satunnaistetun jakson (käynti 2) alkua ja koko tutkimuksen ajan (noin 1,5 kuukautta, pois lukien seulonta). turvallisuusseurantakäynnin päätyttyä.
11. Tutkittavan ja vanhemman/laillisen huoltajan ja/tai huoltajan (tarvittaessa) on kyettävä lukemaan, kirjoittamaan, puhumaan ja ymmärtämään englantia ja kyettävä kommunikoimaan tutkijan ja tutkimuskoordinaattorin kanssa tyydyttävällä tavalla ja täyttämään kaikki tutkimukseen liittyvät materiaalit . Tutkittavan ja vanhemman/laillisen huoltajan ja/tai huoltajan (tarvittaessa) on suunniteltava olevansa käytettävissä koko tutkimuksen ajan.
12. Yhden tai useamman tutkittavan vanhemmista/huoltajasta/huoltajasta tulee vapaaehtoisesti antaa hänelle kirjallinen lupa osallistua tutkimukseen.
13. Aiheen tulee antaa kirjallinen suostumus ennen tutkimukseen osallistumista.
14. Tutkittavan, tutkittavan vanhemman/laillisen huoltajan ja/tai huoltajan (tarvittaessa) on ymmärrettävä ja oltava halukkaita ja kyettävä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä sekä vierailuaikataulua. Jos potilasta hoitaa omaishoitaja tiettyinä osina päivästä, hoitaja saattaa olla sopivampi tiettyihin arviointeihin, ja hoitajan on hyväksyttävä soveltuvat menettelyt ja vierailut.
15. Tutkittavan on kyettävä nielemään CTx-1301-tabletti, mistä on osoituksena kyky niellä samankokoinen tabletti (plasebo) veden kanssa seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

1. Jos koehenkilö on nainen ja on hedelmällisessä iässä, hän ei saa olla raskaana tai imettää missään vaiheessa tutkimuksen aikana tai 30 päivään tutkimuksen päättymisen jälkeen, mikä määritellään turvallisuuskäynnin päätyttyä tutkimuksen lopussa (käynti 9). Jos olet hedelmällisessä iässä, virtsan hCG-testit annetaan protokollan määrättyinä aikoina. Mikä tahansa positiivinen raskaustesti tutkimuksen aikana sulkee heidät pois osallistumisesta tutkimukseen.
2. Tutkittavalla on psykiatrinen diagnoosi I tai II kaksisuuntaisesta mielialahäiriöstä, vakavasta masennushäiriöstä, käytöshäiriöstä, häiritsevästä mielialan häiriöstä (DMDD), älyllinen vamma, pakko-oireinen häiriö, syömishäiriö, ahdistuneisuushäiriö (mukaan lukien yleistynyt ahdistuneisuushäiriö), mikä tahansa historia psykoosi, autismikirjon häiriö, Touretten oireyhtymä, vahvistettu geneettinen häiriö, johon liittyy kognitiivisia ja/tai käyttäytymishäiriöitä, tai mikä tahansa muu diagnoosi/merkittävä sairaushistoria, joka tutkijan harkinnan mukaan sulkee potilaan osallistumisen tutkimukseen.
3. Tutkittavalla on näyttöä mistä tahansa kroonisesta keskushermoston sairaudesta, kuten kasvaimista, tulehduksesta, kohtaushäiriöstä, verisuonihäiriöstä, mahdollisista keskushermostoon liittyvistä häiriöistä, joita saattaa esiintyä lapsuudessa, tai aiemmista jatkuvista neurologisista oireista, jotka liittyvät vakavaan päävammaan .
4. Tutkittavalla on kliinisesti merkittävä ja/tai epävakaa/kontrolloimaton lääketieteellinen poikkeavuus tai krooninen sairaus, jatkuvat neurologiset oireet, sydän- ja verisuonihäiriöt, hengitysteiden, maksan, maha-suolikanavan, munuaisten poikkeavuudet tai mikä tahansa sairaus tai sairaus, joka vaikuttaisi tai häiritsee lääkkeen imeytymiseen, jakautumiseen, aineenvaihduntaan tai erittymiseen tutkimuksen aikana tai se voi häiritä osallistujien kykyä osallistua tutkimukseen.
