Fase 3 Eficácia e segurança em pediatria (6-17) com transtorno de déficit de atenção/hiperatividade usando CTx-1301

Critério de inclusão:

1. Indivíduos do sexo masculino ou feminino entre 6 e 17 anos de idade (inclusive) no momento da randomização (Visita 2). Indivíduos que devem completar 18 anos de idade durante o teste não serão permitidos.
2. O indivíduo deve ter um peso corporal entre o 5º e o 95º percentil (≥5º percentil e ≤95º percentil) para sua respectiva idade e sexo.
3. O sujeito está insatisfeito com sua terapia farmacológica atual para tratamento de TDAH ou não está recebendo terapia farmacológica para TDAH.
4. Indivíduos com potencial para engravidar na triagem ou que tenham potencial para engravidar durante o estudo devem concordar em permanecer abstinentes ou concordar em usar uma forma de controle de natalidade altamente eficaz e clinicamente aceitável durante o tempo de consentimento por escrito e por pelo menos 30 dias após a última dose do medicamento do estudo ter sido tomada (mulheres). Indivíduos do sexo masculino com parceiras devem concordar na triagem para permanecer abstinentes ou concordar em usar uma forma eficaz e clinicamente aceitável de controle de natalidade da triagem até 90 dias após a última dose do medicamento do estudo. O potencial para engravidar é definido como qualquer mulher que teve sua primeira menstruação ou tem 12 anos ou mais (ou terá 12 anos durante o estudo).
5. O sujeito deve ter boa saúde geral, definida como ausência de qualquer anormalidade clinicamente relevante, conforme determinado pelo investigador com base em exames físicos e neurológicos, sinais vitais, ECGs, histórico médico e valores laboratoriais (hematologia, química, sorologia, TSH ou urinálise) na triagem. Se algum dos exames ou valores não estiver dentro do intervalo de referência do laboratório, o investigador deve revisar o intervalo e determinar se é clinicamente relevante. Se clinicamente relevante, o sujeito não é elegível para o estudo.
6. A função intelectual do sujeito está em um nível apropriado para a idade, conforme considerado pelo Investigador.
7. O sujeito deve atender aos critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais - Quinta Edição (DSM-5) para o diagnóstico primário de TDAH (apresentação combinada, desatenta ou hiperativa/impulsiva) mediante avaliação clínica e confirmado pelo MINI International Neuropsychiatric Interview of Children and Adolescentes (MINI-KID). O MINI também deve ser usado para avaliar quaisquer outros transtornos psicóticos.
8. O sujeito deve pontuar 28 ou mais na escala ADHD-RS-5 na visita inicial (visita 2).
9. O indivíduo deve ter uma pontuação de 4 (moderadamente doente) ou superior na escala de Impressões Clínicas Globais-Gravidade (CGI-S) administrada pelo médico na Visita de Linha de Base (Visita 2).
10. O sujeito deve ser capaz e disposto a eliminar todos os medicamentos estimulantes para o TDAH (exceto o medicamento do estudo, conforme indicado pelo protocolo), incluindo medicamentos fitoterápicos, a partir de 5 dias antes do início do período randomizado (Visita 2) e durante todo o estudo, definido como a conclusão da visita de acompanhamento de segurança (aproximadamente 1,5 meses, excluindo a triagem). Além disso, o sujeito deve ser capaz e disposto a eliminar todos os medicamentos não estimulantes para o TDAH 21 dias antes do início do período randomizado (Visita 2) e durante todo o estudo (aproximadamente 1,5 meses, excluindo triagem), definido como conclusão da visita de acompanhamento de segurança.
11. Sujeito e pai/responsável legal e/ou cuidador (se aplicável) deve ser capaz de ler, escrever, falar e entender inglês e ser capaz de se comunicar com o investigador e o coordenador do estudo de forma satisfatória e preencher todos os materiais relacionados ao estudo . Sujeito e pai/responsável legal e/ou cuidador (se aplicável) devem planejar estar disponíveis durante toda a duração do estudo.
12. Um ou mais dos pais/responsáveis ​​legais/responsáveis ​​pelo sujeito devem voluntariamente dar permissão por escrito para que ele/ela participe do estudo.
13. O sujeito deve fornecer consentimento por escrito antes da participação no estudo.
14. O sujeito, o pai/responsável legal do sujeito e/ou cuidador (se aplicável) devem entender e estar dispostos e ser capazes de cumprir todos os procedimentos do estudo, bem como o cronograma da visita. Se o sujeito for cuidado por um cuidador durante partes relevantes do dia, o cuidador pode ser mais adequado para determinadas avaliações, e o cuidador precisará concordar com os procedimentos e visitas aplicáveis.
15. O sujeito deve ser capaz de engolir o comprimido CTx-1301 conforme evidenciado pela capacidade de engolir um comprimido de tamanho semelhante (placebo) com água na triagem.

