Fáze 3 Účinnost a bezpečnost v pediatrii (6-17) s poruchou pozornosti/hyperaktivitou pomocí CTx-1301

Kritéria pro zařazení:

1. Muži nebo ženy ve věku od 6 do 17 let (včetně) v době randomizace (návštěva 2). Subjekty, u kterých se očekává, že během studie dosáhnou 18 let, nebudou povoleny.
2. Subjekt musí mít tělesnou hmotnost mezi 5. a 95. percentilem (≥5. percentil a ≤95. percentil) pro jejich příslušný věk a pohlaví.
3. Subjekt není spokojen se svou současnou farmakologickou terapií pro léčbu ADHD nebo v současné době nedostává farmakologickou léčbu ADHD.
4. Subjekty, které jsou při screeningu ve fertilním věku nebo které se během studie stanou plodnými, musí souhlasit s tím, že zůstanou abstinovány, nebo souhlasit s používáním vysoce účinné, lékařsky přijatelné formy antikoncepce po dobu písemného souhlasu a po dobu alespoň 30 dnů. po užití poslední dávky studovaného léku (ženy). Muži s partnerkami musí při screeningu souhlasit s tím, že zůstanou abstinenti, nebo souhlasit s použitím účinné a lékařsky přijatelné formy antikoncepce od screeningu do 90 dnů po poslední dávce studovaného léku. Potenciál otěhotnět je definován jako každá žena, která prodělala první menstruaci nebo je jí 12 let nebo více (nebo jí bude 12 během studie).
5. Subjekt musí mít celkově dobrý zdravotní stav definovaný jako nepřítomnost jakýchkoli klinicky relevantních abnormalit, které určí zkoušející na základě fyzikálních a neurologických vyšetření, vitálních funkcí, EKG, anamnézy a laboratorních hodnot (hematologie, chemie, sérologie, TSH nebo analýza moči). při screeningu. Pokud některé z vyšetření nebo hodnoty nejsou v laboratorním referenčním rozmezí, zkoušející musí zkontrolovat rozsah a určit, zda je klinicky relevantní. Pokud je to klinicky relevantní, subjekt není způsobilý pro studii.
6. Intelektuální funkce subjektu je na úrovni přiměřené věku, jak se výzkumník domnívá.
7. Subjekt musí splňovat kritéria Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) pro primární diagnózu ADHD (kombinovaná, nepozorná nebo hyperaktivní/impulzivní prezentace) po klinickém hodnocení a potvrzená Mezinárodním neuropsychiatrickým rozhovorem MINI pro děti a Dospívající (MINI-KID). MINI by se také mělo používat k hodnocení jakýchkoli jiných psychotických poruch.
8. Subjekt musí dosáhnout skóre 28 nebo vyšší na stupnici ADHD-RS-5 při základní návštěvě (návštěva 2).
9. Subjekt musí mít při vstupní návštěvě (návštěva 2) skóre 4 (středně nemocný) nebo vyšší na klinicky spravované škále klinických globálních dojmů-závažnosti (CGI-S).
10. Subjekt musí být schopen a ochoten vymýt se ze všech stimulačních léků na ADHD (kromě studovaného léku, jak je uvedeno v protokolu), včetně rostlinných léků, od 5 dnů před začátkem randomizovaného období (návštěva 2) a po celou dobu trvání studie, definovaná jako dokončení následné bezpečnostní návštěvy (přibližně 1,5 měsíce, bez screeningu). Kromě toho musí být subjekt schopen a ochoten se zbavit všech nestimulačních léků na ADHD 21 dní před začátkem randomizovaného období (návštěva 2) a po dobu trvání celé studie (přibližně 1,5 měsíce, kromě screeningu), definované jako dokončení následné bezpečnostní návštěvy.
11. Subjekt a rodič/zákonný zástupce a/nebo pečovatel (pokud existuje) musí umět číst, psát, mluvit a rozumět anglicky a musí být schopni uspokojivým způsobem komunikovat s vyšetřovatelem a koordinátorem studie a dokončit veškeré materiály související se studiem . Subjekt a rodič/zákonný zástupce a/nebo pečovatel (pokud existuje) musí plánovat, že budou k dispozici po celou dobu trvání studie.
12. Jeden nebo více rodičů/zákonných zástupců/pečovatelů subjektu musí dobrovolně dát písemný souhlas k účasti ve studii.
13. Subjekt musí před účastí na studii poskytnout písemný souhlas.
14. Subjekt, jeho rodič/zákonný zástupce a/nebo pečovatel (pokud je to relevantní) musí rozumět a být ochoten a schopen dodržovat všechny studijní postupy, stejně jako plán návštěv. Pokud je o subjekt pečován pečovatelem po relevantní části dne, může být pečovatel pro určitá hodnocení vhodnější a pečovatel bude muset souhlasit s příslušnými postupy a návštěvami.
15. Subjekt musí být schopen spolknout tabletu CTx-1301, což dokazuje schopnost spolknout tabletu podobné velikosti (placebo) s vodou při screeningu.

