Fase 3 Eficacia y seguridad en pediatría (6-17) con trastorno por déficit de atención/hiperactividad usando CTx-1301

Criterios de inclusión:

1. Sujetos masculinos o femeninos entre 6 y 17 años de edad (inclusive) en el momento de la aleatorización (Visita 2). No se permitirán sujetos que se espera que cumplan 18 años durante la prueba.
2. El sujeto debe tener un peso corporal entre el percentil 5 y el 95 (≥ percentil 5 y ≤ percentil 95) para su edad y sexo respectivos.
3. El sujeto no está satisfecho con su terapia farmacológica actual para el tratamiento del TDAH o actualmente no recibe terapia farmacológica para el TDAH.
4. Los sujetos en edad fértil en la selección o que lo sean durante el estudio deben aceptar permanecer abstinentes o aceptar usar una forma de control de la natalidad altamente efectiva y médicamente aceptable durante el tiempo del asentimiento por escrito y durante al menos 30 días. después de haber tomado la última dosis del fármaco del estudio (mujeres). Los sujetos masculinos con parejas femeninas deben aceptar en la selección permanecer abstinentes o aceptar usar un método anticonceptivo eficaz y médicamente aceptable desde la selección hasta 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio. El potencial fértil se define como cualquier mujer que ha tenido su primer período o tiene 12 años o más (o tendrá 12 años mientras esté en el estudio).
5. El sujeto debe gozar de buena salud en general, definida como la ausencia de anomalías clínicamente relevantes según lo determine el investigador en función de exámenes físicos y neurológicos, signos vitales, ECG, historial médico y valores de laboratorio (hematología, química, serología, TSH o análisis de orina) en la proyección. Si alguno de los exámenes o valores no está dentro del rango de referencia del laboratorio, el investigador debe revisar el rango y determinar si es clínicamente relevante. Si es clínicamente relevante, el sujeto no es elegible para el estudio.
6. La función intelectual del sujeto se encuentra en un nivel apropiado para su edad, según lo considere el investigador.
7. El sujeto debe cumplir con los criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales - Quinta Edición (DSM-5) para el diagnóstico primario de TDAH (presentación combinada, inatenta o hiperactiva/impulsiva) tras la evaluación clínica y confirmado por la Entrevista Neuropsiquiátrica Internacional MINI de Niños y Adolescentes (MINI-KID). El MINI también debe usarse para evaluar cualquier otro trastorno psicótico.
8. El sujeto debe obtener una puntuación de 28 o más en la escala ADHD-RS-5 en la visita inicial (visita 2).
9. El sujeto debe tener una puntuación de 4 (moderadamente enfermo) o superior en la escala Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) administrada por el médico en la visita inicial (visita 2).
10. El sujeto debe poder y estar dispuesto a eliminar todos los medicamentos estimulantes para el TDAH (excepto el fármaco del estudio como se indica en el protocolo), incluidos los medicamentos a base de hierbas, desde 5 días antes del inicio del período aleatorizado (Visita 2) y durante todo el estudio, definido como la finalización de la visita de seguimiento de seguridad (aproximadamente 1,5 meses, excluyendo la selección). Además, el sujeto debe poder y estar dispuesto a dejar todos los medicamentos para el TDAH no estimulantes 21 días antes del inicio del período aleatorizado (Visita 2) y durante todo el estudio (aproximadamente 1,5 meses, excluyendo la selección), definido como finalización de la visita de seguimiento de seguridad.
11. El sujeto y el padre/tutor legal y/o el cuidador (si corresponde) deben poder leer, escribir, hablar y comprender inglés y poder comunicarse con el investigador y el coordinador del estudio de manera satisfactoria y completar cualquier material relacionado con el estudio. . El sujeto y el padre/tutor legal y/o el cuidador (si corresponde) deben planear estar disponibles durante toda la duración del estudio.
12. Uno o más de los padres/tutores legales/cuidador del sujeto deben dar voluntariamente permiso por escrito para que participe en el estudio.
13. El sujeto debe dar su consentimiento por escrito antes de participar en el estudio.
14. El sujeto, el padre/tutor legal del sujeto y/o el cuidador (si corresponde) deben comprender y estar dispuestos y ser capaces de cumplir con todos los procedimientos del estudio, así como con el programa de visitas. Si el sujeto es atendido por un cuidador durante partes relevantes del día, el cuidador puede ser más adecuado para ciertas evaluaciones, y el cuidador deberá aceptar los procedimientos y visitas aplicables.
15. El sujeto debe poder tragar la tableta de CTx-1301 como lo demuestra la capacidad de tragar una tableta de tamaño similar (placebo) con agua en la selección.