5. Tutkittavan suvussa on ollut varhaisia ​​sydän- ja verisuonitauteja tai äkillinen kuolema.
6. Tutkittavalla on aiempia itsemurhayrityksiä tai kliinisesti merkittäviä itsemurha-ajatuksia, jotka perustuvat Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -arviointiin, tai hän vastasi "kyllä" "itsemurha-ajatusten" kohtaan 4 tai 5 mistä tahansa C-SSRS:n elämästä. Lasten elinikä / viimeaikainen arvio seulonnassa.
7. Koehenkilöllä on ollut kouristuskohtauksia, kuumekohtauksia lukuun ottamatta.
8. Tutkittavalla on tunnettu ensisijainen unihäiriö (esim. uniapnea, narkolepsia jne.)
9. Jos koehenkilön verenpaine on < 90. persentiili hänen ikänsä, sukupuolensa ja pituutensa suhteen, yksi lukema riittää. Jos potilaan verenpaine on ≥ 90. prosenttipiste, otetaan kaksi lisälukemaa, ja näistä kolmesta lukemasta lasketaan keskiarvo. Jos kolmen lukeman keskiarvo on ≥ 95. persentiili seulonnassa, ne jätetään pois.
10. Tutkija pitää koehenkilöä hoitoon vastustuskykyisenä tai hän ei siedä stimulantti-ADHD-lääkitystä.
11. Kaikki antikonvulsanttien käyttö tällä hetkellä tai viimeisen 2 vuoden aikana.
12. Hallitsematon kilpirauhasen toimintahäiriö, jonka kilpirauhasta stimuloiva hormoni (TSH) osoittaa ≤0,8 x normaalin alaraja (LLN) tai ≥ 1,25 x normaalin yläraja (ULN) vertailulaboratoriosta.
13. Tutkittavalla on ensimmäisen asteen sukulaisia ​​(biologinen vanhempi tai sisarus), joilla on ollut skitsofrenia, skitsoaffektiivinen häiriö, kaksisuuntainen mielialahäiriö I tai kaksisuuntainen mielialahäiriö II.
14. Koehenkilöllä on päihteiden väärinkäyttöä tai näyttöä päihteiden käytöstä, tai hänellä on positiivinen virtsan huumeseulonta seulonnassa ja/tai lähtötilanteessa. Positiiviset lääkeseulonnat saaneet koehenkilöt voidaan antaa jatkaa tutkimuksessa, jos positiivisen lääkeseulonnan tulos on määrätyistä lääkkeistä ja koehenkilö on valmis huuhtoutumaan lääkkeestä protokollan edellyttämällä tavalla.
15. Kohde on kokenut henkistä, fyysistä tai seksuaalista hyväksikäyttöä.
16. Aikaisempi hoitokokemus/altistuminen CTx-1301:lle.
17. Potilaalla on aiemmin ollut allerginen reaktio tai herkkyys metyylifenidaatille, deksmetyylifenidaatille tai jollekin muulle CTx-1301:n tai lumelääkkeen sisältämälle aineelle.
18. Koehenkilö on osallistunut mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/tuotteella 90 päivän aikana ennen seulontaa tai osallistuu parhaillaan toiseen kliiniseen tutkimukseen.
19. Koehenkilön perhe ennakoi muuttoa tutkimusalueen maantieteellisen alueen ulkopuolelle tutkimusjakson aikana tai suunnittelee matkaa, joka ei mahdollista protokollan noudattamista tutkimusjakson aikana.
20. Tutkittava ei soveltu millään muulla tavalla osallistumaan tutkimukseen tutkijan määrittelemällä tavalla.
21. Tutkittava on tutkimuskeskuksen työntekijän, tutkijan perheenjäsen tai henkilö, joka osallistuu suoraan ehdotettuun tutkimukseen kyseisen tutkijan tai tutkimuskeskuksen johdolla.