Skuteczność i bezpieczeństwo fazy 3 w pediatrii (6-17) z zespołem deficytu uwagi/nadpobudliwością ruchową przy użyciu CTx-1301

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 6 do 17 lat (włącznie) w momencie randomizacji (wizyta 2). Osoby, które mają ukończyć 18 lat podczas badania, nie zostaną wpuszczone.
2. Uczestnik musi mieć masę ciała pomiędzy 5 a 95 percentylem (≥5 percentyl i ≤95 percentyl) dla swojego wieku i płci.
3. Pacjent jest niezadowolony ze swojej obecnej terapii farmakologicznej w leczeniu ADHD lub nie otrzymuje obecnie terapii farmakologicznej w przypadku ADHD.
4. Osoby, które mogą zajść w ciążę podczas badania przesiewowego lub które staną się zdolne do zajścia w ciążę podczas badania, muszą wyrazić zgodę na zachowanie abstynencji lub zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej, medycznie akceptowalnej formy antykoncepcji na czas pisemnej zgody i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku (kobiety). Mężczyźni z partnerkami muszą podczas badania przesiewowego wyrazić zgodę na zachowanie abstynencji lub zgodzić się na stosowanie skutecznej i medycznie akceptowalnej formy antykoncepcji od badania przesiewowego do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Potencjał rozrodczy definiuje się jako każdą kobietę, która miała pierwszą miesiączkę lub ma 12 lat lub więcej (lub będzie miała 12 lat w trakcie badania).
5. Uczestnik musi być w ogólnie dobrym stanie zdrowia, zdefiniowanym jako brak jakichkolwiek istotnych klinicznie nieprawidłowości, określonych przez Badacza na podstawie badań fizykalnych i neurologicznych, parametrów życiowych, EKG, historii medycznej i wartości laboratoryjnych (hematologia, chemia, serologia, TSH lub analiza moczu) na pokazie. Jeśli którekolwiek z badań lub wartości nie mieszczą się w laboratoryjnym zakresie referencyjnym, badacz musi przejrzeć zakres i określić, czy ma znaczenie kliniczne. Jeśli ma to znaczenie kliniczne, pacjent nie kwalifikuje się do badania.
6. Funkcje intelektualne podmiotu są na poziomie odpowiednim do wieku, według oceny Badacza.
7. Uczestnik musi spełniać kryteria Diagnostycznego i statystycznego podręcznika zaburzeń psychicznych — wydanie piąte (DSM-5) dotyczące pierwotnego rozpoznania ADHD (objawy mieszane, nieuważne lub nadpobudliwe/impulsywne) po ocenie klinicznej i potwierdzeniu przez MINI International Neuropsychiatric Interview of Children and Młodzież (MINI-KID). MINI należy również stosować do oceny wszelkich innych zaburzeń psychotycznych.
8. Pacjent musi uzyskać wynik 28 lub wyższy w skali ADHD-RS-5 podczas wizyty podstawowej (wizyta 2).
9. Pacjent musi mieć wynik 4 (umiarkowanie chory) lub wyższy w stosowanej przez klinicystę skali CGI-S (Clinical Global Impressions-Severity) podczas wizyty podstawowej (wizyta 2).
10. Pacjent musi być zdolny i chętny do odstawienia wszystkich stymulujących leków ADHD (z wyjątkiem badanego leku, jak wskazano w protokole), w tym leków ziołowych, od 5 dni przed rozpoczęciem randomizowanego okresu (wizyta 2) i przez cały czas trwania badania, definiowanego jako ukończenie wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (około 1,5 miesiąca, z wyłączeniem badań przesiewowych). Dodatkowo, pacjent musi być zdolny i chętny do odstawienia wszystkich niestymulujących leków ADHD na 21 dni przed rozpoczęciem okresu randomizacji (Wizyta 2) i na czas trwania całego badania (około 1,5 miesiąca, z wyłączeniem badań przesiewowych), zdefiniowany jako zakończenie wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa.
11. Uczestnik i rodzic/opiekun prawny i/lub opiekun (jeśli dotyczy) muszą umieć czytać, pisać, mówić i rozumieć język angielski oraz być w stanie komunikować się z badaczem i koordynatorem badania w zadowalający sposób oraz wypełniać wszelkie materiały związane z badaniem . Uczestnik i rodzic/opiekun prawny i/lub opiekun (jeśli dotyczy) muszą zaplanować swoją dyspozycyjność przez cały czas trwania badania.
12. Jeden lub więcej rodziców/opiekunów prawnych/opiekunów osoby badanej musi dobrowolnie wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.
13. Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę przed udziałem w badaniu.
14. Uczestnik, jego rodzic/opiekun prawny i/lub opiekun (jeśli ma to zastosowanie) muszą rozumieć oraz być chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich procedur badania, jak również harmonogramu wizyt. Jeśli pacjent jest pod opieką opiekuna przez odpowiednie części dnia, opiekun może być bardziej odpowiedni do niektórych ocen, a opiekun będzie musiał wyrazić zgodę na obowiązujące procedury i wizyty.
15. Uczestnik musi być w stanie połknąć tabletkę CTx-1301, o czym świadczy umiejętność połknięcia tabletki o podobnej wielkości (placebo) z wodą podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

1. Jeśli pacjentka jest kobietą i może zajść w ciążę, pacjentka nie może być w ciąży ani karmić piersią w żadnym momencie badania ani przez 30 dni po zakończeniu badania, rozumianych jako zakończenie wizyty kontrolnej na koniec badania (Wizyta 9). Jeśli kobieta może zajść w ciążę, badanie hCG w moczu zostanie przeprowadzone w punktach czasowych określonych w protokole. Każdy pozytywny wynik testu ciążowego w trakcie badania wykluczy je z dalszego udziału w badaniu.
