Fase 3 Werkzaamheid en veiligheid in de kindergeneeskunde (6-17) met aandachtstekortstoornis/hyperactiviteitsstoornis met behulp van CTx-1301

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen tussen 6 en 17 jaar oud (inclusief) op het moment van randomisatie (Bezoek 2). Proefpersonen die naar verwachting tijdens het onderzoek 18 jaar worden, worden niet toegelaten.
2. Proefpersoon moet een lichaamsgewicht hebben tussen het 5e en 95e percentiel (≥5e percentiel en ≤95e percentiel) voor hun respectievelijke leeftijd en geslacht.
3. Proefpersoon is ontevreden over zijn/haar huidige farmacologische therapie voor de behandeling van ADHD of krijgt momenteel geen farmacologische therapie voor ADHD.
4. Proefpersonen die bij de screening zwanger kunnen worden of die tijdens het onderzoek zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen zich te onthouden of een zeer effectieve, medisch aanvaardbare vorm van anticonceptie te gebruiken gedurende de tijd van schriftelijke toestemming en gedurende ten minste 30 dagen nadat de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel is ingenomen (vrouwen). Mannelijke proefpersonen met vrouwelijke partners moeten bij de screening overeenkomen om onthouding te blijven of om een ​​effectieve en medisch aanvaardbare vorm van anticonceptie te gebruiken vanaf de screening tot 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De mogelijkheid om kinderen te krijgen wordt gedefinieerd als elke vrouw die voor het eerst ongesteld is geweest of 12 jaar of ouder is (of 12 zal worden tijdens het onderzoek).
5. Proefpersoon moet in algemeen goede gezondheid verkeren, gedefinieerd als afwezigheid van klinisch relevante afwijkingen zoals vastgesteld door de onderzoeker op basis van lichamelijk en neurologisch onderzoek, vitale functies, ECG's, medische geschiedenis en laboratoriumwaarden (hematologie, chemie, serologie, TSH of urineonderzoek) bij screening. Als een van de onderzoeken of waarden niet binnen het laboratoriumreferentiebereik valt, moet de onderzoeker het bereik beoordelen en bepalen of het klinisch relevant is. Indien klinisch relevant, komt de proefpersoon niet in aanmerking voor het onderzoek.
6. De intellectuele functie van de proefpersoon bevindt zich op een voor de leeftijd passend niveau, zoals wordt aangenomen door de onderzoeker.
7. De proefpersoon moet voldoen aan de criteria van de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) voor de primaire diagnose ADHD (gecombineerde, onoplettende of hyperactieve/impulsieve presentatie) na klinische evaluatie en bevestigd door het MINI International Neuropsychiatric Interview of Children and Adolescenten (MINI-KID). De MINI moet ook worden gebruikt om eventuele andere psychotische stoornissen te evalueren.
8. Proefpersoon moet 28 of hoger scoren op de ADHD-RS-5-schaal bij het baselinebezoek (bezoek 2).
9. Proefpersoon moet een score van 4 (matig ziek) of hoger hebben op de door de arts beheerde Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S)-schaal bij het baselinebezoek (bezoek 2).
10. De proefpersoon moet in staat en bereid zijn alle stimulerende ADHD-medicatie (behalve het onderzoeksgeneesmiddel zoals aangegeven in het protocol), inclusief kruidenmedicatie, vanaf 5 dagen vóór het begin van de gerandomiseerde periode (Bezoek 2) en voor de duur van de gehele studie, gedefinieerd als voltooiing van het veiligheidsbezoek (ongeveer 1,5 maand, exclusief screening). Bovendien moet de proefpersoon 21 dagen vóór het begin van de gerandomiseerde periode (Bezoek 2) en voor de duur van het gehele onderzoek (ongeveer 1,5 maand, exclusief screening), in staat en bereid zijn om alle niet-stimulerende ADHD-medicatie af te schaffen. ter afronding van het veiligheidsopvolgbezoek.
11. Proefpersoon en ouder/wettelijke voogd en/of verzorger (indien van toepassing) moeten Engels kunnen lezen, schrijven, spreken en begrijpen en in staat zijn om op een bevredigende manier met de onderzoeker en studiecoördinator te communiceren en alle studiegerelateerde materialen in te vullen . Proefpersoon en ouder/wettelijke voogd en/of verzorger (indien van toepassing) moeten van plan zijn gedurende de gehele duur van het onderzoek beschikbaar te zijn.
12. Een of meer van de ouders/wettelijke voogden/verzorgers van de proefpersoon moeten vrijwillig schriftelijke toestemming geven voor deelname aan het onderzoek.
13. De proefpersoon moet schriftelijke toestemming geven voorafgaand aan deelname aan de studie.
14. De proefpersoon, de ouder/wettelijke voogd van de proefpersoon en/of verzorger (indien van toepassing) moeten alle onderzoeksprocedures en het bezoekschema begrijpen en bereid en in staat zijn om hieraan te voldoen. Als de patiënt gedurende relevante delen van de dag wordt verzorgd door een verzorger, is de verzorger mogelijk geschikter voor bepaalde beoordelingen en moet de verzorger akkoord gaan met de toepasselijke procedures en bezoeken.
15. De proefpersoon moet de CTx-1301-tablet kunnen doorslikken, zoals blijkt uit het vermogen om een ​​tablet van vergelijkbare grootte (placebo) met water door te slikken bij de screening.

