Эффективность и безопасность фазы 3 в педиатрии (6-17) при синдроме дефицита внимания/гиперактивности с использованием CTx-1301

Критерии включения:

1. Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 6 до 17 лет (включительно) на момент рандомизации (посещение 2). Субъекты, которым, как ожидается, исполнится 18 лет во время испытания, не будут допущены.
2. Субъект должен иметь массу тела от 5-го до 95-го процентиля (≥5-го процентиля и ≤95-го процентиля) для соответствующего возраста и пола.
3. Субъект не удовлетворен своей текущей фармакологической терапией для лечения СДВГ или не получает в настоящее время фармакологическую терапию для лечения СДВГ.
4. Субъекты с детородным потенциалом при скрининге или с детородным потенциалом во время исследования должны согласиться оставаться воздерживающимися или согласиться использовать высокоэффективную, приемлемую с медицинской точки зрения форму контроля над рождаемостью на время письменного согласия и в течение не менее 30 дней. после приема последней дозы исследуемого препарата (женщины). Субъекты мужского пола с партнершами-женщинами должны согласиться на скрининге оставаться воздержанными или согласиться использовать эффективную и приемлемую с медицинской точки зрения форму контроля над рождаемостью с момента скрининга до 90 дней после последней дозы исследуемого препарата. Потенциал деторождения определяется как любая женщина, у которой были первые месячные, или 12 лет или старше (или будет 12 лет во время исследования).
5. Состояние здоровья субъекта должно быть в целом хорошим, определяемым как отсутствие каких-либо клинически значимых отклонений, определенных исследователем на основании физических и неврологических обследований, основных показателей жизнедеятельности, ЭКГ, истории болезни и лабораторных показателей (гематология, химия, серология, ТТГ или анализ мочи). на скрининге. Если какие-либо исследования или значения не находятся в пределах лабораторного референсного диапазона, исследователь должен пересмотреть диапазон и определить, являются ли они клинически значимыми. Если это клинически значимо, субъект не подходит для исследования.
6. Интеллектуальные функции субъекта находятся на соответствующем возрасту уровне, по мнению Следователя.
7. Субъект должен соответствовать критериям Диагностического и статистического руководства по психическим расстройствам - пятое издание (DSM-5) для первичного диагноза СДВГ (комбинированное, невнимательное или гиперактивное/импульсивное проявление) после клинической оценки и подтверждено Международным нейропсихиатрическим опросом детей и детей MINI. Подростки (МИНИ-КИД). MINI следует также использовать для оценки любых других психотических расстройств.
8. Субъект должен набрать 28 баллов или выше по шкале СДВГ-РС-5 на базовом визите (посещении 2).
9. Субъект должен иметь 4 балла (умеренное заболевание) или выше по шкале клинических общих впечатлений-тяжести (CGI-S), проводимой врачом, на базовом визите (посещении 2).
10. Субъект должен иметь возможность и желание отказаться от всех стимулирующих лекарств от СДВГ (за исключением исследуемого препарата, как указано в протоколе), включая лекарственные травы, за 5 дней до начала рандомизированного периода (посещение 2) и в течение всего периода. исследование, определяемое как завершение контрольного визита в целях безопасности (примерно 1,5 месяца, исключая скрининг). Кроме того, субъект должен быть в состоянии и готов отказаться от всех нестимулирующих лекарств от СДВГ за 21 день до начала рандомизированного периода (посещение 2) и на протяжении всего исследования (примерно 1,5 месяца, исключая скрининг), определяемого как завершение контрольного визита по безопасности.
11. Субъект и родитель/законный опекун и/или опекун (если применимо) должны уметь читать, писать, говорить и понимать по-английски, а также иметь возможность удовлетворительно общаться с исследователем и координатором исследования и заполнять любые материалы, связанные с исследованием. . Субъект и родитель/законный опекун и/или опекун (если применимо) должны планировать свою доступность в течение всего периода исследования.
12. Один или несколько родителей/законных опекунов/опекунов субъекта должны добровольно дать письменное разрешение на его/ее участие в исследовании.
13. Субъект должен предоставить письменное согласие до участия в исследовании.
14. Субъект, его родитель/законный опекун и/или опекун (если применимо) должны понимать и быть готовыми и способными соблюдать все процедуры исследования, а также график посещений. Если за субъектом ухаживает лицо, осуществляющее уход, в течение соответствующих частей дня, лицо, осуществляющее уход, может быть более подходящим для определенных оценок, и лицо, осуществляющее уход, должно будет согласиться с применимыми процедурами и посещениями.
15. Субъект должен быть в состоянии проглотить таблетку CTx-1301, о чем свидетельствует способность проглотить таблетку аналогичного размера (плацебо) с водой во время скрининга.