Critério de exclusão:

1. Se for mulher e tiver potencial para engravidar, o sujeito não deve estar grávida ou amamentando em nenhum momento durante o estudo ou por 30 dias após a conclusão do estudo, definido como conclusão da visita de segurança no final do estudo (Visita 9). Se houver potencial para engravidar, os testes de hCG na urina serão administrados em pontos de tempo especificados pelo protocolo. Qualquer teste de gravidez positivo durante o estudo irá excluí-los da participação no estudo.
2. O sujeito tem qualquer diagnóstico psiquiátrico de transtorno bipolar I ou II, transtorno depressivo maior, transtorno de conduta, transtorno disruptivo da desregulação do humor (DMDD), deficiência intelectual, transtorno obsessivo-compulsivo, transtorno alimentar, transtorno de ansiedade (incluindo transtorno de ansiedade generalizada), qualquer história de psicose, transtorno do espectro do autismo, síndrome de Tourette, transtorno genético confirmado com distúrbios cognitivos e/ou comportamentais ou qualquer outro diagnóstico/histórico médico significativo que, a critério do investigador, exclua o sujeito da entrada no estudo.
3. O sujeito tem evidências de qualquer doença crônica do sistema nervoso central (SNC), como tumores, inflamação, distúrbio convulsivo, distúrbio vascular, possíveis distúrbios relacionados ao SNC que podem ocorrer na infância ou histórico de sintomas neurológicos persistentes relacionados a um traumatismo craniano grave .
4. O sujeito tem qualquer anormalidade médica clinicamente significativa e/ou instável/descontrolada ou condição médica crônica, sintomas neurológicos persistentes, histórico de anormalidade cardiovascular, anormalidades respiratórias, hepáticas, gastrointestinais, renais ou qualquer distúrbio ou histórico de uma condição que possa impactar ou interferir com a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção do medicamento durante o estudo ou pode interferir na capacidade dos participantes de participar do estudo.
5. O indivíduo tem histórico familiar de doença cardiovascular precoce ou morte súbita.
6. O indivíduo tem qualquer histórico de tentativa de suicídio ou ideação suicida clinicamente significativa com base na avaliação da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS), ou responde "sim" ao item 4 ou 5 de "Ideação Suicida" de qualquer história de vida no C-SSRS Avaliação da vida da criança/recente na triagem.
7. O sujeito tem histórico de convulsões, excluindo convulsões febris.
8. O sujeito tem um distúrbio primário do sono conhecido (por exemplo, apneia do sono, narcolepsia, etc.)
9. Se a pressão arterial do sujeito for < percentil 90 para sua idade, sexo e altura, a leitura única é suficiente. Se a pressão arterial do indivíduo for ≥ percentil 90, serão feitas duas leituras adicionais e será calculada a média das três leituras. Se a média das três leituras for ≥ percentil 95 na triagem, eles serão excluídos.
10. O sujeito é considerado refratário ao tratamento pelo Investigador ou é intolerante à medicação estimulante para o TDAH.
11. Qualquer uso de anticonvulsivantes atualmente ou nos últimos 2 anos.
12. Distúrbio tireoidiano não controlado indicado por hormônio estimulante da tireoide (TSH) ≤0,8 x o limite inferior do normal (LLN) ou ≥ 1,25 x o limite superior do normal (LSN) do laboratório de referência.
13. O sujeito tem parentes de primeiro grau (pais ou irmãos biológicos) com histórico de esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo, transtorno bipolar I ou transtorno bipolar II.
14. O sujeito tem histórico de abuso de substâncias ou mostra evidências de uso de substâncias, ou tem uma triagem positiva de drogas na urina na triagem e/ou na linha de base. Indivíduos com triagem de drogas positiva podem ser autorizados a continuar no estudo se o resultado da triagem de drogas positiva for de medicamentos prescritos e o sujeito estiver disposto a interromper a medicação conforme exigido pelo protocolo.
15. O sujeito tem um histórico de abuso emocional, físico ou sexual.
16. Experiência anterior de tratamento/exposição a CTx-1301.
17. O sujeito tem um histórico de reação alérgica ou sensibilidade ao metilfenidato, dexmetilfenidato ou qualquer outra substância contida no CTx-1301 ou no medicamento placebo.
18. O sujeito participou de qualquer outro estudo clínico com um medicamento/produto experimental dentro de 90 dias antes da triagem ou está atualmente participando de outro estudo clínico.
19. A família do sujeito antecipa uma mudança para fora do alcance geográfico do local de investigação durante o período do estudo ou planeja uma viagem que não permitiria a conformidade com o protocolo durante o período do estudo.
20. O sujeito é inadequado de qualquer outra forma para participar do estudo, conforme determinado pelo Investigador.
21. O sujeito é um membro da família de um funcionário do centro de estudos, do investigador ou daqueles com envolvimento direto no estudo proposto sob a direção desse investigador ou centro de estudos.