2. U pacjenta zdiagnozowano zaburzenie afektywne dwubiegunowe I lub II, duże zaburzenie depresyjne, zaburzenie zachowania, destrukcyjne zaburzenie regulacji nastroju (DMDD), niepełnosprawność intelektualną, zaburzenie obsesyjno-kompulsyjne, zaburzenie odżywiania, zaburzenie lękowe (w tym zaburzenie lękowe uogólnione), jakąkolwiek historię psychoza, zaburzenie ze spektrum autyzmu, zespół Tourette'a, potwierdzona choroba genetyczna z zaburzeniami poznawczymi i/lub behawioralnymi lub jakakolwiek inna diagnoza/istotna historia medyczna, która według uznania Badacza wyklucza uczestnika z udziału w badaniu.
3. Uczestnik ma dowody na jakąkolwiek przewlekłą chorobę ośrodkowego układu nerwowego (OUN), taką jak nowotwory, zapalenie, napad padaczkowy, zaburzenie naczyniowe, potencjalne zaburzenia związane z OUN, które mogą wystąpić w dzieciństwie lub utrzymujące się objawy neurologiczne związane z poważnym urazem głowy w wywiadzie .
4. Uczestnik ma jakiekolwiek istotne klinicznie i/lub niestabilne/niekontrolowane nieprawidłowości medyczne lub przewlekły stan medyczny, utrzymujące się objawy neurologiczne, nieprawidłowości sercowo-naczyniowe w wywiadzie, nieprawidłowości układu oddechowego, wątrobowego, żołądkowo-jelitowego, nerek lub jakiekolwiek zaburzenie lub stan w przeszłości, który mógłby mieć wpływ lub przeszkadzać z wchłanianiem, dystrybucją, metabolizmem lub wydalaniem leku podczas badania lub może zakłócać zdolność uczestników do udziału w badaniu.
5. Podmiot ma rodzinną historię wczesnej choroby układu krążenia lub nagłej śmierci.
6. Podmiot ma jakąkolwiek historię prób samobójczych lub klinicznie istotnych myśli samobójczych w oparciu o ocenę Skali Oceny Samobójstw (C-SSRS) Columbia lub odpowiada „tak” na punkt 4 lub 5 „Myśli samobójczych” z jakiejkolwiek historii życiowej na C-SSRS Ocena życia dziecka/ostatnia ocena podczas badania przesiewowego.
7. Podmiot ma historię drgawek, z wyłączeniem drgawek gorączkowych.
8. Podmiot ma znane pierwotne zaburzenie snu (np. bezdech senny, narkolepsję itp.)
9. Jeśli ciśnienie krwi pacjenta wynosi < 90 percentyla dla jego wieku, płci i wzrostu, pojedynczy odczyt jest wystarczający. Jeśli ciśnienie krwi pacjenta wynosi ≥ 90. percentyla, zostaną wykonane dwa dodatkowe odczyty, a trzy odczyty zostaną uśrednione. Jeśli średnia z trzech odczytów wynosi ≥ 95. percentyl podczas badania przesiewowego, zostaną one wykluczone.
10. Osoba badana jest uznawana przez Badacza za oporną na leczenie lub nie toleruje leków stymulujących ADHD.
11. Jakiekolwiek stosowanie leków przeciwdrgawkowych obecnie lub w ciągu ostatnich 2 lat.
12. Niekontrolowana choroba tarczycy wskazana przez stężenie hormonu tyreotropowego (TSH) ≤0,8 x dolna granica normy (DGN) lub ≥ 1,25 x górna granica normy (GGN) z laboratorium referencyjnego.
13. Pacjent ma krewnych pierwszego stopnia (biologiczny rodzic lub rodzeństwo) z historią schizofrenii, zaburzenia schizoafektywnego, zaburzenia afektywnego dwubiegunowego typu I lub zaburzenia afektywnego dwubiegunowego typu II.
14. Podmiot ma historię nadużywania substancji lub wykazuje dowody używania substancji lub ma pozytywny wynik testu na obecność narkotyków w moczu podczas badania przesiewowego i/lub na początku badania. Osoby z pozytywnym wynikiem badania przesiewowego na obecność narkotyków mogą być dopuszczone do kontynuowania badania, jeśli wynik pozytywnego testu przesiewowego na obecność leku pochodzi z przepisanych leków, a pacjent jest skłonny do wypłukania leku zgodnie z protokołem.
15. Podmiot ma historię wykorzystywania emocjonalnego, fizycznego lub seksualnego.
16. Wcześniejsze doświadczenie w leczeniu/ekspozycja na CTx-1301.
17. Podmiot ma historię reakcji alergicznej lub wrażliwości na metylofenidat, deksmetylofenidat lub jakąkolwiek inną substancję zawartą w CTx-1301 lub leku placebo.
18. Uczestnik brał udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym z badanym lekiem/produktem w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub obecnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym.
19. Rodzina podmiotu przewiduje przeprowadzkę poza zasięg geograficzny ośrodka badawczego w czasie trwania badania lub planuje podróż, która uniemożliwi przestrzeganie protokołu w okresie badania.
20. Badany nie nadaje się w jakikolwiek inny sposób do udziału w badaniu, zgodnie z ustaleniami Badacza.
21. Uczestnik jest członkiem rodziny pracownika ośrodka badawczego, badacza lub osób bezpośrednio zaangażowanych w proponowane badanie pod kierunkiem tego badacza lub ośrodka badawczego.