Fase 3 effektivitet og sikkerhed i pædiatri (6-17) med opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelse ved brug af CTx-1301

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner mellem 6 og 17 år (inklusive) på tidspunktet for randomiseringen (besøg 2). Forsøgspersoner, der forventes at fylde 18 år under retssagen, vil ikke blive tilladt.
2. Forsøgspersonen skal have en kropsvægt mellem 5. og 95. percentil (≥5. percentil og ≤95. percentil) for deres respektive alder og køn.
3. Forsøgspersonen er utilfreds med hans/hendes nuværende farmakologiske behandling til behandling af ADHD eller modtager ikke i øjeblikket farmakologisk behandling for ADHD.
4. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder ved screening, eller som bliver i den fødedygtige alder i løbet af undersøgelsen, skal acceptere at forblive afholdende eller acceptere at bruge en yderst effektiv, medicinsk acceptabel form for prævention i tidspunktet for skriftligt samtykke og i mindst 30 dage efter at den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet er taget (hunner). Mandlige forsøgspersoner med kvindelige partnere skal acceptere ved screening at forblive afholdende eller acceptere at bruge en effektiv og medicinsk acceptabel form for prævention fra screening til 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Den fødedygtige potentiale er defineret som enhver kvinde, der har haft deres første menstruation eller er 12 år eller ældre (eller vil være 12 i undersøgelsen).
5. Forsøgspersonen skal have et generelt godt helbred defineret som fravær af klinisk relevante abnormiteter som bestemt af investigator baseret på fysiske og neurologiske undersøgelser, vitale tegn, EKG'er, sygehistorie og laboratorieværdier (hæmatologi, kemi, serologi, TSH eller urinanalyse) ved fremvisning. Hvis nogen af ​​undersøgelserne eller værdierne ikke er inden for laboratoriereferenceområdet, skal investigator gennemgå området og afgøre, om det er klinisk relevant. Hvis det er klinisk relevant, er forsøgspersonen ikke berettiget til undersøgelsen.
6. Forsøgspersonens intellektuelle funktion er på et alderssvarende niveau, som efterforskeren vurderer.
7. Forsøgspersonen skal opfylde kriterierne for diagnostisk og statistisk manual for mentale lidelser - Fifth Edition (DSM-5) for den primære diagnose af ADHD (kombineret, uopmærksom eller hyperaktiv/impulsiv præsentation) efter klinisk evaluering og bekræftet af MINI International Neuropsychiatric Interview of Children og Unge (MINI-KID). MINI bør også bruges til at evaluere andre psykotiske lidelser.
8. Forsøgspersonen skal score 28 eller højere på ADHD-RS-5-skalaen ved baselinebesøget (besøg 2).
9. Forsøgspersonen skal have en score på 4 (moderat syg) eller højere på den kliniker-administrerede Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) skala ved baselinebesøget (besøg 2).
10. Forsøgspersonen skal være i stand til og være villig til at vaske ud af al stimulerende ADHD-medicin (undtagen undersøgelsesmedicin som angivet i protokollen), inklusive naturlægemidler, fra 5 dage før starten af ​​den randomiserede periode (besøg 2) og i hele varigheden af undersøgelse, defineret som afslutning af sikkerhedsopfølgningsbesøget (ca. 1,5 måned, eksklusive screening). Derudover skal forsøgspersonen være i stand til og være villig til at vaske ud fra al ikke-stimulerende ADHD-medicin 21 dage før starten af ​​den randomiserede periode (besøg 2) og i hele undersøgelsens varighed (ca. 1,5 måned, ekskl. screening), defineret. som afslutning af sikkerhedsopfølgningsbesøget.
11. Forsøgsperson og forælder/værge og/eller omsorgsperson (hvis relevant) skal være i stand til at læse, skrive, tale og forstå engelsk og være i stand til at kommunikere med efterforskeren og studiekoordinatoren på en tilfredsstillende måde og udfylde ethvert studierelateret materiale. . Forsøgsperson og forælder/værge og/eller omsorgsperson (hvis relevant) skal planlægge at være til rådighed i hele undersøgelsens varighed.
12. En eller flere af forsøgspersonens forældre/værger/plejere skal frivilligt give skriftlig tilladelse til, at vedkommende kan deltage i undersøgelsen.
13. Emnet skal give skriftligt samtykke inden studiedeltagelsen.
14. Emnet, forsøgspersonens forælder/værge og/eller omsorgsperson (hvis relevant) skal forstå og være villig til og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer samt besøgsplanen. Hvis forsøgspersonen passes af en pårørende i relevante dele af dagen, kan pårørende være mere egnet til visse vurderinger, og pårørende skal acceptere de gældende procedurer og besøg.
15. Forsøgspersonen skal være i stand til at sluge CTx-1301-tabletten, hvilket fremgår af evnen til at sluge en tablet af samme størrelse (placebo) med vand ved screening.