Uitsluitingscriteria:

1. Als het een vrouw is en zwanger kan worden, mag de proefpersoon op geen enkel moment tijdens het onderzoek of gedurende 30 dagen na voltooiing van het onderzoek zwanger zijn of borstvoeding geven, gedefinieerd als voltooiing van het veiligheidsbezoek aan het einde van het onderzoek (bezoek 9). Als ze zwanger kunnen worden, zullen hCG-urinetests worden uitgevoerd op protocol-gespecificeerde tijdstippen. Elke positieve zwangerschapstest tijdens het onderzoek zal hen uitsluiten van verdere deelname aan het onderzoek.
2. Proefpersoon heeft een psychiatrische diagnose van bipolaire I- of II-stoornis, depressieve stoornis, gedragsstoornis, disruptieve stemmingsdisregulatiestoornis (DMDD), intellectuele achterstand, obsessief-compulsieve stoornis, eetstoornis, angststoornis (waaronder gegeneraliseerde angststoornis), een voorgeschiedenis van psychose, autismespectrumstoornis, het syndroom van Gilles de la Tourette, bevestigde genetische stoornis met cognitieve en/of gedragsstoornissen, of enige andere diagnose/significante medische geschiedenis die naar goeddunken van de onderzoeker de proefpersoon uitsluit van deelname aan het onderzoek.
3. Proefpersoon heeft aanwijzingen voor een chronische ziekte van het centrale zenuwstelsel (CZS), zoals tumoren, ontstekingen, convulsies, vasculaire aandoeningen, mogelijke CZS-gerelateerde aandoeningen die kunnen optreden in de kindertijd, of een voorgeschiedenis van aanhoudende neurologische symptomen gerelateerd aan ernstig hoofdletsel .
4. Proefpersoon heeft een klinisch significante en/of instabiele/ongecontroleerde medische afwijking of chronische medische aandoening, aanhoudende neurologische symptomen, voorgeschiedenis van cardiovasculaire afwijking, afwijkingen van ademhaling, lever, maagdarmkanaal, nier, of een stoornis of voorgeschiedenis van een aandoening die van invloed kan zijn op of interfereert met met geneesmiddelabsorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding tijdens het onderzoek of kan het vermogen van de deelnemers om aan het onderzoek deel te nemen, verstoren.
5. Proefpersoon heeft een familiegeschiedenis van vroege hart- en vaatziekten of plotseling overlijden.
6. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van zelfmoordpogingen of klinisch significante suïcidale gedachten op basis van de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-beoordeling, of antwoordt "ja" op item 4 of 5 van "Suicidal Ideation" van een levenslange geschiedenis op de C-SSRS Levenslange/recente beoordeling van kinderen bij screening.
7. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van toevallen, met uitzondering van koortsstuipen.
8. Proefpersoon heeft een bekende primaire slaapstoornis (bijv. slaapapneu, narcolepsie, etc.)
9. Als de bloeddruk van de proefpersoon < 90e percentiel is voor zijn of haar leeftijd, geslacht en lengte, is een enkele meting voldoende. Als de bloeddruk van de proefpersoon ≥ 90e percentiel is, worden twee extra metingen uitgevoerd en wordt het gemiddelde van de drie metingen genomen. Als het gemiddelde van de drie metingen bij de screening ≥ 95e percentiel is, worden ze uitgesloten.
10. Proefpersoon wordt door de onderzoeker als therapieongevoelig beschouwd of is intolerant voor stimulerende ADHD-medicatie.
11. Elk gebruik van anticonvulsiva momenteel of in de afgelopen 2 jaar.
12. Ongecontroleerde schildklieraandoening aangegeven door schildklierstimulerend hormoon (TSH) ≤0,8 x de ondergrens van normaal (LLN) of ≥ 1,25 x de bovengrens van normaal (ULN) van het referentielaboratorium.
13. Proefpersoon heeft eerstegraads familieleden (biologische ouder of broer/zus) met een voorgeschiedenis van schizofrenie, schizoaffectieve stoornis, bipolaire I-stoornis of bipolaire II-stoornis.
14. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van middelenmisbruik of vertoont bewijs van middelengebruik, of heeft een positieve urinedrugscreening bij screening en/of baseline. Proefpersonen met een positieve medicatiescreening mogen doorgaan met het onderzoek als het resultaat van de positieve medicatiescreening afkomstig is van voorgeschreven medicijnen en de proefpersoon bereid is de medicatie af te wassen zoals vereist volgens het protocol.
15. Betrokkene heeft een geschiedenis van emotioneel, fysiek of seksueel misbruik.
16. Ervaring met eerdere behandelingen/blootstelling aan CTx-1301.
17. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van allergische reacties of gevoeligheid voor methylfenidaat, dexmethylfenidaat of enige andere stof in CTx-1301 of het placebogeneesmiddel.
18. De proefpersoon heeft binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een geneesmiddel/product in onderzoek of neemt momenteel deel aan een ander klinisch onderzoek.
19. De familie van de proefpersoon verwacht een verhuizing buiten het geografische bereik van de onderzoekslocatie tijdens de duur van de onderzoeksperiode of is van plan om te reizen waardoor het protocol tijdens de onderzoeksperiode niet kan worden nageleefd.
20. Proefpersoon is op een andere manier ongeschikt om deel te nemen aan het onderzoek, zoals bepaald door de onderzoeker.
21. Proefpersoon is een familielid van een medewerker van het studiecentrum, van de onderzoeker, of degenen die direct betrokken zijn bij het voorgestelde onderzoek onder leiding van die onderzoeker of dat studiecentrum.