Fase 3 effektivitet og sikkerhet i pediatri (6-17) med oppmerksomhetssvikt/hyperaktivitetsforstyrrelse ved bruk av CTx-1301

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner mellom 6 og 17 år (inklusive) ved randomiseringstidspunktet (besøk 2). Forsøkspersoner som forventes å fylle 18 år under rettssaken vil ikke bli tillatt.
2. Forsøkspersonen må ha en kroppsvekt mellom 5. og 95. persentil (≥ 5. persentil og ≤ 95. persentil) for deres respektive alder og kjønn.
3. Forsøkspersonen er misfornøyd med sin nåværende farmakologiske behandling for behandling av ADHD eller mottar for tiden ikke farmakologisk behandling for ADHD.
4. Personer med fertil alder ved screening eller som blir fertile i løpet av studien, må samtykke i å forbli avholdende eller samtykke i å bruke en svært effektiv, medisinsk akseptabel form for prevensjon under skriftlig samtykke og i minst 30 dager etter at siste dose av studiemedikamentet er tatt (kvinner). Mannlige forsøkspersoner med kvinnelige partnere må samtykke ved screening for å forbli avholdende eller samtykke i å bruke en effektiv og medisinsk akseptabel form for prevensjon fra screening til 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Barnebærende potensial er definert som enhver kvinne som har hatt sin første menstruasjon eller er 12 år eller eldre (eller vil være 12 mens i studien).
5. Forsøkspersonen må være generelt god definert som fravær av klinisk relevante abnormiteter som bestemt av etterforskeren basert på fysiske og nevrologiske undersøkelser, vitale tegn, EKG, sykehistorie og laboratorieverdier (hematologi, kjemi, serologi, TSH eller urinanalyse) ved visning. Hvis noen av undersøkelsene eller verdiene ikke er innenfor laboratoriets referanseområde, må etterforskeren gjennomgå området og avgjøre om det er klinisk relevant. Hvis det er klinisk relevant, er ikke forsøkspersonen kvalifisert for studien.
6. Subjektets intellektuelle funksjon er på et aldersegnet nivå, som etterforskeren vurderer.
7. Forsøkspersonen må oppfylle Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) kriterier for den primære diagnosen ADHD (kombinert, uoppmerksom eller hyperaktiv/impulsiv presentasjon) etter klinisk evaluering og bekreftet av MINI International Neuropsychiatric Interview of Children og Ungdom (MINI-KID). MINI bør også brukes til å evaluere andre psykotiske lidelser.
8. Forsøkspersonen må score 28 eller høyere på ADHD-RS-5-skalaen ved baseline-besøket (besøk 2).
9. Forsøkspersonen må ha en poengsum på 4 (moderat syk) eller høyere på skalaen Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) som administreres av kliniker ved baseline-besøket (besøk 2).
10. Forsøkspersonen må kunne og være villig til å vaske ut av alle stimulerende ADHD-medisiner (unntatt studiemedisin som angitt i protokollen), inkludert urtemedisiner, fra 5 dager før starten av den randomiserte perioden (besøk 2) og for hele varigheten av studie, definert som fullføring av sikkerhetsoppfølgingsbesøket (ca. 1,5 måneder, ekskludert screening). I tillegg må forsøkspersonen kunne og være villig til å vaske ut fra alle ikke-stimulerende ADHD-medisiner 21 dager før starten av den randomiserte perioden (besøk 2) og for hele studiens varighet (ca. 1,5 måneder, ekskludert screening), definert. som avslutning av sikkerhetsoppfølgingsbesøket.
11. Emnet og forelder/verge og/eller omsorgsperson (hvis aktuelt) må kunne lese, skrive, snakke og forstå engelsk og kunne kommunisere med etterforskeren og studiekoordinatoren på en tilfredsstillende måte og fullføre alt studierelatert materiale . Forsøksperson og forelder/verge og/eller omsorgsperson (hvis aktuelt) må planlegge å være tilgjengelig under hele studiens varighet.
12. En eller flere av forsøkspersonens foreldre/foresatte/omsorgspersoner må frivillig gi skriftlig tillatelse til at han/hun kan delta i studien.
13. Emnet må gi skriftlig samtykke før studiedeltakelse.
14. Emnet, forsøkspersonens forelder/verge og/eller omsorgsperson (hvis aktuelt) må forstå og være villig og i stand til å overholde alle studieprosedyrer samt besøksplanen. Hvis forsøkspersonen ivaretas av en omsorgsperson i relevante deler av dagen, kan omsorgspersonen være mer egnet for visse vurderinger, og omsorgspersonen må godta gjeldende prosedyrer og besøk.
15. Pasienten må være i stand til å svelge CTx-1301 tabletten, noe som fremgår av evnen til å svelge en lignende størrelse tablett (placebo) med vann ved screening.