Criterio de exclusión:

1. Si es mujer y en edad fértil, el sujeto no debe estar embarazada ni amamantando en ningún momento durante el estudio o durante los 30 días posteriores a la finalización del estudio, definido como finalización de la visita de seguridad al final del estudio (Visita 9). Si está en edad fértil, las pruebas de hCG en orina se administrarán en los puntos de tiempo especificados en el protocolo. Cualquier prueba de embarazo positiva durante el estudio los excluirá de una mayor participación en el estudio.
2. El sujeto tiene algún diagnóstico psiquiátrico de trastorno bipolar I o II, trastorno depresivo mayor, trastorno de conducta, trastorno de desregulación disruptiva del estado de ánimo (DMDD), discapacidad intelectual, trastorno obsesivo-compulsivo, trastorno alimentario, trastorno de ansiedad (incluido el trastorno de ansiedad generalizada), cualquier historial de psicosis, trastorno del espectro autista, síndrome de Tourette, trastorno genético confirmado con trastornos cognitivos y/o conductuales, o cualquier otro diagnóstico/historial médico significativo que, a discreción del investigador, excluya al sujeto de la participación en el estudio.
3. El sujeto tiene evidencia de cualquier enfermedad crónica del sistema nervioso central (SNC), como tumores, inflamación, trastorno convulsivo, trastorno vascular, posibles trastornos relacionados con el SNC que pueden ocurrir en la infancia o antecedentes de síntomas neurológicos persistentes relacionados con una lesión grave en la cabeza. .
4. El sujeto tiene cualquier anomalía médica clínicamente significativa y/o inestable/no controlada o afección médica crónica, síntomas neurológicos persistentes, antecedentes de anomalías cardiovasculares, anomalías respiratorias, hepáticas, gastrointestinales, renales o cualquier trastorno o historial de una afección que afectaría o interferiría con la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco durante el estudio o puede interferir con la capacidad de los participantes para participar en el estudio.
5. El sujeto tiene antecedentes familiares de enfermedad cardiovascular temprana o muerte súbita.
6. El sujeto tiene antecedentes de intento de suicidio o ideación suicida clínicamente significativa según la evaluación de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS), o responde "sí" al ítem 4 o 5 de "Ideación suicida" de cualquier historial de por vida en la C-SSRS Evaluación de toda la vida/reciente de los niños en la selección.
7. El sujeto tiene antecedentes de convulsiones, excluyendo las convulsiones febriles.
8. El sujeto tiene un trastorno del sueño primario conocido (p. ej., apnea del sueño, narcolepsia, etc.)
9. Si la presión arterial del sujeto es < percentil 90 para su edad, sexo y altura, la lectura única es suficiente. Si la presión arterial del sujeto es ≥ percentil 90, se tomarán dos lecturas adicionales y se promediarán las tres lecturas. Si el promedio de las tres lecturas es ≥ percentil 95 en la selección, se excluirán.
10. El investigador considera que el sujeto es refractario al tratamiento o es intolerante a la medicación estimulante para el TDAH.
11. Cualquier uso de anticonvulsivos actualmente o en los últimos 2 años.
12. Trastorno tiroideo no controlado indicado por hormona estimulante de la tiroides (TSH) ≤0,8 x el límite inferior normal (LLN) o ≥ 1,25 x el límite superior normal (ULN) del laboratorio de referencia.
13. El sujeto tiene familiares de primer grado (padre biológico o hermano) con antecedentes de esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo, trastorno bipolar I o trastorno bipolar II.
14. El sujeto tiene antecedentes de abuso de sustancias o muestra evidencia de uso de sustancias, o tiene una prueba de detección de drogas en orina positiva en la selección y/o al inicio. Se puede permitir que los sujetos con pruebas de detección de drogas positivas continúen en el estudio si el resultado de la prueba de detección de drogas positiva es de medicamentos recetados y el sujeto está dispuesto a lavar el medicamento según lo requiera el protocolo.
15. El sujeto tiene antecedentes de abuso emocional, físico o sexual.
16. Experiencia previa en tratamiento/exposición a CTx-1301.
17. El sujeto tiene antecedentes de reacción alérgica o sensibilidad al metilfenidato, dexmetilfenidato o cualquier otra sustancia contenida en CTx-1301 o el fármaco placebo.
18. El sujeto ha participado en cualquier otro estudio clínico con un fármaco/producto en investigación dentro de los 90 días anteriores a la selección o participa actualmente en otro estudio clínico.
19. La familia del sujeto anticipa una mudanza fuera del rango geográfico del sitio de investigación durante la duración del período de estudio o planes de viaje que no permitirían el cumplimiento del protocolo durante el período de estudio.
20. El sujeto no es apto de ninguna otra manera para participar en el estudio, según lo determine el investigador.
21. El sujeto es un miembro de la familia de un empleado del centro de estudio, del investigador o aquellos con participación directa en el estudio propuesto bajo la dirección de ese investigador o centro de estudio.