Критерий исключения:

1. Если женщина и детородный потенциал, субъект не должен быть беременным или кормить грудью в любое время во время исследования или в течение 30 дней после завершения исследования, что определяется как завершение визита безопасности в конце исследования (посещение 9). Если женщина имеет детородный потенциал, тесты на ХГЧ в моче будут проводиться в моменты времени, указанные в протоколе. Любой положительный тест на беременность во время исследования исключает их дальнейшее участие в исследовании.
2. Субъект имеет любой психиатрический диагноз биполярного расстройства I или II, большого депрессивного расстройства, расстройства поведения, деструктивного расстройства регуляции настроения (DMDD), умственной отсталости, обсессивно-компульсивного расстройства, расстройства пищевого поведения, тревожного расстройства (включая генерализованное тревожное расстройство), любую историю психоз, расстройство аутистического спектра, синдром Туретта, подтвержденное генетическое заболевание с когнитивными и/или поведенческими нарушениями или любой другой диагноз/значимый медицинский анамнез, который по усмотрению исследователя исключает субъект из исследования.
3. У субъекта есть признаки любого хронического заболевания центральной нервной системы (ЦНС), такого как опухоли, воспаление, судорожные расстройства, сосудистые расстройства, потенциальные расстройства, связанные с ЦНС, которые могут возникнуть в детстве, или история стойких неврологических симптомов, связанных с серьезной травмой головы. .
4. Субъект имеет любое клинически значимое и/или нестабильное/неконтролируемое медицинское отклонение или хроническое заболевание, стойкие неврологические симптомы, сердечно-сосудистые нарушения в анамнезе, нарушения дыхания, печени, желудочно-кишечного тракта, почек или любое расстройство или состояние в анамнезе, которое может повлиять или помешать с абсорбцией, распределением, метаболизмом или выведением лекарств во время исследования или может помешать участникам участвовать в исследовании.
5. Субъект имеет семейный анамнез раннего сердечно-сосудистого заболевания или внезапной смерти.
6. Субъект имеет в анамнезе какие-либо попытки самоубийства или клинически значимые суицидальные мысли на основании оценки Колумбийской шкалы оценки тяжести суицида (C-SSRS) или отвечает «да» на пункт 4 или 5 «Суицидальные мысли» любого жизненного анамнеза в C-SSRS. Детская жизнь/недавняя оценка при скрининге.
7. У субъекта в анамнезе судороги, за исключением фебрильных судорог.
8. У субъекта имеется известное первичное расстройство сна (например, апноэ во сне, нарколепсия и т. д.)
9. Если артериальное давление субъекта < 90-го процентиля для его возраста, пола и роста, достаточно однократного измерения. Если кровяное давление субъекта составляет ≥ 90-го процентиля, будут взяты два дополнительных показания, и три показания будут усреднены. Если среднее значение трех показаний составляет ≥ 95-го процентиля при скрининге, они будут исключены.
10. Исследователь считает, что субъект не поддается лечению или не переносит стимулирующие лекарства от СДВГ.
11. Любое использование противосудорожных препаратов в настоящее время или в течение последних 2 лет.
12. Неконтролируемое заболевание щитовидной железы, на которое указывает уровень тиреостимулирующего гормона (ТТГ) ≤0,8 x нижний предел нормы (LLN) или ≥ 1,25 x верхний предел нормы (ULN) по данным референс-лаборатории.
13. У субъекта есть родственники первой степени родства (биологический родитель или родной брат) с историей шизофрении, шизоаффективного расстройства, биполярного расстройства I или биполярного расстройства II.
14. Субъект имеет историю злоупотребления психоактивными веществами или демонстрирует признаки употребления психоактивных веществ, или имеет положительный результат анализа мочи на наркотики при скрининге и/или исходном уровне. Субъектам с положительными результатами скрининга на наркотики может быть разрешено продолжить участие в исследовании, если результат положительного скрининга на наркотики связан с прописанными лекарствами, и субъект готов отказаться от лекарства в соответствии с требованиями протокола.
15. Субъект подвергался эмоциональному, физическому или сексуальному насилию.
16. Предыдущий опыт лечения/воздействие CTx-1301.
17. Субъект имеет в анамнезе аллергическую реакцию или чувствительность к метилфенидату, дексметилфенидату или любому другому веществу, содержащемуся в CTx-1301 или препарате-плацебо.
18. Субъект участвовал в любом другом клиническом исследовании с исследуемым препаратом/продуктом в течение 90 дней до скрининга или в настоящее время участвует в другом клиническом исследовании.
19. Семья субъекта ожидает переезд за пределы географического диапазона исследовательского центра в течение периода исследования или планирует поездку, которая не позволит соблюдать протокол в течение периода исследования.
20. Субъект непригоден каким-либо иным образом для участия в исследовании, определенном Исследователем.
21. Субъект является членом семьи сотрудника исследовательского центра, исследователя или тех, кто принимает непосредственное участие в предлагаемом исследовании под руководством этого исследователя или исследовательского центра.