Kritéria vyloučení:

1. Pokud je žena a je v plodném věku, subjekt nesmí být těhotný nebo kojit v žádné době během studie nebo po dobu 30 dnů po dokončení studie, definované jako dokončení bezpečnostní návštěvy na konci studie (Návštěva 9). Pokud je dítě ve fertilním věku, budou v protokolem specifikovaných časových bodech provedeny testy hCG v moči. Jakýkoli pozitivní těhotenský test během studie je vyřadí z další účasti ve studii.
2. Subjekt má jakoukoli psychiatrickou diagnózu bipolární poruchy I nebo II, velkou depresivní poruchu, poruchu chování, rušivou poruchu regulace nálady (DMDD), intelektuální postižení, obsedantně-kompulzivní poruchu, poruchu příjmu potravy, úzkostnou poruchu (včetně generalizované úzkostné poruchy), jakoukoli anamnézu psychóza, porucha autistického spektra, Tourettův syndrom, potvrzená genetická porucha s kognitivními poruchami a/nebo poruchami chování nebo jakákoli jiná diagnóza/významná anamnéza, která podle uvážení zkoušejícího vylučuje subjekt ze vstupu do studie.
3. Subjekt má známky jakéhokoli chronického onemocnění centrálního nervového systému (CNS), jako jsou nádory, zánět, záchvatová porucha, vaskulární porucha, potenciální poruchy související s CNS, které se mohou vyskytnout v dětství, nebo anamnéza přetrvávajících neurologických příznaků souvisejících s vážným poraněním hlavy .
4. Subjekt má jakoukoli klinicky významnou a/nebo nestabilní/nekontrolovanou zdravotní abnormalitu nebo chronický zdravotní stav, přetrvávající neurologické symptomy, kardiovaskulární abnormality v anamnéze, abnormality dýchacího systému, jater, gastrointestinálního traktu, ledvin nebo jakoukoli poruchu nebo anamnézu stavu, který by mohl ovlivnit nebo interferovat s absorpcí, distribucí, metabolismem nebo vylučováním léčiva během studie nebo mohou narušovat schopnost účastníků účastnit se studie.
5. Subjekt má rodinnou anamnézu časného kardiovaskulárního onemocnění nebo náhlé smrti.
6. Subjekt má v anamnéze pokus o sebevraždu nebo klinicky významné sebevražedné myšlenky na základě hodnocení Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) nebo odpovídá „ano“ na položku 4 nebo 5 „Sebevražedné myšlenky“ v jakékoli celoživotní anamnéze na C-SSRS Celoživotní/nedávné hodnocení dětí při screeningu.
7. Subjekt měl v anamnéze křeče, s výjimkou febrilních křečí.
8. Subjekt má známou primární poruchu spánku (např. spánkovou apnoe, narkolepsii atd.)
9. Pokud je krevní tlak subjektu < 90. percentil vzhledem k jeho věku, pohlaví a výšce, stačí jediné čtení. Pokud je krevní tlak subjektu ≥ 90. percentil, budou provedena dvě další měření a tři měření budou zprůměrována. Pokud je průměr ze tří naměřených hodnot ≥ 95. percentil při screeningu, budou vyloučeny.
10. Subjekt je vyšetřovatelem považován za rezistentní na léčbu nebo netoleruje stimulační léky na ADHD.
11. Jakékoli použití antikonvulziv v současnosti nebo v posledních 2 letech.
12. Nekontrolovaná porucha štítné žlázy indikovaná hormonem stimulujícím štítnou žlázu (TSH) ≤ 0,8 x dolní hranice normy (LLN) nebo ≥ 1,25 x horní hranice normy (ULN) z referenční laboratoře.
13. Subjekt má příbuzné prvního stupně (biologický rodič nebo sourozenec) s anamnézou schizofrenie, schizoafektivní poruchy, bipolární poruchy I nebo bipolární poruchy II.
14. Subjekt má anamnézu zneužívání návykových látek nebo vykazuje známky užívání návykových látek nebo má pozitivní screening na drogy v moči při screeningu a/nebo výchozí hodnotě. Subjektům s pozitivním screeningem na léky může být povoleno pokračovat ve studii, pokud výsledek pozitivního screeningu na léky pochází z předepsaných léků a subjekt je ochoten vymýt lék podle požadavků protokolu.
15. Subjekt měl v anamnéze emocionální, fyzické nebo sexuální zneužívání.
16. Předchozí zkušenost s léčbou/expozice CTx-1301.
17. Subjekt má v anamnéze alergickou reakci nebo citlivost na methylfenidát, dexmethylfenidát nebo jakoukoli jinou látku obsaženou v CTx-1301 nebo placebo.
18. Subjekt se účastnil jakékoli jiné klinické studie s hodnoceným lékem/produktem během 90 dnů před screeningem nebo se v současné době účastní jiné klinické studie.
19. Rodina subjektu očekává přesun mimo geografický rozsah vyšetřovaného místa během trvání období studie nebo plánuje cestování, které by neumožnilo dodržování protokolu během období studie.
20. Subjekt není jakýmkoli jiným způsobem vhodný k účasti ve studii, jak určí zkoušející.
21. Subjekt je rodinným příslušníkem zaměstnance ve studijním centru, zkoušejícího nebo osob s přímým zapojením do navrhované studie pod vedením tohoto zkoušejícího nebo studijního centra.