Ekskluderingskriterier:

1. Hvis en kvinde og i den fødedygtige alder, må forsøgspersonen ikke være gravid eller amme på noget tidspunkt under undersøgelsen eller i 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen, defineret som afslutning af sikkerhedsbesøg ved undersøgelsens afslutning (besøg 9). Hvis den er i den fødedygtige alder, vil urin-hCG-tests blive administreret på protokol-specificerede tidspunkter. Enhver positiv graviditetstest under undersøgelsen vil udelukke dem fra yderligere deltagelse i undersøgelsen.
2. Forsøgspersonen har en hvilken som helst psykiatrisk diagnose af bipolar I eller II lidelse, svær depressiv lidelse, adfærdsforstyrrelse, forstyrrende humør dysreguleringsforstyrrelse (DMDD), intellektuel handicap, tvangslidelse, spiseforstyrrelse, angstlidelse (herunder generaliseret angstlidelse), enhver historie med psykose, autismespektrumforstyrrelse, Tourettes syndrom, bekræftet genetisk lidelse med kognitive og/eller adfærdsforstyrrelser eller enhver anden diagnose/betydelig sygehistorie, som efter investigatorens skøn udelukker forsøgspersonen fra at deltage i undersøgelsen.
3. Forsøgspersonen har tegn på en hvilken som helst kronisk sygdom i centralnervesystemet (CNS) såsom tumorer, betændelse, krampeanfald, vaskulær lidelse, potentielle CNS-relaterede lidelser, der kan opstå i barndommen, eller historie med vedvarende neurologiske symptomer relateret til en alvorlig hovedskade .
4. Forsøgsperson har en klinisk signifikant og/eller ustabil/ukontrolleret medicinsk abnormitet eller kronisk medicinsk tilstand, vedvarende neurologiske symptomer, anamnese med kardiovaskulær abnormitet, abnormiteter i respiratoriske, lever-, gastrointestinale, renale eller enhver lidelse eller historie med en tilstand, der ville påvirke eller forstyrre med lægemiddelabsorption, distribution, metabolisme eller udskillelse under undersøgelsen eller kan forstyrre deltagernes mulighed for at deltage i undersøgelsen.
5. Forsøgsperson har familiehistorie med tidlig kardiovaskulær sygdom eller pludselig død.
6. Forsøgspersonen har en historie med selvmordsforsøg eller klinisk signifikante selvmordstanker baseret på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) vurdering, eller svarer "ja" til "Suicidal Ideation" punkt 4 eller 5 i enhver livshistorie på C-SSRS. Børns levetid/nyeste vurdering ved screening.
7. Forsøgspersonen har tidligere haft krampeanfald, undtagen feberkramper.
8. Personen har en kendt primær søvnforstyrrelse (f.eks. søvnapnø, narkolepsi osv.)
9. Hvis forsøgspersonens blodtryk er < 90. percentil for deres alder, køn og højde, er den enkelte aflæsning tilstrækkelig. Hvis forsøgspersonens blodtryk er ≥ 90. percentil, foretages yderligere to aflæsninger, og gennemsnittet af de tre aflæsninger vil blive taget. Hvis gennemsnittet af de tre aflæsninger er ≥ 95. percentil ved screening, vil de blive udelukket.
10. Forsøgspersonen betragtes som behandlingsrefraktær af investigator eller er intolerant over for stimulerende ADHD-medicin.
11. Enhver brug af antikonvulsiva i øjeblikket eller inden for de seneste 2 år.
12. Ukontrolleret skjoldbruskkirtellidelse angivet ved thyreoideastimulerende hormon (TSH) ≤0,8 x den nedre normalgrænse (LLN) eller ≥ 1,25 x den øvre normalgrænse (ULN) fra referencelaboratoriet.
13. Forsøgspersonen har førstegradsslægtninge (biologisk forælder eller søskende) med en historie med skizofreni, skizoaffektiv lidelse, bipolar I-lidelse eller bipolar II-lidelse.
14. Forsøgspersonen har en historie med stofmisbrug eller viser tegn på stofbrug, eller har en positiv urinmedicinsk screening ved screening og/eller baseline. Forsøgspersoner med positiv lægemiddelscreening kan få lov til at fortsætte i undersøgelsen, hvis resultatet af den positive lægemiddelscreening er fra ordineret medicin, og forsøgspersonen er villig til at udvaske medicinen som påkrævet i henhold til protokol.
15. Personen har en historie med følelsesmæssigt, fysisk eller seksuelt misbrug.
16. Tidligere behandlingserfaring/eksponering for CTx-1301.
17. Forsøgspersonen har en historie med allergisk reaktion eller følsomhed over for methylphenidat, dexmethylphenidat eller ethvert andet stof indeholdt i CTx-1301 eller placebolægemidlet.
18. Forsøgspersonen har deltaget i ethvert andet klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-produkt inden for 90 dage før screening eller deltager i øjeblikket i et andet klinisk studie.
19. Forsøgspersonens familie forventer en flytning uden for det geografiske område af undersøgelsesstedet i løbet af undersøgelsesperioden eller planlægger en rejse, der ikke ville tillade overholdelse af protokollen i undersøgelsesperioden.
20. Forsøgspersonen er på nogen anden måde uegnet til at deltage i undersøgelsen, som bestemt af investigator.
21. Forsøgspersonen er et familiemedlem til en medarbejder ved undersøgelsescentret, af investigatoren eller personer med direkte involvering i den foreslåede undersøgelse under ledelse af den pågældende investigator eller undersøgelsescenter.