Ekskluderingskriterier:

1. Hvis en kvinne og i fertil alder, må forsøkspersonen ikke være gravid eller ammende på noe tidspunkt i løpet av studien eller i 30 dager etter fullføring av studien, definert som fullføring av sikkerhetsbesøk ved slutten av studien (besøk 9). Hvis det er fruktbart, vil urin-hCG-tester bli administrert på protokollspesifiserte tidspunkter. Enhver positiv graviditetstest under studien vil ekskludere dem fra videre deltakelse i studien.
2. Personen har en hvilken som helst psykiatrisk diagnose av bipolar I eller II lidelse, alvorlig depressiv lidelse, atferdsforstyrrelse, forstyrrende humør dysreguleringsforstyrrelse (DMDD), intellektuell funksjonshemming, tvangslidelse, spiseforstyrrelse, angstlidelse (inkludert generalisert angstlidelse), enhver historie med psykose, autismespekterforstyrrelse, Tourettes syndrom, bekreftet genetisk lidelse med kognitive og/eller atferdsforstyrrelser, eller enhver annen diagnose/betydelig sykehistorie som etter etterforskerens skjønn utelukker forsøkspersonen fra å delta i studien.
3. Personen har bevis på en hvilken som helst kronisk sykdom i sentralnervesystemet (CNS) som svulster, betennelse, anfallsforstyrrelse, vaskulær lidelse, potensielle CNS-relaterte lidelser som kan oppstå i barndommen, eller historie med vedvarende nevrologiske symptomer relatert til en alvorlig hodeskade .
4. Personen har en klinisk signifikant og/eller ustabil/ukontrollert medisinsk abnormitet eller kronisk medisinsk tilstand, vedvarende nevrologiske symptomer, historie med kardiovaskulær abnormitet, abnormiteter i åndedretts-, lever-, gastrointestinale, renale eller en hvilken som helst lidelse eller historie med en tilstand som kan påvirke eller forstyrre med legemiddelabsorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse under studien eller kan forstyrre deltakernes mulighet til å delta i studien.
5. Personen har familiehistorie med tidlig kardiovaskulær sykdom eller plutselig død.
6. Personen har en historie med selvmordsforsøk eller klinisk signifikante selvmordstanker basert på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) vurdering, eller svarer "ja" til "Suicidal Ideation" punkt 4 eller 5 i en livshistorie på C-SSRS. Barns levetid/nylig vurdering ved screening.
7. Personen har tidligere hatt anfall, unntatt feberkramper.
8. Personen har en kjent primær søvnforstyrrelse (f.eks. søvnapné, narkolepsi, etc.)
9. Hvis forsøkspersonens blodtrykk er < 90. persentil for alder, kjønn og høyde, er enkeltavlesningen tilstrekkelig. Hvis forsøkspersonens blodtrykk er ≥ 90. persentil, vil ytterligere to avlesninger bli tatt, og gjennomsnittet av de tre avlesningene blir tatt. Hvis gjennomsnittet av de tre målingene er ≥ 95. persentil ved screening vil de bli ekskludert.
10. Forsøkspersonen anses som behandlingsrefraktær av etterforskeren eller er intolerant overfor stimulerende ADHD-medisiner.
11. All bruk av krampestillende midler for tiden eller i løpet av de siste 2 årene.
12. Ukontrollert skjoldbruskkjertelforstyrrelse indikert med thyreoideastimulerende hormon (TSH) ≤0,8 x den nedre normalgrensen (LLN) eller ≥ 1,25 x den øvre normalgrensen (ULN) fra referanselaboratoriet.
13. Personen har førstegradsslektninger (biologisk forelder eller søsken) med en historie med schizofreni, schizoaffektiv lidelse, bipolar I lidelse eller bipolar II lidelse.
14. Forsøkspersonen har en historie med rusmisbruk eller viser bevis for rusbruk, eller har en positiv urinmedisinskrèkk ved screening og/eller baseline. Forsøkspersoner med positiv medikamentscreening kan tillates å fortsette i studien hvis resultatet av den positive medikamentscreeningen er fra foreskrevne medisiner og forsøkspersonen er villig til å vaske ut medisinen i henhold til protokollen.
15. Personen har en historie med følelsesmessige, fysiske eller seksuelle overgrep.
16. Tidligere behandlingserfaring/eksponering for CTx-1301.
17. Personen har en historie med allergisk reaksjon eller følsomhet overfor metylfenidat, deksmetylfenidat eller andre stoffer i CTx-1301 eller placebomedisinen.
18. Forsøkspersonen har deltatt i en hvilken som helst annen klinisk studie med et undersøkelseslegemiddel/produkt innen 90 dager før screening eller deltar for tiden i en annen klinisk studie.
19. Forsøkspersonens familie forventer en flytting utenfor det geografiske området til undersøkelsesstedet i løpet av studieperioden eller planlegger reiser som ikke vil tillate overholdelse av protokollen i løpet av studieperioden.
20. Forsøkspersonen er uegnet på noen annen måte til å delta i studien, som bestemt av etterforskeren.
21. Forsøkspersonen er et familiemedlem til en ansatt ved studiesenteret, av etterforskeren, eller de som er direkte involvert i den foreslåtte studien under ledelse av denne utforskeren eller studiesenteret.